급성골수성백혈병(AML)에 대한 유지요법제인 CC-486(브리스톨마이어스스퀴브)이 효과와 안전성 모두 합격점을 받으며 새로운 옵션으로 완전히 자리를 굳혔다.

전체 생존율을 비롯해 재발 위험을 크게 낮추는 동시에 부작용도 미비하다는 결론을 얻어내며 검증을 마친 것.

현지시각으로 27일 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에는 급성골수성백혈병 신약인 CC-486에 대한 대규모 무작위 이중맹검 대조군 임상 시험 결과가 게재됐다(10.1056/NEJMoa2004444).

CC-486은 화학요법 등으로 완전 관해(CR)에 도달한 급성골수성백혈병 환자를 위한 유지요법을 제공하는 신약이다.

지난해 12월 미국혈액학회(American Society for Hematology)에서 QUAZAR로 명명된 3상 임상 결과가 발표되며 주목받았던 약물. 이를 기반으로 미국 식품의약국(FDA)는 지난 9월 이 약물을 긴급 승인한 바 있다.

이번에 공개된 연구는 이 임상의 사실상의 마무리로 과거 생존율 지표에 더해 무재발 생존율과 안전성을 추가로 입증한 논문이다.

세계 23개국 148개 의료기관에서 55세 이상의 급성골수성백혈병을 앓고 있으면서 조혈모세포이식 대상이 아닌 환자 472명을 대상으로 대조군 임상시험으로 진행됐다.

연구 결과 CC-486을 처방받은 환자는 전체 생존 중앙값이 24.7개월로 대조군 14.8개월에 비해 유의하게 길었다.

눈길을 끈 것은 무재발 생존 중앙값 또한 길었다는 점이다. 실제로 CC-486을 복용한 환자의 무재발 생존 중앙값은 10.2개월로 대조군(4.8개월)에 비해 두배나 향상됐다.

하지만 이상 반응은 미비했다. 일부 환자들에게서 위장관 문제가 일어났지만 사소했고 혈소판 감소증이 나타난 환자가 있었지만(22%) 이 또한 대조군(21%)에 비해 유의적으로 높지 않았다.

결국 CC-486이 전체 생존율(1차 종점)을 보장하는 동시에 무재발 생존과 삶의 질(2차 종점)도 높인다는 근거가 마련된 셈이다.

연구를 진해한 모나쉬 의과대학 앤드류(Andrew Wei) 교수는 "NEJM을 통해 제시된 이 데이터는 급성골수서백혈병 환자를 위한 새로운 기준을 확립할 것"이라며 "결국 CC-486이 생존율을 늘리는 동시에 재발을 현저하게 지연시키면서 삶의 질을 높이기 때문"이라고 설명했다.

이어 그는 "특히 이 약물은 집에서 복용하는 정제라는 점에서 더이상 환자들이 병원에서 시간을 보낼 필요가 없다는 것을 의미한다"며 "급성골수성백혈병 치료에 있어 매우 중요한 발전"이라고 밝혔다.