삼성서울병원이 중간엽줄기세포(EN001)를 이용해 희귀 난치 유전성 신경병 '샤르코마리투스병 1E' 치료를 위한 연구에 나선다.

보건복지부는 지난 25일 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고 4건의 임상 연구과제 중 단 한 건만 적합하다고 의결했다고 26일 밝혔다. 위원회는 나머지 3건에 대해 부적합하다는 판단을 내렸다.

적합 판단을 받은 한 건의 연구과제는 삼성서울병원에서 제출한 것으로 다른 사람 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용해 희귀 난치 유전성 신경병증인 샤르코마리투스병 1E 환자를 치료하기 위한 연구다.

샤르코마리투스병 1E는 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 말초신경질환이다. 현재까지 허가받은 치료제가 없고 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황이다.

복지부는 "해당 연구로 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것"이라고 기대하며 "고위험 임상 연구이기 때문에 추가로 식품의약품안전처방 승인 절차가 이뤄질 예정"이라고 전했다.

고형우 사무국장은 "현재 심의위원회에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다"라며 "희귀·난치질환자 삶의 질을 개선할 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것"이라고 말했다.