사노피는 한랭응집소병 치료제 엔제이모(성분명 수팀리맙)가 지난 12일 한랭응집소병(Cold Agglutinin Disease)이 있는 성인 환자의 용혈 치료에 국내 식품의약품안전처의 허가를 받았다고 17일 밝혔다.

엔제이모는 고전적인 보체 경로를 활성화하는 C1 단백질을 표적 하는 최초의(first-in-class) 인간화 단일클론 항체로 한랭응집소병 환자의 헤모글로빈 수치를 증가시키고 용혈과 극심한 피로를 감소시키는 효과를 확인했다.

한랭응집소병은 신체의 면역 체계가 자신의 적혈구를 공격해 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액 질환이다.

체온보다 낮은 온도에 노출 시 ▲만성 용혈로 인한 빈혈 ▲극심한 피로 ▲호흡 곤란 ▲혈색소뇨증 ▲말단 청색증 ▲혈전 색전증 등을 일으키며, 한랭응집소병 진단 후 생존여명은 8.5년에 그치는 것으로 나타났다.

한랭응집소병은 매년 100만 명 중 1명에게 발생할 정도로 희귀한 질환이며, 아직 국내에서는 질병 코드조차 없어 정확한 환자 수 집계가 어려운 상황이다.

엔제이모의 국내 허가는 성인 한랭응집소병 환자를 대상으로 엔제이모의 효과성 및 안전성 프로파일을 확인한 2건의 임상 연구 결과가 바탕이 됐다.

최근 6개월 이내 최소 1회의 수혈 이력이 있는 18세 이상 성인 한랭응집소병 환자 24명을 대상으로 26주간 진행한 다기관, 오픈 라벨, 단일 그룹 CARDINAL 3상 연구 결과, 54%(n=13/24명)가 엔제이모 투여 5주 차부터 26주 차까지 적혈구 수혈 또는 임상 프로토콜에서 금지된 치료 요법 없이 치료 평가 시점의 헤모글로빈 수치 가 12g/dL 이상으로 정상화되거나 베이스라인 대비 2g/dL 이상 증가한 것으로 나타났다.

또한 최근 6개월 이내 수혈 이력이 없거나 12개월 이내 1회 이하의 수혈 이력이 있는 성인 한랭응집소병 환자 42명을 엔제이모 투여군(n=22명)과 위약 투여군(n=20명)으로 나눠 26주간 진행한 무작위 위약 대조 CADENZA 3상 연구에서 엔제이모 투여군의 73%(n=16/22명)는 적혈구 수혈 및 임상 프로토콜에서 금지된 치료 요법 없이 치료 평가 시점의 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 증가했으며, 위약 대조군에서 15%(n=3/20명)만이 이를 달성했다.

사노피-아벤티스 코리아, 스페셜티케어 사업부 박희경 사장 "지금까지 국내에는 한랭응집소병 치료에 허가된 약제가 없어 치료의 임시방편인 수혈이나 효과성과 안전성 프로파일이 확인되지 않은 미허가 약제를 고려해야 하는 등 위험이 내포된 미봉책으로 환자들이 고통받고 있었다"며 "국내 한랭응집소병 환자분들께 효과성과 안전성 프로파일을 확인한 최초의 약제 엔제이모를 선보일 수 있게 돼 기쁘다"고 밝혔다.

그는 이어 "사노피는 앞으로도 국내 한랭응집소병 환자들이 치료 및 관리를 잘 받을 수 있도록 질환에 대한 사회적 인식 증진부터 치료제 접근성 향상을 위한 활동들을 펼쳐 나갈 것"이라 덧붙였다.