메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약의 자회사인 C&C신약연구소의 표준치료제에 대한 불응성·저항성 전립선암 치료제 개발 연구가 '2024년도 1차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구 사업'의 지원 과제로 선정됐다.JW중외제약(대표 신영섭)은 자회사인 C&C신약연구소(대표 박찬희)의 표준치료제에 대한 불응성·저항성 전립선암 치료제 개발 연구가 '2024년도 1차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구 사업'의 지원 과제로 선정됐다고 25일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 국가신약개발사업단(단장 박영민, 이하 '사업단')은 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.C&C신약연구소는 앞으로 2년간 사업단으로부터 연구비를 지원받아 XBP1s를 직접 억제하는 선도물질(리드화합물)을 최적화하고, 경구용 혁신 항암신약(First-in-Class) 후보물질을 도출할 계획이다.XBP1s는 여러 고형암에서 많이 나타나는 단백질로, XBP1s의 과도한 발현은 각종 암의 증식에 중요한 역할을 한다. 특히, XBP1s는 암세포 생존에 관련된 유전자 활동을 증가시켜 표준치료제의 효과를 저해하고, 면역세포의 항암 반응을 방해하여 암세포가 면역 공격을 피하게 한다.이번 사업에 선정된 선도물질은 C&C신약연구소가 자체 데이터 사이언스 플랫폼 '클로버(CLOVER)'를 통해 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI·딥러닝 기술을 결합해 발굴했다.이 선도물질은 세포실험에서 XBP1s 단백질에 직접 결합해 이를 억제함으로써 우수한 항암 효과를 보였으며, 종양 형성을 억제하는 효과도 확인되었다. 전립선암 동물모델을 대상으로 한 약물 반응 측정에서도 대조군 대비 우수한 항종양 효능을 나타냈다.C&C신약연구소는 앞으로 XBP1s 표적항암제 선도물질의 구조 최적화 연구를 통해 2025년까지 비임상 신약후보물질을 도출할 방침이다.JW중외제약 관계자는 "남성에게 두 번째로 흔한 암인 전립선암은 1차 표준치료인 호르몬 치료제의 저항성과 불응성 때문에 새로운 작용기전의 혁신 신약에 대한 수요가 매우 높다"며 "XBP1s를 타깃으로 하는 선도물질을 전립선암뿐만 아니라 다양한 고형암에서도 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 항암 신약으로 개발해 나갈 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자다안바이오테라퓨틱스는 국가신약개발사업에 선정됐다고 14일 밝혔다. 최근 중소기업벤처부 과제 선정에 이은 쾌거다. 다안바이오테라퓨틱스는 혁신적인 기술과 우수한 연구 인프라를 바탕으로 고형암에 특이적인 T세포 수용체 (TCR)를 이용한 세포치료제 및 항체치료제 개발에 주력하고 있다.  회사는 이번 국가신약개발사업을 통해 EGFR 돌연변이 폐암 환자에 치료효과를 가지는 T 세포 수용체를 이용한 세포치료제 약물의 후보물질 선정 및 in vivo 효능 검증, 임상 시험용 의약품 생산 공정 개발 연구를 목표로 하고 있다.이미 해당 파이프라인인 DN-101에 대해서는 2026년 임상 시험을 목표로 개발 중이다.정부의 이번 선정은 국내 바이오산업의 성장과 혁신을 촉진하기 위한 노력의 일환으로, 신약 개발 분야에서 우수한 기업들에 대한 지원을 강화하고자 한다는 취지에서 이뤄졌다. 다안바이오테라퓨틱스가 이번 국가신약개발사업의 일환으로 국가적인 연구 인프라 및 자금 지원을 받게 되면서, 그들의 연구 역량을 더욱 강화하고 글로벌 신약 개발 경쟁력을 확보할 것으로 기대된다.다안바이오테라퓨틱스 조병철 대표이사는 "정부의 지원으로 인해 더욱 안정적인 연구 활동을 전개할 수 있게  매우 기쁘다"며 "우리는 앞으로도 혁신적인 신약 개발을 통해 국가적인 건강 증진에 기여하겠다"고 전했다.

메디칼타임즈=허성규 기자하나제약이 국책과제 중단에 이어 연이은 계약 취소로 위기에 몰리고 있다.하나제약이 최근 국책 과제 중단에 이어 공급 계약이 잇따라 취소되며 위기에 빠지는 모습이다.2일 제약업계에 따르면 하나제약이 기존에 진행해왔던 국내 독점 공급 계약의 연이은 해지로 어려움에 빠진 것으로 파악됐다.실제로 하나제약은 지난달 30일 독일 HELM AG사와 '펜타닐박칼정'의 국내 독점 공급 계약 해지를 공시했다.이 계약은 지난 2018년 펜타닐박칼정의 퍼스트 제네릭을 국내에 발매하기 위해 체결한 국내 독점 공급 계약이었다.당시 계약금은 6400만원(50,000 EUR)으로 임상시험 성공, 허가승인, 첫발주에 따른 마일스톤 포함해 총 2억5600만원(200,000 EUR)를 순차적으로 지급하는 내용이 담겼다.계약 기간은 판매를 위한 첫 발주분 수령 시부터 7년. 그동안 하나제약이 해당 약을 독점 공급할 수 있었다는 의미다.그러나 지난달 말 의약품 허가 승인이 불확실해지면서 결국 계약 해지까지 이어진 것.이와 관련해 하나제약은 의약품 허가승인의 일부분인 생동성시험 대조약 선정 및 대조약 함량 변경 승인 여부가 불확실해지면서 부득이하게 계약 해지 결정을 하게 됐다고 설명했다.하나제약의 위기는 이 뿐만이 아니다. 지난 2020년 2월 독일 AET사와 체결한 '부프레노르핀 패취'의 국내 독점 공급 계약 역시 취소된 상태다.이 계약은 부프레노르핀 패취의 퍼스트제네릭의 국내 발매를 위한 것으로 총 계약 금액 1억1000만원 규모로 발매일로부터 10년가느이 계약이었다.하지만 이 역시 개발 리스크 대비 국내 사업성이 부족하다는 판단이 내려지면서 지난 3월 4일 계약이 해지됐다.아울러 해당 계약 취소들 외에도 지난 4월 초에는 국가신약개발사업 임상단계 지원과제도 중단되면서 하나제약의 성장 동력에 위기에 빠진 상황이다.이 국책과제은 하나제약이 개발하고 있던 조영제 신약에 대한 것으로 정부출연금 30억, 기업부담금 30억원 총 60억 규모의 사업이었다.이 과제는 안전성이 향상된 'HNP-2006'의 조영제 신약개발 과제로 임상 2상 시험이 준비 중이었으나, CMC 이슈로 생산을 보류했고, 임상 2상 IND 변경 승인단계까지 연구를 진행한 상태였다.결국 국가신약개발사업단과 협약시 설정한 목표가 협약기간 내 달성하기 어려울 것으로 판단하여 불가피하게 중단이 결정됐다.하나제약 측은 이번 중단은 과제의 종료 의미가 아닌 정부의 지원이 중단되는 것으로 자체적으로 보관안정성 개선을 위한 연구를 진행 중이며 이 결과를 토대로 향후 임상 2상 시험에 대한 여부를 결정할 예정이라고 밝혔다.결국 해당 국책과제 중단에도 추가적인 개발은 진행 중이고, 앞선 계약들 모두 위약금 등의 의무는 없는 것으로 파악된다.다만 진행하고 있던 개발과 품목 도입 등이 지연 및 취소 됨에 따라 하나제약이 추진하던 장기적인 사업 계획에는 차질이 빚어질 것으로 예상된다.

메디칼타임즈=허성규 기자HK이노엔(HK inno.N)이 오는 4월 5일부터 10일까지 미국에서 열리는 '미국암연구학회(AACR, American Association for Cancer Research) 2024'에 참석해 차세대 알로스테릭 EGFR-티로신 키나아제 저해제(이하 'EGFR-TKI') 후보물질의 비임상 연구결과를 포스터 발표를 통해 공개한다고 27일 밝혔다.미국암연구학회는 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암 학술대회로 꼽히는 권위있는 학회로, 매년 전세계에서 수많은 전문가들이 모여 항암 연구 성과를 공유하는 자리다.HK이노엔은 이번 학회에서 비소세포폐암 유전자(L858R) 변이 환자를 대상으로 하는 '알로스테릭 EGFR-TKI' 비임상 연구 내용을 공개한다.HK이노엔은 기존 비소세포폐암 1차 치료제에 내성을 보이거나 L858R 변이 환자를 위한 4세대 표적항암치료제 'IN-119873'을 연구하고 있다.HK이노엔의 'IN-119873'은 암세포의 에너지원인 아데노신3인산(ATP) 결합부위를 공략하는 기존 치료제와 달리 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)의 알로스테릭(단백질 자리 중 하나) 결합부위를 공략한다.'IN-119873'은 기존 1, 2, 3세대 EGFR-TKI 약물로 발생한 EGFR 돌연변이에서 우수한 효능을 보일 뿐 아니라 3세대 EGFR-TKI와 병용 요법에서도 시너지를 보일 것으로 기대하고 있다.글로벌 시장 전망에 따르면 2022년 기준 비소세포폐암 치료제 시장규모는 약 30조 원에 달한다. 이 중 비소세포폐암 EGFR 변이 치료제 시장규모는 약 5조 원이며, 이 시장의 절반 이상을 3세대 EGFR-TKI인 오시머티닙 성분 약물이 차지하고 있다.HK이노엔 신약연구소장 김봉태 상무는 "AACR에서 국내 및 해외 기업, 전문가를 대상으로 EGFR-TKI 연구결과를 발표하는 동시에 협력 기회도 모색할 계획"이라며 "연내 'IN-119873'의 비임상 연구를 완료하고, 임상1상 시험계획(IND)을 신청하는 것이 목표"라고 말했다.한편 HK이노엔은 화학연구원으로부터 초기 유효물질을 도입했으며, 지난해 8월 국가신약개발사업단의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정돼 차세대 알로스테릭 EGFR-TKI 후보물질인 'IN-119873'을 도출했다.지난해 9월에는 동아에스티와 '차세대 EGFR 분해제' 공동연구 업무협약을 체결해 기존 알로스테릭 EGFR 저해제 물질을 EGFR 분해제로도 개발하면서 비소세포폐암 표적항암제 관련 연구개발을 위해 지속적으로 이어오고 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자유한양행이 국내 바이오벤처의 항암제 후보물질을 도입하며, 항암제 파이프라인 추가 확보에 나섰다.유한양행(대표이사 조욱제)은 7일 사이러스 테라퓨틱스(대표이사 김병문, 이하 '사이러스')와 카나프테라퓨틱스(대표이사 이병철, 이하 '카나프')로부터 SOS1 저해 기전의 항암제 후보물질(이하 SOS1 저해제)의 기술 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.유한양행은 항암신약후보물질 라이선스인 계약을 체결했다(왼쪽부터 김병문 사이러스테라퓨틱스 대표, 유한양행 조욱제 대표, 카나프테라퓨틱스 이병철 대표)총계약 규모는 2,080억(순매출액에 따른 경상 기술료 별도) 원이며, 계약금 60억 원과 향후 개발, 허가 및 매출액에 따른 단계별 마일스톤을 포함하는 계약이다.사이러스는 의약화학 기반기술을 통해 표적 항암제와 표적단백질 분해제 개발하고 있고, 카나프는 약물 융합기술 기반 항암 및 자가면역 분야 차세대 신약을 개발하고 있다.이번에 유한양행에 기술이전한 SOS1(Son of Sevenless homolog 1/소스원 단백질) 저해제는 KRAS 저해제나 EGFR 저해제 등과의 시너지 효과를 통해 치료효과를 높이고, 기존 치료제에 대한 내성을 해결할 것으로 기대되는 약물이다.KRAS, EGFR 돌연변이는 폐암, 대장암, 췌장암 등 유병률이 높고 미충족의료수요가 큰 암들의 대표적 원인이기 때문에 시장성 측면에서도 잠재력이 클 것으로 예상되고 있다.사이러스와 카나프는 공동연구를 통해 비임상 후보물질을 발굴하였으며, 이종이식 동물모델에서 경쟁약물 대비 우수한 항암 효능을 비롯해, 체내 동태 등 약물성 측면에서의 장점을 지난해 미국암연구학회(AACR)에서 발표하여 주목받은 바 있다.사이러스와 카나프가 개발하고 있는 SOS1저해제는 지난 해 10월 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는 '2023년 제3차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 사업' 지원 과제로 선정된 바 있다. 지원 과제 선정으로 양사는 이후 2년간 국가신약개발사업단의 지원을 받아 2025년 하반기까지 1상 임상시험계획(IND) 승인을 목표로 비임상 연구를 진행하고 있다고 밝혔다.조욱제 유한양행 사장은 "이번 계약 체결로 항암제 파이프라인을 추가 확보함으로써, 제2, 제3 렉라자의 개발을 위한 큰 걸음을 내디뎠다고 생각한다. 빠르게 임상시험 단계에 진입할 수 있도록 모든 역량을 집중할 것이며, 앞으로도 항암제 파이프라인을 더욱 강화시켜 나갈 계획이다"라고 말했다.김병문 사이러스 대표와 이병철 카나프 대표는 "양사 공동연구를 통해 발굴한 Best-in-Class SOS1 저해제가 KRAS, EGFR 돌연변이 환자들에게 보다 향상된 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 예상한다"라며 "풍부한 신약개발 경험과 글로벌 R&D역량을 보유한 유한양행과의 기술 라이선스 계약이 새로운 혁신 신약의 탄생을 보다 앞당길 것으로 기대한다."는 희망을 나타냈다.

메디칼타임즈=허성규 기자HK이노엔 로고HK이노엔(대표 곽달원)은 최근 CAR-T세포치료제 연구과제가 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)으로부터 국가신약개발 지원 과제로 선정됐다고 16일 밝혔다.HK이노엔은 CAR-T세포에 면역관문인자 'HLA-G'의 활동을 억제하는 항체를 접목한 세포치료제를 개발 중이다.HLA-G 양성 고형암 용으로 비임상시험을 진행 중으로, 이번 국가신약개발사업 지원을 통해 임상1상시험에 착수하는 것이 목표다.HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문인자다. 태반을 제외한 정상 세포에서는 나타나지 않고 특정 암세포에 과다하게 발현돼 면역체계를 망가뜨린다.HK이노엔은 종양(암) 세포를 죽이는 동시에 환자의 면역반응을 회복시켜 정확도와 안전성을 높인 치료제를 개발할 예정이다.HK이노엔 R&D총괄 송근석 부사장은 "첨단바이오의약품의 대표주자인 세포·유전자치료제의 가치에 주목하고 자체연구 및 공동연구, 위탁개발 및 생산(CDMO), 위탁생산(CMO)을 진행 중"이라며 "국가신약개발사업 지원 과제로 선정된 만큼 국가와 환자에 기여하는 혁신 치료제를 개발하도록 더욱 노력하겠다"고 말했다.한편 세포치료제는 환자의 세포를 치료에 걸맞게 개량한 후 다시 환자에 주입해 암세포를 죽이는 치료제다. CAR-T세포치료제는 환자의 면역세포인 T세포에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있는 '키메릭 항원 수용체(CAR)'를 넣어 암세포를 보다 효율적으로 파괴할 수 있도록 만든 치료제다.

메디칼타임즈=허성규 기자이지선 대웅제약 임상개발센터장이 우수 연구과제 사례 발표를 하고 있다.대웅제약(대표 전승호·이창재)은 '베르시포로신'이 임상 연구가 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 2023 국가신약개발사업 10대 우수과제(이하 우수과제)에 선정되었다고 19일 밝혔다.대웅제약이 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신(DWN12088)은 지난해 9월 KDDF의 국가신약개발산업 '신약 임상개발지원' 과제로 선정된 바 있다.대웅제약의 베르시포로신 연구는 '하이 퍼포먼스(High performance)' 부문 우수 과제로 선정되었다.하이 퍼포먼스는 기술이전 성과를 내거나 목표 마일스톤을 조기달성하는 등 우수한 성과를 낸 과제에 수여한다. 베르시포로신은 올해 초 중화권 기술수출을 한 바 있다.시상식은 지난 12일 서울 드래곤시티 호텔에서 진행되었으며, 같이 진행된 발표에서는 이지선 대웅제약 임상개발센터장이 연자로 나서 세계 최초 특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 신약으로 개발 중인 베르시포로신(DWN12088)의 개발배경, 글로벌 경쟁력 및 성과 등에 대해 발표하는 시간을 가졌다.이지선 센터장은 "2025년 내 총 102명의 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 안전성과 효능을 평가하는 임상 2상 연구를 완료할 계획이다. 대웅제약은 폐섬유증 외의 적응증 확장, 글로벌 기술 이전 등을 통해 베르시포로신의 경쟁력 향상을 목표로 하고 있다"며 베르시포로신의 임상 현황과 향후 계획에 대한 자신감을 나타냈다.특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만 명당 약 13명의 빈도로 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 기존에 허가 받은 치료제들은 부작용이 심해 새로운 치료제의 개발이 절실히 필요한 상황이다.베르시포로신은 대웅제약이 자체 기술로 개발 중인 세계 최초 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜, 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전을 가지고 있다.특히 지난 5월 유럽분자생물학회(EMBO) 논문에서 베르시포로신은 한 쌍으로 이루어진 PRS 효소에 대한 선택적 결합을 통해서, 환자의 생명에 필수적인 기능은 유지하는 범위 내에서 섬유화를 완화시킬 수 있음을 설명했다. 즉, 약물의 부작용을 최소화 하고 효능과 안전성 모두를 충족할 수 있음을 규명한 것이다.베르시포로신은 한국 및 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강인 대상자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인하고, 현재 한국 및 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중에 있다.또한 베르시포로신은 미국 FDA에서 희귀의약품과 신속심사제도(패스트 트랙) 개발 품목으로 지정되어 있다. FDA 패스트 트랙으로 지정된 약물은 개발 각 단계마다 임상 설계에 대한 상담 및 획득한 자료에 대한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 FDA와 긴밀한 협의가 가능하다전승호 대웅제약 대표는 "대웅제약에서 자체 기술로 개발 중인 세계 최초 PRS 저해 항섬유화제 신약 베르시포로신이 국가신약개발사업단에서 약물의 경쟁력 및 상업화 가능성을 인정받아 기쁘게 생각하며 글로벌 특발성 폐섬유증 치료제 시장에 빠르게 진출하여 희귀성 질환 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 박차를 가하겠다"고 전했다.한편, 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 8%의 높은 성장률을 보이며, 2030년 75억 달러(약 10조 원)에 이를 것으로 전망되고 있다. 

메디칼타임즈=허성규 기자메디톡스 로고메디톡스(대표 정현호)는 중증근무력증 치료제 'MT122' 개발 프로젝트가 국가신약개발산업단(KDDF)이 주관하는 '2023년 제3차 국가신약개발사업 과제'로 선정됐다고 6일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 바이오제약 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 후보물질 발굴, 비임상, 임상시험 등 신약 개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 R&D 사업이다.메디톡스는 우수 후보물질 도출과 임상 진입을 돕는 '신약 R&D 생태계 구축 연구' 과제에 선정됐으며, 향후 2년간 후보물질 도출을 위한 연구개발비를 지원받게 됐다.'MT122'는 메디톡스가 희귀 자가면역질환 '중증근무력증' 치료를 목적으로 개발중인 항체 치료제 파이프라인이다.기존 치료제와 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징이며, 더욱 넓은 범위의 환자에게 적용 가능할 전망이다. 또한, 약물 투여량이 적고, 환자의 자가 투여가 용이해 사용 편의성도 높을 것으로 기대된다.메디톡스 관계자는 "'MT122'의 국가신약개발사업 과제 선정을 계기로 신약 개발에 박차를 가하겠다"며 "현재 비임상시험을 진행중인 희귀질환 치료제 'MT107'과 항암제 'MT117', 'MT124', 'MT133'을 비롯해 국내 품목허가 신청을 앞두고 있는 차세대 지방분해 주사제 'MT921' 등 R&D 역량과 노하우를 집약한 신규 파이프라인 개발을 통해 글로벌 바이오제약 기업으로 도약할 것"이라고 말했다.한편, 메디톡스는 주력 사업인 보툴리눔 톡신 분야에도 R&D 역량을 집중하고 있으며, 글로벌 선진 시장 진출을 목표로 비동물성 액상형 톡신 제제 'MT10109L'의 미국 식품의약국(FDA) 품목허가(BLA) 신청에 속도를 내고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자HK이노엔이 개발 중인 비소세포폐암 표적항암제가 국가신약개발사업단(KDDF)의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정됐다. HK이노엔은 기존 저해제와 차별화된 작용 기전으로 표준치료제와 병용 시너지를 내는 차세대 상피세포 성장인자 수용체 저해제(이하 EGFR 저해제) 후보물질을 도출할 계획이다.HK이노엔은 비소세포폐암 유전자 변이를 타깃으로 하는 표적항암제 후보물질 도출 연구가 국가신약개발사업단이 주관하는 '신약 R&D 생태계 구축연구' 지원 과제에 선정됐다고 21일 밝혔다. HK이노엔이 개발하고 있는 '알로스테릭 EGFR 저해제'는 비소세포폐암 L858R 변이를 타깃하는 4세대 표적항암치료제다. EGFR 단백질 구조 중 '알로스테릭(단백질 자리 중 하나)' 자리에 결합하여 EGFR을 저해하는 원리다.앞서 HK이노엔은 한국화학연구원으로부터 초기 유효물질을 도입한 후 활성과 효능을 크게 개선시킨 선도물질을 도출한 바 있다. 이번 국가신약개발사업을 통해 최종 후보물질을 도출해 임상 개발에 신속하게 진입하는 것이 목표다.HK이노엔 신약연구소 김봉태 소장(상무)은 "현재 기존 치료제의 내성을 극복하기 위한 다양한 치료제가 개발되고 있으나 아직 임상 개발 단계의 알로스테릭 EGFR 저해제는 없는 상황"이라며 "내성변이 극복 외에도 뇌전이 모델에서 우수한 약효는 물론, 기존 저해제와 병용 시너지를 낼 수 있는 차세대 치료제 개발에 집중할 것"이라고 말했다.한편, 국가신약개발사업은 국가가 신약 개발의 전 주기 단계를 지원하는 범부처 R&D 사업이다. HK이노엔은 이번 국가신약개발사업 지원 과제에 선정됨에 따라 차세대 EGFR 저해제 후보물질 도출을 위한 연구개발비를 정부로부터 지원받는다. 

메디칼타임즈=황병우 기자국가신약개발사업단(단장 묵현상, 이하 사업단)은 17일 국가신약개발사업 제약· 바이오 Global 진출 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. KDDF는  항암제 글로벌 기술이전 및 공동개발 성공을 위한 심포지엄 개최했다.이번 심포지엄은 항암분야 국내 신약개발 기업들의 전략적 기술이전 및 공동 개발을 통한 글로벌 시장진출을 지원하고, 해외투자를 유치하기 위해 'Expanding Horizons for Global Co-development Partnership in Oncology'를 주제로 개최됐다.이날 행사에는 세계적인 경제 불황에도 지속되는 항암제 연구‧개발에 대한 높은 관심을 보이고 있는 만큼 국내 신약개발 기업 관계자 약 400명과 글로벌 제약사의 기술이전 책임자 및 해외 투자사의 주요 임원들이 참석했다.항암제는 세계 10대 제약사의 신약개발 파이프라인 중 약 절반(47%)을 차지할 정도로 시장 규모가 크고, 신약개발 개발이 가장 활발히 이루어지는 질환이다. 국가신약개발사업 협약과제 중 항암제 개발 과제는 전체의 227개 중 120개로 절반(53%)이 넘는다.심포지엄은 사업단 묵현상 단장의 개회사를 시작으로 초청 기업의 발표로 이어졌다. 글로벌 제약사인 화이자(Pfizer)와 존슨앤드존슨(J&J)은 항암제 분야의 관심 기술과, 기술이전 및 공동 개발에 관한 각 사의 전략을 밝혔다.또 세계 10위권 바이오 투자사인 소피노바 인베스트먼트 (Sofinnova Investments)와 글로벌 컨설팅 기업 이밸류에이트(Evaluate)는 세계 항암제 시장을 분석해 딜(Deal, 계약)의 수요와 공급, 그리고 주요 딜의 배경을 발표했다.이밖에도 글로벌 빅파마(화이자, 존슨앤드존슨)와 소피노바 인베스트먼트와 3개 사와 국내 기업들의 파트너링 미팅도 진행됐다.약 50개의 기업이 심포지엄을 전후해 기업과 기술을 소개하는 1:1 미팅을 통해 공동연구 및 라이센싱 아웃 등의 글로벌 진출의 초석을 다졌다.KDDF 묵현상 단장은 "올해는 사업단이 신약개발의 사업화 지원을 본격적으로 시작하는 해"라며 "이번 행사를 통해 경쟁력을 갖춘 국내 연구 성과들이 글로벌 진출의 기회를 발견하기 바란다"고 말했다.한편, 사업단은 2023년 국산 신약개발 및 상업화 과정의 성공 가능성을 높이고 가치 창출을 극대화하기 위한 다양한 글로벌 기술이전 및 공동개발 지원 프로그램을 준비하고 있다.세계 산업 동향을 적극 반영해 글로벌 제약사와 공동개발이 가능한 과제를 발굴해 육성할 예정이며, 해외 벤처캐피털의 국내 바이오텍의 직접 투자 유치를 위한 설명회도 개최할 계획이다.

메디칼타임즈=황병우 기자압타머사이언스는 압타머 기반 면역세포 표적 항암약물전달 기술인 'CD25-ApDC 면역항암제'가 국가신약개발사업 신약기반확충 연구과제에 선정됐다고 2일 밝혔다.이번 과제 선정으로 압타머사이언스는 연구비를 지원받아 압타머 기반 약물전달기술(ApDC)을 면역항암제 영역까지 확장할 수 있는 기반을 확보하고 본격적으로 연구를 추진해나갈 계획이다.국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 의약주권 확보를 위해 신약 개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.'CD25-ApDC 면역항암제'는 종양조직 내 면역억제 기능을 하는 조절 T세포(Treg cell)의 바이오마커인 CD25에 특이적 결합을 통해 신호전달을 억제하는 압타머에 약물을 결합한 형태의 치료제다.Treg 세포의 기능을 선택적으로 억제하고 상대적으로 세포독성 T세포(Teff cell)와 항원표지세포(antigen presentin cell)의 활성화를 유도함으로써 종양 주변의 면역활성을 높여 종양을 제거하는 개념이다.이대견 신약연구소장은 "압타머 기반 면역항암제 기술의 과제선정으로 압타머-약물 복합체 (ApDC) 기술의 잠재력과 개발경쟁력을 확인하는 계기가 됐다"며 "조기에 비임상 개발물질을 확정하고 비임상개발을 본격 추진할 수 있는 기반이 마련됐다"고 밝혔다.한편, 압타머사이언스는 'AST-201 표적항암제'의 본격적인 임상추진과 신규면역항암제, 뇌질환치료제 등 후속 파이프라인의 개발을 목적으로 지난 10월 4일 165억원의 투자유치를 단행한 바 있다. 

메디칼타임즈=문성호 기자JW중외제약은 국가신약개발사업단과 STAT3 표적항암제 'JW2286'의 연구개발 협약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 협약으로 JW중외제약은 국가신약개발사업단으로부터 향후 2년간 JW2286의 비임상 연구비 일부를 지원받는다. 협약식 모습이다.JW2286은 '2022년도 2차 국가신약개발사업' 지원 과제로 선정됐다. 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강 증진을 위해 국가가 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 연구·개발(R&D) 사업이다.JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 경구제로 개발하고 있으며, 삼중음성 유방암을 비롯해 위암, 대장암 등 고형암이 적응증이다.STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 원인이 되며 염증성질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다.JW중외제약이 지난해 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에 따르면, JW2286은 STAT3 활성이 바이오마커인 다양한 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다. JW2286은 특히 삼중음성 유방암에 강력한 효능을 나타냈다. 삼중음성 유방암은 여성 호르몬과 표피성장인자(HER2)의 영향을 받지 않는 유방암으로, 미충족 의료 수요가 매우 높다. JW중외제약은 현재 2024년 1분기 이내 임상시험 개시를 목표로 JW2286의 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 진행하고 있다. 이와 함께 임상용 약물을 생산하고 있다.JW중외제약 관계자는 "다수의 연구에서 STAT3을 억제하면 강력한 항암효과가 기대된다는 사실이 밝혀졌지만 STAT3 표적항암제 개발은 아직 성공사례가 없다"며 "이번 국책과제 선정을 계기로 JW2286의 비임상 시험을 성공적으로 완수하고 글로벌 혁신신약으로 개발하겠다"고 말했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자"혁신형신약(First-in-Class)을 개발하고 있는 만큼 새로운 타깃에 대한 어려움을 있지만 기술의 기능에 대한 자신감은 충분하다. 타겟질환들에서 억제되어있는 조직재생 윈트신호전달계를 안전하게 회복시켜, 줄기세포 치료를 대체하는 혁신신약개발이 목표다."국내에서 여러 신약개발이 이뤄지고 있지만 바이오벤처에서 아직 블로버스터 신약이 나타나지 않은 상황에서 산업성장을 위해 시장을 선도할 혁신형신약이 등장해야 된다는 지적은 꾸준히 있어왔다.다만, 국내 제약바이오산업의 저변이 글로벌 시장에 비교하면 작다보니 확실하고 탄탄한 파이프라인 확충 못지않게 빠른 성과에 대한 압박이 있는 것도 사실.최강열 대표씨케이리제온 최강열 대표는 대학에서 쌓은 기초연구기술과 국가 선도연구센터(ERC) 운영 및 각종 국가신약개발사업 평가 등 실무경험을 바탕으로 기술력 입증과 상업화라는 두 마리 토끼를 동시에 잡기 위해 열을 올리고 있다.씨케이리제온은 지난 2016년 연세대 생명공학과 교수인 최강열 대표가 교원창업으로 설립한 혁신형신약(First-In-Class Drugs)을 개발하는 기업이다.현재 줄기세포 활성화 조절에 대한 근본원리를 이용해 실용화에 한계가 있는 줄기세포치료 방법이 아닌 저분자화합물/펩타이드를 이용해 조직재생 신호전달계를 활성화시켜 조직을 재생하는 혁신 신약을 개발하고 있다.여기에 핵심적인 역할을 수행하고 있는 것이 윈트(Wnt)신호전달계로 타깃질환에서 불활성화 되어있는 조직재생과 관련된 윈트신호전달계(Wnt signaling pathway)의 활성을 '안전하게' 회복시키는 것에 집중하고 있다.최강열 대표는 "윈트신호전달계를 직접 활성화시키지 않고 음성되먹임인자의 기능을 억제하는 방법으로 안전하게 재생성 윈트신호를 활성화하는 플랫폼 기술"이라며 "비만, 당뇨, 비알콜성지방간염(NASH) 등 대사질환, 대사와 연계된 알츠하이머병은 물론 재생성 발모 등에 최적화된 치료제를 개발 중이다"고 설명했다.앞서 최 대표가 언급한 바와 같이 씨케이리제온은 CXXC5라는 윈트신호전달계의음성되먹임인자(negative feedback regulator)가 과발현돼 조직재생에 관련하는 신호전달계인윈트신호가억제돼 조직재생이 되지 않는 불치성/ 난치성 질환의 원인치료에 집중하고 있다.조직재생을 추구하기 때문에, 자칫 줄기세포 치료제라는 오해를 할 수 있지만 전혀 다른 개념이라고 강조하는 이유도 이러한 기초기술에 기반한다.최강열 대표는 "줄기세포로 치료제를 만들 경우 분리, 배양, 분화, 생착은 물론, 성공하더라도 질적 관리의 제한 때문에 "실용화에 한계가 있는 줄기세포를 이용하지 않고 줄기세포 활성화 조절에 대한 근본원리를 이용하는 신약을 개발 중이다"고 강조했다.이러한 특징을 바탕으로 씨케이리제온이 연구 중인 신약개발을 관통하는 키워드는 세포치료를 대체하는 '재생의학'이다.씨케이리제온의 치료제 후보물질은 줄기세포치료법 같은 난이도 높은 치료방법을 사용하지 않고도 재생관련 신호전달계의 안전한 회복을 이용한 치료방법이라는 점에서 재생의학(regenerative medicine) 적인 면에서 기존 치료제들과 다른 차별점을 가졌다는 것이다.특히, 씨케이리제온의 파이프라인인 NASH(비알코올성지방간염), 알츠하이머, 대머리 같은 난치성 질환의 경우 미충족수요가 높은 부분에 글로벌 제약사들 역시 임상에서 큰 성과를 보이지 못한 만큼 시장성 측면에서도 기대감이 높다는 게 최 대표의 설명이다.최강열 대표실제로 NASH 질환 관련 많은 다국적제약사들이 임상 시험을 진행해왔지만 주목을 많이 받았던 엘라피브라노(Genfit)의 3상 실패, 오베티콜릭산(Intercept)의 FDA 승인 실패, 셀론서팁(길리어드) 및 기타 병용투여 임상 실 등 많은 후보 약물들이 약효 및 안전성 문제로 승인 받지 못해 NASH 치료제에 대한 필요성이 높은 상황이다.또 최강열 대표는 교수로서 쌓은 연구성과 외에도 한국연구재단에서지원하는 선도연구센터(이하 ERC) 단백질기능제어이행연구센터 소장, 중소기업청의 팁스(TIPS)과제를 포함한 각종 국가과제 수행, 과거 10년간의 범부처신약개발사업단에서 선정, 실사, 투자심의위원 등의 경험으로 기술에 대한 객관화와 산업화 가능성에 대해서도 자신감이 있다는 평가다.최강열 대표는 혁신신약개발이 목표인 만큼 "쉽게 빨리가는 것보다 시간이 좀더 걸리더라도, 확실한 성과를 보이는 것이 중요할 것으로 본다"며 "많은 기업이 기술에 자신감을 가지고 있지만 많은 바이오사가 등장한 시점에서 옥석가리기 이후에도 위치하고 있을 자신감이 있다"고 강조했다.현재 씨케이리제온은 당뇨성족부괴양, 재생성발모제 개발을 위한 경피제제에 대한 1상을 앞두고 있으며, 당뇨병, 비알콜성지방간염(NASH) 등의 대사질환 및 알츠하이머 경구치료제 개발을 위한 IND 신청을 준비하고 있다.적응증 별로 투여방식이 달라 경피의 경우 1년 안으로 1상을 마무리 짓는다는 계획으로 개발을 진행하고있다. 경구의 경우 차년도에 1상 진행이후 유효성 검증을 위한 2상에 빠르게 진입해 이후 전략적인 기술이전과 공동계발 등의 논의도 이어갈 예정이다.끝으로 최강열 대표는 씨케이리제온의 기초연구부터 설립까지 대학의 기초연구와 과제 등을 통해 이뤄진 만큼 산업화의 롤모델이 되고 싶다는 생각을 전했다.최강열 대표는 "씨케이리제온은 교수로서의 오랜 기초연구를 통해 마련된 기반과 가교적인 역할이 된 국가 선도연구센터인 ERC의 중개연구결과로 설립 됐다"며 "향후 혁신신약을 승인받아 대학 내 연구자들의 실용화 R&D 산업화의 모델로 국가산업발전에 기여 하고싶다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=황병우 기자 파멥신은 면역항암제 신약 후보물질인 PMC-309의 비임상 연구가 국가신약개발재단(KDDF)의 국가신약개발사업 지원과제로 선정됐다고 8일 밝혔다. 이번 신약 R&D 생태계 구축연구 참여로 파멥신은 향후 2년간 비임상 개발에 필요한 연구비용을 지원받게 된다. 향후 파멥신은 해당 과제에서 높은 발병률에도 예후가 좋지 않은 폐암, 특히 진행성 비소세포폐암에 대해 우선적으로 임상을 진행할 예정이다. 특히, 이번 과제를 통해 VISTA 면역관문을 표적 하는 PMC-309의 투여방법 및 용량 설정, 영장류에 대한 안전성 및 임상시료 생산 계획을 마무리함으로써 글로벌 임상 1상 IND 승인을 목표로 할 방침이다. 파멥신의 박천호 박사는 "PMC-309의 차별화된 기전이 기존 치료제에 반응하지 않는 환자의 생존율을 개선시키면서, 병용투여를 통해 다양한 환자의 미충족 의학적 수요를 해결할 것으로 기대한다"고 말했다. PMC-309는 파멥신이 보유한 완전인간 항체라이브러리(HuPhage Library)를 활용해 자체 발굴한 항체 신약 후보물질로 면역항암제의 새로운 표적으로 떠오르는 VISTA와 결합해 골수유래 억제세포(MDSC)의 면역억제 기능을 차단함으로써 암세포 공격을 가속화시키는 기전을 갖고 있다. 파멥신은 올해 개최된 미국암연구학회(AACR)에서 PMC-309가 기존 치료제인 PD-1 약물과 유사한 수준의 종양억제율을 보였으며, 기존 면역항암제와의 병용 투여에서 더 개선된 효과를 확인했다고 발표해 주목을 받았다. 한편, PMC-309가 국가 신약개발 과제로 선정된 것은 이번이 두번째로, 지난 2018년 범부처전주기신약개발사업(KDDF)에 선정돼 항체 최적화, 항암활성 및 비임상 초기 예비독성 연구를 수행한 바 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자 한미약품이 개발중인 희귀질환 치료제가 국가지원 신약개발 사업에 선정됐다. 한미약품 본사 전경이다. 한미약품은 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 'LAPSGlucagon Analog(HM15136)'가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 8일 밝혔다. 국가신약개발사업은 제약기업과 학‧연‧병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다. 이번 선정으로 한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 국가 연구비가 지원된다. 선천성 고인슐린혈증은 2만 5000명~5만명 당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로 현재까지 승인된 치료제가 없어, 환자들은 부작용을 감수하며 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존해왔다. HM15136는 세계 최초 주 1회 투여 목표로 개발중인 지속형 글루카곤 유도체 선천성 고인슐린혈증 등 저혈당 희귀질환 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 한미약품 권세창 사장은 "글로벌 상용화를 위해 출범한 국가신약개발재단이 희귀질환 신약의 가능성을 높게 평가한 결과로, 보다 역동적으로 신약개발을 진행할 수 있게 됐다"며 "소아 환자를 대상으로 진행중인 미국 임상 2상에서 혁신 성과를 입증해 치료제가 없는 미충족 희귀질환 분야의 세계 최초 치료제로 상용화 될 수 있도록 개발 속도를 높이겠다"고 말했다.