메디칼타임즈=박상준 기자사노피가 24일 삼성동 오크우드에서 레주록 허가 기념 간담회를 진행했다.  좌로부터 김나래 메디칼 어드바이저,  김희재 교수, 정준원 교수, 서민규 이식사업부 헤드조혈모세포이식 환자 절반 이상에서 발생하는 만성이식편대숙주질환(cGVHD)을 효율적으로 치료할 수 있는 약이 나왔다.이번에 새로 등장한 약물은 사노피가 개발한 벨루모수딜 성분의 레주록으로, 1일 1회 복용하는 경구형태 약물이다. 국내에는 지난 8월 1차 표준인 스테로이드와 2차 표준인 룩소리티닙 치료에 실패한 환자에게 사용할 수 있도록 허가를 받았다. 레주록은 만성 이식편대숙주질환의 염증 반응 및 섬유화 과정을 표적하는 새로운 작용기전인 ROCK2 선택적 억제제로서 혁신성을 인정받아 미국 FDA에서 우선 심사 대상으로 승인된 바 있다.만성 이식편대숙주질환은?만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식을 받은 환자의 절반 가량에서 발생하는 위중한 합병증으로, 조혈모세포 이식을 받은 환자 중 42%가 3년 이내에  발생한다. 증상은  전신에 걸쳐 다발적으로  일어난다. 전신을 뒤덮는 붉은 발진과 가려움증 같은 피부 숙주 반응, 구토 및 설사 등의 위장 숙주 반응, 안구건조 및 광선 공포증 등의 안구 숙주 반응 뿐만 아니라 폐와 간에서도 숙주 반응이 나타나 환자의 생명을 위협할 만큼 치명적이다. 치료는 일차적으로 스테로이드 요법을 사용하나 스테로이드 불응성 환자의 경우 추가적으로 면역억제제,  면역억제 항암제, 생물학적 제제 등을 사용한다.  스테로이드 투여환자의 70%는 장기간 노출에 따른 암 등 내분비계 합병증하는 것으로 알려져 있다.국내의 경우 스테로이드 및 면역억제제 용량 증가, 새로운 면역억제제를 추가하는 치료법을 권고하고 있으며,  감염 위험의 증가로 3가지 이하 약제를 병합하는 치료가 일반적이다. 문제는 스테로이드 불응성 환자가 많다는 데 있다.24일 사노피가 마련한 허가기념 간담회에 참석한 김희재 가톨릭의대 교수(서울성모병원 혈액병원장)는 “만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자의 암의 재발을 제외한 비재발사망율에서 37.8%를 차지하는 가장 주요한 사망 원인이다”라며, “심지어 1차 치료제로 쓰이고 있는 스테로이드제로 충분한 치료 효과를 보지 못하는 환자가 70%나 되고, 그 외 2차 치료제에도 더 이상 반응하지 않아 3차 치료로 넘어가는 환자가 50%나 된다”고 말했다. 또한 김 교수는 “만성 이식편대숙주질환 환자의 42%는 진단 당시 4개 이상의 장기에 숙주 반응을 앓고 있으며, 전신에 다발적으로 발생한 증상들은 환자들의 삶의 질을 현격히 저하시킨다”며, “특히 폐와 간에서 발생하는 숙주 반응은 혈액암 환자에게 치명적인 영향을 끼칠 수 있다”고 강조했다. 레주목의 임상 효과는? 이번에 사노피가 허가받은 레주록은 ROCK Star 연구를 통해 효과를 입증했다.  임상연구 결과 레주록은 이전에 2차 이상 전신요법에서 실패한 환자의 모든 장기에서 만성 이식편대숙주질환 증상 개선 및 삶의 질 개선 효과를 확인했다.  레주록을 1일 1회 200mg 복용한 환자군의 75%에서 객관적 치료 반응율이 나타났으며, 64%에서는 스테로이드 사용 용량을 줄였다. 삶의 질 측면에서도 52%에서 개선 효과가 있었다.  레주목의 가장 흔한 부작용은 폐렴(7%)이었다. 3등급 또는 4등급 정도의 흔한 부작용(5% 이상)으로는, 폐렴(8%), 고혈압(6%), 고혈당(5%) 등이 확인됐다. 24%에서는 간기능 검사 수치가 상승했다. 정준원 연세의대 교수(세브란스병원 혈액내과)는  “2차 치료 후에도 증상이 개선되지 않은 만성 이식편대숙주질환 환자들에게 다시 스테로이드를 포함한 병용요법을 적용해야 했는데 감수해야 할 부작용 위험이 높아 고민이 많았다. 실제 임상에서 스테로이드를 줄일 수 있는 옵션이 등장하는 것도 큰 의미가 있다. 이제 만성 이식편대숙주질환도 혁신적인 3차 이상의 치료옵션을 갖게 된 것에 큰 의의가 있다”고 강조했다.사노피는 레주록을 오는 11월에 공급한다는 계획이며, 만성 이식편대숙주질환이 위중한 만큼 환자를 위해 빠르게 급여절차를  밟겠다는 입장이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자대한소아알레르기호흡기학회 이사장을 역임한 손병관 청주의료원장이 바이오 업계에 진출한다. SCM생명과학 손병관 대표이사 예정자18일 제약업계에 따르면, 최근 SCM생명과학은 정기이사회를 통해 손병관 신임 대표이사 선임에 대한 안건을 의결했다. 무리가 없는 한 회사는 오는 7월 임시 주주총회를 통해 최종 선임 과정이 마무리될 것으로 보인다. 손병관 대표이사 예정자는 SCM생명과학의 설립 초창기 멤버로 서울의대 학사 및 소아과학 석·박사 졸업 후 인하의대학장, 소아알레르기호흡기학회 회장 및 이사장 등을 역임했으며, 현재 청주의료원 원장 직을 맡고 있다.그동안 임상현장에서 활약한 기간이 더 많았던 셈이다. 회사 측은 손병관 대표 하에서 보다 튼튼한 경영권을 확립하고, 신임 대표의 경험과 전문성, 네트워크를 적극 활용해 회사가 새롭게 도약하는 계기를 마련한다는 전략이다. 또한 현재 추진 중인 주요 파이프라인의 성공적인 임상 및 사업화를 위해 전사적 역량을 집중할 계획이다.손병관 SCM 대표이사 예정자는 "대표의 막중한 소임을 맡게 된다면, 창업자인 고 송순욱 전 대표이사의 뜻을 이어 혁신 치료제 개발을 위해 헌신하고 난치성 희귀 질환 환자들에게 더 큰 희망을 주는 기업이 될 수 있도록 매진하겠다"면서 "이사회 및 임직원과 협력해 에스씨엠생명과학의 제2, 제3의 도약을 이끌어 나갈 것"이라고 각오를 밝혔다.한편, SCM생명과학은 2037년까지 특허로 보호받는 독자적 줄기세포 원천기술 '층분리배양법' 기술력을 보유하고 있으며, 이를 바탕으로 아토피피부염 치료제, 급성 췌장염 치료제의 임상2상 환자 등록을 완료했다. 이 외에도 만성이식편대숙주질환 치료제 등의 줄기세포치료제 파이프라인을 확보하고 임상 2상을 진행 중이다. 현재 모든 임상 일정이 차질 없이 진행 중으로, 라이선싱 및 상용화 등 향후 사업화 전략을 모색하고 추가 파이프라인을 발굴하기 위한 연구개발에도 주력한다는 복안이다.

메디칼타임즈=황병우 기자 차바이오텍은 세포치료제 개발기업 SCM생명과학과 골수유래 세포치료제 완제품 CMO(Contract Manufacturing Organization, 위탁생산) 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 차바이오텍은 SCM생명과학과 최근 세포치료제 CMO 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 계약으로 차바이오텍은 자회사인 차바이오랩 의약품제조시설을 통해 SCM생명과학이 개발 중인 'SCM-AGH', 'SCM-CGH' 품목을 생산한다. 해당 품목은 현재 임상2상 중인 만성이식편대숙주질환(SCM-CGH) 및 2a상 급성췌장염(SCM-AGH)으로, 최근 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다. SCM생명과학은 자체 상업용 GMP 시설이 있지만, 차바이오텍 시설을 활용해 양사의 시너지를 높이고 국내 기업간 협력 모델이 글로벌 경쟁력을 높이는 데 도움이 된다는 사실을 증명하기 위해 이번 계약을 체결했다고 전했다. SCM생명과학 이병건 대표는 "이번 협력으로 현재 진행 중인 임상을 조속히 완료해 제품 출시를 앞당길 수 있기를 바란다"며 "차바이오텍의 줄기세포 치료제 개발 노하우와 GMP 생산시설 운영 역량을 바탕으로 우수한 품질의 제품을 생산할 수 있을 것"이라고 말했다. 차바이오텍 오상훈 대표도 "이번 계약을 계기로 줄기세포치료제 임상부터 제품 생산까지 전 과정에서 전략적 협력관계를 넓혀갈 예정"이며 "차바이오그룹이 보유한 산·학·연·병 시스템을 세포치료제 개발에 적극 지원하겠다"고 언급했다.

메디칼타임즈=최선 기자 대웅제약이 미국 올랜도에서 열린 2019 미국혈액학회 연례학술대회(2019 ASH Annual Meeting)에서 차세대 자가면역질환 치료제 'DWP213388'에 대한 연구결과를 처음으로 공개했다. 대웅제약의 자가면역질환 후보물질인 'DWP213388'은 면역세포(T세포와 B세포 등)의 활성화에 관여하는 타겟인 ITK(Interleukin-2-inducible T-cell kinase)와 BTK(Bruton's tyrosine kinase)를 선택적으로 억제하는 기전의 경구용 치료제다. 일반적으로 T세포 또는 B세포 저해에 국한돼 있는 기존 치료제와는 달리 ITK와 BTK를 동시 타겟하는 'DWP213388'는 세계최초 혁신신약(First in Class)으로서 T세포와 B세포를 동시 타겟해 저해하는 것이 가장 큰 특징이다. 9일 미국 올랜도에서 열린 2019 미국 혈액학회 연례 학술대회에서 대웅제약 관계자가 포스터 발표를 통해 차세대 자가면역질환 치료제 이식편대숙주질환(graft versus host disease, GvHD)의 경우, 환자가 골수이식을 받게 되면 기존 신체 세포에 이식되는 골수에 있는 T세포가 정상적으로 수용되지 못하고 과도하게 활성화된다. 활성화된 T세포들이 기존 세포들을 공격해 질환이 발생한다. 초기 급성 이식편대숙주질환은 T세포의 과도한 활성화가 주요 원인으로 알려져 있으며 후기 만성이식편대숙주질환의 경우, T세포뿐 아니라 B세포 활성화로 인한 조직 손상이 발생하는 것으로 알려져 있다. 'DWP213388'은 세포 실험에서 T세포와 B세포를 효과적으로 억제하는 것을 확인했고, 이식편대숙주질환(graft versus host disease, GvHD) 마우스(실험쥐)를 이용한 시험에서 1kg당 10mg의 투여용량으로 효과적으로 증상을 억제하고 생존율을 개선하는 결과를 보였다. 또한 대표적인 자가면역질환인 류마티스 관절염에 대해서도 기존 치료제 대비 40분의 1 낮은 용량에서 우수한 효능은 물론 뼈가 추가적으로 손상되는 것을 보호하는 효과를 보였다. 특히 CMV(cytomegalovirus, 거대세포바이러스)에 감염된 동물 모델 실험에서 'DWP213388'을 투약 후 바이러스 사멸이 정상적으로 이루어지는 결과를 확인함으로써, 'DWP213388'이 우수한 질환 개선은 물론 면역억제제에서 우려되는 바이러스 감염 부작용을 최소화한다는 점에서 참석자들의 기대를 모았다. 박준석 대웅제약 신약센터장은 "이번 연구 성과의 발표로 글로벌 헬스케어 산업 관계자들의 많은 관심과 기대를 확인할 수 있었다"며 "2020년 말 임상 진입을 목표로 효과적인 치료약물이 부족한 이식편대숙주질환 및 자가면역질환 환자들을 위한 글로벌 신약을 선도적으로 개발해 삶의 질 향상에 기여하겠다"고 말했다. 전 세계 자가면역질환 치료제 시장은 2017년 기준 약 45조원에 달하며, 오는 2025년까지 약 61조원 규모로 성장할 전망이다. 희귀 난치성질환인 이식편대숙주질환의 전 세계 시장 규모는 2018년 약 5,000억원으로 2023년까지 약 6,500억원 이상의 지속적인 성장이 예측된다.