메디칼타임즈=이지현 기자일명 첨바법(첨단재생의료법, 첨단재생의료의 지원 및 관리에 관한 법률안) 시행 이후 재생의료 분야 연구자 주도 임상연구가 소폭 증가했지만 기업주도 임상시험 대비 여전히 저조한 것으로 나타났다.16일 연구자 주도 연구에 참여하는 의료진들은 "첨바법이 제정됐지만 여전히 까다로운 임상연구 기준 등 한계점은 있다"며 빠르게 늘지 않는 데에는 이유가 있다고 입을 모았다.재생의료진흥재단(이하 진흥재단)은 6월 발간한 'RMAF Insights'를 통해 '첨단재생바이오법 시행에 따른 재생의료 임상 동향 변화'라는 주제의 보고서를 발표했다.진흥재단 측은 16년간(2007~2022년) 첨단재생의료 임상연구·임상시험 총 393건의 자료를 기반으로 지난 2020~2022년 첨바법 시행 전·후 연도별 임상 승인 현황을 분석했다.첨바법 시행 이후 20년 임상건수가 늘었다가 21년 22년 각각 25건, 13건에 그쳤다. 자료출처: 재생의료진흥재단그 결과 임상건수는 법 시행 이전, 연간 평균 약 23건에서 법 시행 이후 약 30건으로 소폭 늘었다. 특히 법 시행 직후인 지난 2020년에는 39건을 심의했다. 이어 첨단재생의료 임상연구 심의 현황을 보면 지난 2021년, 2022년 각각 25건, 13건이었으며 2년간 적합 승인된 건수는 14건인 것으로 나타났다.이중 연구자 주도 임상시험(IIT)과 기업주도 임상시험(SIT)현황을 살펴보면 첨바법 시행 이후 기업주도 임상 승인 건수는 2020년 26건에서, 2021년 23건, 2022년 13건으로 지속 감소했다. 하지만 연구자 주도 임상 또한 2020년 13건, 2021년 2건, 2022년 0건으로 함께 줄었다.법 시행 이전인 2016년 연구자 주도 임상 심의 건수가 15건, 2017년 12건인 것을 고려할 때 첨바법 이후 연구자 주도 임상이 늘었다고 보기 어렵다.분야별로 보면, 첨바법 이전 압도적인 비중을 차지했던 세포치료제 비중이 81%에서 71%로 낮아졌다. 대신 유전자변형세포 치료제가 5%에서 6%로, 유전자 치료제가 13%에서 17%로, 조직공학 치료제가 2%에서 4%로 비중이 커졌다.재생의료진흥재단 측은 "국내는 여전히 기업주도 임상시험 비중이 높다"면서 "이는 연구자 주도 임상시험이 과반수 이상을 차지하는 글로벌 흐름과 상반된 것"이라고 진단했다.이어 "분야별로 볼 때 국내는 세포치료제 개발이 압도적인 반면 해외는 CAR-T 세포치료제 등 유전자변형세포치료제에 대한 임상이 활발하다"면서 "법 시행 이후 재생의료 치료분류가 다양해지고 있어 다양한 분야에 대한 지속적인 개발 및 투자가 필요하다"고 봤다.국내는 해외와 달리 연구자 주도 임상(파란색표)이 여전히 저조한 실정이다. 자료출처: 재생의료진흥재단첨바법 이후에도 연구자 주도 임상이 빠르게 늘지 않는 이유에 대해 일선 연구자들은 여전히 까다로운 기준을 꼽았다.첨단재생의료 임상연구 지원사업에 참여 중인 세브란스병원 김긍년 교수는 "고위험군의 경우 식약처와 첨생위원회에 각각 심의를 받아야 하다보니 장벽이 있다"면서 "고위험군 연구에 대한 안전성을 높이기 위한 조치인데 해당 데이터를 확보하려면 상당한 예산이 소요된다. 이 때문에 많이 늘지 않을 수 있다"고 말했다.NK세포치료제 연구를 진행 중인 분당차병원 이주호 교수는 "일본과 비교할 때 재생의료 연구자 주도 임상 허가 절차가 여전히 까다롭다. 전임상 데이터가 모두 있어야 허가를 해주기 때문에 장벽을 확 낮춘 느낌은 아니다"라고 했다. 그는 또 최근 바이오 업계 불황도 일부 영향이 있다고 봤다.하지만 임상연구라는 것이 바로 성과를 낼 수 있는 부분이 아니라는 점에서 긍정적인 전망도 있다. 김긍년 교수는 "재생의료재단을 통해 적극적인 연구지원이 이뤄지고 있어 2~3년 이후에는 연구자 주도 임상 건수가 늘어날 것으로 기대한다"면서 "아직 법 시행 초기단계라고 본다. 2020년 이후 안전성 연구 데이터도 쌓이면 점차 증가할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=최선 기자 GC녹십자셀 이뮨셀-엘씨가 미국 FDA로부터 췌장암 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면,이나 심사비용 면제, 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 12일 GC녹십자셀은 미국 FDA로부터 이뮨셀-엘씨에 대한 췌장암 희귀의약품 지정을 승인 받았다고 밝혔다. 이뮨셀-엘씨는 국내에서 2007년 식품의약품안전처의 품목허가를 획득해 생산, 판매되고 있는 면역항암제로 미국 식품의약국(FDA)에서 6월 간암, 8월 뇌종양(교모세포종)에 대한 희귀의약품으로 지정된 데 이어 이번이 세 번째다. GC녹십자셀은 2014년 6월 SCI저널인 '암 면역학·면역치료(Cancer Immunology, Immunotherapy)'에 진행성 췌장암 환자를 대상으로 한 이뮨셀-엘씨 연구자주도 임상시험 결과를 발표한 바 있다. 췌장암 연구자주도 임상시험은 2009년부터 연세대 세브란스병원에서 진행성 췌장암 환자에게 이뮨셀-엘씨를 10회 투여해 평균 25%의 치료 반응률을 확인했다. 진행성 췌장암 환자들은 모두 4기였으며, 젬시타빈으로 1차 항암치료를 받았으나 악화됐고 환자 중 45%에서 간 전이, 30%는 폐 전이, 25%에서 림프절 전이가 발생한 상태였다. FDA의 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등 다양한 혜택이 부여된다. GC녹십자셀 이득주 사장은 "이뮨셀-엘씨의 세 번째 미국 FDA 희귀의약품 지정까지 계획대로 진행돼 매우 기쁘게 생각하며, 미국에서도 항암제로 면역세포치료제에 대한 요구(Needs)가 높음을 알 수 있었다. FDA 희귀의약품 지정을 통해 미국 임상시험 및 허가과정을 간소화해 시간과 비용 절감효과를 기대하고 있다. 현재까지 희귀의약품으로 지정 받은 간암, 뇌종양과 더불어 췌장암 시장에서도 미국 진출전략을 구상해 생물의약품 허가신청(BLA)을 유리하게 접근할 계획이다"고 포부를 밝혔다. GC녹십자셀은 FDA 희귀의약품 지정을 계기로 성공적인 미국 시장 진출을 위한 전략을 구상 중이다. 국내에서는 셀 센터(Cell center) 신축을 통해 매출이 급격히 증가하고 있는 이뮨셀-엘씨 생산시설 확충 및 차세대 세포치료제 CAR-T 등 신제품 개발을 위한 인프라 구축과 세포치료제 글로벌 진출을 위한 성장동력을 확보하고 있다. 셀 센터는 2019년 말 GMP인증을 목표로 하고 있다. 면역항암제 '이뮨셀-엘씨'는 환자 자신의 혈액을 원료로 만드는 환자 개인별 맞춤항암제로, 약 2주간의 특수한 배양과정을 통해 항암기능이 극대화된 강력한 면역세포로 제조해 환자에게 투여하는 새로운 개념의 항암제로 최근 각광받고 있다.

메디칼타임즈=이창진 기자 서울아산병원은 12일 임상시험센터가 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립암연구소로부터 우수 임상시험 연구기관(High Performing Site)으로 최근 지정받았다고 밝혔다. 전 세계 진료 가이드라인에 영향을 미치는 미국 국립보건원으로부터 우리나라의 우수한 임상시험 역량을 세계적으로 인정받은 것이다. 이번 지정은 미국 국립보건원 산하 국립암연구소가 주도하는 유방암 임상연구를 서울아산병원 종양내과 정경해 교수가 책임연구자로서 성공적으로 수행한 것이 계기가 됐다. 임상연구 과정에서 가장 중요한 것 중 하나가 바로 연구 목적에 적합한 임상시험 대상 환자를 정확하게 분류하고 신속하게 모집하는 것인데, 정경해 교수가 수행한 유방암 3상 임상연구에서 서울아산병원 임상시험센터의 우수한 임상시험 역량이 확인된 것이다. 정경해 교수는 우수한 연구 성과를 인정받아 미국 국립암연구소로부터 5만 7600달러(한화 약 6500만원)를 지원받았다. 지원금 전액은 임상시험 발전기금으로 위탁돼 향후 임상시험 인프라 구축 등에 활용될 계획이다. 정경해 종양내과 교수는 "세계 유수 병원들과 함께 진행한 임상시험에서 임상시험의 질적‧양적 우수성을 인정받을 수 있었던 것은 임상시험센터의 우수한 인력과 시스템의 뒷받침 그리고 대한항암요법학회를 비롯한 선‧후배 연구자분들의 전폭적인 지원이 있었기에 가능했다"고 말했다. 임영석 임상시험센터 소장은 "글로벌 임상연구를 이끌어 나가는 미국 국립보건연구원 암 연구소의 이번 지정은 정경해 교수의 우수한 연구성과를 비롯해 이를 뒷받침해 성공적인 임상시험이 이루어질 수 있도록 한 서울아산병원 임상시험센터의 글로벌 경쟁력을 인정한 것"이라면서 "연구자주도 임상시험 프로그램(ARO), 임상시험관리시스템(CTMS) 등 글로벌 수준의 인프라를 활용해 세계적 수준의 임상연구를 적극 지원함으로써 효율적 높은 품질의 임상시험이 이루어질 수 있도록 더욱 노력하겠다"고 강조했다.

메디칼타임즈=최선 기자 리베이트 쌍벌제의 제정 등 최근 개정된 의료법 규정과 김영란법 시행에 맞춰 임상연구자에 대한 명확한 재정 지원 기준이 필요하다는 지적이 나왔다. 연구자주도 임상시험에서 필연적으로 발생하는 연구비 등 제반 비용을 제약사나 의료기기 회사가 부담하고 있는 관행이 적법한지 여부에 대해선 여전히 명확한 선이 없기 때문이다. 14일 한국임상시험산업본부는 연구자주도 임상시험 활성화 방안 보고서를 통해 의료법상 허용되는 재정적 지원의 범위를 명확히 해야 한다는 주장을 내놓았다. 리베이트 쌍벌제의 제정 등 최근 개정된 의료법 규정과 변화하는 보건의료법계의 동향은 IRB가 '시험자-대상자' 사이의 윤리관계뿐만 아니라 '시험자-재정적 후원자' 사이의 법적관계에 대해서도 엄격한 심사를 시행하도록 요구하고 있는 상황. 자료사진 현 정책상 리베이트 쌍벌제에서 임상시험 관련 지원만을 예외규정으로 선정했고, 환자대상약물치료 및 질병의 경과 등에 대한 관찰 연구, 질병의 원인규명에 대한 연구 등은 지원이 불가해 가장 큰 문제점으로 대두되고 있다. 보고서는 "IRB가 이러한 통제기능에 소홀해 시험자의 리베이트 수수 문제가 발생할 수 있다"며 "이 경우 임상시험실시기관에 대해서는 국민건강보험법상 부당청구금액환수 및 과징금부과처분이 부과될 수 있다"고 우려했다. 이어 "시험자의 리베이트 수수 문제로 형사처벌과 자격정지로 진료공백을 감수하게 될 수 있다"며 "임상시험 대상자들이나 환자들이 손해배상청구소송을 제기할 경우 IRB의 적정한 리베이트 통제 기능수행 여부는 의료기관의 법적 책임 인정과 관련한 핵심적인 쟁점이 될 수 있다"고 지적했다. 이와 관련해 ▲심사위원회의 구성과 운영에 있어 병원 및 보건의료계 외부 전문가의 참여 활동 보장 ▲임상시험 관련 연구비의 개별 비용내역 검토 여부 ▲임상시험/연구가 의학·학술 담당인지 마케팅 관련인지 여부 ▲연구비의 적정성 여부 등이 IRB의 적정한 리베이트 통제 여부를 판단하는 주요한 기준이 될 것이라는 게 한국임상시험산업본부 측 판단. 임상시험산업본부는 "연구자주도 임상시험이 이뤄지는 경우 필연적으로 연구비를 비롯한 제반 비용이 발생하고 이를 부담할 주체가 필요하다는 문제가 있다"며 "임상시험용 의약품의 준비, 환자의 동의 취득, 임상시험심사위원회의 검토, 투약과정의 관리, 자료의 정리 및 보관, 시험보고서의 작성 등 여러 단계에 걸쳐 상당한 비용이 발생한다"고 밝혔다. 본부는 "그러한 비용을 임상시험자 개인이 사비로 부담하도록 요구하는 것은 현실성이 없을뿐더러 사실상 연구자주도 임상시험의 실행가능성을 극히 제한하게 된다"며 "상당수의 실무에서 제약회사나 의료기기회사가 의사 등 보건의료인이 계획하여 시행하는 연구자 주도 임상을 관행적으로 지원하고 있다"고 덧붙였다. 따라서 제약회사나 의료기기 화사들이 연구자주도 임상시험과 관련해 의사 등 보건의료인에게 재정적 지원을 시행하게 될 경우 인정되는 법률적 허용범위에 대한 명확한 규정이 필요하다는 것. 임상시험산업본부는 "연구자주도 임상시험은 약사법에서 허용하고 있는 임상시험과 성격이 다른 기부 차원의 임상이기 때문에 현행법에 따르면 이를 위해 제공한 금품이 사회상규에 맞다고 보기 어려울 수 있다"며 "해당 결과를 허용할 수 있는 조치가 필요하다"고 강조했다. 본부는 "리베이트 쌍벌제의 근거 조항에 관련 규정상의 허용 항목 및 경우에 대한 명확화를 통해 예외적 허용을 내실화해야 한다"며 "합법적으로 제약회사나 의료기기회사를 통해 지원을 받을 수 있는 경우와 방법에 대해 구체적 기준을 마련해야 한다"고 강조했다. 이어 "적합한 허용 부분에 대한 검토를 진행할 수 있는 검토기관 또는 담당부서를 관련 관할 기관 내에 둠으로써 정확한 상담과 검토를 통해 합법적 진행을 할 수 있도록 하는 것도 방법으로 보인다"며 "연구자주도 시험/연구를 위한 기금 운영과 프로젝트의 추진도 할 수 있다"고 덧붙였다.