메디칼타임즈=이인복 기자매우 저렴한 종이 스트립만으로 15분만에 코로나 바이러스는 물론 인플루엔자를 진단할 수 있는 신 개념 키트가 개발돼 주목된다.특히 이 키트는 크리스퍼(CRISPR)를 기반으로 해 다양한 바이러스를 대상으로 재프로그래밍이 가능하다는 점에서 전천후 키트로 사용가능하다는 것이 연구진의 설명이다.종이 스트랩만으로 15분만에 인플루엔자를 진단할 수 있는 키트가 나왔다.현지시각으로 24일 분자진단학회지(The Journal of Molecular Diagnostics)에는 종이 스트립 방식의 신 개념 인플루엔자 진단 키트 기술이 공개됐다(10.1016/j.jmoldx.2024.04.004).현재 매년 전 세계적으로 인플루엔자가 유행하지만 실제 감염된 사람 중 검사를 받아 진단이 내려지는 경우는 1% 미만인 것으로 보고되고 있다.대다수 국가에서 보험 적용이 되지 않아 검사 자체가 고가인데다 RT-PCR 방식이 대부분이라는 점에서 고가 장비와 시간이 필요하기 때문이다.하버드대와 MIT, 프린스턴대가 공동으로 저렴한 인플루엔자 진단 키트 개발에 나선 것도 이러한 배경 때문이다.빠르고 저렴하게 인플루엔자를 진단할 수 있다면 항바이러스제 투여를 통해 환자의 예후를 크게 향상시킬 수 있는 이유다.이에 따라 하버드의대 벤 장(Ben Zhang) 학장을 중심으로 하는 연구진은 종이 스트립 방식의 인플루엔자 진단 키트인 'SHINE'을 개발했다.이 키트는 크리스퍼(CRISPR)를 활용해 인플루엔자의 두가지 주요 유형인 A와 B는 물론 하위 유형인 H1N1와 H3N2를 진단할 수 있다.크리스퍼는 'Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats'의 약자로 특정 DNA 시퀀스를 타깃으로 이를 편집할 수 있는 기술이다. 흔히 유전자 가위라고 표현하며 분자 진단 분야에서 획기적 지평을 연 것으로 평가받고 있다.크리스퍼를 기반으로 하는 만큼 이 키트는 바이러스 유형에 따라 언제든 다시 프로그래밍할 수 있다는 것이 가장 큰 장점이다.실제로 SHINE을 개발한 뒤 연구진은 가장 먼저 코로나 바이러스를 진단하는데 성공했다. 이후 델타와 오미크론을 진단하는데 성공했으며 대중화를 위해 인플루엔자로 재프로그래밍을 이뤄냈다.벤 장 학장은 "인플루엔자 검사가 광범위하게 이뤄지지 못하는 이유는 고가의 기계로 인한 검사 비용 때문"이라며 "단 한장의 종이 스트랩으로 이를 진단할 수 있다는 것은 매우 획기적 발전"이라고 설명했다.SHINE은 실제로 가장 정확도가 높은 것으로 평가받는 RT-PCR과의 비교 임상에서 100% 일치율을 보였다. PCR 검사와 정확도에 차이가 없다는 의미다. 또한 진단 속도도 15분으로 매우 빨랐다.연구진은 이러한 저렴한 키트의 등장으로 인플루엔자 환자들에게 보다 빠른 항바이러스제 투여가 가능해질 것으로 기대하고 있다.또한 SHINE이 크리스퍼를 기반으로 언제든 재프로그래밍이 가능하다는 점에서 인플루엔자용 키트 외에도 조류 독감 등으로 이를 확대해 나간다는 계획이다.벤 장 학장은 "SHINE은 실온에서 매우 저렴한 비용으로 15분만에 인플루엔자 진단을 내릴 수 있다는 점에서 항바이러스제 투여 시기가 매우 빨라질 수 있을 것"이라며 "인플루엔자 치료와 확산 방지에 획기적 계기가 될 것"이라고 내다봤다.그는 이어 "특히 SHINE은 크리스퍼를 기반으로 다양한 변환이 가능하다는 점에서 조류 인플루엔자 등 다양한 전염성 질환으로 이에 대한 활용성을 확대할 계획"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=최선 기자세계 최초의 유전자 치료제가 탄생하면서 '치료의 개념'을 송두리째 뒤흔들 수 있다는 전망이 나오고 있다.크리스퍼 유전자 편집 기술을 활용한 유전자 치료제는 질환을 일으키는 특정 유전자를 교정, 근본적인 원인을 제거하기 때문에 단 한번의 치료로 완치가 가능하다.유전자 변이에 의해 발생하는 고콜레스테롤혈증이나 유전적 요인으로 췌장의 베타세포 기능이 저하된 1형 당뇨병 역시 평생 약에 의존해야 하는 질환이지만 해당 영역에서 유전자 편집 기술이 성공한다면 완치라는 또 다른 접근법이 탄생하게 된다.현지시간 8일 미국 FDA는 12세 이상의 혈관 폐색 위기가 재발하는 낫형세포병(sickle cell disease) 환자 치료를 위한 최초의 유전자 편집 기술 기반의 치료제 카스게비(Casgevy)를 승인하면서 의학계의 이목을 집중시키고 있다.유전체 편집 기술의 일종인 CRISPR/Cas9은 표적 부위의 DNA를 절단하도록 지시할 수 있으므로 절단된 부위의 DNA를 정확하게 편집할 수 있다.크리스퍼 테라퓨틱스사는 이같은 CRISPR/Cas9 기술을 활용, 환자의 조혈(혈액) 줄기세포를 정상 가능하도록 수정한뒤 골수에 이식해 낫형세포병을 완치시킨다.크리스퍼 테라퓨틱스사의 임상 파이프라인 현황. 당뇨병부터 이상지질혈증, 혈우병까지 유전자 단위에서 근본적인 치료 방향으로 접근하고 있다.환자 상태의 유지나 일시적인 호전에 그친 그간의 소극적인 치료 개념을 뛰어넘어 완치라는 새 지평을 열었다는 점에서 치료 혁명이라는 수식어가 붙는 것도 과하지 않다는 게 전문가들의 평. FDA 생물학평가 및 연구센터의 피터 마크스 박사는 이번 승인을 두고 혁신적인 치료법 및 중요한 의학적 진보로 평가했다.다양한 질환들이 유전적인 원인을 배경으로 발병한다. 특정 유전자가 질병에 어떻게 관여하는지에 대한 과학적 분석이 축적될수록 질병과 관련된 유전자를 파괴하거나 수정하는 유전자 편집 기술의 활용은 더욱 빈번해질 수밖에 없다는 것이다.실제로 크리스퍼 테라퓨틱스는 최초의 유전자 치료제 승인을 시발점으로 주요 임상 파이프라인에 가속 페달을 밟는다는 계획이다.크리스퍼 테라퓨틱스사의 임상 파이프라인은 크게 면역종양학, 재생의학, in Vivo 접근으로 구분된다.먼저 재생의학 분야에서 VCTX210/VCTX211는 제1형 당뇨병을, VCTX212는 제1형, 제2형 당뇨병을 타깃으로 한다. 유전자 편집 기술로 세포 적합성을 더욱 향상시킨 동종, 면역 회피, 줄기 세포 유래 세포로 기능이 온전치 못한 베타세포를 대체한다는 것이 임상의 계획이다. 제1형 당뇨병을 목표로 한 파이프라인은 예비 실험을 끝내고 임상이 진행되고 있다.면역종양학 분야에서는 꿈의 항암제 CART의 효능을 향상시키는 방향으로 접근하고 있다. CART 효능 향상 및 소진을 줄인 CRISPR/Cas9 유전자 편집 CART 세포치료제로 항암 효과를 극대화하겠다는 것.아직 예비단계이긴 하지만 심혈관 치료 분야에서도 ANGPTL3, Lp(a), PCSK9을 타깃으로 한 이상지질혈증 유전자 치료제의 가능성도 탐색되고 있다. Cas9 mRNA 및 gRNA의 간으로의 지질 나노입자(LNP) 전달을 이용한 생체 내 유전자 편집 요법으로 각각 ANGPTL3, Lp(a), PCSK9의 발현을 감소시킨다는 것.이미 ANGPTL3, Lp(a), PCSK9를 표적으로 한 신약들이 속속 출시되고 있지만 이들 약제는 평생 주기적인 투약이 불가피하다는 점에서 유전자 단위의 근본적인 치료라는 미충족 수요는 충분한 것으로 판단된다.이외에도 인텔리아 테라퓨틱스는 심근병증 hATTR 치료용 NTLA-2001, 혈관부종 HAE 치료용 NTNA-2002로 임상 2상을 진행하고 있고, 리제네론과는 혈우병 치료제 공동개발 연구를 진행하고 있다.버브 테라퓨틱스는 동맥경화성 심혈관질환에 대한 유전자 치료제의 임상 2상을 진행하고 있고, 에디타스 메디슨은 BMS와 공동으로 CART 면역항암제 개발연구를 진행하고 있다.

메디칼타임즈=최선 기자세계 최초의 유전자 편집 치료제가 탄생했다. 크리스퍼 유전자 편집 기술은 질환을 일으키는 특정 유전자를 교정, 근본적인 치료가 가능하기 때문에 그간 '꿈의 기술'로 불려왔다.현지시간 8일 미국 FDA는 12세 이상의 혈관 폐색 위기가 재발하는 낫형세포병(sickle cell disease) 환자 치료를 위한 최초의 유전자 편집 기술 기반의 유전자 치료제 카스게비(Casgevy)를 승인했다.낫형세포병은 적혈구 내 헤모글로빈S라는 돌연변이형이 형성돼 적혈구의 모양이 낫 같이 굽은 긴 모양으로 생기는 질환이다.특정 유전자를 교정, 근본적인 치료가 가능한 유전자 치료제가 세계 최초로 승인됐다.적혈구가 쉽게 파괴돼 산소 공급이 원활하기 않게 되기 때문에 빈혈이나 호흡 곤란, 피로, 잦은 감염, 황달, 성장 장애 등의 증세를 보이다가 산소 소모가 많은 장기의 손상에 이어 심한 경우 사망까지 초래한다.유전체 편집 기술의 일종인 CRISPR/Cas9은 표적 부위의 DNA를 절단하도록 지시할 수 있으므로 절단된 부위의 DNA를 정확하게 편집할 수 있다.이같은 CRISPR/Cas9을 활용해 환자의 조혈(혈액) 줄기세포를 정상 기능토록 만들어 환자 골수 내에 이식하면 산소 전달을 촉진하는 태아 헤모글로빈(HbF)의 생성이 증진된다. HbF 수치가 증가하면 낫형 적혈구의 생성을 막을 수 있다.한편 이날 FDA는 낫형세포 질환 및 혈관 폐색 사건 이력이 있는 12세 이상 환자의 치료제로 리프게니아(Lyfgenia)도 승인했다.리프게니아는 유전자 변형을 위해 렌티바이러스 벡터(유전자 전달체)를 사용하며, 환자의 혈액 줄기세포를 유전자 변형시켜 혈색소 A와 유사한 기능을 하는 혈색소인 HbA T87Q를 생산케 한다.해당 혈색소는 낫형 세포 질환의 영향을 받지 않는 사람에게서 생산되는 정상적인 성인 혈색소다.FDA 생물학평가 및 연구센터의 피터 마크스 박사는 "이번 승인은 잠재적으로 파괴적인 질병을 목표로 혁신적인 유전자 편집 치료법을 사용, 중요한 의학적 진보를 나타냈다"며 "엄격한 평가에 따른 이번 승인은 심각한 질환에 대해 안전하고 효과적인 치료법 개발을 촉진하겠다는 FDA의 약속을 반영한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이지현 기자 국내 연구팀이 세포의 특정한 역할을 규정하는 유전자의 발현에서 핵심 기능을 하는 단백질을 찾았다. 연세의대 환경의생물학교실 김형표 교수 연구팀은 KAIST 생명과학과 조원기 교수 연구팀과 세포 고유 기능을 결정하는 전사 상분리체 형성에서 CTCF 단백질의 역할을 규명했다고 23일 밝혔다. 이번 연구 결과는 옥스퍼드 대학교에서 발간하는 핵산 연구(Nucleic Acids Research, IF 16.971) 최신호에 게재됐다. 신체를 구성하는 세포는 동일한 유전 정보를 보유하는 동시에 고유의 기능을 수행한다. 고유 기능을 갖기 위해서는 세포 분화 과정에서 세포 정체성을 결정하는 유전자 발현이 필요하다. 슈퍼-인핸서(Super-enhancer)는 이런 유전자 발현 단계에서 핵심적인 역할을 수행한다. 슈퍼-인핸서가 만드는 유전자는 세포 기능에 필수일뿐만 아니라 발현양이 다른 유전자에 비해 많고 암이나 발달 장애 등 질병 발생에도 관여한다. 슈퍼-인핸서가 관여하는 유전자 발생에는 RNA 중합효소 등 다양한 전사인자들이 참여한다. 특히 슈퍼-인핸서에 붙어있는 단백질이 상분리를 통해 '전사 상분리체'를 형성하는 것이 유전자 발현에서 중요하다고 알려져 있다. 상분리란 한 공간에서 농도가 다른 물질이 완전 분리되는 것을 말한다. 하지만 아직까지 전사 상분리체의 형성 과정에 영향을 미치는 요인에 관한 연구는 부족하다. 연구팀은 DNA 전사∙복제를 조절하는 염색질 3차 구조가 슈퍼-인핸서의 기능을 제한한다는 사실에 착안해 염색질 3차 구조를 결정하는 핵심 단백질인 CTCF가 전사 상분리체에 미치는 영향을 검증했다. DNA 내 염기서열을 교정하는 크리스퍼(CRISPR) 가위를 이용해 세포에서 CTCF를 선택적으로 제거하고 동시에 상분리체를 만드는 개개의 단백질에 형광 물질을 부착해 초고해상도 현미경으로 관찰할 수 있도록 만든 세포주를 제작했다. 세포주는 생체 밖에서 배양해 실제와 동일한 세포집합을 의미한다. 연구팀이 진행한 연구 과정 연구팀은 염색질 3차 구조를 이루는 단백질인 CTCF의 유무에 따라 유전자가 위치한 염색질 3차 구조가 변화하는 것을 확인하고 CTCF가 결정하는 염색질 3차 구조가 전사 상분리체 형성을 직접적으로 조절한다는 것을 밝혀냈다. 염기서열분석 기술을 이용한 염색질 구조 분석과 초고해상도 형광이미징을 통한 실시간 상분리체 관찰을 통해서다. 김형표 교수는 "유전자 연구 패러다임이 유전적 변이 발굴을 위한 1차원적인 염기서열 분석이나 전사조절부위 발굴을 위한 2차원적인 후성유전학적 특성 분석을 넘어서서 유전자가 존재하는 공간과 시간적 변화를 연구하는 4차원적 단계로 진화하고 있다"고 설명했다. 그는 이어 "이번 연구 결과는 개인의 유전적인 정보 등 생물학적 특성은 물론 유전자와 질병 간의 연관성을 밝히는 열쇠가 될 것"이라고 말했다. 한편, 이번 연구는 한국연구재단의 ‘바이오의료기술개발사업’과 ‘중견연구자지원사업’, 그리고 서경배 과학재단의 신진과학자 연구지원 프로그램 등의 지원으로 수행됐다.

메디칼타임즈=황병우 기자 한국바이오협회가 '바이오플러스-인터펙스 코리아 2021'에서 미래 방향성을 모색하는 컨퍼런스를 개최한다고 19일 밝혔다. 바이오코리아-인터펙스 코리아 2021은 다음달 31일부터 개최된다. 이번 행사는 오는 8월 31일부터 9월 2일까지 서울 코엑스에서 온-오프라인으로 열리며 우리 정부가 자립화에 힘쓰고 있는 '바이오 소부장(소재·부품·장비)' 세션 등을 통해 바이오업계 이슈를 논의한다. 1일차 '바이오 소부장' 세션에서는 '바이오 소부장 연대협력 협의체'의 수요-공급기업이 참가해 바이오 소부장 기술 개발 현황 및 연대협력 사례를 공유한다. 지난해 9월, 산업통상자원부가 '바이오 소부장 연대협력 협의체'를 발족한 이후 그 성과를 공유하는 중요한 자리가 될 것으로 보인다. 또한 '화이트바이오' 분야에 대해서는 3일차 개최되는 세션을 통해 국내 화이트바이오 산업의 현주소를 짚어보고 나아가야 할 방향을 모색한다. 이 세션에는 CJ제일제당, GS칼텍스, 롯데케미칼, LG화학, SKC, 삼양사, 도일에코텍 등 '화이트바이오 연대협력 협의체' 소속 기업/기관이 참가해 정보 교류 및 R&D 기술 수요를 논의할 예정이다. 아울러 백신 플랫폼기술과 디지털전환 등을 주제로 코로나 팬데믹 이후 가속화된 이슈에 대해서 조명할 계획이다. 다. 마지막으로 백신 확보 못지않게 그 중요성이 부각되고 있는 백신 유통과 관련해서는 3일차 '바이오제약 콜드체인' 세션에서 콜드체인 물류 시스템의 국내외 시장 현황과 관련 기술 등을 짚어볼 예정이다. 이밖에도 1일차에는 크리스퍼 기술, 바이오 IP, CAR-T 치료제, 주한대사관이 참가하는 국가별 산업/정책/투자 발표 세션이, 2일차에는 투자펀딩과 가치평가, 창업경진대회 세션이, 마지막으로 3일차에는 IPO 가이드, 글로벌 임상 세션이 준비돼 있다. 한편, '바이오플러스-인터펙스 코리아 2021'의 전시, 컨퍼런스 및 기업발표는 현행 사회적 거리두기 4단계 지침을 따라 정상 개최된다.

메디칼타임즈=문성호 기자 고려대학교 안암병원 이비인후과 김태훈 교수팀과 KIST(한국과학기술연구원) 장미희 박사팀이 12일 근본적 치료가 어려웠던 알레르기 질환 치료법의 적용 가능성을 규명했다고 밝혔다. 고대 안암병원 이비인후과 김태훈 교수 기존의 알레르기 치료는 대증적 요법의 약물치료와 면역요법으로 이뤄지고 있다. 증상에 따른 약물치료는 항히스타민제로서 면역반응을 조절해 증상을 완화하는데, 대증적 요법이기 때문에 효과가 영구적이지 않으며 졸음 등의 부작용이 있다. 면역요법은 원인이 되는 알레르겐을 찾아 점진적으로 투여해 내성을 만드는 방법인데, 중단하지 않고 수년간 지속적으로 치료해야 효과가 나타나기 때문에 성공하기가 어려운 한계점이 제기돼 왔다. 김태훈 교수팀은 이번 연구를 통해 알레르기 질환의 기존 치료법들이 가진 한계를 극복하고, 근본적인 치료가 가능한 방법을 제시했다. 환자의 수지상세포내의 알레르기 특이유전자를 조작해 난치성 알레르기 질환을 치료하는 것이다. 김 교수팀은 인체 수지상 세포 내 알레르기 특이 유전자를 Next Generation Sequencing (차세대 염기서열 분석)으로 발견하고 이를 크리스퍼 유전자 가위 기술을 이용하여 조절함으로써 난치성 알레르기 질환을 근본적으로 치료 할 수 있다는 가능성을 규명했다. 특히 김 교수팀의 이번 연구는 최근 정밀의학에서 중요한 기술로 각광 받고 있는 RNA sequencing 분석을 이용했다. 실제 인체에서 추출해 낸 수지상 세포에서 항원표지에 중요한 역할을 담당하는 VPS37B의 발현이 알레르기 환자에서 현저하게 높아져 있음을 밝혔고, 이를 수지상 세포에서 선택적으로 유전자 가위 기술을 이용하여 조절한 후 다시 체내에 주입 한 결과 알레르기 질환에 탁월한 치료 효과를 보이는 것을 확인했다. 김태훈 교수는 "다양한 질환에 관여하는 면역세포에서 질환 특이 유전자를 실제 인체 세포에서 NGS 방법을 이용해 찾아내고 이를 유전자 가위 기술로 조절함으로써 알레르기 질환 치료 효과를 보였다는 점에서 큰 의의가 있다"고 설명했다. 이어 "이번 연구의 플랫폼이 알레르기 질환에 국한되지 않고 다양한 면역 관련 질환에도 응용되어 난치성 질환 치료법 개발의 마중물이 될 수 있기를 기대한다"고 말했다. 한편, 이번 연구 'A novel therapeutic modality using CRISPR-engineered dendritic cells to treat allergies'는 Materials science, Biomaterials 분야 5 YEAR Rank 1위 저널(Impact Factor: 10.317)인 'Biomaterials' 2021년 4월호에 게재됐다.

메디칼타임즈=황병우 기자 이병화 툴젠 대표이사(오른쪽)와 박한오 바이오니아 대표이사(왼쪽)가 계약체결 후 기념사진을 촬영하고 있다. 유전자교정 전문기업 툴젠과 바이오니아가 크리스퍼 유전자가위 기술이전 계약을 체결했다고 22일 밝혔다. 이번 기술이전으로 양사는 연구용 크리스퍼 유전자가위 전문 브랜드 'AccuTool(아큐툴)'을 코브랜딩 형식으로 출시하고 국내외 크리스퍼 연구 시장에 진출할 계획이다. 향후 툴젠은 아큐툴 매출에 따라 로열티 수익을 얻게 된다. 툴젠의 원천기술인 크리스퍼 유전자가위는 생명체의 특정 염기서열을 인식해 유전정보를 교정 및 개선할 수 있어, 생명과학기술의 중요한 기술로 각광받고 있다. 또한 크리스퍼 유전자가위 기술은 각종 암 및 난치병 등의 치료제 개발뿐만 아니라, 전염병 저항 동물 품종 개발, 농작물 신품종 개발 등 적용범위가 넓어 유전자가위를 이용한 연구개발이 활발하게 이뤄지고 있다. 바이오니아 박한오 대표는 "AccuTool은 바이오니아가 구축해온 생명공학 연구용 제품 시장에서의 노하우와 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 기술에 대한 전문성이 어우러져 글로벌 시장을 선도할 브랜드가 될 것을 자신한다"고 말했다. 툴젠 이병화 대표는 "이번 기술이전은 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허 플랫폼의 확장 가능성을 증명하는 하나의 예가 돼줄 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 지플러스생명과학이 ERS 지노믹스(ERS Genomics ltd)와 크리스퍼 유전자가위 'CRISPR-Cas9' 원천기술 도입(L/I, 라이선스인) 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 아일랜드 더블린에 본사를 둔 생명공학 회사 ERS 지노믹스는 최근 노벨화학상을 받은 임마누엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 교수가 공동 창업했으며, 광범위한 영역에서 크리스퍼 유전자가위 원천기술의 활용을 목표로 사업을 영위하고 있다. 지플러스생명과학은 ERS지노믹스의 크리스퍼 유전자가위 원천기술 도입을 통해, Cas9과 gRNA(가이드 RNA)의 조합을 포함한 크리스퍼 플러스 유전자가위 제품 판매와 관련 연구에 박차를 가한다는 계획이다. 또한 크리스퍼 Cas9을 비롯한 크리스퍼 플러스의 글로벌 마케팅을 강화하고 다양한 파트너와 함께 연구개발 혁신과 신성장동력을 창출할 것으로 기대하고 있다. 지플러스생명과학 최성화 대표는 "ERS 지노믹스와 이번 라이선스 계약 체결로 기존 플랫폼의 강점을 부각하고, 바이오·제약 분야의 발전과 성장을 선도할 것"이라며 "보다 향상된 CRISPR 유전자가위 연구 기술과 글로벌 표준 생산 프로세스를 바탕으로 지속적이고 혁신적인 도전을 이어가겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=박상준 기자 메드팩토(대표 김성진)는 개발 중인 항암신약 ‘백토서팁(TEW-7197)’이 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제와의 병용 투여에 효과적일 수 있다는 해외 연구 결과가 미국 저명 혈액학 저널 ‘블러드(Blood, 임팩트팩터 16.56)’에 게재됐다고 12월 23일 밝혔다. 메드팩토에 따르면, 핀란드 헬싱키대학 연구팀이 CAR-T 치료제의 독성 조절 및 면역요법 향상을 위해 전 세계 500여 개 저분자화합 약물을 대상으로 병용 실험한 결과를 ‘블러드’지에 게재했는데, 상위 10개 약물에 ‘백토서팁’이 포함된 것으로 알려졌다. 이 연구팀은 ‘크리스퍼(CRISPR/Cas9)’ 유전자 가위 기술을 활용해 항-CD19 표적 CAR-T 치료제와 각각의 저분자화합 약물들을 반응시켜 항체 의존적 세포 독성(Antibody Dependent Cellular Cytotoxicity) 증가 수치를 검증했다. 그 결과 암의 성장 및 전이를 유발하는 것으로 알려진 형질전환증식인자 TGF-β(티지에프-베타)의 신호 전달 억제를 기전으로 하는 약물 중에서는 ‘백토서팁’이 가장 뛰어난 암 세포 살상 기능을 지닌 것으로 나타났다. 이에 대해 메드팩토 관계자는 “백토서팁이 종양 주변 환경을 개선하기 때문에 면역항암제뿐 아니라 모든 항암제와의 병용 투여 시 치료 효과 향상을 기대할 수 있다는 것을 뒷받침하는 연구 결과가 해외에서 발표된 것”이라고 의미를 설명했다. 이번 연구에서는 ‘백토서팁’ 외에 면역시냅스 SMAC(Second mitochondria-derived activator of caspases) 모방 단백질 활성화를 기전으로 하는 약물 등이 함께 순위에 올랐다. 한편 메드팩토는 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발 기업으로, 최근 코스닥 시장에 상장했으며, ‘백토서팁’에 대해 국내와 미국에서 면역항암제, 화학항암제, 표적항암제 등과 총 7건의 병용 투여 임상시험을 동시에 진행하고 있다.

메디칼타임즈=정희석 기자 툴젠(대표 김종문)은 문재인 대통령의 투르크메니스탄 우즈베키스탄 카자흐스탄 중앙아시아 3개국 국빈방문 일정 중 카자흐스탄 경제사절단에 참여했다고 23일 밝혔다. 카자흐스탄은 CIS 국가 중 러시아에 이은 한국의 2위 교역국. 우리 정부는 신북방정책을 통해 카자흐스탄을 포함한 북방 경제권과의 경제 협력을 추진해 소기의 성과를 거두고 있다. 카자흐스탄은 1인당 경작 가능면적이 1.5 헥타르(ha)로 호주에 이은 세계 2위 국가로서 비옥한 토지와 다양한 기후대를 보유하고 있어 농업 잠재력이 높은 국가다. 툴젠이 보유한 크리스퍼(CRISPR·Cas9) 유전자교정 원천기술은 미래 농업 분야에 가장 광범위하게 쓰일 핵심 기술 중 하나로 인정받고 있다. 특히 2019년 미국 유전자교정 농업기업 Calyxt가 세계 최초로 유전자교정 작물 상업화에 성공함으로써 농업분야에서의 유전자교정 기술에 대한 기대감은 더욱 커지고 있다. 툴젠은 경제사절단 일정 중 ‘한-카자흐스탄 비즈니스 파트너십’에 참가해 카자흐스탄의 다양한 바이오·농업기업 및 연구소 등과 교류했다. 더불어 ‘한-카자흐스탄 비즈니스 포럼’에도 참석했다. 김종문 툴젠 대표는 “경제사절단 참여는 지난 말레이시아 경제사절단에 이어 툴젠의 글로벌 시장 진출 노력의 일환”이라고 설명했다. 이어 “툴젠은 중국 일본은 물론 동남아·중앙아시아 국가를 포함해 아시아 전역의 시장개척 의지를 갖고 있다”며 “향후 아시아 유전자교정시장에 전략적으로 진출하기 위해 사업파트너를 모색할 계획”이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=정희석 기자 Danziger Innovations社 Hanne Volpin(사진 왼쪽) 대표와 툴젠 김종문 대표. 유전자교정기술 기업 툴젠(대표 김종문)과 이스라엘 애그테크(Ag-Tech) 기업 Danziger Innovations社가 유전자교정 화훼·작물 개발을 위한 기술제휴 및 사업화 추진을 위한 MOU를 체결했다. 툴젠은 최근 각광받고 있는 바이오 기술 크리스퍼 유전자가위 원천기술을 보유한 기업. 유전자가위 기술은 인간용 바이오의약품 뿐만 아니라 그린바이오·농업분야에서의 산업적 가치 또한 매우 큰 기술로 알려져 있다. 툴젠은 지난해 세계 최대 농업기업인 몬산토社에 유전자가위 기술을 이전해 화제가 된 바 있다. Danziger Innovations는 이스라엘 글로벌 화훼기업 Danziger 그룹 산하 애그테크 기업으로 병충해 및 환경 스트레스에 강하면서도 생산성 높은 다양한 신품종 작물을 개발하고 있다. 농업 분야 4차 산업혁명으로 불리는 애그테크 산업은 최근 새로운 글로벌 성장동력으로 주목받고 있다. 양사는 이번 MOU를 통해 동반 성장을 위한 유전자교정 작물 플랫폼 기술을 공동 개발하고 글로벌시장에서의 사업화를 위해 적극 협조하기로 했다. Hanne Volpin Danziger Innovations 대표는 “두 기업의 노하우를 하나로 모아 단시일 내에 가치 있는 신품종 작물 개발에 성공할 수 있으리라 확신한다”고 기대감을 내비쳤다. 김종문 툴젠 대표는 “Danziger Innovations는 농업분야 유전자가위 전달 기술에 강점을 가진 기업으로 툴젠의 유전자가위 원천기술과의 접목을 통해 강력한 글로벌 경쟁력을 구축할 수 있다”며 “툴젠이 추진 중인 글로벌 그린바이오 비즈니스 플랜에 큰 힘이 되어줄 것”이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=정희석 기자 미국 안과질환전문 바이오기업 아벨리노랩(회장 이진)이 삼성증권과 미래에셋대우를 공동대표 주관사로 선정하고 본격적인 상장 준비에 들어간다고 14일 밝혔다. 아벨리노랩은 상장 준비 초기인 올해 1월 바이오 인력을 대폭 보강한 삼성증권을 대표주관사로 낙점한바 있으며, 국내 IPO 주관 ‘빅3’ 중 하나인 미래에셋대우와 공동대표 주관체제로 갈 예정이다. 공동주관사인 유안타증권까지 주관사단 구성을 마친 아벨리노랩은 기술성평가 및 상장예비심사청구 등 세부일정 조율을 위한 실무협의에 들어간다. 아벨리노랩 관계자는 “미래에셋대우는 테슬라 상장 1호 기업인 카페24 상장 경험이 있다”며 “삼성증권과 함께 양사가 상장 준비에 시너지를 낼 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다. 외국 바이오기업도 이익 미실현 요건을 통한 상장이 가능해짐에 따라 미국기업인 아벨리노랩도 ‘테슬라’ 요건을 통한 코스닥 상장을 준비하고 있다. 아벨리노랩은 내년 초 예비심사청구를 목표로 하고 있으며 현재 글로벌 동시임상을 진행하기 위한 임상비용과 운영자금을 위해 프리 IPO 투자유치를 진행 중이다. 당초 국내 기관투자자들을 대상으로 150억원 규모 제3자 배정 유상증자를 계획한 바 있으며 기관투자가들의 호응이 높아 300억원 수준 유상증자가 내달 초까지 완료될 것으로 알려졌다. 2008년 설립된 아벨리노랩은 희귀질환인 각막이상증의 유전자 검사에 집중해 온 회사. 세계 최초로 각막이상증과 연관된 유전자 돌연변이를 진단하는 아벨리노 테스트를 개발해 전 세계에 공급하고 있다. 특히 지난 10년간 70만건의 유전자 진단을 통해 1000명 이상 환자를 실명 위기에서 보호했다. 또한 크리스퍼 유전자 가위 기술을 이용해 2017년 세계 최초로 각막이상증 유전자치료제 효과를 동물실험에서 입증해 국제 학술지 ‘Scientific Report’에 게재했고 올해 안에 FDA 임상시험허가(IND)를 신청할 계획이다.

메디칼타임즈=정희석 기자 안과질환 전문생명공학 바이오기업 아벨리노랩(회장 이진)이 상장 전 투자유치(프리 IPO)를 추진하면서 코스닥 상장을 위한 본격적인 준비에 착수했다. 아벨리노랩은 2008년 세계 최초로 각막이상증 유전자 돌연변이를 진단하며 유전자검사서비스를 개발하고 상용화시킨 미국 바이오기업. 올해 1월 삼성증권을 상장 대표주관사로 선정했으며 공동 주관사를 추가로 선정할 예정이다. 공동주관사 선정 완료 후 연내 상장예비심사 청구를 목표로 기술성평가 등 세부 일정 조율을 위한 실무협의에 들어갈 계획이다. 아벨리노랩은 5가지 각막이상증에 관한 유전자 돌연변이 보유 여부를 검사하는 ‘아벨리노랩 유니버셜테스트’에 이어 지난해부터 ‘아벨리노랩 KC테스트’를 출시해 현재 전세계 50개국에 공급하고 있다. 각막이상증은 라식·라섹 수술이 본격화되면서 급증한 질병으로 각막 중심부에 흰 반점이 생기면서 시력이 저하되는 유전질환. 아벨리노랩의 각막이상증 유전자검사를 통해 확인하면서 라식·라섹 수술 도입 초기에 느꼈던 부작용에 대한 불안함과 불확실성이 사라지고 있는 추세다. 아벨리노랩은 특히 지난해 크리스퍼 유전자가위 기술을 이용해 세계 최초로 각막이상증 유전자치료제 효과를 동물실험에서 입증하며 국제학술지 ‘Nature’와 ‘Scientific Reports’에 연구결과를 게재했다. 또 현재 각막이상증 유전자치료제 개발을 진행하고 있다. 아벨리노랩 관계자는 “상장 전 투자유치는 올 하반기 중 FDA에 신약개발(IND) 신청과 글로벌 동시임상을 진행하기 위한 것”이라며 “국내 기관투자자들을 대상으로 150억원 규모 제3자 배정 유상증자를 진행할 예정”이라고 밝혔다. 투자업계 관계자는 “아벨리노랩은 차세대 유전자 치료로 주목받고 있는 크리스퍼 기술(CRISPR·Cas9)기반 기업으로 타 유전병 치료까지 확장이 가능한 플랫폼 기술을 가지고 있어 경쟁력이 있다”고 설명했다.

메디칼타임즈=정희석 기자 SCM생명과학 이병건(사진 오른쪽) 대표와 툴젠 김종문 대표가 양해각서 체결 후 기념사진을 찍고 있다. 줄기세포치료제기업 에스씨엠생명과학(이하 SCM생명과학·대표이사 이병건)과 유전자교정 기술기업 툴젠(대표이사 김종문)은 14일 ‘유전자 삽입 줄기세포치료제 개발협력을 위한 상호양해각서’를 체결했다. 양사는 상호 협력을 통한 새로운 미래 사업모델 개발을 위해 앞서 수차례 연구개발 미팅을 진행해 왔다. 이번 상호양해각서 체결을 기점으로 SCM생명과학의 성체줄기세포 원천기술과 툴젠의 유전자교정 원천기술을 활용해 면역기능이 향상된 유전자 삽입 줄기세포치료제 개발을 공동 진행하기로 결정했다. 특히 성체줄기세포의 고순도 분리·배양분야에서 원천기술을 보유하고 있는 SCM생명과학과 최근 세계적으로 주목받고 있는 바이오 기술인 크리스퍼 유전자가위 원천기술을 보유한 툴젠의 공동 연구개발을 통해 고순도·고효능 줄기세포치료제 개발이 이뤄질 것으로 기대된다. SCM생명과학 이병건 대표는 “유전자 교정 분야에서 세계적인 기술력을 보유하고 있는 툴젠과 유전자 삽입 줄기세포치료제 개발 공동연구를 진행하게 돼 매우 기쁘게 생각한다”고 밝혔다. 그러면서 “우리나라가 글로벌시장에서 경쟁력을 보일 수 있는 재생의료분야에서 양사가 협력해 전 세계 난치병 환자들을 치료할 수 있는 치료제 개발을 희망한다”고 기대감을 나타냈다. 툴젠 김종문 대표는 “SCM생명과학과 유전자 삽입 줄기세포치료제의 성공적인 개발을 바탕으로 차세대 유전자치료제 신약 분야에서 의미 있는 성과를 도출해 향후 툴젠이 세계적인 유전자교정 치료제 회사로 발돋움할 수 있도록 연구개발에 더욱 매진하겠다”고 밝혔다. 이어 “협약을 통해 툴젠이 추진하고 있는 유전자세포치료제사업 분야에 대한 연구개발과 사업 활동이 한층 강화될 것으로 기대한다”고 덧붙였다. SCM생명과학은 세계에서 유일하게 성체줄기세포를 고순도로 분리·배양하는 원천기술을 이용해 질환 맞춤형 줄기세포 치료제를 개발하고 있다. 현재 만성·급성 이식편대숙주질환 및 급성 췌장염에 대한 임상을 진행 중이며 올해 7월 중 자산운용사들과 VC들로부터 추가 투자를 완료하고 하반기 중 아토피 피부염 및 일본 급성 이식편대숙주질환 임상시험 허가를 받을 예정이다. 또 툴젠은 최근 세계적인 주목을 받고 있는 바이오 기술인 크리스퍼 유전자가위 원천기술을 보유하고 있다. 특히 올해 3월 CRISPR 유전자가위를 사용한 만성 B형 간염치료제 개발 프로그램으로 과학기술정보통신부 ‘대한민국 바이오 위대한 도전’ 신규과제에 선정되는 등 유전자치료제 분야 진출에 매우 적극적인 모습을 보이고 있다.

메디칼타임즈=박양명 기자 국내연구진이 유전자 교정(Genome Editing)에 필수적으로 쓰이는 유전자가위 효과를 예측하는 인공지능을 개발했다. 김형범 교수(왼쪽)와 윤성로 교수 연세의대 약리학교실 김형범 교수와 서울대 공대 전기정보공학부 윤성로 교수팀은 유전자 부위를 잘라낼 수 있는 다양한 유전자가위 중 최고 효과를 낼 수 있는 유전자가위를 선택해 제시해주는 인공지능 프로그램을 개발했다고 20일 밝혔다. 유전자가위는 동식물 유전자에 결합해 특정 DNA 부위를 자르는 데 사용하는 인공효소다. DNA를 자르는 '절단효소'와 이 절단효소를 목표로 한 DNA '염기서열'로 이끌어 달라붙게 하는 운반체이자 길라잡이인 '가이드(Guide)RNA'로 이루어진다. 김형범 교수는 입력되는 다양한 형태의 방대한 데이터를 스스로 학습하고 그 속에서 일정한 규칙성을 찾아 제시할 수 있는 딥 러닝 기술을 가진 인공지능이 대안이 될 수 있을 것이라 생각하고 윤성로 교수와 공동 연구를 추진했다. 김 교수는 1만5000개에 달하는 각기 다른 가이드RNA를 가진 '크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cpf1)'의 유전자교정 효과 정보를 내놨다. 윤 교수는 이 정보를 자체적으로 개발한 인공지능 딥러닝 기술로 다양한 조건 속에서 최적이 유전자 교정 효과율을 낼 수 있는 크리스퍼 유전자가위를 높은 순부터 제시하도록 했다. 그 결과 유전자가위 효과 예측도는 실제 실험 결과치와 인공지능이 제시한 예측값의 상관관계가 0.87로 수렴됐다. 연구팀은 유전자 가위가 목표하는 DNA염기서열로 접근, 성공적으로 부착하기 위한 염색질 접근성(Chromatin Accessibility)까지 고려한 정보를 인공지능에 넣었다. 윤 교수는 "스스로 학습하는 인공지능으로 연구자는 가장 최적의 유전자가위 정보를 받아 수개의 유전자가위만을 실제로 제작, 실험을 통해 검증함으로써 시간과 노력, 예산을 크게 줄일 수 있게 됐다"고 말했다. 이어 "유전자치료와 신약개발 등 의료산업 분야를 넘어 다양한 분야에 쓰일 수 있는 유전자가위 효과예측 프로그램을 만듦으로서 관련 산업분야를 우리나라가 선도할 수 있는 계기를 마련했다"고 덧붙였다. 김형범 교수도 "앞으로 더 많은 유전자가위의 효과 정보를 추가적으로 인공지능에 학습시킬수록 정확도와 신뢰도가 향상된 유전자가위 효과예측 인공지능 프로그램을 구축할 수 있을 것"이라고 기대했다. 한편, 김형범 교수와 윤성로 교수팀의 연구결과는 '네이처 바이오테크롤로지(Nature Biotechnology)' 온라인판에 실렸다. 이들의 공동연구는 한국연구재단과 기초과학연구원(IBS)의 후원을 받아 수행됐다.