메디칼타임즈=허성규 기자유한양행이 첫 희귀질환 치료제로 개발 중인 고셔병 치료 신약 'YH35995'가 임상 1상을 승인 받았다.유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 'YH35995'의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 지난달 28일자로 승인 받았다고 밝혔다.고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease,LSD) 의 한 종류로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.'YH35995'는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS) 억제제로, 기질감소치료법 (Substrate Reduction Therapy, SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.이는 전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인되었으며, 특히 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발되어 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다는 것.즉 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다는 입장이다.고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적되어 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이고, 2 형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타나는 형태이다.특히, 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야이다.이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(First-in-human(FIH))하는 임상 1상 시험으로, 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다.김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은, "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출/최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 되었다"며 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정이다"라고 말했다.  한편 YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자유전성 면역관련 희귀질환치료제 '일라리스(카나키누맙, 한국노바티스)'가 재도전에도 불구하고 '조건부' 꼬리표를 떼지 못했다.받아들일지, 아니면 재도전 혹은 포기할지 노바티스의 결정만 남은 셈이다.노바티스 유전성 재발열 증후군 치료제 일라리스 제품사진. 5일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 '2024년 제4차 약제급여평가위원회'를 개최하고 일라리스에 대해 조건부로 급여 적정성을 인정했다.▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등의 적응증에서 향후 근거자료 제출이라는 단서가 붙은 것이다.다시 말해 CAPS, TRAPS, FMF 등 3개 적응증을 급여로 적용받기 위해선 향후 근거자료를 제출이 필수적이다.이는 지난 2월 약평위 결과와 크게 달라진 것이 없어 보인다. 당시 약평위에서도 일라리스는 향후 근거자료 등 제출을 조건으로 급여 적정성을 인정받았지만 노바티스가 이의신청을 제출하면서 급여 적정성 판정이 보류된 바 있다.즉 재평가에서도 크게 달라진 바 없다는 것은 심평원의 방침도 변함이 없다는 뜻으로 풀이된다.결국 약평위가 또 다시 조건부 결정을 내리면서 이제 노바티스의 선택이 남게 됐다. 1주일 가량 소요되는 결과서 전달 기간을 고려하면 2주 내로 약평위 결정 수용 여부를 판단해야 하는 것이다.제약업계 관계자는 "일단 결과서를 수용한 뒤 약평위의 결정 수용 여부를 판단할 거 같다"며 "지난 번 조건부 결정과 다른 점은 무엇인지 등 문구 확인 논의 과정을 거칠 것이다. 그 후 노바티스가 최종 약평위 수용 여부를 판단할 것으로 예상된다"고 전했다.한편, 일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1 억제제이자 국내를 비롯해 FDA, EMA 유일하게 허가된 치료제다. 현재 글로벌 시장에서 30여 개국에 급여 적용되고 있다. 노바티스는 이 같은 글로벌 시장에서의 활용도를 발판삼아 일라리스를 국내에서도 지난 2017년, 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 올해 세 번째로 도전해 조건부 급여를 받아낸 것인데 결과 수용 여부에 따라 국내 임상현장에서의 급여 논의도 종지부를 찍을 전망이다. 

메디칼타임즈=허성규 기자메디톡스 본사메디톡스가 자체 개발한 지방분해 주사제 '뉴브이'의 허가를 신청하며 합성신약 시장에 진출했다.메디톡스(대표 정현호)는 지난 15일 식품의약품안전처(MFDS)에 중등증 및 중증 턱밑 지방 개선을 적응증으로 하는 지방분해 주사제 '뉴브이(영문명 NEWV, 개발명 MT921)'의 품목허가를 신청했다고 18일 밝혔다. 메디톡스가 개발한 첫 합성신약인 '뉴브이'는 'MT921'의 공식 제품명이다.뉴브이는 체내 지방을 효율적으로 분해하는 지방분해 주사제로 세계 최초로 콜산(Cholic Acid, CA)을 주성분으로 사용한 것이 특징이라는 설명이다.기존에 출시된 데옥시콜산(DCA) 성분의 주사제 대비 계면활성이 낮아 통증과 부종, 멍, 색소침착 등 이상반응을 감소시켜 차세대 지방분해 주사제로 높은 경쟁력을 갖고 있다는 것.메디톡스는 지난 2월 국내 10개 의료기관에서 총 240명의 환자를 대상으로 임상 3상시험을 완료했으며, 위약군 대비 '뉴브이'의 턱밑 지방 개선율과 환자 만족도, MRI로 측정한 턱밑 지방의 부피 개선율이 유의미하게 높은 결과가 도출됐다. 안전성면에서도 기존 데옥시콜산(DCA) 제품과 비슷한 수준의 이상반응 발생률을 나타냈다.메디톡스는 주력 사업인 보툴리눔 톡신 제제, 필러와 시너지를 낼 수 있도록 연계 프로모션 등 차별화된 마케팅 전략을 차질 없이 수립해 내년 하반기 뉴브이를 출시할 계획이다.  메디톡스 주희석 부사장은 "'뉴브이'는 메디톡스가 합성신약 분야에 본격 진출한다는 상징성을 가진 제품"이라며 "콜산을 주성분으로 개발돼 우수한 경쟁력을 갖춘 뉴브이가 향후 시장 기대에 부합하는 성과를 도출할 수 있도록 만반의 준비를 해나가겠다"고 말했다.한편, 메디톡스는 첫 합성신약 '뉴브이'를 시작으로 최근 국가신약개발단의 연구과제로 선정된 중증근무력증치료제 MT122, 희귀질환치료제 MT107, 항암제 'MT117', 'MT124', 'MT133' 등 다양한 신약 파이프라인 개발에 주력하고 있다. 

메디칼타임즈=황병우 기자삼성바이오에피스가 바이오젠 바이오시밀러 사업부 인수에 나섰다는 후문이 지속적으로 확산되면서 바이오 업계의 최대 이슈로 떠오르고 있다.이에 대해 삼성바이오에피스는 진행 여부가 정해진 바 없다는 공식 입장을 고수하고 있지만 바이오젠의 사업노선 변경과 삼성바이오에피스의 수익성 제고라는 이해관계가 맞아떨어진다는 점에서 실현 가능성을 점치는 의견이 많다.삼성바이오에피스 사옥3일 바이오업계에 따르면 삼성바이오에피스가 바이오젠 바이오시밀러 사업부를 인수한다는 후문이 확산되면서 업계가 촉각을 기울이고 있는 것으로 파악됐다.이번 바이오젠 시밀러사업부의 인수 가능성에 대한 발단은 바이오젠의 입장이 크게 반영돼 있다.현재 바이오젠은 아두헬름 상업화 실패 후 새롭게 크리스 비바커 최고경영자(CEO)가 선임되는 등 변화를 맞이하고 있다.여기에 오는 2025년까지 인력 1000명 감원을 예고하는 등 강도 높은 구조조정을 실시하고 있다. 이정도 강도의 구조조정을 실시하게 되면 지난해 말 기준 총 8725명에 달했던 회사 인력의 10% 이상이 줄어든다.바이오젠은 절감한 비용 중 3억 달러를 제품 출시와 연구 개발에 투자한다는 계획. 이와 함께  최근 2분기 실적 발표 콘퍼런스콜에서 2분기 매출 2억 달러(전체 매출의 약 8%) 미만을 기록한 바이오시밀러 사업과 관련해 여러 옵션을 고려 중이라고 언급한 바 있다.즉, 회사 역량 강화를 위해 불필요한 부피를 줄이고 R&D역량을 강화하는 방향으로 회사의 노선을 설정하고 있는 것.실제 바이오젠은 중증 신경계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 리타 파마슈티컬스의 인수 사실을 지난달 말 발표하기도 했다. 스핀라자, 큐알소디 등의 치료제를 통해 입증된 희귀질환치료제 개발과 마켓 경험에 파이프라인을 더하겠다는 계획.바이오젠의 바이오시밀러 사업부의 매출이 무시할 수 있는 수준은 아니지만 바이오시밀러 특성상 영업 등에 투자되는 인원과 비용, 역량 등을 고려했을 때 회사의 몸집 줄이기 의지르 고려한다면 사업부를 팔 수 있다는 관측에 무게가 실리고 있는 셈이다.특히, 삼성바이오에피스의 바이오시밀러 제품 상당수를 바이오젠이 담당한다는 점도 빅딜의 배경으로 꼽힌다. 삼성바이오에피스와 바이오젠의 수요가 절묘하게 맞아떨어지는 것이 아니냐는 관측이다. 하지만 이와 관련해 삼성바이오에피스와 바이오젠 모두 인수와 관련해 밝힐 수 있는 내용이 없다는 입장을 고수하고 있다.바이오젠 관계자는 "시장 소문 등에 대해 회사가 언급하지 않는다"며 "바이오시밀러 사업의 전략적 옵션을 평가하고 있고, 적절한 절차에 대한 추가 업데이트를 제공할 것"이라고 밝혔다.삼성바이오에피스 역시 " 바이오젠 바이오시밀러 사업부 인수 건과 관련해 정해진 바가 없다"고 언급했다.하지만 큰 틀에서 봤을 때 삼성바이오에피스의 인수설이 설득력을 가지는 이유는 수익성을 높일 수 있기 때문이다.삼성바이오에피스는 바이오젠, 오가논과 파트너십을 통해 제품을 판매하고 있는데 이에 따른 수수료 지급 등의 문제가 남게된다.하지만 반대로 해외법인 시 인력 운용에 대한 부담과 계약기간의 문제 그리고 또 다른 파트너인 오가논과 관계 설정 등 고려할 내용이 많아 실질적인 논의로 이어질 수 있을지는 지켜봐야 할 것으로 보인다.삼성바이오에피스 관계자는 "글로벌 수준의 바이오시밀러 사업 역량확보를 위해 다양한 전략을 검토 중"이라며 "현재 경쟁력 있는 파이프라인에 대한 연구 개발 및 기존 제품의 판매 확대에 주력하고 있다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=박양명 기자의약품의 급여권 진입 절차를 단축하기 위한 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 1호가 정해졌다. 총 2개의 약제가 이름을 올렸으며 모두 소아 희귀질환 치료제다.26일 전문기자협의회 취재 결과, 보건복지부 보험약제과는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 약제로 소아 희귀질환치료제 2품목을 선정하고 제도 관련 조직에 안내했다.신경모세포종 치료제 콰르지바주(디누툭시맙, 레코르다티)와 진행성 담즙 정체증 치료제 빌베이(Bylvay, 오덱비시바트, 입센)가 그 주인공이다.자료사진. 복지부는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 2개를 선정해 안내했다.콰르지바주는 이탈리아 제약사 레코르다티가 생산하고 있는 약으로 한국희귀필수의약품센터가 국내에 공급하고 있다. 고위험 신경아세포종이 있는 12개월 이상의 소아 환자에게 쓸 수 있는 주사제다.빌베이는 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증을 개선하기 위한 치료제다. 2021년 7월 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 유럽에서는 생후 6개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 승인받았다. 올해 초 프랑스 제약사 입센은 빌베이를 갖고 있던 알비레오사를 인수했다.복지부는 그동안 허가신청과 급여평가, 약가협상을 병행하는 시범사업을 추진해왔다. 고가약이 급여권에 진입하기까지 절차가 복잡하고 기간도 길다는 지적이 이어지자 허가부터 급여, 약가협상까지 동시에 하는 시도를 한 것. 윤석열 대통령도 초고가약 신속 등재 및 급여확대를 대선 공약으로 내걸었던 만큼 시범사업을 속도를 내는 모습이었다.제약사가 식품의약품안전처에 허가 신청을 낸 직후 건강보험심사평가원이 급여 평가를 실시하고 있는 '허가-평가 연계제도'에다 건강보험공단이 하는 약가협상까지 더해 본격 급여 진입까지 기간이 상대적으로 짧아지게 됐다. 이들 단계는 통상적인 신약 평가 수준과 같은데 현재는 식약처 허가 후 급여 평가와 약가협상까지에만도 210일이 걸린다.시범사업 대상은 올해 식약처에 허가 신청 예정이며 기대여명이 1년 미만인 생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품이다. 국내외 제약사에서 10여개 의약품에 대해 신청서를 낸 것으로 알려졌다.복지부는 "질환의 중증도, 대체약제 유무, 치료 효과 여부, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려해 시범사업 대상 약제를 선정했다"라며 "제약사가 식약처에 품목허가 신청을 하는 시점부터 개시하며 제약사는 대상 약제의 혁신제품 신속심사(GIFT) 지점 절차를 선행해야 한다"고 설명했다.그러면서 "올해 하반기 수요 조사를 추가로 거쳐 2차 사업 대상을 선정할 예정"이라며 "1차 수요 조사에 포함돼 검토한 약제도 2차 대상 약제로 선정할 수 있다. 사업 시행 관련 논의를 위한 실무협의체는 7~8월 경 개최할 예정"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국에서 지난 10년(2012-2021)간 허가된 희귀의약품(136개)의 급여율은 52.9%로 해외 대비 낮은 수준에 그쳐 제도개선이 필요하다는 지적이 제기됐다.한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA)는 '우리나라의 희귀질환치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구'를 바탕으로 희귀질환 및 희귀질환치료제의 특성을 고려한 제도 개선의 필요성을 강조했다.이 결과는 이종혁 중앙대학교 약학대학 교수가 연구 책임을 맡아 작년에 진행한, '우리나라의 희귀질환치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구'를 통해 희귀의약품 지정 및 시판을 나타내는 사용 가능성과 급여등재 및 의료비 지원 등의 보험 제도인 접근 가능성 분석결과를 토대로 발표된 바 있다.해당 연구에는 한국에서 희귀의약품과 희귀질환치료제를 각각 정의하고, 그에 대한 지위 및 혜택을 다르게 부여하고 있어 희귀의약품으로 허가된 의약품일지라도 급여 평가과정에서는 제도의 혜택을 받지 못하는 불합리한 상황이 발생하고 있다고 지적했다.먼저 한국에서 지난 10년(2012-2021)간 허가된 희귀의약품(136개)의 급여율은 52.9%로 이를 유사 연구결과와 비교했을 경우 독일(93%), 프랑스(81.1%)에 비해 상당히 낮은 수준으로 나타났다.또 희귀의약품 또는 항암제가 국내에서 허가받아 급여까지 소요되는 기간이 평균 27.4개월로 프랑스가 19.5개월, 이탈리아 18.6개월 걸리는 것에 비해 비교적 오래 걸린다는 점에 주목했다.이와 함께 한국에서 허가된 136개의 희귀의약품을 산정특례 분류에 따라 급여율을 분석한 결과 희귀질환치료제(51.1%)와 산정특례 미지정 품목(33.3%)은 항암제(57.6%)보다 낮은 급여율을 나타낸 것이 확인됐다.즉, 산정특례대상으로 지정된 희귀질환에 해당하는 희귀의약품이 환자에겐 본인부담을 줄여주는 제도지만 산정특례 대상 질환이 아닐 경우 보험급여 등재에 장애물로 작용하고 있다는 것.아울러 보고서에는 희귀의약품의 접근성을 높이기 위해서는 산정특례대상 여부와 상관없는 등재제도 개선의 필요성도 언급됐다.한국의 희귀의약품 지출 비율 또한 3.6%로 OECD 중간값 6.8%에 비해 낮은 수준으로 OECD 국가 중 하위권으로 희귀의약품에 대한 재정적 투자 또한 필요하다는 의미다.해당 보고서에서 이종혁 교수는 우리나라의 희귀의약품 접근성 향상을 위해 ▲희귀의약품과 희귀질환치료제의 개념 재정립 ▲고가희귀질환치료제의 급여를 위한 건강보험 지출 비중 확대 ▲희귀질환치료제의 보장성 향상을 위한 약가제도 제도개선 ▲경제성 평가 면제제도 대상 확대 및 ICER threshold 상향을 통한 치료보장성 확대 ▲제도 내에서 해결되지 않는 희귀질환치료제에 대해 기금 조성 등의 5가지 방안을 제시했다.KRPIA는 "희귀의약품으로 허가받았으나, 보험등재가 되지 않아 여전히 사용할 수 없는 불합리한 상황이 발생하지 않도록 희귀/난치질환 산정특례대상 질환 여부와 상관없이 경제성평가면제나 위험분담제 등 약가제도 안에서 검토될 수 있도록 제도개선이 필요하다"고 제언했다.또 KRPIA는 "희귀질환치료제의 급여 시 과도하고 중복적인 급여기준에 대한 규제를 완화해 OECD 국가 중 하위권인 희귀의약품 지출 비율을 확대해 환자들의 치료제 접근성을 강화해야 한다"고 덧붙였다.한편, 관련 연구는 최근 'Effect of the copayment reduction system on accessibility to orphan drugs in South Korea'(2023년 3월 20일 발표) 제목으로 온라인 저널(Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research)에도 게재됐다. 

메디칼타임즈=황병우 기자제약업계가 정부의 보험급여제도 개정안에 대해 의견을 제시하며 개선을 촉구하고 있는 가운데 유럽계 제약사들도 치료제 접근성 확대를 기조로 다양한 의견을 제시해 그 내용에 이목이 쏠리고 있다.중증 난치질환 치료제에 대한 경제성평가 자료 제출 생략 약제의 적용범위부터 위험분담제 적용대상 그리고 일반약제 급여기준 확대 절차개선 등을 근거를 제시하며 지적했다는 점에서 수용 여부도 관심을 모으고 있는 상황.제약업계가 정부의 보험급여제도 개정안에 대해 의견을 제시한 가운데 유럽계제약사 역시 치료제 접근성 확대를 기조로 한 의견을 제시했다.(자료사진)30일 제약계에 따르면 주한유럽상공회의소(이하 ECCK)가 30일 발간한 '2022년도 ECCK 백서'를 통해 유럽계 제약사들이 규제 개선 방안을 정부에 강조한 것으로 파악됐다.한국 규제 환경에 대한 기업들의 건의사항을 담고 있는 2022년도 ECCK 백서는 헬스케어 분야의 건의를 통해 유럽계 제약사의 의견을 간접적으로 확인해 볼 수 있다.특히, 헬스케어분야는 ▲2020년 32개 ▲2021년 14개 ▲2022년 22개 등 최근 3년간 16개 산업분야 중 항상 가장 많은 부분을 차지하고 있다.그만큼 유렵 제약사들이 헬스케어분야의 규제와 관련해 개선의 목소리가 크다는 반증이다.다만 이러한 건의사항이 실제 정부의 수용으로 이어지지는 않는 편이다. 지난해 백서에서는 총 14가지 내용을 제안했지만 이 중 총 3개의 건의사항만이 수용됐으며, 나머지 사안 중  4개는 정기검토, 7개는 미수용 됐다.엄밀히 따지면 수용이 이뤄진 3건 역시 완전 수용보다는 부분 수용에 가까웠다.구체적으로 ▲혁신신약의 환자 접근성 개선을 위한 급여등재 및 약가 관리 제도개선 ▲공정한 혁신형제약기업 인증기준의 보완 ▲건강보험 관련 위원회 의사결정에 대한 투명성 제고 등으로 초고가 신약 등의 도입으로 정부의 접근성 강화 정책기조가 이뤄진다는 점을 고려했을 때 절반의 성공에 그친 셈이다.ECCK2022 자료 메디칼타임즈 재구성경제성평가 면제 적용 환자수 이슈…200명 기준 상향 언급특히, 최근 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)도 지난달 사전 예고된 '약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 일부개정규정안'에 대한 의견서를 지난 28일 제출한 상태다.눈에 띄는 점은 ECCK 백서를 통해 간접적인 시각 확인이 가능하다는 점이다.KRPIA 의견서에는 ▲대상 환자 소수의 필수조건 승격 ▲소아 환자 혜택 등 경제성평가 특례제도 규정에 대한 수정 요구가 담긴 것으로 알져진 상황.백서의 '중증 난치질환 치료제에 대한 경제성평가 자료 제출 생략 및 약제의 적용범위 확대' 안건을 살펴보면 경제성평가 면제 적용을 위해서 환자수가 200명 이하임을 입증하도록 요구되고 있지만 이는 국내 국민 수 중 0.0003%에 해당하는 숫자로 제한이 크다고 지적하고 있다.ECCK2022 자료 메디칼타임즈 재구성백서가 제시한 기준에 따르면 초 희귀 질환(ultra-rare diseases)은 인구 10만 명당 1명으로 이를 국내 인구수에 적용하면 510~520명 정도라는 설명이다.ECCK는 이를 고려했을 때 아직 희귀질환으로 지정돼 있지 않고, 생명에 위협이 되는 질환(기대 여명 2년 미만)은 아니더라도 ▲만성적으로 삶의 질을 심각하게 저하시키는 경우 ▲환자수가 소수인 질환에 사용되는 약제인 경우 ▲경제성평가 면제 제도 200명 이하의 환자 수 기준의 상향 조정에 대해 경제성평가 자료 제출 면제를 건의했다.또 '식약처 지정 희귀의약품, 삶의 질 개선 만성질환약제에 대한 위험분담제 적용대상 확대' 대한 안건도 이번에 새롭게 들어간 대표적인 안건 중 하나다.ECCK에 따르면 환급형을 포함한 위험분담제는 항암제나 희귀질환치료제 등 중증질환 약제에만 적용되고 있으나, 식약처 지정 희귀의약품에 대한 위험분담제 적용대상 인정이 필요하다.하지만 식약처 지정 희귀의약품의 요건이 위험분담제 적용대상인 질병관리청에서 지정하는 희귀질환치료제와 유사함에도 불구하고 희귀질환치료제에만 적용이 되는 위험분담제로 인해 한국 패싱 사례가 더욱 증가하고 있다는 지적이다.ECCK는 "환급형 위험분담제를 적극 활용해 희귀의약품에 대한 환자 접근성 향상을 위해 희귀의약품에도 환급형 위험분담제 적용을 건의한다"며 "삶의 질을 개선시키는 만성질환치료제의 경우 위험분담제 적용대상으로 확대 검토할 필요가 있다"고 언급했다.ECCK 크리스토프 하이더 총장은 "보건 분야는 복합적이고 복잡한 측면이 있고 여러 당사자가 합의점을 빨리 찾는 것은 어렵다"며 "제약사들이 많은 제품을 출시하지 못하는 이유 중 하나는 가격 문제도 있고 이에 대해 건강보험심사평가원에 문제를 제기하고 있다"고 말했다.이어 그는 "의약품을 기준으로 지난 오랜 시간 동안 제기한 문제가 내용상 크게 다르지 않다"며 "돌파구를 마련하기 위해서 전향적인 합의가 있어야 할 것으로 생각된다"고 덧붙였다.올해도 이어진 백신 안건…미수용 안건 재건의 중심또한 올해 백서에는 2020년과 2021년에 이어 미수용된 백신과 관련된 안건이 총 6개로 전체 22개 안건 중 약 30%의 비중을 차지했다.특히, 대부분 안건이 재건의 형태로 담겨 유럽계 제약사 입장에선 꾸준히 목소리를 내고 있음에도 불구하고 해결되지 않는 과제이기도 하다.백서의 구체적인 안건을 살펴보면 ▲백신 국가필수예방접종 투명한 데이터 공유 요청 ▲새로운 백신의 국가필수예방접종 도입 절차의 표준화 ▲국가필수예방접종 백신 신규도입 및 후보백신 선정 시 백신 업계의 참여 경로‧절차, 소통의 창구 부재 등 국가필수예방접종에 대한 의견이 다수 차지했다.현재 국내에서 국가예방접종 시스템이 잘 갖춰져 있음에도 불구하고 여전히 연구 영역이나 산업계에서는 제대로 된 데이터를 얻을 수가 없다는 것이 제약사들의 의견이다.결국 업계가 백신 접종과 관련해 분석을 할 수 없다는 점에서 문제가 되고 있다는 것.또 새로운 백신의 국가필수예방접종 도입에 대해서도 해당 제약사가 중요한 파트너사임에도 불구하고 의사 결정시에는 공식적으로 신청하거나 참여할 수 있는 절차 자체가 없다는 지적도 많다.즉, 신규 백신의 국가필수예방접종 도입 논의는 다양하지만 규정에 따른 절차의 부재로 투명성 및 예측 가능성 결여돼 있다는 것이다.이에 대해 ECCK는 "국가필수예방접종 프로그램에 새로운 백신 도입을 신청하고 논의에 참여할 수 있게 하는 등 투명하고 예측 가능한 제도가 필요하다"며 "백신 제조, 수입업체로 논의에 참여할 수 있도록 제도화해 줄 것을 건의한다"고 전했다.백신실용화기술개발사업단이 공개한 백필수예방접종 자급화 중점 파이프라인지난해 국회 보건복지위원회 최혜영 의원(더불어민주당)은 질병관리청으로부터 받은 '국가예방접종사업 백신 자급 현황' 자료를 통해 국내 필수 접종 백신 자급률이 30%에도 못 미친다고 언급한 바 있다.국내 유통 중인 국가예방접종 백신 22종 중 국내 회사가 원액부터 완제품까지 제조·공급 가능한 백신은 6종으로 이를 계산했을 때 국가예방접종에 쓰이는 백신의 국내 자급률은 약 27.3%에 불과하다는 지적이다.백신 종류별 제조 현황을 보면 일본뇌염(생백신), BCG(피내용, 결핵), 폐렴구균, MMR(홍역·유행성이하선염·풍진) 등 10종의 백신은 전량 수입에 의존했다.제약업계 관계자는 "아직도 백신 자급률이 낮지만 도즈가 많은 백신의 경우 조금씩 국내사의 개발이 늘어나고 있는 추세다"며 "백신을 공급하는 외자사 입장에서는 필수예방접종에 따라 백신 접종률 차이가 있기 때문에 이를 공개하고 표준화 하자는 수요가 있을 수 밖에 없다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자킴리아(성분명 티사젠렉류셀)와 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)같은 회당 투여비가 이른바 '억' 단위를 호가하는 초고가 치료제가 연달아 급여권에 진입하면서 합리적인 급여관리 방안 고민도 덩달아 커지고 있다.정부도 후속 초고가 치료제가 급여 진입을 노리는 만큼 향후 관리를 위한 제도정비에 힘쓰고 있는 모습.국민의힘 이종성 의원과 더불어민주당 최혜영 의원은 29일 국회의원회관에서 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적인 급여관리 방안 간담회'를 공동개최했다.국민의힘 이종성 의원과 더불어민주당 최혜영 의원은 29일 국회의원회관에서 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적인 급여관리 방안 간담회'를 공동 개최했다.이번 간담회에서는 ▲신속 등재 등을 통한 고가 중증질환 치료제 환자 접근성 제고 ▲고가 약 사후관리를 위한 자료수집체계 구축 등 치료 효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보 등이  논의됐다.이날 발표를 맡은 보건복지부 보험약제과 오창현 과장은 초고가 치료제 급여관리를 위한 정부의 계획을 설명했다.급여 관리방안은 앞서 지난 20일 복지부가 발표한대로 크게 3가지로 ▲환자 접근성 향상 ▲치료효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여관리 강화로 건강보험 지속성 확보 등이다.먼저 생존을 위협하는 질환임에도 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제에 대해서는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제급여 평가 및 건보공단 사전 약가 협상을 병행해 추진한다.또한 정부는 고가 의약품 사후관리를 위한 환자별 투약 및 효과 자료를 수집하는 체계를 구축한다. 치료효과 및 안전성 모니터링을 강화하는 취지.즉, 고가약 급여화 이후 효율적인 재정 운영을 위해 투약 중단 기준을 마련하고 국내외 임상적 근거자료를 검토해 주기적으로 중단 기준을 개선한다는 계획이다.마지막으로 정부는 고가약 사전승인제도를 구축한다. 최근 고가 신약, 신의료기술 개발, 등재로 사전승인에 대한 요구가 높아지고 있지만 건보재정은 한계가 존재하지만 명확한 기준이 없어 표준절차를 마련하겠다는 것이다.오창현 과장은 "고가 의약품 접근성 향상과 건강보험 지속 가능성 확보를 위해 2022년 단기 계획과 2023년부터 중장기 계획으로 구성됐다"며 "법‧제도적 기반 구축과 국가 차원이 레지스트리 구축과 운영을 구상 중에 있다"고 밝혔다.이어 오 과장은 "각 과제별 세부 추진방안을 마련해 시행하고 필요시 건정심 보고 및 제2차 건강보험종합계획에 반영할 계획"이라며 "고가 중증질환 치료제 급여화 기준 설정을 위한 논의 시작도 검토할 예정이다"고 말했다.고가약 급여 적용 사례가 증가하면서 관리 방안 필요성이 거듭 제기, 복지부는 고가약 급여 관리 강화 방안을 제시했다.'희귀질환'대상 초고가 치료제…'선 치료‧후 평가' 가능할까이날 간담회에 참석한 환자단체는 초고가약의 접근성 확대를 위해 정부에 평가방법 변경과 환자 단위 성과기반 위험분담제 등 일명 '선 치료, 후평가, 후지급'으로 대표되는 제도를 건의했다.대부분 초고가 치료제가 소수의 희귀질환을 대상으로 하고 있는 만큼 이에 대한 보다 세밀하고 정밀한 접근이 필요하다는 의미.대표적으로는 ▲생존위협 외 삶의 질 관련 희귀질환 방안 ▲희귀의약품‧희귀질환치료제 통합 운영 ▲대체재 없는 신약 저소득층 환자 무상공급 ▲치료제가 있는 희귀질환의 선별검사 제도 ▲초고가 신약 비급여 치료 환자 약제비 분납 등을 제안했다.오창현 과장이에 대해 정부관계자는 제도 확충의 필요성에 대해 공감하면서도 급여에 대한 안정장치 등의 논의가 필요하다고 언급했다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장은 "급여평가와 협상 병행은 지금까지 시행되기 쉽지 않았단 부분으로 향후 평가를 하면서 사전협상까지 진행될 수 있도록 내부규정을 검토 중"이라며 "하반기에 시행될 수 있을 것으로 보고 여러 협조가 이뤄진다면 합리적인 접근이 가능할 것"이라고 말했다.이어 그는 "삶의 질과 관련된 부분은 특정한 희귀질환이나 소아의 경우 삶의 질 개선 의미가 크기 때문에 이런 약제에 대해서는 신속 등재 검토를 수행하겠다"고 밝혔다.하지만 일부 안건의 경우 제도적 한계를 이유로 입법적인 고민도 필요하다는 게 정부의 입장이다.오 과장은 "희귀의약품과 희귀질환치료제의 통합은 담당하는 부서나 취지가 달라 통합해서 운영하는 것은 쉽지 않아 보인다"며 "초고가 신약의 비급여 치료 약제비의 경우 입법적 장치에 대한 여러 논의가 필요할 것으로 생각한다"고 덧붙였다.한편, 초고가 의약품의 급여관리 방안과 관리와 관련해 만성질환 등 기존 치료제의 적절한 관리의 중요성도 강조되고 있다.이에 대해 오 과장은 "만성질환의 경우 약가 비중이 24%정도를 차지하고 있고 제네릭 비용이 해외보다 비싸다는 의견이 있다"며 "해외 약가와 비교하는 재평가를 실시하고 있고 사용량 약가연동 등을 통해 지속적인 관리를 해나가겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=이창진 기자건강보험 수가와 정책을 심의하는 건강보험정책심의위원회의 핵심 축인 공익위원에 보건복지부 관료 출신과 약대 교수 등이 검토되고 있어 주목된다.25일 메디칼타임즈 취재결과, 보건복지부는 건강보험정책심의원회(이하 건정심) 위원 임기 만료에 따른 공익위원 4명 중 3명을 교체하는 방안을 검토 중인 것으로 확인됐다.현 공익위원인 보건사회연구원 신영석 선임연구위원의 재임은 유력한 상태이다.  복지부가 건정심 공익위원 위촉을 검토 중인 3명. 왼쪽부 보사연 강희정 선임연구위원, 경상대 약대  배은정 교수, 부산의대  윤태호 교수.신규 위원으로 보건사회연구원 강희정 선임연구위원과 경상대 약대 배은영 교수 그리고 부산의대 윤태호 교수 등 3명(가나다순)이 인사 절차를 밟고 있다.건정심은 차관을 위원장으로 가입자와 공급자, 정부 등 각 8명씩 총 24명 위원으로 구성되어 있다.공익위원 4명은 정부 몫으로 건강보험 현안 심의 관련 가입자와 공급자 대립 과정에서 수가와 정책을 결정하는 핵심 역할을 담당한다.부산의대 유태호 교수는 지난해 6월말까지 보건복지부 공공보건정책관을 담당하며 공공의료 정책과 코로나19 사태 브리핑을 담당한 관료 출신이다.경상대 약대 배은영 교수는 현재 한국보건경제정책학회 회장으로 항암제와 희귀질환치료제 경제성평가 면제제도를 비판해온 약사 출신 교수로 알려졌다.최근 10년 동안 건정심 공익위원으로 약대 교수 출신이 없었다는 점에서 배은영 교수의 인선 배경에 이목이 집중되는 상황이다.건정심 모 위원은 "약대 교수가 건정심 공익위원으로 위촉된 전례가 드물다. 배은영 교수의 발탁 이유는 정확히 모르지만 보건경제정책학회 회장인 점이 크게 작용한 것으로 보여진다"고 전했다.복지부는 말을 아꼈다.한 공무원은 "건정심 위원들 임기 만료에 따라 공익위원 3명 교체를 검토하고 있다. 배은영 교수를 포함해 신규 공익위원의 인사 절차를 진행하고 있다"고 짧게 답했다.의료계는 약사 출신 공익위원 위촉 움직임을 예의주시하는 모습이다.의사협회 박수현 대변인은 "약대 교수의 건정심 공익위원 선정 이유를 명확히 알아봐야 할 것 같다. 건강보험 정책 심의에서 중요한 역할을 하는 공익위원에 약사 출신 교수를 위촉하려는 배경이 무엇인지 확인 작업을 거쳐 입장 표명 여부를 결정하겠다"고 말했다.2021년 12월말로 3년 임기가 만료된 건정심 24명 중 가입자와 공급자 등 16명의 위원은 변동이 없는 것으로 알려졌다. 

메디칼타임즈=문성호 기자 국정감사에서도 항암제와 희귀질환치료제 등 고가약제에 대한 '선급여-후기준' 마련 제도 필요성이 제기됐다. 하지만 국민건강보험공단과 건강보험심사평가원 모두 '재정' 문제를 이유로 신중한 입장을 보였다. 가톨릭대 서울성모병원 강진형 교수(사진 제공 : 국회 전문기자협의회) 서울성모병원 강진형 교수(항암요법연구회장)는 20일 국회 보건복지위원회 국정감사에 참고인으로 출석, 고가 약제 접근성 확보를 위한 제도개선을 요청했다. 이날 강 교수는 "신약이 건강보험 급여로 적용되려면 심평원의 경제성평가를 받은 뒤 건보공단과 약가협상을 해야 한다"며 "이 과정이 오래 걸린다. 복지부와 심평원은 350일이 걸린다고 말하지만 여기에 자료 보완기간은 빠져있다"고 지적했다. 그는 "가령 폐암환자에게 고가 항암제를 1차요법으로 사용하기 위한 심사가 3년째 진행되고 있지만 통과하지 못하고 있다"며 "이를 해결하기 위해 위험분담제를 도입했지만 솔직히 현장에서 체감하기는 힘들다. 실제 위험분담제에 따른 건강보험 등재 단축효과는 미미하다"고 꼬집었다. 따라서 강 교수는 신약의 접근성 문제를 해결하기 위해 '선급여-후기준' 마련이라는 새로운 패러다임 도입을 제안했다. 일단 중증환자에게 신약을 사용하게 하되 추후 제약사와의 협상을 통해 약값을 정산하자는 의미다. 왼쪽부터 김선민 심평원장, 김용익 건강보험공단 이사장(사진 제공 : 국회 전문기자협의회) 하지만 건보공단과 심평원 모두 필요성은 인정하지만 적용하기에는 어려움이 있다는 입장을 전했다. 사실상 어려울뿐더러 건보공단과 심평원 두 기관이 독자적으로 결정할 문제가 아니라는 것이다. 건보공단 김용익 이사장은 "신약의 건강보험 등재는 굉장히 조심스럽게 접근하고 있다. 자칫 약값을 정부가 비싼 가격으로 설정하게 되는 결과가 나올 수 있기 때문"이라며 "선급여 방식으로 전환하는 문제도 검토는 해보겠지만 약가 설정에 대한 우려와 건강보험 재정의 대한 문제도 있다는 점을 말하겠다"고 전했다. 마찬가지로 심평원 김선민 원장 역시 "희귀질환과 암 환자의 마지막 희망인 고가항암제 접근성 문제는 사회적으로 풀어야 한다"며 "암환자의 평균수명을 1년 연장하기 위해 10억이 넘는 비용을 필요로 한다. 이런 경우 다른 질환이나 약제를 써야 할 환자들도 고려해야 한다"고 현실적인 어려움을 설명했다. 그는 "신약 접근성에 대한 노력은 하겠지만 워낙 고가이기 때문에 독자적으로 결정하기에는 매우 어렵다"며 "앞으로 관련 기관, 의료계와 협력해서 방안을 마련하겠다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 한미약품과 GC녹십자가 희귀질환 극복을 위한 혁신신약 개발에 함께 나선다. 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT만 가능했던 파브리병에 최근 경구제 옵션이 생긴 것처럼 이들도 ERT를 대체할 혁신 신약 개발에 나선다. 한미약품과 GC녹십자는 26일 오후 5시 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 '차세대 효소대체 희귀질환 치료제' 공동 개발에 관한 MOU를 체결했다고 27일 밝혔다. 이번 MOU에는 한미약품 대표이사 권세창 사장과 GC녹십자 대표이사 허은철 사장 등 양사의 주요 R&D 관계자가 참석했다. GC녹십자 허은철 사장(좌)과 한미약품 대표이사 권세창 사장(우)이 희귀질환 치료제 개발을 위한 공동연구 MOU를 체결하고 있다. 이번 MOU에 따라 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환) 리소좀이 체내 축적되면 사망에 이를 수 있는 심각한 대사질환을 유발하는데, 국내 약 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다. 리소좀 축적에 따른 희귀질환은 약 50여종에 이르고 있다. 현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme replacement therapy) 요법으로 치료하는데, 양사는 기존 1세대 치료제들의 안정성, 반감기, 복용 편의성, 경제적 부담 등을 획기적으로 개선한 차세대 효소대체 혁신신약을 개발하게 된다. 파브리병도 효소 정맥 주사 방식인 ERT가 유일한 치료 방식이었지만 이를 대체할 수 있는 경구제가 등장한 바 있다. 파브리병도 세포에 당지질이 쌓이는 리소좀 축적 질환의 일종이다. 양사는 물적, 인적자원 교류 및 연구협력을 통해 양사 R&D 역량의 시너지를 최대치로 끌어 올린다는 계획이다. 한미약품의 독보적 신약개발 역량과 LSD 일종인 헌터증후군 치료제(헌터라제)를 보유하고 있는 GC녹십자만의 차별화된 개발 노하우가 이번 MOU를 통해 시너지를 극대화할 것으로 기대되고 있다. 특히 국내 상위 제약사가 혁신신약 후보물질 탐색부터 상용화까지의 전 과정을 함께 협력하는 의미 있는 사례가 될 것으로 전망된다. 한미약품 권세창 사장은 "GC녹십자는 희귀질환치료제 영역에서 차별화된 역량을 갖추고있는 것은 물론, 혁신적 비전을 제시하고 있는 기업"이라며 "한미약품의 축적된 R&D 능력과 GC녹십자의 차별화된 역량의 조화가 희귀질환으로 고통받고 있는 환자들에게 희망이 되길 기대한다"고 말했다. GC녹십자 허은철 사장은 "한국 제약산업의 새 R&D 역사를 써나가고 있는 한미약품과 협력하게 돼 매우 기쁘게 생각한다"며 "각기 다른 강점을 가지고 있는 양사의 이번 공동 연구는 희귀질환 분야에서 차세대 치료제 개발과 획기적인 치료 환경 개선으로 이어지는 가교 역할을 할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 건강보험 급여 의약품 중 면역항암제, 희귀질환치료제 등 고비용의약품에 대한 재평가가 내년부터 본격 적용될 전망이다. 해당 업무를 맡고 있는 건강보험심사평가원은 재평가를 위한 제도적 과정 및 기준 설계를 마친 모습. 다만, 사후평가 기준 시행에 있어 이해관계가 얽혀있는 제약업계는 여전히 반대하고 있어 걸림돌로 남은 상황이다. 이날 공청회에서는 제약업계가 강하게 반대했지만 전체적인 전문가들은 제도 도입에 찬성하는 의견을 제시했다. 심평원은 3일 서울 페럼타워에서 '의약품 사후평가 기준 및 방법' 마련을 주제로 공청회를 개최, 그동안 마련한 평가 기준을 공개하고 의견수렴 작업에 돌입했다. 지난 6월 심평원은 약제 급여여부를 평가하는 약제급여평가위원회 산하로 '소위원회'를 새롭게 신설‧운영을 시작한 바 있다. 이 과정에서 심평원은 기존 소위원회의 역할에 약제 급여기준, 경제성평가, 위험분담제, 재정영향평가, 한약제제에 더해 약제 사후평가 업무를 추가시켰다. 이날 공청회 발제를 맡은 심평원 박은영 약제평가제도개선팀장은 약평위 소위원회가 수행할 의약품의 사후평가의 전체적인 과정을 공개했다. 우선 사후평가 테이블에 오를 약제는 급여약 중 항암제, 희귀의약품 등과 임상적 유용성이 불확실한 약제 등으로 한정했다. 이 중 ▲효과 재평가를 통해 임상적 유용성 확인이 필요한 약 ▲인구구조와 사용량 증가로 관리가 필요한 약제 ▲기타 약제사후평가 소위원회에서 사회적 영향, 기타 보건의료에 미치는 영향 등을 고려한 평가가 필요한 약제 등이 기준이 된다. 심평원은 이를 토대로 재정기반과 성과기반을 둘로 나눠 의약품 사후평가를 진행하겠다는 추진 계획을 내놨다. 재정기반은 제외국 가격비교가, 성과기반은 의학문헌과 RWE 기반으로 재평가하겠다는 것이다. 건강보험심사평가원이 항암제 등 고가의약품 사후평가 시 적용할 기준들이다. 박은영 팀장은 "사후평가 대상에 오른 해당 성분이 관련 학회에 필요성분인지, 동일 약리기전 또는 다른 약리기전 약제 존재 여부 등 대체 가능성, 약제 특수성 등도 고려할 것"이라며 "약제 특수성이 있는 소아 등 특수 연령대만 제한적으로 사용하거나 에이즈 등 특수 질환자만 사용하는 약제, 응급의약품 등은 사후평가 과정에서 고려사항이 될 것"이라고 설명했다. 그는 "향후 재정과 성과를 토대로 사후평가를 진행한다는 계획"이라며 "재정기반의 경우 제외국의 가격비교 등 모니터링을 통해 약제의 대한 재평가를 할 것이다. RWE 기반 약제 재평가의 경우 건보공단이 관련 연구를 추진하고 있는데 협력방안을 찾아볼 방침"이라고 전했다. 심평원이 그동안 마련해 온 의약품 사후평가 방안을 공개하자 제약업계는 강한 거부감을 내비쳤다. 단적으로 '한국에서 기업하기 어렵다'라는 식의 불만이다. 한국제약바이오협회 장우순 상무는 "약제 재평가는 건강보험 재정이 위협받기 때문에 지속 가능성을 위한 방안이라고 설명했다"며 "재정 안전성은 합리적인 사용량 관리, 부당행위를 통한 누수관리가 선행돼야 이룰 수 있다. 이를 선행하지 않고 임상적 유용성을 재평가하는 것만으로는 백약이 무효할 것"이라고 주장했다. 그는 "고비용의약품을 둘러싼 문제는 임상현장과 급여기준 등에 따라 종합적으로 발생한 것"이라며 "의료계와 산업계 등과 충분한 합의가 선행돼야 한다. 반대하지 않을 수 없다"고 강조했다. 건강보험심사평가원은 재정과 성과기반을 둘로 나눠 사후평가를 진행하겠다는 계획을 내놨다. 하지만 이날 공청회의 전반적인 분위기는 반대보다는 찬성 분위기가 지배적이었다. 참석한 학계 측 인사들도 사후평가 필요성은 공감했기 때문이다. 서울대 김진현 교수는 "의약품 사후평가는 산업계에 부정적 보다는 장기적으로 긍정적 영향이 더 클 것으로 기대된다"며 "다만, 평가기준을 정할 때 구체적으로 정하는 것이 타당해보이지만 그 자체가 불공평할 때가 있다. 평가기준은 보다 단순하게 설계해야 한다"고 피력했다. 이화여대 안정훈 교수 또한 "임상문헌 등을 토대로 의약품 사후평가를 할 때 투명성을 담보해야 한다"며 "당사자만이 아니라 산업계와 연구계 전반에서 소중한 자료로 활용될 수 있도록 사후평가 과정을 투명화해야 한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 파브리병은 국내 환자 규모가 150여명에 불과할 정도로 희귀한 질환이다. 파브리병은 알파 갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)라는 효소의 결핍으로 발생하는데 보통 손발의 통증을 시작으로 '신장, 심장, 뇌' 등 다양한 장기에 영향을 미친다. 초기 파브리병의 경우 설사같은 위장관계 문제로 발현해 진행될수록 장기에 영향을 미쳐 심하면 사망을 초래해 치료의 골든타임 확보가 중요하다. 파브리병은 진행성 질환으로 한 번 손상되면 이전 상태로 회복되기 어렵고 질환 양상이 점차 심각하게 전개된다는 점에서 빠른 진단 및 치료가 환자 예후 결정의 중요 인자로 작용한다는 뜻. 문제는 파브리병 치료제의 급여 기준이 엄격해 질환이 장기에 영향을 미친 이후에 보험 적용이 가능하다는 것이다. 되레 급여기준이 파브리병 환자들의 예후를 결정하는 골든타임을 놓치게 한다는 지적이 나오면서 학계도 기준 완화에 목소리를 높이고 있다. ▲악화돼야 적용? 골든타임 놓치게 만드는 급여 기준 파브리병 치료는 부족한 효소를 정맥을 통해 주기적으로 주사하는 효소대체요법(Enzyme Replacement Treatment, ERT)이 표준 치료로 진행돼 왔다. 효소대체요법은 2주에 한번 정맥으로 효소를 직접 공급해 내부에서 신체 상태를 유지할 수 있도록 한다. 최근엔 순응 변이를 가진 파브리병 환자에서 알파 갈락토시다제 A의 활성을 복원시키는 기전을 가진 경구형 제제가 새로운 치료 옵션으로 등장한 바 있다. 먼저 효소대체제인 아갈시다제 β 제제(파브라자임주)의 급여 기준은 ▲파브리병의 특징적인 임상 증상을 보이는 경우 ▲백혈구나 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A의 활성도 감소와 유전자 검사로 확진된 경우다. 특징적인 임상 증상을 보이지만 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성 환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있다. 학계는 급여 기준상의 '특징적인 임상 증상'이라는 부분을 지적하고 있다. '임상 증상'이 "파브리병과 관련돼 신장, 심장, 허혈성 혈관, 조절되지 않는 통증 등의 증상이 확인된 경우"로 명시돼 사실상 질환이 초기에서 장기로 확장된 경우 급여가 가능하기 때문이다. 연세대학교 세브란스병원 심장내과 홍그루 교수는 "현재 급여 기준은 파브리병으로 인해 콩팥이나 심장 등 장기에 문제가 발생해야 적용이 가능하다"며 "환자에 따라 임상 증상이 확연치 않을 수도 있기 때문에 기준 개선이 필요하다"고 지적했다. 그는 "고혈압, 당뇨 환자가 상태의 유지나 악화를 방지하기 위해 치료를 받는 것이지 심근경색이 오고 콩팥 기능이 악화된 이후 치료 받는 것은 아니"라면서 "파브리병은 특히 초기 치료 개입이 향후 환자의 예후를 결정할 수 있다는 걸 고려해야 한다"고 강조했다. 파브리병이 당지질적인 대사 문제로 발현하기 때문에 고혈압, 당뇨병과 같은 만성질환의 개념으로 생각할 수 있다는 것. 파브리병도 초기에 관리가 시작된다면 장기 손상이나 이에 따른 사망 등 심각한 상황 초래를 방지할 수 있다는 뜻이다. 홍 교수는 "세계적으로는 파브리병 치료의 흐름이 초기 진단 후 적극적 치료 방향으로 가고 있기 때문에 국내 상황도 이에 발 맞출 필요가 있다"며 "학계에선 심장 기능이 떨어지거나 그런 조짐이 있다면 조기에 급여가 가능할 수 있도록 기준을 완화시켜 달라는 요구를 하고 있다"고 말했다. 홍그루 교수 그는 "장기 기능이 아주 떨어져야만 보험을 적용하는 것보다는 증상 요건에 이상 징후가 있으면 바로 급여가 됐으면 한다"며 "파브리병에서 단백뇨는 신질환 진행의 주요 위험 인자이기 때문에 파브리병이 확실하면서 단백뇨가 나온다면 급여를 적용하는 방식 등을 고려해 볼 수 있다"고 설명했다. 현재 심사평가원은 신기능 및 단백뇨 상태에 있더라도 현재의 신장 문제가 파브리병에 의해 초래된다는 점을 입증해야만 치료제 사용을 인정한다. 파브리병에 의해 장기의 '특징적인 임상 증상'을 보일 정도로 상태가 악화된 이후 급여가 적용된다. 급여 기준이 되레 치료 적기를 놓치게 한다는 우려가 나오는 이유다. 2018년 저널 Molecular Genetics and Metabolism에 게재된 파브리병 치료 가이드라인에서도 조기 치료의 중요성을 강조하고 있다. 가이드라인은 "효소대체요법(ERT) 및 보조 요법은 상당한 임상적 이점을 제공할 수 있지만 많은 문헌들이 ERT가 늦게 시작된 후 상당한 장기 손상이 발생한 결과를 보고한다"며 ERT 개시 전 질병의 포괄적 평가를 거쳐 조기 ERT 개시를 주문했다. ▲경구형은 2차 치료제? 의료진도 "납득하기 어렵다" 올해 3월에는 주사 방식의 ERT 치료와 달리 경구형의 새로운 치료제 갈라폴드가 급여 목록에 이름을 올렸다. 갈라폴드는 순응 변이를 가진 파브리병 환자에서 알파 갈락토시다제 A의 활성을 복원시키는 기전을 가졌다는 점에서 '순응 변이'가 확인된 환자에게만 사용할 수 있다. 급여 기준은 순응 변이가 확인된 만 16세 이상의 파브리병 환자로 기존 치료제와 마찬가지로 파브리병의 특징적인 임상 증상을 확인해야 하는 것은 같다. 문제는 12개월 이상 효소대체요법을 실시한 경우 또는 효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우) 사용할 수 있다는 점. 쉽게 말해 기존 주사 치료제를 최소 12개월 이상 사용한 이후에야 경구형 치료제를 선택할 수 있다. 파브리병 치료 시 주사제는 1차 약제로 급여가 인정되지만 경구형 약제는 2차 약제로 급여가 제한적으로 적용된다는 뜻이다. 홍그루 교수는 "2주마다 주사를 맞아야 했던 환자들에게 경구형 약제는 좋은 대안이지만 해외와 달리 국내에서 갈라폴드 급여가 2차 약제로 한정돼 있다"며 "이같은 기준도 정말 이해하기 어렵다"고 말했다. 그는 "순응변이가 확인된 환자인데도 무조건 주사제 치료를 1년간 유지한 후에야 갈라폴드를 사용할 수 있다"며 "왜 이런 기준이 생겼는지 납득하기 어렵다"고 지적했다. 실제로 독일의 경우 1차 또는 2차 약제의 별도 구분없이 순응 변이를 가진 환자들은 바로 갈라폴드를 쓸 수 있다. 독일에선 주사치료를 받던 순응 변이 환자들 대다수가 경구용 치료제로 스위칭이 이뤄진 데다가 초기 확진된 순응 변이 환자들의 치료는 경구제로 시작한다. 홍 교수는 "이런 문제들이 있어 현재 건강보험심사평가원과 급여 기준 확대를 두고 논의를 진행하고 있다"며 "심평원도 희귀질환치료제 급여 확대에 의지를 갖고 있기 때문에 조만간 좋은 결과가 나오지 않을까 한다"고 말했다. 그는 "파브리병은 국내 환자가 150 여 명밖에 안되기 때문에 급여 기준을 완화해도 보험재정에 미치는 영향이 크지 않다"며 "치료 적기를 놓치면 돌이킬 수 없는 비가역적인 질환 특성을 고려할 때 파브리병은 조기에 적극적인 치료라는 대원칙을 보험 적용 기준으로 세워야 한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 약제비 비중이 높은 기등재 의약품에 사후 재평가 방안이 제기되고 있다. 건강보험 재정 투입 비용에 따른 우선순위 선정과 함께 효용가치가 떨어지는 의약품의 경우, 재평가를 통한 퇴출 기전의 마련이 필요하다는 것이다. 특히 점안제의 경우 전체 희귀질환치료제들과 비슷한 규모의 건보재정이 투입되면서 재평가 기준을 강화해야 한다는 목소리가 설득력을 얻고 있다. 최근 제네릭 종합대책과 사후평가 강화 방안이 언급되는 가운데, 보건복지부가 심평원 청구자료를 추가 분석한 결과에서도 이러한 분위기가 나타났다. 복지부에 따르면, 점안제에 들어간 건강보험 재정은 2400억원 규모로 환자부담금 30%까지 포함하면 3400억원 정도를 차지한다. 그런데 문제는 점안제에 투입된 비용 규모가 전체 희귀질환 치료제들에 들어간 재정과도 비교되며 질환 우선순위에 고민이 따른다는 지적이다. 연간 희귀질환치료제에 들어가는 건보재정은 3200억원 가량으로 추산된 것. 여기서 환자부담은 5~10% 수준이다. 항암제 품목 전체에 연간 1조원 정도의 건보재정이 투입되는 상황에서 적지 않은 비율을 차지하기 때문이다. 보험약제과 곽명섭 과장은 "연간 점안제에만 들어가는 건보재정이 2400억원이고 이는 매년 400억원씩 늘어나는 추세"라며 "희귀질환치료제 건보급여 규모와 비교해 우선순위가 맞을까 의문"이라고 밝혔다. 또 "현재로선 재평가 기전이 전혀 없기 때문에 방법이 없다"며 "우선순위를 정해 새로운 재정투입 요소가 들어오면 말순위의 요소가 퇴출되는 기전도 고려할 필요가 있다"고 설명했다. 지난해 불거졌던 일회용 점안제 일괄 인하 논란을 계기로 존재가치가 희미해진 기등재 의약품에도 재검토가 필요하다는 의견이 나오는 것이다. 신규 등재되는 신약들이 기존 약제에 혁신성을 앞세우는 만큼 효용성이 떨어진 약제들에 대해서는 재평가를 통한 약가 인하나 급여 제외하는 방안도 고려해볼 수 있어야 한다는 분석이다. 업계에서는 국내 제약 바이오 산업에 기술 수출 등 연구개발(R&D)이 집중되는 분위기 속에서 일방적인 약가인하나 퇴출에는 조심스런 입장을 보이고 있다. 업계 한 관계자는 "의약품이 모든 환자에 동일한 효능을 나타내는 것도 아니고 혁신 신약 도입에 따른 기존 의약품의 효용 가치가 없어지는 것은 아니다"면서 "과거 선별등재제도 도입 전 기등재약 목록정비가 실패한 것도 같은 이유 중 하나"로 언급했다. 한편 경제협력개발기구(OECD)에 따르면, 우리나라의 의료비에서 약제비가 차지하는 비중이 20%를 웃돌았다. OECD 주요 국가 중 의료비 대비 약제비 비중이 20%를 상회하는 나라는 40%에 가까운 그리스를 포함, 체코와 이탈리아 등 일부에 그쳤다. 반면 영국을 비롯한 노르웨이, 스위스, 스웨덴, 일본 등의 약품비 비중은 10%를 하회했으며 이외 국가들도 대체로 15% 이내의 비중을 보였다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 글로벌 BMS제약이 희귀난치질환 전문기업인 세엘진의 인수 합병에 돌입한다. 총 740억 달러 규모의 계약을 체결하면서, 올해 3분기 글로벌 본사의 인수작업이 완료될 전망이다. 무엇보다 BMS가 면역항암제 포트폴리오인 옵디보(니볼루맙), 여보이(이필리무맙) 등을 보유한 상황에서, 세엘진의 레블리미드(레날리도마이드)를 비롯한 차세대 항암제 파이프라인 확충이 주목된다. BMS 본사는 3일(현지시간) 희귀난치질환 전문기업 세엘진을 740억 달러(한화 약 83조 4350억원) 규모의 주식·현금 거래를 통해 인수 합병 계약을 체결했다고 밝혔다. 회사측은 입장문에서 "이번 합병을 통해 종양, 면역 및 염증질환에 포트폴리오를 확대하고 출시를 앞둔 6개 신규 품목과 함께 초기 및 후기 임상 파이프라인을 확대할 수 있을 것"이라고 밝혔다. 올해 첫 대규모 기업 거래에서 면역항암제와 희귀질환치료제 등 차세대 항암제 포트폴리오의 강화가 관전 포인트다. 이를 통해 BMS제약은 세엘진이 보유한 베스트셀링 항암제 레블리미드와 함께 작년 주노 테라퓨틱스와의 기업거래에서 획득한 차세대 면역 세포치료제 CAR-T 옵션의 권리까지 확보할 수 있을 것으로 전망된다. 미국 시장조사업체인 Leerink Partners에 따르면 이번 인수를 통해 암, 면역 및 염증 질환, 심혈관질환계 파이프라인은 물론 주요 9개 품목에만 연간 10억 달러 이상의 기대 매출을 예상했다. 회사는 이번 인수작업이 올해 3분기경 완료될 것으로 전했다. 세엘진 본사는 "BMS제약과 더 많은 기회를 갖게 돼 기쁘다"면서 "상호 협력을 통해 두 회사를 하나로 모으기를 기대한다"고 말했다.