희귀질환 치료제이면서도 전 세계적으로 1조원 이상의 매출을 올리고 있는 블록버스터인 낭포성 섬유증 복합치료제 오캄비가 우수한 임상 효과에 비해 부작용이 심각하다는 연구 결과가 나왔다.

폐 기능과 체중 개선 효과는 분명하지만 실제 제약사에서 실시한 임상 시험에 비해 부작용이 3배 이상 보고되고 있다는 점에서 실제 임상에서 장단점을 고려해야 한다는 의견이다.

미국흉부외과학회(AMERICAN THORACIC SOCIETY)는 현지시각으로 13일 보도자료를 통해 오캄비에 대한 실제 효능 및 안전성에 대한 리뷰를 발표했다.

이번 연구는 프랑스 Cochin병원 Pierre-Régis Burgel 박사를 비롯한 47명의 의료진이 참여해 오캄비를 처방받은 낭포성 섬유증 환자 845명을 대상으로 진행했다.

12개월의 추적 관찰 기간 동안 오캄비를 처방받은 환자들은 FEV1(1초간 최대흡기량)이 3.67배나 증가한 것으로 나타났다. FEV1는 폐 기능의 중요한 척도로 건강한 폐를 가진 대조군과 비교를 위해 활용하는 지표다.

또한 이 환자들은 체중이 처방 전보다 2~3kg 늘어났다. 또한 정맥 항생제 처방율을 35%까지 감소시켰다. 약의 효능만큼은 과거 임상 시험과 비교해 우수하다는 것을 다시 한번 증명한 셈이다.

그러나 부작용면에서는 과거 임상시험에 비해 훨씬 더 위험하다는 결론이 나왔다.

추적 관찰 기간 동안 심각한 부작용으로 임상 시험 자체에서 탈락한 환자들이 18.2%에 달한 것. 과거 임상 3상에서 불과 5%만이 부작용을 경험한 것에 비하면 3배 이상 높은 수준이다.

이렇게 부작용을 겪은 환자들은 거의 절반이 심각한 호흡기 질환으로 약을 중단한 뒤 병원 치료를 받았다.

또한 호흡기 질환과 무관한 부작용으로 인해 임상을 중단한 환자가 4분의 1을 차지했다. 오캄비를 처방받은 환자 5명 중 1명은 부작용으로 병원 치료를 받을 수 밖에 없었던 것이다.

특히 질환이 상대적으로 가벼웠던 경증 환자들도 부작용으로 처방을 중단한 비율이 과거 임상시험에 비해 3배 이상 높다는 점에서 심각성을 더했다.

연구의 교신저자인 Burgel 박사는 "과거 임상시험에서 보고된 것보다 심각한 부작용 보고가 많았고 이로 인해 임상시험 중단율도 예전에 비해 3배 이상 높았다"며 "심각한 호흡장애로 치료를 견디지 못한 환자들이 20%에 달했다"고 설명했다.

이어 그는 "과거 임상시험에 비해 덜 안정적이거나 이미 호흡기 질환에 노출된 환자들이 참여했을 가능성도 무시할 수 없다"며 "또한 오캄비를 처방받기 전에 항생제로 인한 악화를 경험했을 가능성도 큰 것으로 보인다"고 풀이했다.