한미약품이 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약으로 개발중인 HM43239를 투여해 효능을 확인한 임상 케이스를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다.

HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제하는 시너지를 통해 AML 치료의 새 패러다임을 제시할 수 있을 것으로 기대되는 혁신신약 후보물질이다.

이번 학회에서 한미약품은 MD 앤더슨 암센터 나발 데이버 박사(Dr. Naval Daver)와 함께 진행한 미국과 한국에서의 임상 1/2상에 참여한 일부 환자 케이스를 선정해 발표했다.

첫번째 환자는 AML 치료를 위해 미도스타우린(Midostaurin)을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료 요법인 길테리티닙(Gilteritinib)과 아자시티딘(Azacitidine)을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성이었다.

이 환자에게 HM43239를 투여한 후 1주기(1개월) 후에 골수아세포(BM Blast)가 5% 미만으로 감소되고, 혈구 수치가 정상으로 회복된 상태인 완전관해가 확인됐으며, 약 2주기(2개월) 후에 자가조혈모세포이식(Allogeneic Stem Cell Transplant, ASCT)이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받을 수었다.

두번째 환자는 공고요법(Indcution)과 구제요법(Salvage)에도 불응성을 보인 FLT3 Wild Type의 60세 남성 환자로 HM43239 투여 후 완전관해(CRp, 혈소판 감소증은 지속)를 확인했으며, 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다.

특히 이 두 케이스 모두에서 골수아세포(BM Blast)의 1% 이하 감소와 동시에, 관해 기준에 부합하는 ANC(호중구) 1000 이상, 혈소판 100,000 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했으며, 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.

HM43239는 美 FDA로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

한미약품 권세창 사장은 "HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제"라며 "현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.