그동안 임상 현장의 필요성이 강조됐던 파브리병 경구용 치료제 '갈라폴드(미갈라스타트)'가 1차 치료제로 전환될 전망이다.

이는 당초 필요했던 1년간의 효소대체요법 실시 요건 등이 삭제된 것. 특히 투여 연령도 확대됨에 따라 임상 현장에서 활용도가 높아질 전망이다.

최근 보건복지부는 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안'을 행정예고했다.

이번 개정고시안이 행정 예고됨에 따라 빠르면 8월 이같은 내용이 적용 될 전망이다.

해당 고시안 중 눈에 띄는 것은 한독이 도입한 파브리병 경구용 치료제 '갈라폴드캡슐(미갈라스타트)'에 대한 사항이다.

변화된 개정안에 따라 '갈라폴드'는 투여 대상 및 1차 치료제로 변화가 예고 됐다.

실제 사항을 살펴보면 우선 투여 대상의 연령이 순응변이가 확인된 '만 16세 이상'의 파브리병 환자에서 '성인 또는 45kg 이상의 12세 이상 청소년'으로 확대됐다.

또한 기존의 요건 중 하나인 효소대체요법 실시에 대한 사항이 삭제됐다.

그동안 갈라폴드는 '12개월 이상 효소대체요법을 실시한 경우 또는 효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우)'에만 활용이 가능했다.

하지만 이번에 해당 내용이 삭제됨에 따라 효소대체요법 사용과 무관하게 1차 치료제로 갈라폴드를 활용할 수 있게 된 것.

아울러 평가방법에 있어서도 기간 및 검사 등이 변화됐다.

그동안 갈라폴드는 최초 평가 이후 6개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 포함), 심기능 검사(EKG 포함), Lyso-Gb3 검사를 통해 종합적으로 평가하여 동 약제의 최초 투여 시점에 비해 질병상태가 유지되거나 개선된 경우 지속투여를 인정했다.

반면 앞으로는 최초 평가 이후 매 6-12개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 등) 또는 심기능 검사(EKG 등) 등을 통해 약제 투여 효과에 대해 종합적으로 평가토록 했다.

이에 평가 기간 역시 증가함에 따라 임상 현장에서의 편의성 역시 증가할 수 있을 것으로 예상된다.

그동안 갈라폴드의 1차 치료제로의 변화를 통한 폭 넓은 활용 필요성은 임상 현장에서 꾸준히 제기돼 온 사항이다.

갈라폴드는 지난 2017년 국내 허가를 받은 유일한 경구용 파브리병 치료제라는 점에서 환자의 편의성이 높은 품목이다.

이에 지난 2019년 급여 적용 이후, 꾸준히 1차 치료제로 전환 필요성이 제기돼 왔다.

또한 갈라폴드의 경우 2차 치료제인 나라가 우리나라와 호주 단 2곳뿐이라는 지적도 제기돼 온 상황.

특히 파브리병의 경우 꾸준한 치료가 필요한 상황에서 2주마다 병원을 방문해야하는 기존 효소대체요법에 대한 부담감이 클 수밖에 없었다.

이에 이번 1차 치료제 전환에 따라 임상 현장에서의 활용도는 물론, 한독 입장에서도 긍정적인 변화가 예상된다.

이와 관련해 한독 관계자는 "보험 급여 적용 이후 약 6년만에 1차 치료제로 급여가 확대된 것"이라며 "경구용 치료제라는 장점으로 임상 현장에서도 그 필요성이 많이 제기된 품목"이라고 전했다.

이어 "이번 급여 확대가 이뤄질 경우 파브리병 환자의 병원에 가는 횟수를 줄여줘 삶의 질에 있어서도 도움이 될 것으로 기대하고 있다"고 덧붙였다.