[메디칼타임즈=이지현 기자] 국내 파브리병 치료 시장에 '투여 주기 연장'과 '식물 세포 유래 플랫폼'을 앞세운 새로운 옵션이 등장해 주목된다.

광동제약(대표이사 최성원·박상영)은 식품의약품안전처로부터 희귀 유전질환인 파브리병 치료제 '엘파브리오(성분명: 페구니갈시다제알파)'의 국내 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.

엘파브리오는 성인 파브리병 환자의 장기 효소대체요법(ERT)에 사용되는 주사제. 이번 허가는 환자의 치료 편의성을 극대화하려는 의료진들의 요구와 고부가가치 희귀질환 영역으로 파이프라인을 확장하려는 광동제약의 전략적 행보가 맞물리면서 파급력이 예상된다.

파브리병 치료 2주→4주로 투여 주기 연장

의료현장에서 가장 주목하는 부분은 단연 '투여 주기의 연장'이다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소 결핍으로 인해 체내에 당지질이 지속적으로 축적되는 희귀 리소좀 축적 질환이다.

신장 및 심장 합병증으로 이어질 수 있어 평생 치료가 필수적이지만, 기존 효소대체요법(ERT)은 2주마다 병원을 방문해 수 시간 동안 주사를 맞아야 해 환자들의 삶의 질 저하와 사회활동 제약이 고질적인 문제로 지적돼 왔다.

반면 엘파브리오는 최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 '4주 1회 투여 요법'에 대한 승인 권고를 받아, 국내 임상 현장에서도 투여 주기를 2배로 늘릴 수 있는 길이 열렸다.

병원 방문 주기가 한 달로 늘어남에 따라 환자의 순응도 개선은 물론, 내원 관리를 담당하는 의료진의 편의성도 크게 향상될 것으로 기대된다.

학술적 차별성도 명확하다. 엘파브리오는 국내 최초로 식물 세포 유래 재조합 단백질을 적용한 제제다. 기존 동물 세포(CHO cell) 기반 치료제와 비교했을 때, ERT 치료의 최대 걸림돌인 '항약물항체(ADA) 형성으로 인한 약효 감소(면역원성 이슈)' 측면에서 새로운 학술적 대안을 제시할 수 있을지 임상의들의 관심이 모이고 있다.

기존 약물 투여 후 중화항체 형성으로 치료에 난항을 겪던 환자들에게 새로운 스위칭(약물 전환) 옵션이 될 수 있다는 분석이다.

'희귀의약품' 날개 달고 사업 다각화 드라이브

제약산업계 관점에서는 이번 허가가 광동제약의 '체질 개선'을 알리는 신호탄이라는 점에서 의미가 깊다.

광동제약은 천연물 의약품과 일반의약품(OTC), 식음료(F&B) 사업군에서 강점을 보이면서도 고부가가치 영역인 '희귀질환 전문 의약품(Orphan Drug)' 시장으로의 포트폴리오 다각화를 전사적으로 추진해 왔다.

그 결실이 바로 이번 엘파브리오 허가인 셈이다. 광동제약은 지난 2023년 이탈리아의 세계적인 희귀의약품 전문 제약사 '키에시(Chiesi Farmaceutici)'와 엘파브리오를 포함한 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 계약을 체결한 바 있다.

이 같은 글로벌 파트너십 체결 이후 신속하게 국내 허가 절차를 완수하며 희귀질환 시장 진입의 교두보를 성공적으로 마련했다는 평가다.

광동제약 관계자는 "엘파브리오 국내 허가를 통해 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다"며 "앞으로도 글로벌 기업들과의 협력을 강화하고 희귀질환 치료제 도입을 확대해 환자들의 치료 접근성 향상에 기여할 계획"이라고 밝혔다.

다만, 품목허가를 획득한 엘파브리오가 임상 현장에 안착하기 위해 '건강보험 급여 등재'라는 관문이 남아있다.

특히 평생 투약이 필요한 희귀질환 특성상 약가와 급여 기준이 처방의 문턱을 결정하는 만큼, 향후 건강보험심사평가원 및 약제급여평가위원회(약평위) 등 급여 협상 결과에 관심이 모아질 예정이다.