일차 유효성 평가변수 설정, 맹검 적용 방식 등 의료제품 개발 및 임상 과정에서 상에서 마주하는 다양한 상담 사례를 모은 자료집이 공개됐다.

식품의약품안전처는 의료제품 임상시험에서 중요한 부분을 차지하고 있는 통계적인 설계와 분석 방법 등에 관한 구체적인 사례를 수록한 '의료제품 임상통계 상담사례집'을 30일 발간했다.

이번 사례집은 의약품, 바이오의약품, 의료기기의 임상시험계획서· 결과보고서에서 주로 발견되는 통계적 오류와 이를 적절하게 보완한 사례를 안내해, 개발자의 시행착오를 줄이고 임상시험을 신속하게 수행할 수 있도록 도움을 주기 위해 마련됐다.

사례집의 주요 내용은 ▲이중맹검(Double Blind Test)·무작위배정·시험대상자 수 산출·분석군·통계분석 방법 등 임상통계 사례 ▲임상시험 통계 설계·분석 시 고려사항 ▲다빈도 질의응답 사례 ▲용어해설 등이다.

주요 질의-답변을 보면 시험대상자 수는 무조건 통계적으로 산출해야 하는지에 대해 식약처는 "안전성 또는 유효성에 대한 확실한 증거를 제시하기 위한 확증용 임상시험에서는 시험대상자 수 산출을 반드시 통계적으로 구해야 하지만 탐색용 임상시험에서는 제외할 수 있다"고 답했다.

이어 맹검(눈가림)은 적용 대상 질의에 대해 식약처는 "눈가림은 시험대상자, 연구자(시험진행자), 시험 결과 측정자, 제3의 평가자 등에 의해 발생하는 편향을 배제, 혹은 줄이기 위해 사용한다"고 제시했다.

일차 유효성 평가변수는 임상시험에서 밝히려고 하는 가장 중요한 목표를 정확히 나타낼 수 있는 변수를 일차변수로 정해야 한다. 식약처는 여러 측정변수 중 의학적 중요도, 객관적 측정 가능도 등에 근거해 구체적으로 변수를 선택하는 것이 필요하다고 강조했다.

또 통계적 유의성은 임상시험 연구목적에 타당한 가설을 설정하고, 이때 설정된 귀무가설을 임상시험계획서에 기술된 방법과 유의수준에 따라 기각해야 함을 의미한다.

식약처는 이번 임상통계 상담사례집 발간으로 임상시험 설계·분석 시 통계적 신뢰성이 높아질 것으로 기대하며, 앞으로도 규제과학을 바탕으로 의료제품 임상시험에 대한 이해를 높일 수 있도록 지속적으로 안내하겠다.