척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자(뉴시너센) 급여기준 개선과 에브리스디(리스디플람) 급여 적용이 연계될 것으로 보인다.

31일 국회에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 보건복지위원회 국정감사 서면답변을 통해 SMA 치료제 급여 적용 계획을 전달했다.

현재 건강보험 급여로 등재된 SMA 치료제의 경우 바이오젠의 스핀라자와 한국노바티스의 졸겐스마가 대표적이다.

스핀라자는 2019년 4월 8일부터 급여 적용됐으며, 졸겐스마는 올해 8월부터 신규 등재돼 급여로 환자들이 투여 받고 있다.

이 가운데 스핀라자는 현재 제약사 등으로부터 급여기준 개선 요청이 제시됐다는 것이 심평원의 설명이다.

실제로 스핀라자 관련 SMA 치료 급여중단 기준에 대한 개선의견이 끊임없이 제기되고 있는 상황. 현재 스핀라자 급여 투여를 승인받은 의료기관은 4개월마다 유지용량 투여 전 별도의 모니터링 보고서를 작성해 심평원에 제출해야 한다. 직전 평가시점의 운동기능평가와 비교해, 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증해야 투여를 유지할 수 있다.

심평원 측은 "스핀라자의 급여기준 개선 요청이 있어 추가된 임상적 유용성 관련 교과서, 가이드라인, 임상문헌, 제외국 보험급여 등 근거자료를 고려해 투여대상 및 운동기능 평가도구 등 급여기준 전반에 대해 검토 중"이라고 설명했다.

여기에 심평원은 동일 적응증으로 급여심사가 지연되고 있는 한국로슈 에브리스디를 스핀라자 급여기준 개선 검토와 연계시키겠다는 방침도 내놨다.

이와 관련해 심평원은 이미 에브리스디 급여기준 설정을 위해 2차례 약제급여기준 소위원회 및 SMA 전문가 간담회를 진행한 바 있다.

동시에 임상현장에서는 고가치료제로 분류되는 에브리스디 급여 적용 관련 인적 리스크 발생 안전장치를 마련해야 한다는 의견이 나오고 있다. 심평원도 이 같은 문제를 인식하고 제약사인 로슈에 방안 마련을 요청한 것으로 알려졌다.

심평원 측은 "현재 신약 등재를 위한 평가 중으로, 대체약제인 스핀라자와 비교해 임상적 유용성, 비용효과성에 대한 급여 적정성에 대해 평가 중"이라며 "전문가 논의 결과 스핀라자의 급여 기준 검토 결과와 연계해 에브리스디 급여기준 설정이 필요하다는 의견이었다"고 설명했다.

이어 "스핀라자 급여기준 개선과 연계 검토 하고 있다"며 "졸겐스마의 경우 학회 등에서 급여기준 개선을 요청할 경우 임상근거 자료 등을 토대로 개선 여부를 추가 검토하겠다"고 덧붙였다.

한편, SMA 치료제로 스핀라자는 5ml 한병 당 보험상한 표시가가 약 9235만원으로, 졸겐스마는 1키트 당 약 19억 8173만원으로 등재되며 국내 대표적인 고가 치료제로 분류되고 있다.