메디칼타임즈=허성규 기자GC녹십자의 A형 혈우병 치료제 '그린모노'GC녹십자(대표 허은철)는 이달 1일부터 자사의 A형 혈우병 치료제 '그린모노'의 건강 보험 급여 기준이 확대 적용된다고 밝혔다.이에 따라 혈중 응고인자 활성도 1% 미만인 국내 A형 혈우병 환자들이 혈장유래 8인자 제제로 예방요법 시 허가 범위 내에서 요양급여 인정 기준 용량 대비 최대 2배까지 투여용량 증대가 가능해졌다는 설명이다.개정된 급여 고시에 따르면 혈장유래 8인자 제제의 1회 투여용량은 20~25 IU/kg(중등도 이상 출혈의 경우 최대 30 IU/kg)로 기존과 동일하나 용량 증대 인정 기준이 확대됐다.기존에는 ▲입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우 ▲임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우에 의사소견서 첨부 시 용량 증대가 인정되었으나, 변경 후에는 ▲약물동태학(Pharmacokinetics) 검사 결과에 기반하여 투여 후 48시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우에도 의사의 소견서를 첨부하면 급여를 인정한다.이로써 지난해 8월 유전자재조합제제인 '그린진에프'가 급여기준 확대 적용을 받은데 이어, 이달 혈장유래제제인 '그린모노'가 적용을 받아 GC녹십자의 A형 혈우병 치료제 2개 모두가 급여기준 확대 적용을 받게 됐다.GC녹십자 관계자는 "이번 그린모노의 보험 급여 기준 확대로 더 많은 중증 혈우병 환우들이 좀 더 충분한 용량으로 일상적 예방요법을 할 수 있게 됐다"며 "환자 맞춤형 치료를 위한 환경 조성에 애써 주신 학계와 정부에 감사 드린다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자정부가 지난 8월 주요 혈우병 치료제의 급여기준을 확대한 가운데 임상현장 중심으로 '형평성' 논란이 일고 있다.특정 치료제만 급여기준 확대 대상에서 제외됐다는 이유에서다. GC녹십자 혈장유래제제인 그린모노 제품사진. 복지부 급여기준 확대에서 유일하게 제외되면서 임상현장에서 형평성 논란이 제기되고 있다.18일 의료계에 따르면, 지난 8월 보건복지부는 고시 개정을 통해 혈액응고 8인자 결핍 A형 혈우병 치료제에 대한 건강보험 적용범위를 확대 적용한 바 있다. 대한혈액학회 등 임상현장에서 A형 혈우병 응고인자 활성도가 1% 이상 유지할 수 있도록 허가사항 범위 내 최대 용량으로 투여 시 급여를 유지해달라는 요청을 받아들인 것이다.여기서 중증 A형 혈우병은 8인자 수치가 1% 미만인 환자로, 심각할 경우 외상없이도 자연적으로 반복 출혈이 발생해 관절이나 장기에 손상을 일으킬 수 있다. 이 때문에 출혈이 없어도 정기적 응고인자제제를 투여하는 유지요법을 통해 최소 1% 이상 응고인자 수치를 유지하는 것을 권고해왔다. 하지만 치료제의 급여기준 용량 제한으로 인해 국내 혈우병 환자는 출혈 시에도 최대 지혈효과를 기대할 수 없고 유지요법 시에도 투여한 지 2~3일이 지나면 최소 응고인자 수치 1%를 유지하기 어려웠던 상황.이러한 배경으로 복지부는 외래환자 1회 투여용량(1회분)은 20~25 IU/kg으로 설정(다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라서 최대 30IU/kg까지 가능)돼 있는데, 용량 증대가 반드시 필요한 3가지 요건에 모두 해당하면 의사소견서를 첨부해 투여용량을 더 늘릴 수 있도록 개정했다.동시에 복지부는 급여기준 확대 과정에서 대상이 되는 '치료제'도 명확히 했다. 8인자 A형 혈우병 제제로 유전자재조합제제인 ▲다케다제약 애드베이트 ▲GC녹십자 그린진에프 ▲화이자 진타솔로퓨즈프리필드 ▲사노피 엘록테이트 ▲다케다제약 애디노베이트 ▲SK케미칼 앱스틸라가 급여기준 확대 대상이다. 문제는 이 같은 급여기준 확대 과정에서 같은 8인자 제제로 분류 가능한 혈장유래제제는 급여기준 확대 대상에서 제외돼 있다는 점이다. 대표 품목을 꼽는다면 GC녹십자의 그린모노다.다시 말해, 복지부는 8인자 A형 혈우병 제제 중 유전자재조합제제만 급여확대 대상으로 삼았다는 뜻이다. 하지만 세계혈우병연맹(WFH) 가이드라인에서는 혈장유래제제와 유전자재조합제제 모두를 표준반감기형 8인자 제제(SHL)로 구분하고 있다. 실제로 WFH 가이드라인(2020)에서는 유전자재조합제제와 혈장유래제제 중 특정제제를 우선 권고하지 않으며 환자의 선호도 및 비용 등을 고려해 선택하도록 하고 있다. 더구나 유전자재조합제제의 국내 도입 시 혈장유래제제가 기준이 돼 급여기준이 설계됐다. 그러나 복지부가 유전자재조합제제 중심 급여기준 확대를 시행하면서 졸지에 혈장유래제제인 그린모노를 투여 받던 환자는 급여기준 대상에서 제외된 상황. 가이드라인 상 같은 8인자 제제를 투여 받고 있었음에도 급여기준 확대 효과를 보지 못하고 있는 셈이다. 이로 인해 임상현장에서는 형평성 면에서 문제가 있다는 지적이 제기되고 있다. 대한혈액학회 임원인 A대학병원 소아청소년과 교수는 "주요 가이드라인 상 유전자재조합제제와 혈장유래제제 모두를 8인자 제제로 구분하고 있는 상황에서 혈장유래제제라는 이유로 제외하는 것은 환자 입장에서는 형평성에 어긋날 수 있다"며 "현장에서도 유전자재조합제제와 혈장유래제제의 처방 시 동일한 지침을 적용하는 대신 약가 등을 고려한 처방을 해왔던 상황에서 문제가 되고 있다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 혈우병 치료제 시장을 둘러싼 GC녹십자와 JW중외제약 간 경쟁이 점입가경이다.녹십자가 혈우병 치료제 헴리브라(에미시주맙)의 혈전 이상사례 보고율를 공개적으로 저격하자 JW중외제약이 유감을 표명, 제약사 간 신경전으로 번지는 양상이다.이를 두고 임상현장과 제약업계에서는 지난 5월 헴리브라 급여 확대를 계기로 치료제 시장 재편 움직임에 따른 현상으로 평가했다.JW중외제약 혈우병 치료제 헴리브라 제품사진발단은 지난 21일 녹십자가 발표한 헴리브라의 혈전 이상사례 보고율 자료다.녹십자는 헴리브라의 혈전 이상사례 보고율이 8인자제제보다 2.83배 높다는 연구결과 자료를 배포했다. 이는 녹십자가 미국식품의약국(FDA) 의약품 이상사례보고시스템(FAERS)을 직접 분석해 미국출혈장애학회에서 발표한 자료다.해당 연구는 최봉규 녹십자 데이터사이언스팀장 주도로 성균관대학교 약학대학, 한국혈우재단 부설의원 등이 참여했다.연구의 핵심은 지난 5년간(2018년~2022년) FAERS 데이타베이스를 분석한 결과 헴리브라 투여 후 발생한 이상 사례 총 2383건 중 혈전 이상 사례는 97건으로 전체 이상 사례의 4.07%를 차지한 반면, 8인자제제는 1.44%에 그쳤다는 점이다. 즉, 헴리브라와 8인자제제 투여군의 혈전 이상 사례를 비교하였을 때 헴리브라의 혈전 이상 사례 보고율이 8인자제제보다 2.83배 높게 나왔다는 결론이다. 이를 두고 한국혈우재단 유기영 원장은 "미국 FAERS에 보고된 리얼월드데이터(RWD)를 이용해 헴리브라와 8인자제제의 부작용 사례를 분석한 것은 이번이 처음"이라며 "다양한 혈우병 신약 출시를 반기지만 지속적인 연구를 통해 혈전 이상 사례를 포함한 실제 의료현장에서 혈우병 신약의 안전성을 확립해 나가는 것이 필요하다"고 말했다.JW중외제약은 이 같은 녹십자의 자료 배포에 공식적으로 유감을 표명하며 발표 자료를 조목조목 대응했다.우선 녹십자의 발표내용에는 총 투여환자 수 없이 FDA에 보고된 이상사례만 있다는 점을 꼬집었다.JW중외제약 측은 "포스터에 따르면, 헴리브라와 8인자제제의 전체 이상사례 수는 각각 2383건, 9324건으로 8인자제제의 이상사례가 3배 이상 많다"며 "혈전 이상반응 사례 역시 헴리브라 97건, 8인자제제 134건으로 8인자제제의 이상사례 보고가 많은 것을 알 수 있다"고 강조했다.이어 "같은 데이터에서 조사된 중대한 이상반응(SAE)은 헴리브라 2383건 중 1545건(64.8%), 8인자제제 9324건 중 7675건(82.3%)으로 8인자제제의 숫자와 비율 모두 8인자제제에서 높게 나타났다"며 "혈우병 환자들은 지혈제 투여시 혈전이상반응 외에도 출혈성 뇌혈관질환과 같은 중대한 이상반응이 다양하게 발생될 수 있다"고 밝혔다.결과적으로 JW중외제약은 경쟁사 약을 직접 언급했다는 점에 대해 강한 불쾌감을 드러냈다.JW중외제약은 "각 제품의 출시 시점, 작용기전, 보고 기준 등이 다른 점을 고려하지 않고 경쟁사 약을 직접 언급하며 공식적으로 폄하하면서 환자들에게 불필요한 혼란을 주는 행위에 대해 매우 유감스럽게 생각한다"고 비판했다. 신경전으로 커진 혈우병 치료제 경쟁이 가운데 임상현장과 제약업계에서는 국내 혈우병 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 녹십자와 JW중외제약 간의 신경전으로 커졌다고 보고 있다.참고로 헴리브라는 2020년 5월 중증 A형 혈우병 항체 환자에게 건강보험 급여가 적용된 데 이어 올해 5월부터 비항체 환자에까지 급여가 확대됐다.A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 점을 감안하면 제한적인 급여에서 전체 환자로 확대됐다고 봐도 무방하다. 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.여기서 주목할 점은 국내 혈우병 치료제 시장은 그동안 줄곧 비항체 치료제로 녹십자가 주도해왔다는 점이다. 녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다. 왼쪽부터 다케다 애드베이트, GC녹십자 그린모노 제품사진이다. GC녹십자는 해당 품목의 국내 영업, 마케팅을 책임지고 있다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 녹십자가 관여하고 있는 셈이다.이러한 상황에서 헴리브라가 비항체 환자에까지 급여가 확대되면서 올해 하반기부터 직접적인 경쟁이 벌어지면서 이 같은 신경전으로 이어졌다는 평가다.더욱이 최근 국내 혈우병 치료 상당수를 책임지는 혈우재단 부설 의원 처방을 위한 산하 의약심의위원회 논의가 본격화되면서 관심이 집중되는 양상이었다. 이와 관련해 산하 의약심의위원회에서 한 차례 헴리브라 취급을 논의한 바 있지만 JW중외제약에 추가자료 보완을 요구한 것으로 나타났다. 이에 따라 현재 혈우재단 부설 서울의원에서는 헴리브라 처방은 이뤄지지 않고 있다.대한소아혈액종양학회 임원을 지낸 A대학병원 교수는 "국내 혈우병 진료의 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지고 있다. 결국 치료제 시장 판도를 좌지우지 하는 것은 혈우재단 산하 의원에서의 처방 가능 여부"라며 "헴리브라 처방 가능 여부에 따라 제약사 간의 치료제 경쟁도 한층 치열해질 것"이라고 전망했다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "결과적으로 국내 혈우병 시장을 둘러싼 경쟁에서 시작된 것 같다. 다만, 이번 녹십자의 공동연구에 혈우재단이 참여한 것은 주목해야 한다"며 "국내 혈우병 치료 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지는 만큼 이번 이상사례 보고 연구가 향후 헴리브라 처방 확대에 어떤 영향을 미칠지는 두고 볼 일"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자주요 혈우병 비항체 치료제 급여기준이 8월 확대될 것으로 예상된다.최근 JW중외제약 헴리브라로 대표되는 항체 치료제의 급여기준이 확대된 상황에서 주요 혈우병 치료제 간 임상현장 주도권 확보를 위한 경쟁이 재점화될 전망이다.왼쪽부터 다케다 애드베이트, GC녹십자 그린모노 제품사진.보건복지부는 19일 혈우병 비항체 치료제에 대한 외래환자 투여용량 증대 급여기준을 구체화한 '요양급여 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 고시 개정안을 마련, 의견 수렴에 돌입했다.현재 국내 혈우병 비항체 치료제 시장의 경우 다케다를 선두로 GC녹십자·한국화이자·사노피아벤티스 등  국내외 제약사가 치열한 경합을 벌이고 있다.제약사 별 주요 품목을 살펴보면 ▲다케다 '애드베이트·애디노베이트' ▲GC녹십자 '그린모노·그린진에프' ▲화이자 '진타솔로퓨즈' ▲사노피 '엘록테이트' ▲CSL베링코리아 '앱스틸라' 등이 대표적이다.녹십자가 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 혈우병 비항체 치료제 시장을 지배하고 있는 상황.실제로 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 GC녹십자가 관여하고 있는 셈이다.이 가운데 복지부는 주요 혈우병 비항체 치료제 급여기준을 구체화하는 방식으로 확대하는 방안을 마련했다.기존 1회 투여용량 20~25IU를 기준으로, 중등도(moderate) 이상 출혈에 해당하는 외래 환자 치료제 용량 증대 시 반드시 의사소견서를 첨부해야만 인정했던 것을 구체화한 것이다.예고된 개정 급여기준 상에서는 ▲입원진료가 필요하나 외래진료를 받은 경우 ▲임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우 ▲약물동태학 검사 결과에 기반해 투여 후 48시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우에 대해 의사소견서 첨부 시 용량 증대 투여를 인정하기로 했다.복지부 측은 "교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 의견 등을 참조해 최저 혈중 응고인자 활성도가 1% 미만이어서 용량 증대가 필요한 외래환자에 대해 1회 투여용량 증대를 인정하기로 했다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자지난 5월 JW중외제약 헴리브라(에미시주맙)가 급여확대에 성공한 가운데 국내 혈우병 치료 상당수를 책임지는 혈우재단 부설 의원 처방 가능시기를 두고서 관심이 쏠리고 있다.혈우재단 부설 의원 헴리브라 처방 가능 여부에 따라 시장 판도가 달라질 수 있다는 이유에서다.JW중외제약 혈우병 치료제 헴리브라 제품사진.11일 제약업계에 따르면, JW중외제약 헴리브라는 급여확대가 된 지 두 달이 지난 현재까지 혈우재단 산하 의약심의위원회 문턱을 넘지 못한 것으로 나타났다.앞서 헴리브라는 2020년 5월 중증 A형 혈우병 항체 환자에게 건강보험 급여가 적용된 데 이어 올해 5월부터 비항체 환자에까지 급여가 확대됐다.A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 점을 감안하면 제한적인 급여에서 전체 환자로 확대됐다고 봐도 무방하다. 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.이 같은 이유에서 국회 등을 통해 헴리브라 급여확대 필요성이 끊임없이 제기돼 오다 지난 5월부터 급여 확대안이 임상현장에 적용됐다.임상현장 및 제약업계에서는 국내 혈우병 치료의 대부분을 담당하는 혈우재단 산하 의원에서의 헴리브라 처방 가능시점을 주목하고 있다. 급여 확대안이 적용된 지 두 달이 지났지만 현재 국내 혈우병 치료 상당수를 책임지는 혈우재단 부설 의원에서의 헴리브라 처방이 어렵기 때문이다. 산하 의약심의위원회에서 한 차례 헴리브라 취급을 논의한 바 있지만 JW중외제약에 추가자료 보완을 요구한 것으로 나타났다. 이에 따라 혈우재단 부설 서울의원을 중심으로 산하 의원에서 현재 헴리브라 처방은 이뤄지지 않고 있다.실제로 혈우재단에 헴리브라 처방 가능시기를 묻는 혈우병 환자들의 의견이 제시되고 있다.혈우재단 측은 "혈우재단 부설 의원에서 처방하기 위해 재단 의약심의위원회에서 심의한 바 있다"며 "심의 결과, 해당 제약사에 보완 자료를 요청 중에 있다. 해당 제약사가 보완 자료를 제출하면 재단 부설의원은 해당 약품의 처방 검토를 위해 재심의를 진행할 예정"이라고 설명했다.한편, 임상현장과 제약업계에서는 혈우재단 부설 의원 처방 여부에 따라 치료제 시장 판도가 달라 질 것으로 예상하고 있다. 이와 관련해 현재 국내 혈우병 치료제 시장은 GC녹십자가 주도 중인 상황에서 JW중외제약이 헴리브라를 통해 도전하고 있는 형국이다.녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 녹십자가 관여하고 있는 셈이다.대한소아혈액종양학회 임원을 지낸 A대학병원 교수는 "국내 혈우병 진료의 상당수가 혈우재단 산하 의원에서 이뤄지고 있다. 결국 치료제 시장 판도를 좌지우지 하는 것은 혈우재단 산하 의원에서의 처방 가능 여부"라며 "헴리브라 처방 가능 여부에 따라 제약사 간의 치료제 경쟁도 한층 치열해질 것"이라고 전망했다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "5월 급여확대 이전 혈우재단 산하 의약심의위원회에서 헴리브라 처방 가능 여부를 심의했지만 제약사 측에 자료보완을 요청한 후 아직까지 추가 논의는 이뤄지지 않고 있는 것으로 안다"며 "향후 통과 여부를 지켜봐야 하지만 아직까지 통과 시기와 재논의 시기를 확인하기는 어려운 상황"이라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자JW중외제약 혈우병 치료제 헴리브라(에미시주맙)의 급여확대가 5월부터 적용된다.비항체 중증 A형 혈우병 환자에게도 급여가 적용되는 것인데, 해당 시장을 주도 중인 GC녹십자와 영업‧마케팅 경쟁이 불가피해보인다.자료사진.24일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 JW중외제약 헴리브라 급여확대 내용을 담은 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정안'을 마련하고 의견 수렴 중이다.현재 헴리브라의 경우 기존 치료제에 내성을 보유한 항체 환자에게만 급여 적용이 가능한 상황이다. A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 상황에서 극히 일부 환자만 건강보험에 적용받고 있는 셈이다.실제로 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.이에 따라 개정안에서는 혈액응고 제8인자에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병(선천성 혈액응고 제VIII인자 결핍)환자의 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 예방요법으로까지 급여를 확대하는 것을 담고 있다.동시에 급여가 확대되면서 헴리브라의 약가가 인하될 것으로 보인다. 복지부 측은 "교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 의견 등을 참조해 만 1세 이상의 제8인자 항체를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병 환자에게 급여를 인정하기로 했다"고 설명했다.이 가운데 JW중외제약 헴리브라의 급여확대가 5월 현실화되면서 해당 시장을 주도하고 있는 녹십자와의 정면대결이 본격화될 전망이다. JW중외제약 헴리브라 피하주사 제품사진이다.녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다.의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 GC녹십자가 관여하고 있는 셈이다.헴리브라는 지난해 76억원의 처방 매출을 기록했는데 5월 급여확대를 계기로 혈우병 시장을 둘러싼 제약사 간의 맞대결이 예상된다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "혈우병의 경우 항체 환자가 10%, 나머지 90%는 비항체 환자라고 보고 있다"며 "그렇다면 헴리브라를 비항체 환자에까지 급여 확대할 경우 현재 매출액보다 더 크게 늘어날 것은 당연하다"고 전망했다.그는 "헴리브라가 전 세계 혈우병 치료제 시장을 주도하고 있는 상황 속에서 급여 확대가 현실화 된다면 국내 치료제 시장도 재편될 수밖에 없는데 처방시장을 둘러싼 영업‧마케팅 경쟁이 더욱 치열하게 전개될 것 같다"고 전망했다.

메디칼타임즈=문성호 기자올해 상반기 JW중외제약의 혈우병 치료제 헴리브라(에미시주맙) 급여 확대가 가시화되면서 처방 시장에서의 매출 급성장이 예상되고 있다.이미 업계에서는 GC녹십자 등이 주도 중인 국내 혈우병 치료제 시장이 재편될 것이란 전망이 나오고 있는 상황. 정부도 급여 확대에 따른 건강보험 재정 투입이 급증할 것이라고 예상하며 재정 추계 결과에 주목하고 있다.JW중외제약 혈우병 치료제 헴리브라 제품사진.14일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단은 조만간 JW중외제약과 헴리브라 급여확대 결정에 따른 약가협상에 돌입할 예정이다.앞서 건강보험심사평가원은 약제급여평가위원회를 열고 헴리브라의 급여확대를 결정한 바 있다. 헴리브라를 비항체 환자에게까지 쓸 수 있도록 급여를 확대하는 것이 주요 골자다. 현재 헴리브라의 경우 기존 치료제에 내성을 보유한 항체 환자에게만 급여 적용이 가능한 상황이다. A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 상황에서 극히 일부 환자만 건강보험에 적용받고 있는 셈이다. 실제로 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 A형 혈우병 환자 1746명 중 비항체 환자가 1589명으로 90% 이상이다.급여 확대 결정을 통해 이들도 건강보험 급여로 헴리브라를 투여 받을 수 있게 된 것이다.이 가운데 건보공단과 JW중외제약은 조만간 60일 간의 약가협상을 개시할 예정이다. 일정상으로는 빠르면 5월부터 헴리브라 급여확대가 적용될 수 있다는 계산이 나온다.약가협상 관련해서는 위험분담제(RSA)를 적용하는 것이 유력시 되고 있다. 이를 통해 환자의 약값 부담을 줄이는 동시에 건강보험 재정 부담의 불확실성을 줄여나가겠다는 의도로 풀이된다.보건당국의 경우 지난해 키트루다(펨브롤리주맙) 급여 확대 여부가 핵심 사안으로 여겨졌다면 올해는 헴리브라의 급여확대 여부로 건강보험 재정 투입이 클 것으로 예상하고 있다.기존까지 혈우병 환자의 10분의 1 수준인 항체 환자에서 비항체 환자에까지 급여를 확대함으로써 헴리브라의 처방액수가 급증할 것으로 보고 있다는 뜻이다.의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 헴리브라의 경우 2021년 72억원의 매출을 거둔데 이어 지난해에는 3분기까지 54억원의 처방액을 거둔 것으로 나타났다. 익명을 요구한 보험당국 관계자는 "혈우병의 경우 항체 환자가 10%, 나머지 90%는 비항체 환자라고 보고 있다"며 "그렇다면 헴리브라를 비항체 환자에까지 급여 확대할 경우 현재 매출액보다 더 크게 늘어날 것은 당연하다"고 전망했다그는 "지난해 키트루다 급여 확대 여부가 핵심사안이었다면 올해는 헴리브라의 보험 재정 추계 여부가 중요하다"며 "약가협상을 적극적으로 임해 일정 내에 마무리할 것으로 기대하고 있다"고 귀띔했다.현재의 헴리브라 국내 매출이 중증 항체 환자를 대상으로만 급여가 된 데에 따른 것을 감안하면 비항체 환자에까지 급여확대가 이뤄진다면 한 해 수백억원의 매출을 거두는 대형 블록버스터 품목으로 성장할 가능성이 충분하다. 제약업계에서는 헴리브라가 비항체 환자에까지 건강보험이 확대된다면 GC녹십자가 주도하고 있는 혈우병 치료제 시장에서 '다크호스'가 될 것이란 전망이다.GC녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다. 아이큐비아에 따르면, 2021년 애드베이트는 229억원, 그린모노 83억원, 그린진에프 36억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 58억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 GC녹십자가 관여하고 있는 셈이다.국내 제약사 관계자는 "위험분담제 방식으로 헴리브라 급여확대에 따른 약가협상이 진행 될 것으로 예상한다"며 "헴리브라가 전 세계 혈우병 치료제 시장을 주도하고 있는 상황 속에서 급여 확대가 현실화 된다면 국내 치료제 시장도 재편될 수밖에 없다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자JW중외제약 헴리브라(에미시주맙) 급여 확대 여부를 놓고 논란이 이어지고 있는 가운데 A형 혈우병 치료제 시장의 핵심 이슈로 부상하고 있다.국정감사에까지 해당 문제가 언급될 정도인데 당장 하반기 내 급여 확대는 불투명한 상황이다. 다만, 급여 확대로만 이어진다면 GC녹십자가 주도하는 치료제 시장 판도가 변화될 수 있다는 전망이다.JW중외제약  '헴리브라피하주사' 제품사진.17일 제약업계에 따르면, JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 헴리브라 관련 항체에 이어 비항체 환자에도 건강보험에 적용받을 수 있도록 지난 2020년 건강보험심사평가원에 급여를 신청한 바 있다.헴리브라는 2017년 JW중외제약이 로슈 그룹 산하 주가이제약으로부터 국내 독점 개발·판매 권한을 확보해 2019년 1월 국내 시판허가를 받은 제품이다.지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 출혈 감소 효과뿐 아니라 투약 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시킨 것이 특징이다.이로 인해 제약업계에서는 혈우병 치료제 시장 '게임체인저'가 될 수 있다는 의견이 나오기도 했다.하지만 현재 헴리브라는 기존 치료제에 내성을 보유한 환자한 항체 환자에게만 급여 적용이 가능한 상황이다. A형 혈우병 환자의 대부분이 '비항체 환자'인 상황에서 극히 일부 환자만 건강보험에 적용받고 있는 셈인데, 최근 국감을 통해서도 급여 확대가 필요하다는 의견이 나오기도 했다.심평원 측은 현재 비항체 환자 급여확대 관련 임상적 유용성과 비용효과성을 확인하고 있다는 입장. 당장 정부의 급여 논의 일정 상 현재로서는 올해 하반기보다는 내년에 급여 확대 논의가 본격화될 것이라는 전망이 힘을 얻고 있다.JW중외제약 관계자는 "급여확대 신청을 제시한 상황인데 아직 심평원 약제급여평가심의위원회 상정 계획은 전달받지 못했다"며 "급여확대 관련은 심평원 등 정부의 결정이기에 긍정적인 방향으로 기다리고 있다"고 전했다. 한편, 헴리브라가 비항체 환자에까지 건강보험이 확대된다면 GC녹십자가 주도하고 있는 혈우병 치료제 시장에서 '다크호스'가 될 것이란 전망이다. GC녹십자의 경우 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 시장을 지배하고 있다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 지난해 애드베이트는 229억원, 그린모노 83억원, 그린진에프 36억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 58억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 GC녹십자가 관여하고 있는 셈이다. 후발 주자인 헴리브라의 경우 지난해 72억원의 매출을 거둔 데 이어 올해 상반기 35억원을 기록해 성장세를 이어가고 있다. 이 가운데 헴리브라는 항체와 비항체 환자 모두에 적응증을 가졌다는 점에서 급여 확대 여부에 따라 GC녹십자의 강력한 경쟁자로 부상할 수 있다는 전망이다.이 때문인지 GC녹십자도 환자 자가 투여가 가능하고 A형, B형 모든 혈우병 환자에게 사용할 수 있는 혈우병 신약 임상에 속도를 내고 있다. 익명을 요구한 제약업계 관계자는 "사실 헴리브라 급여 확대 관련 GC녹십자와의 경쟁이 불가피한 측면이 존재한다"며 "급여 확대 여부에 따라서 제약사 간 경쟁이 치열해질 수밖에 없다. 항체와 비항체 환자 모두에게 적응증을 헴리브라가 가지고 있는 만큼 급여 확대에 적극적일 수밖에 없다"고 전했다.그는 "GC녹십자 품목의 경우 대부분이 비항체 환자이지만 해당 경우에만 활용이 가능하다. 해당 시장에 급여로 헴리브라가 들어온다면 영향이 미칠 수밖에 없다"고 덧붙였다.  

메디칼타임즈=최선 기자보건복지부가 혈우병 치료제의 ‘나이제한’을 2년간 연장하기로 결정한데 대해 혈우병환우단체가 발끈하고 나섰다. 혈우병환우단체 코헴회는 25일 "보건복지부에서 나이제한 연장의 첫번째 이유로서 보험재정 측면을 언급했으나 이는 현재 일선에서 이뤄지고 있는 환자들의 치료상황과 동떨어져 있다"고 지적했다. 한국혈우재단 홍보실 이대근 과장은 "혈우병 환우들은 건강보험 등을 통해 치료비 지원을 받기 때문에 실제 가격부담은 큰 차이가 없다"고 재정적인 측면을 무시하는 입장을 전했다. 보건복지부가 최저가 유전자재조합 제제와 최고가 혈액제제간의 약가 차이가 3.9%에 불과함에도 나이제한을 2년간 유지하기로 한 것은 ‘탁상공론식’ 복지행정을 여실히 보여주는 처사라는 것이다. 코헴회는 "급여기준(나이제한) 폐지에 따른 혈액자원의 폐기문제, 타 혈액제제의 원가에 미치는 영향도 언급했는데, 나이제한을 통해 보호된 혈액제제에는 국내혈액과 아무 관련이 없는 수입 혈액제제도 포함돼 있어 복지행정의 일관성이 부족함을 보여주고 있다"고 지적했다. 유독 제8인자 환자 중 82년 이전 출생 환자만 지난 8년 동안 아무런 의료적 근거도 없이 나이제한을 받아왔으며, 유전자재조합 제제가 파격적으로 낮은 가격으로 등재됐음에도 불구하고 혈액제제의 추가적인 가격인하로 보건복지부는 기존의 혈우병 치료제 나이제한을 2년씩이나 유지했다는 것이다. 그린모노 (녹십자 제조)는 586원/IU에서 485원/IU로 모노클레이트-피 (CSL 제조)는 647원/IU에서 491원/IU로 자진인하를 했다. 그러나 최저가 유전자 재조합 제제인 코지네이트 FS와 최고가 수입 혈액제제인 모노클레이트-피의 약가차이는 20원 (3.9%)에 불과한 실정이다. 한국코헴회 8인자 회의는 오는 27일보건복지부 앞에서 집회를 개최하여 700명 혈우환우의 의견을 대신해 혈우병 치료제의 나이제한 즉각 철폐를 보건복지부에 강력히 요구할 것이다. 한국코헴회 "8인자회의는 혈우병 A 환자 중 나이제한을 받는 700명의 환우를 대표하여 유전자재조합 제제의 비인권적, 비윤리적 나이제한 철폐를 강력히 촉구구한다"면서 요구가 관철되지 않을 경우 가능한 모든 방법을 동원해 투쟁할 것"이라고 전했다.

메디칼타임즈=이석준 기자혈우병 환자단체 한국코헴회가 혈우병치료제 보험급여 나이제한을 둔 정부 방침에 헌법 소원을 제기했다. 단지 나이 때문에 혈우병 환자의 생명을 유지한는 치료제에 보험 적용이 안되는 것은 윤리적, 인권적 차원에서 합당하지 않다는 이유에서다. 현재 정부는 혈우병 치료제 중 8인자 유전자재조합제제에 대해서만 1983년 1월 1일 이전 출생자는 보험 급여를 받을 수 없도록 규정하고 있다. 코헴회는 24일 "혈우 환자들은 유전자재조합 혈우병 치료제 사용의 나이 제한을 철회해 줄 것을 보건복지부에 끊임없이 요구했고, 이에 복지부는 현재 나이 제한이 없는 혈액제제 그린모노 약가와 유사한 수준으로 유전자재조합 치료제 가격이 인하되면 나이제한을 철회할 수 있다고 공문으로 회신했다"고 주장했다. 이어 "그러나 지난 4일 유전자재조합제제인 코지네이트FS가 기존 혈액제제인 그린모노(586원)보다 더 낮은 511원에 약값이 결정됐지만, 여전히 나이 제한을 유지하고 있다"며 비난했다. 한마디로 환자와의 약속을 철저히 무시하고 있다는 것이다. 8인자 결핍 혈우병치료제 현황, 정부는 혈우병 치료제 중 8인자 유전자재조합제제만 나이제한을 하고 있다. 코헴회는 혈우병 환자가 혈액제제보다는 유전자재조합제제를 원하는 이유는 보다 안전하고 효과적인 치료제를 원하기 때문이라고 밝혔다. 코헴회는 "혈액제제가 현재 기술이 발전해 안전하다고 하나 하루가 다르게 출몰하는 신종바이러스나 아직 알려지지 않는 바이러스 등으로부터 완전히 안전하다고 할 수 없다"며 "혈우병은 평생 약품을 투여하기 때문에 보다 안전하고 효과적인 약물(유전자재조합제제)를 원할 수 밖에 없다"고 설명했다. 이럼에도 불구하고, 복지부의 보험급여 나이제한 유지는 특정 제약사의 기득권을 보호하기 위한 처사라고 비난했다. 코헴회는 "최근 유전자재조합 치료제가 혈액제제 이하로 약값이 인하돼 보험재정이 크게 절감됐지만 정부는 약속을 지키지 않고 있다""며 "특정 약물을 기준으로 나이제한을 둔다는 것은 복지부가 특정 제약사의 기득권을 유지하기 위해 정책을 손바닥 뒤집듯 하는 것 아닌가 하는 의구심이 든다"고 목소리를 높였다. 이에 코헴회는 헌법 소원을 통해 권리를 찾겠다는 입장이다. 코헴회는 "헌법 소원은 단순히 나이제한으로 혈우병 환우들이 치료제를 사용할 수 있느냐 없느냐를 따지기보다 낙후된 혈우병 치료 환경과 구조를 개선하기 위함"이라며 "앞으로 혈우병 환우들의 권익을 지키기 위해 어떤 법적 대응책도 불사할 것"이라고 강조했다. 한편, 코헴회는 지난 1984년 발족한 국내 2000여 명의 활우병 환자와 그 가족을 대표하는 혈우환우 협회로, 혈우환우의 복지와 의료 환경 개선을 목적으로 설립됐다. 복지부에 등록된 비영리민간단체다.

메디칼타임즈=장종원 기자에이즈 양성의심혈액이 27세 여성에게 수혈된 사건이 발생했다. 더군다나 의심혈액으로 제조된 혈액제재 2만7천여병이 시중에 유통된 것으로 밝혀져 파문이 확산될 조짐이다. 국회 보건복지위 고경화 의원은 최근 복지부와 대한적십자사로부터 제출받은 국정감사 자료를 역추적한 결과 에이즈양성반응을 보인 김모씨(남·22)와 강모씨(남·26)의 혈액이 복지부와 식약청의 늦장대처로 혈액제재로 생산돼 시중에 유통됐다고 5일 밝혔다. 고경화 의원실에 따르면 적십자사는 2004년에 헌혈한 김모씨(남·22)의 혈액이 뒤늦게 HIV 양성으로 밝혀졌으나, 혈액은 이미 부천소재 S병원과 N사(알부민제제)와 D사(글로블린제제)에 공급됐다. 병원에 공급된 혈액은 교통사고로 입원한 허모씨(여·28)가 수혈받았으나, 허모씨는 하루만에 사망했다. 혈액감염 사실을 보고받은 식약청은 D사와 N사에 제조공정 투입중지를 요청했으나 N사는 생산한 제품 3,798병(알부민제제)을 식약청 처리지침에 따라 모두 출고했다. 이 사건과 함께 2004년 광주에서 헌혈한 강모씨(남·26)의 혈액은 N사에 공급돼 총2만3006병의 알부민, 아이비글로블린에스, 안티트롬빈, 그린모노 등의 제품으로 생산됐으나 모두 출고됐다. 이에 대해 제약사와 식약청은 불황화 공정을 거치기 때문에 혈장분획제제를 통한 바이러스 감염우려는 없다고 주장하고 있다.(식약청 처리지침) 그러나 고경화 의원측은 "현재 판매되고 있는 혈장분획제재의 약품설명서에는 명백하게 부작용으로 바이러스 감염우려를 제기하고 있으며, 최근 오염된 혈액으로 만든 혈장분획제제와 에이즈 감염의 인과관계를 인정한 판결을 비추어 볼때 시중에 유통된 2만6,804병의 혈장분획제제가 완전히 안전하다고 장담할 수 없다"고 주장했다. 특히 적십자사는 이 사실을 올해 4월에 이미 파악하고 있었으면서도 복지부에는 구두상으로 7월에 보고 했으며, 식약청도 이 사실을 보고받은 후 3~6일이 지나서야 원료 폐기를 지시했다는 점에서 업무방기에 해당된다고 고 의원은 지적했다. 고경화 의원은 "정부가 지난해 발표한 '혈액안전관리 종합대책'이 약속한 대로 이행되지 못하고 있다"면서 "전반적인 종합점검이 필요한 시점"이라고 밝혔다. 고 의원은 "제조비용을 국민건강보다 우선시하는 식약청의 불합리한 지침을 조속히 개정해 오염된 혈액으로 만들어진 것이 분명하다면 이를 폐기 내지 회수조치 할 수 있어야 한다"면서 "적십자와는 별도로 국립혈액관리원을 설립해 모든 혈액관리 시스템 전반을 제3자로 철저히 관리하도록 해야 하다"고 주장했다.

메디칼타임즈=전경수 기자 항체 혈우병 환자들에 대한 고가약 처방을 최소화시키려는 심평원의 진료비 삭감 내지는 무리한 행정지도로 인해, 의료기관들마저 고가약의 삭감이 두려워 너도나도 이들 환자들에 대한 정상적인 치료를 기피하고 있어 문제의 심각성이 더 해가고 있다. 8-9인자 항체환자에 쓰이는 훼이바 이제는 ‘삭감예고’까지? 지난 2월말 울산광역시에 사는 항체 혈우병 환자 김 모(32)씨는 이 지역의 모 대학병원에 무릎관절 부위의 출혈증상으로 입원한 지 이틀째 되는 날 병원측으로부터 청천벽력같은 통보를 받았다. 심평원에서 김씨에게 고가의 항체 혈우병 치료제인 훼이바(FEIBA)를 투여하면 삭감하겠다는 ‘삭감예고(?)’ 통보를 해와서 더 이상 훼이바를 처방해줄수 없으며 저가의 대체제제인 그린모노만을 투약할 수밖에 없다는 것이었다. 아직 본격적인 진료를 시작하지도 않았고, 물론 진료비를 청구하지도 않았는데 미리부터 삭감을 하겠다고 예고를 해왔다는 것이다. 그러나 김씨와 그의 주치의는 그동안의 치료경험을 통해 8인자에 대한 억제인자를 갖고 있는 김씨에게 그린모노가 아무런 효과가 없다는 점을 너무도 잘 알고 있었기 때문에 더 이상 이곳에서 정상적인 치료를 받을 수 없다고 판단, 결국 서울에 있는 혈우재단에서 치료받도록 하기로 결정했다. 이 과정에서 퇴원 후 서울로 올라오기까지 약 2주간 치료를 받지 못한 김씨는 재출혈이 계속되는 등 증상이 계속적으로 악화돼, 처음에 제대로 치료를 받았으면 쉽게 끝났을 것을 이제는 정형외과 수술까지 받아야 하는 상황까지 치닫고 말았다. 8인자 혈우병A환자에 쓰이는 그린모노 심평원 “삭감 예고한 사실 없다” 이에 분개한 김씨는 19일 "청구도 하기전에 삭감예고를 당해 치료조차 받지 못하고 퇴원해야 했다"며 불편한 몸을 이끌고 보호자들과 직접 심평원을 항의 방문하기에 이르렀다. 그러나 심평원측은 환자와 병원측이 주장하는 ‘삭감 예고’ 발언에 대해 “그같은 발언을 한 사실이 없다”며 이를 극구 부인했다. 이 환자의 심사를 담당한 심평원 관계자는 “당시 환자 김모씨가 입원한지도 몰랐으며 그 전에 진료를 받은 1월달 청구분에 대해 병원측이 응고인자수치 검사결과를 불성실하게 보내와 이에 대해 향후 제대로 된 자료요청을 했을 뿐”이라고 밝혔다. 그리고 “다만 저가로 대체할 수 있는 방법을 모색해야 하는 것 아니냐는 취지의 발언을 한 적이 있을 뿐인데, 병원측이 이를 사전 삭감에 대한 협박처럼 오해한 것 같다”고 해명했다. 하지만 직접 이 담당자와 통화를 했다는 병원의 심사과 직원은 그가 분명하게 “마지막 경고다. 응고인자 수치가 20BU/ml도 되지 않는데 이는 일반인에게도 나올 수 있는 수치이니까 투여량을 줄이든가 (그린모노 등) 대체제제를 사용해라. 안 그러면 삭감하겠다”는 말을 했다고 증언하고 있다. 김씨의 주치의 역시 “교과서에 따르면 10BU/ml을 넘으면 훼이바를 쓰도록 돼 있는데, 당시 이 환자 수치는 15BU/ml정도로 그 나마 250BU/ml까지 올라가던 것을 훼이바 투여로 낮춰놓은 상태였다”며 “관련 논문까지 첨부하면서 응고인자수치에 대한 검사결과를 모두 보냈는데 자료를 불성실하게 보냈느니, 20BU/ml이 안 되니 훼이바를 쓰지 말라는 말도 안 되는 소리를 했다고 전해들었다”며 반발했다. 8-9인자 항체환자의 출혈시 쓰이는 노보세븐 “삭감 두려워 응급환자만 치료하겠다” 더 큰 문제는 심평원의 삭감위협으로 인해 항체혈우병 환자에 대한 정상적인 진료를 하지 못하는 경우가 이 곳 대학병원만이 아니라는 점이다. 최근에는 서울 지역에서 거의 유일하게 고가약의 항체 혈우병 치료제를 다루던 한 대학병원이 혈우병 환우회측에 사실상 “응급환자가 아니면 진료를 하지 않겠다”는 내용의 공문을 발송한 어이없는 사태까지 벌어졌다. 이 공문에서 병원측은 “진료비 심사가 강화되면서 혈우병환자의 진료비가 고액 삭감되고 있어 병원 운영에 문제가 되고 있다”면서 “이러한 문제가 해결될 때까지 부득이 응급진료를 요하는 혈우병 환자에 대한 치료만 가능하다”고 명시적으로 밝히고 나선 것이다. 여기서 말하는 응급상황이란 출혈로 인해 환자의 생명이 위급한 상황을 의미하는 것으로서, 평소에 별다른 상처가 없이도 관절과 근육내부 출혈로 관절이 굳어지고 보행이 어려워지는 혈우병 환자들로서는 사실상 장애 상태로 가는 것을 알고도 기다려야 하는 처지인 셈이다. 혈우병환우회인 한국코헴회 관계자는 “김 모씨의 사례와 관련해 심평원 책임자를 만나본 결과 이들이 혈우병 제제에 대한 약품의 특징을 제대로 모르고 있다는 결론을 내렸다”면서 “이같은 의학적 근거가 없는 무리한 행정지도로 환자들과 의료기관의 피해가 지금도 계속되고 있다”며 분개했다. 반면에 심평원측은 훼이바를 쓰지 못하도록 한 바 없으며, 항상 전문적이고 의학적인 타당성에 근거해 심사를 하고 있다는 원론적인 입장만 견지하고 있다. 의학적인 적정성에 대한 논란은 물론 전문가들의 몫이겠지만, 어찌됐든 결과적으로 의료기관이 환자를 기피할 수밖에 없는 불법적 상황으로 몰아가는 현재의 심사방식에 대해서도 '심사와 조정'이 필요하다는 점은 부정하기 힘들 것으로 보인다.