메디칼타임즈=문성호 기자한국아스트라제네카는 미숙아와 선천성 심장질환 소아에 대한 호흡기세포융합바이러스(Respiratory Syncytial Virus, 이하 RSV) 예방 항체주사인 시나지스(팔리비주맙)의 보험급여가 9월부터 확대됐다고 2일 밝혔다.한국아스트라제네카시나지스(팔리비주맙) 제품사진.이번 보건복지부 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 일부개정안에 따르면, 시나지스는 RSV 유행 계절(10월-3월) 시작 시점에 생후 6개월 이하의 소아 중 ▲당해 4월 1일 이후 출생이면서 재태기간 32주 미만(31주+6일)으로 태어난 소아 혹은 ▲당해 RSV 계절(10월-3월) 출생이면서 재태기간 36주 미만(35주+6일)으로 태어난 소아에 해당하는 경우 모두 보험 급여를 적용 받을 수 있다.시나지스는 RSV질환에 대한 위험이 높은 소아에서 RSV 감염으로 인해 입원 치료를 요하는 심각한 하기도 질환을 예방하는 주사제로 ▲재태 기간 35주 이하로 태어나 RSV 유행 계절 시작 시점에 생후 6개월 이하인 소아 ▲ 최근 6개월 이내에 기관지 폐이형성증 치료가 필요했던 만 2세 이하의 소아 ▲혈류역학적으로 유의한 선천성 심장 질환이 있는 만 2세 이하의 소아에 투여 가능한 것으로 허가를 받았다.한편, 기존에는 10월부터 3월까지인 RSV 계절 시작 시점에 생후 6개월 이하인 32주 미만(31주+6일)으로 태어난 미숙아와 RSV 계절에 출생해 손위 형제 자매가 있는 36주 미만으로 태어난 미숙아의 경우에만 보험이 적용됐었다. 이에 32주~35주 사이 출생한 소아 중 손위 형제·자매가 없는 외동아 혹은 다태아 소아들은 보험 혜택을 받지 못했다. 그러나 이번 변경안에 따라 손위형제 또는 손위자매가 없는 재태기간 36주 미만으로 태어난 소아들까지도 모두 건강 보험 혜택을 받게 될 전망이다.아주대학병원 소아청소년과 박문성 교수는 "태아의 폐는 신체 기관 중 가장 마지막에 발달하여 임신 35주 전후로 이루어지므로 (만2세까지 폐포 지속 형성), 폐 발달이 불완전하여 감염에 취약한 36주 미만의 미숙아에게 RSV와 같은 바이러스는 매우 치명적"이라며 "면역 기능이 약하고 폐 발달이 불완전한 미숙아 등 고위험군의 경우 RSV 폐렴 발생 시 사망률이 50% 이상에 이를 수 있어 적극적인 관리가 필요한데, 이번 급여 확대로RSV 예방 사각지대가 일부 해소되어 더 많은 미숙아들에게 혜택을 줄 것"이라고 기대했다.한국아스트라제네카 전세환 대표는 "그동안 초저출산 사회라는 이슈에 당면한 국내 상황에 적합하지 않았던 시나지스 급여 조건을 개선하고자 노력해왔다"며 "이번 시나지스 급여 확대를 통해 그동안 보험 혜택을 받을 수 없었던 미숙아와 같은 RSV 감염에 취약한 고위험군을 심각한 호흡기 질환으로부터 보호할 수 있게 되어 매우 기쁘다”며, “회사는 앞으로도 영유아 건강에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=허성규 기자블루엠텍은 지난 29일 사노피 한국법인과 독감백신 2종에 대한 코프로모션(Co-promotion) 계약을 체결했다고 밝혔다.블루엠텍은 사노피와 독감백신 '박씨그리프 테트라'와 '에플루엘다 테트라'에 대한 코프로모션 계약을 체결했다.이번 계약을 통해 블루엠텍은 생후 6개월 이상의 전 연령에서 접종 가능한 4가 독감백신인 '박씨그리프테트라주' 와 65세 이상을 위한 고용량 인플루엔자 백신인 '에플루엘다 테트라 프리필드시린지'를 블루엠텍의 유통 플랫폼인 '블루팜코리아'를 통해 판매하게 됐다.블루팜코리아는 기존에도 사노피의 '박씨그리프 테트라주'를 판매하여 블루팜 사이트 내 브랜드 인지도를 높여왔다는 설명이다.또한 '에플루엘다 테트라'는 올해 국내 처음 유통되는 백신으로, 국내에 출시된 65세 이상 어르신을 위한 고면역원성 독감백신 중 유일하게 무작위 배정 임상시험(RCT)에서 표준용량 불활화 독감 백신 대비 우월한 예방 효능을 확인한 백신이라는 것.특히 표준용량 독감백신보다 4배 더 많은 항원을 포함해 높은 면역반응을 유도하는 기전으로, 미국 질병관리청 산하 예방접종자문위원회(CDC ACIP)에서는 표준용량 독감 백신보다 고용량 독감 백신이 효과적이라는 연구 결과를 근거로 65세 이상에서 '에플루엘다 테트라' 접종을 권장하고 있으며, 독일 백신위원회(STIKO)는 60세 이상에서 독감 백신 중 고용량 인플루엔자 백신을 접종 우선권고 하고 있다.대한감염학회는 2023년 성인예방접종 개정안을 통해 65세 이상 고령자의 독감 감염과 연관된 입원, 합병증 예방을 위해 '에플루엘다테트라'를 권고하고 있다. 블루엠텍은 '에플루엘다 테트라'의 성공적인 국내 발매를 위해 사노피와 협력해 다양한 프로모션 활동을 진행할 예정이다.블루엠텍 김현수 대표이사는 "사노피의 독감백신 2종을 추가로 유통하게 되어 기쁘다"며 "블루팜코리아는 백신 유통에서 높은 인지도를 통해 초기의 빠른 성장을 이뤘던 만큼 보다 많은 종류의 백신을 유통함으로써 백신유통 강자의 이미지를 더욱 확고히 해 나갈 것이다"고 말했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자최근 국내 임상현장에 도입된 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제들이 늘어나면서 '선별검사' 도입 목소리가 커지고 있다.치료제가 건강보험 급여 적용을 통해 도입된 만큼 빠른 선별검사를 통해 환자를 조기진단, 치료하자는 논리다.척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 노바티스 '졸겐스마' 제품사진.23일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처 허가 및 건강보험 급여를 통해 국내 임상현장에 도입된 글로벌 제약사들의 SMA 치료제는 총 3가지다. 초고가 치료제로 이름이 알려진 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡, 노바티스)를 비롯해 스핀라자(누시네르센, 바이오젠), 브리스디(리스디플람, 로슈) 등이 꼽힌다.이들 치료제는 초고가 치료제로 분류되면서 현재 건강보험심사평가원 사전 심의를 거쳐 승인 후 투여가 이뤄지고 있는 상황.이 가운데 임상현장에서는 치료제 도입에도 불구하고 제때 치료가 이뤄지지 못하고 있다는 점을 지적하고 있다. 참고로 SMA는 환아의 운동 신경세포에 영향을 주는 질환이다. 가장 중증의 유형이면서 전체 환자의 50%에 해당하는 SMA 타입 1는 생후 6개월 전에 증상이 나타난다. 전체 환자 중 30%를 차지하는 SMA 타입 2는 6개월에서 18개월 사이에 증상이 발현되고, 타입 1에 비해서는 경미한 증상과 느린 질환 진행 속도를 보인다.나머지 10~20%에 해당하는 타입 3은 18개월 이후에 발현되고 질환의 진행 속도 역시 더 느리다.즉 대부분 2세 이전에 증상이 발현됨에 따라 빠른 선별검사를 통해 조기진단, 치료하자는 것이다. 왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 로슈 에브리스디, 바이오젠 스핀라자 제품사진.또한 척수성 근위축증 신생아 선별검사가 독일, 프랑스, 미국과 같은 주요 선진국에서 이미 시행되고 있는 점, 고령출산으로 인한 고위험 신생아 출생 위험성 증가 및 출생률 급감을 겪고 있는 국내 상황 상 국가 차원의 관리 필요성이 증대되고 있다는 점도 도입 필요성에 힘이 실리고 있는 부분이다.특히 치료제들 중에서 졸겐스마의 경우 2세 미만에서만 투여가 가능한 만큼 선별검사 도입에 따른 조기진단이 필수적이라는 평가다.대한소아신경학회 채종희 회장(서울대병원 소아청소년과)은 "척수성 근위축증은 신경세포의 사멸을 수반하는 비가역적 질환이기 때문에 질환을 조기에 진단하여 치료를 시작, 치료효과를 극대화하는 것이 고가의약품의 가치를 고려할 때 매우 중요하다"며 "제도변화는 다양한 이해관계자의 공감과 협력이 중요하다. 이런 점에서, 환자뿐 아니라 전문 의료진을 포함한 여러 이해관계자가 뜻을 모아 이렇게 백서를 발간한 것은 큰 의미를 가진다"고 밝혔다.대한신생아스크리닝학회 이정호 총무이사(순천향대 서울병원 소아청소년과)는 "척수성 근위축증은 국내에 3가지 치료제(졸겐스마, 스핀라자, 에브리스디)가 도입돼 있어 증상이 발현되기 전 조기에 치료하는 것이 제일 효과적"이라며 "척수성 근위축증 신생아 선별검사 도입의 필요성이 잘 전달되어 환자들이 조기치료의 기회를 얻게 되기를 기대한다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자아토피피부염 치료제 듀피젠트(두필루맙)가 하반기 추가 급여확대를 예고예하면서 임상현장에서의 주도권을 더 강화해 나갈 것으로 예상된다. 특히 교체투여 불가방침이 유지된 상황에서 시장 주도권은 당분간 계속 될 것으로 보인다. 사노피-아벤티스 코리아 아토피피부염 치료제 듀피젠트 제품사진.10일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단은 사노피-아벤티스 코리아와 소아 중증 아토피 피부염까지의 듀피젠트 급여 확대를 위한 약가협상을 벌이고 있다.지난 5월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 필요성을 인정받은 후 곧바로 약가협상에 돌입했다고 볼 수 있다.급여 확대 대상은 만 6개월에서 만 5세까지다. 약가협상에 성공한다면 만 6개월부터 성인까지 전 영역에 걸쳐 급여가 적용되는 셈이다.해당 논의는 생후 6개월에서 만 5세 중증 아토피피부염 환자 치료효과를 검증한 LIBERTY AD PRESCHOOL 3상 연구가 근거가 됐다. 표준 치료요법인 저용량 국소 코르티코스테로이드(TCS)와 듀피젠트를 병용 투여했을 때 TCS 단독요법 대비 치료 효과를 평가했다.연구 16주차 결과, 듀피젠트는 TCS 병용 시 TCS 단독요법 대비 질환 중증도와 피부 병변 및 건강 관련 삶의 질 척도를 모두 개선했다.이에 따라 기한 내 약가협상이 타결된다면 하반기에는 생후 6개월부터 성인까지 중증 아토피피부염 환자 대상으로 듀피젠트가 급여로 적용될 것으로 예상된다.최근 경쟁 치료제가 임상현장에서 도입됨에도 불구하고 독주체제가 가속화되고 있는 상황에서 추가적인 매출 성장 동력을 얻게 되는 셈이다. 실제로 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 듀피젠트는 2022년 1052억원을 매출을 기록한 뒤 지난해 소아청소년 급여확대를 계끼로 1432억원의 매출 급성장을 이뤄냈다.여기에 올해 1분기도 405억원의 매출을 기록한 상황에서 추가 매출 성장이 유력하다.치료제 교체투여가 어려운 상황에서 생후 6개월부터 듀피젠트가 급여로 적용된다면 임상현자에서의 처방 주도권이 한층 높아질 것이란 분석이다.대한아토피피부염학회 임원인 A대학병원 피부과 교수는 "심평원과 교체투여 간담회를 진행할 결과 치료제 간 교체투여가 가능하기 위해선 추가적인 임상근거가 필요하다는 의견"이라며 "당분간 교체투여는 쉽지 않을 것"이라고 설명했다.그는 "치료제를 교체투여 하기 위해서는 상당한 시간을 다시 기다려야 한다. 사실상 불가능한 수준"이라며 "이로 인해 초기 활용 치료제의 중요성이 더 커진 상황"이라고 평가했다.  

메디칼타임즈=최선 기자유아 사망률이 높은 지역에서 실시되는 항생제 기반의 사망 예방 전략이 효과가 없다는 연구 결과가 나왔다.기존 연구에선 59개월까지 유아에게 매년 4회씩 아지트로마이신을 투여할 경우 지역사회 사망률이 최대 14% 낮은 것으로 나타났지만 최신 연구에선 이같은 효과가 재현되지 않았다.서아프리카 노우나 건강연구센터 알리 시에(Ali Sié) 등 연구진이 진행한 영아 사망률 예방전략으로써의 정기적인 아지트로마이신 투약 효과 연구 결과가 국제학술지 NEJM에 18일 게재됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa2309495).항생제 기반의 유아 사망 예방 전략이 효과적이지 않다는 최신 연구 결과가 나왔다.앞서 높은 영아 사망률이 보고된 지역에서 모든 원인에 의한 사망률을 감소시키기 위한 임상시험(MORDOR)이 진행된 바 있다.해당 임상은 59개월까지 영아에게 매년 4회씩 아지트로마이신을 대량으로 투여한 경우 지역사회보다 사망률이 14% 더 낮은 것으로 나타났고 가장 큰 효과는 생후 1개월에서 11개월 사이의 유아들에게서 나타났는데 이들에게서 사망률은 최대 25%까지 감소했다.이같은 연구 등을 바탕으로 세계보건기구(WHO)는 출생아 1000명당 영아 사망자가 60명 이상이거나 출생아 1000명당 5세 미만 어린이 사망자가 80명 이상인 지역에서 생후 1~11개월 사이 아지트로마이신을 매년 2회씩 투약할 것을 권고하는 조건부 지침을 발표했다.알리 시에 박사는 특정 연령대에서도 비슷한 효과가 재현되는지 확인하기 위해 유아기(5~12주령) 동안 단일 용량의 아지트로마이신(체중 kg당 20mg)의 사망 예방 효과를 위약과 비교하는 임상시험을 수행했다.2019년 9월부터 2022년 10월까지 등록된 유아 3만 2877명 중 아지트로마이신에 무작위 배정된 유아는 총 1만 6416명, 위약에 배정된 유아는 1만 6461명이었고, 이들에게서 생후 6개월 전 사망을 주요 연구 종말점으로 설정했다.임상 결과 아지트로마이신 그룹의 82명의 유아와 위약 그룹의 75명의 유아가 생후 6개월 이전에 사망했다(위험비 1.09).아지트로마이신 투약군과 위약군의 사망률의 절대적인 차이는 0.04% 포인트에 불과했고 연령, 성별 및 기준 체중에 따라 정의된 하위 그룹을 포함해 미리 지정된 하위 그룹에서 아지트로마이신이 사망률에 미치는 영향에 대한 증거는 없었으며 부작용 발생률에서 두 그룹 간의 차이도 없었다.알리 시에 박사는 "이번 임상시험을 통해 유아에게 아지트로마이신을 투여해도 사망을 예방하지 못한다는 것을 발견했다"며 "이번 증거는 유아 사망률을 줄이기 위한 중재로서 아지트로마이신을 기반으로 한 치료전략을 뒷받침하지 않는다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=허성규 기자일양약품의 4가 독감백신 일양약품이 4가 독감백신의 대상을 영유아로 확장하는 임상을 진행, 백신 사업 포트폴리오 강화에 나선다.일양약품은 21일 식품의약품안전처로부터 일양 인플루엔자분할백신 4가주에 대한 임상 3상을 승인 받았다.이번 임상 3상은 생후 6개월 이상 만 3세 미만의 건강한 영 유아를 대상으로 '일양 인플루엔자분할백신 4가주'의 면역원성 및 안전성을 평가하기 위한 것이다.현재 일양약품은 4가 독감백신 '테라텍트'을 보유하고 있으며, 이번 임상은 해당 테라텍트의 적응증 확대를 위한 것으로 풀이된다.실제로 테라텍트의 경우 현재 '만 3세 이상의 소아·청소년 및 성인에서 이 백신에 함유된 인플루엔자 A형 바이러스들 및 인플루엔자 B형 바이러스들에 의해 유발되는 인플루엔자 질환의 예방'를 효능·효과로 인정 받은 상태다.즉 이번 임상을 통해 생후 6개월 이상 만 3세 미만 영유아에 대한 효능·효과를 확장하기 위한 것.현재 국가필수예방접종(NIP) 사업의 경우 생후 6개월부터 대상으로 한다는 점에서 이번 임상은 그 활용도를 높이기 위한 필수 작업 중 하나다.특히 일양약품의 테라텍트의 경우 최근 소아·청소년을 대상으로 하는 재심사 과정에서 중대한 약물 이상반응이 없는 것이 확인되는 등 안전성을 확인한 바 있다.일양약품의 테라텍트의 재심사를 위해 4년동안 만 3세이상~만19세 미만의 소아·청소년 734명을 대상으로 실시한 시판 후 조사결과 이상사례의 발현율은 인과관계와 상관없이 17.57%(129/734명, 총 206건)로 보고됐다.이 중 인과관계를 배제할 수 없는 중대한 약물이상반응은 나타나지 않았으며, 인과관계를 배제할 수 없는 예상하지 못한 약물이상반응은 0.82% 인 것으로 확인됐다.이에 일양약품은 해당 임상을 통해 NIP에 대한 접근성을 높이는 것은 물론 향후 백신사업에서의 포트폴리오 강화에 무게를 두고 있는 상태다.이와 관련해서 일양약품 관계자는 "전 연령층에 안전하고 적합한 독감백신 개발은 당연한 것"이라며 "접종 연령 확장성과 독감백신 포트폴리오 확대를 위해 이번 임상을 진행하게 됐다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA)은 진행성 근위축 및 마비를 일으키는 치명적인 희귀 유전질환으로 최근 국내에도 글로벌 제약사들의 치료제가 급여로 적용되면서 임상현장에서의 활용도가 높아지고 있다.하지만 도입된 치료제의 임상적 효과와 활용도 보다 '가격'에 대한 이슈에 매몰되면서 치료제를 적재적소에 활용하기 위한 논의는 상대적으로 부족한 상황.이를 두고 전문가들은 건강보험 재정적으로도 부담인 초고가 치료제를 보다 효율적으로 활용키 위해서라도 SMA를 조기진단하기 위한 노력이 필요하다는 의견이다.  벨기에 루벤가톨릭대병원 소아신경의학과 리스벳 드 와엘(Liesbeth De Waele) 교수는 척수성 근위축증 치료의 골든타임을 놓치지 않기 위해선 신생아 선별검사가 필요하다고 강조했다.메디칼타임즈는 최근 벨기에 루벤가톨릭대병원 소아신경의학과 리스벳 드 와엘(Liesbeth De Waele) 교수를 만나 SMA 조기진단을 위한 신생아 선별검사(Newborn screening, NBS) 필요성을 들어봤다.  진단 늦어질수록 치료 어려운 SMASMA는 환아의 운동 신경세포에 영향을 주는 질환이다. 가장 중증의 유형이면서 전체 환자의 50%에 해당하는 SMA 타입 1는 생후 6개월 전에 증상이 나타난다.전체 환자 중 30%를 차지하는 SMA 타입 2는 6개월에서 18개월 사이에 증상이 발현되고, 타입 1에 비해서는 경미한 증상과 느린 질환 진행 속도를 보인다. 나머지 10~20%에 해당하는 타입 3은 18개월 이후에 발현되고 질환의 진행 속도 역시 더 느리다.리스벳 드 와엘 교수는 "SMA 중 가장 중증인 타입 1의 경우 생후 몇 주 혹은 몇 개월까지는 아이가 정상 발달을 하는 것으로 보이다가 어느 순간 근육에 힘이 들어가지 않고 목을 가누지 못하는 등의 증상이 나타난다"며 "이때부터 운동 기능이 더 이상 발달하지 않고, 질환이 좀 더 진행됨에 따라 운동 신경세포가 점점 사멸한다"고 특징을 설명했다.이어 "처음부터 아이가 발달하지 않는 것이 아니라 정상 발달을 하는 것처럼 보이다가 어느 순간 더 발달이 멈추거나 퇴행하는 경우가 발생할 수 있다"며 "문제는 이러한 증상들을 통해 진단하게 되면 이미 치료를 가장 효과적으로 진행하기 늦은 단계라는 것이다. 증상이 나타나기까지는 벌써 운동 신경세포의 50%가 이미 사멸한 상태"라고 지적했다.즉 증상이 나타나 의료기관을 방문, 검사를 통해 발견했더라도 현재로서는 적합한 치료시기를 놓쳤다는 뜻이다. 다시 말해, 신생아 선별검사를 통해 진단 및 치료를 진행하기에 가장 적합한 질환이기도 하다.실제로 벨기에 등 유럽의 경우 경제성 평가를 통해 선별검사가 더 효율적이라고 판단해 신생아 선별검사를 급여로 적용 중이다. 벨기에의 비용효과성을 평가한 데이터에 따르면, 척수성 근위축증 신생아 선별검사를 통해 질환 관련 비용을 약 75% 줄일 수 있다고 보고된다.정확한 금액을 산출한 영국의 경우 신생아 선별검사를 통해 우리나라 금액으로 연간 약 1011억원을 절감하고, 529년의 QALY(Quality Adjusted Life Year)를 확보할 수 있을 것으로 나타났다.  리사벳 드 와엘 교수는 "벨기에에서는 급여로 적용하기 전 선행 연구를 통해 신생아 선별검사가 치료에서의 효과나 삶의 질뿐만 아니라 보건경제성 측면에서도 더 효율적이라는 것이라고 결론지었다"며 "이를 바탕으로 지자체에서 먼저 신생아 선별검사를 급여화 했고, 2022년 12월부터는 전국적으로 시행되고 있다"고 설명했다. 그는 "10번 검사를 해서 10번 다 음성이 나오더라도 한 명의 환아를 놓치는 것보다 훨씬 더 낫기 때문"이라며 "특히 신경세포 사멸이 계속 일어나고 있는 SMA 환아에게는 1분 1초가 중요하다. 사용 가능한 치료제를 통해 조치를 취해줄 수 있기 때문에 검사의 중요성이 더욱 크다"고 강조했다.리사벳 드 와엘 교수는 치료제는 급여로 적용하고 선별검사를 도입하지 않은 것은 치료제의 비용효과성을 떨어뜨리는 것이라고 지적했다."치료제만 급여? 비용효과성 상 맞지 않다"벨기에 등 유럽과 달리 상대적으로 국내의 경우 신생아 선별검사에 SMA은 제외돼 있는 상황.국내 산부인과 병‧의원에서 이뤄지는 신생아 선별검사의 경우 대부분 대사성 질환에 대한 검사에 집중돼 있다. 대사성 질환은 아이가 특정 효소를 얼마나 가졌는지에 대한 검사로 검사 대상 질환 중 다수가 치료제가 없는 질환이다.다시 말해, 진단이 되도 치료제가 없는 질환에 선별검사가 진행되는 상황 속에서 치료제가 도입된 질환에 대한 검사는 이뤄지고 있지 않다는 뜻이다.  이를 두고 임상현장에서는 흔한 말로 '전기 차는 지원해주고 운전하는 방법은 알려주지 않는다'고 지적한다.  리사벳 드 와엘 교수는 "대사성 질환과 달리 SMA에 대한 검사는 유전자 선별 검사"라며 "비용을 들여 검사를 진행해도 환자에게 적절한 치료를 할 수 없는 질환보다는 실질적으로 치료가 가능한 질환을 포함시키는 것이 중요하다. 벨기에는 정부에서 급여를 해주는 검사 항목에 포함되기 위한 가장 중요한 기준이 치료제가 있는 질환인지 여부"라고 설명했다.그는 "정부 재정의 측면에서도 검사에 투자를 했다면 이를 통해 치료까지 이어지는 것이 더 합리적"이라며 "치료제를 통해 가장 좋은 효과를 얻기 위해서는 신생아 선별검사와 치료제가 함께 진행돼야 한다. 신생아 선별검사 없는 SMA 치료제는 의미가 없다"고 꼬집었다.또한 장기적으로 SMA 신생아 선별검사 도입하기 위해선 임상현장에서의 의료전달체계도 바로 세워야 한다고 조언했다.  졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)를 필두로 에브리스디(리스디플람), 스핀라자(뉴시너센)까지 초고가 치료제가 급여로 적용된 만큼 환아를 조기에 발견하고 치료제를 적재적소에 쓰이기 위해선 의료전달체계도 이에 맞게 재설계해야 한다는 것이다.리사벳 드 와엘 교수는 "벨기에도 시스템을 설계하는데 시간이 걸렸다. 7개의 신경근육전문센터 전문의들이 수시로 연락하며 SMA 환자들을 발견 시 즉각적인 전원과 치료가 이뤄지고 있다"며 "SMA 환자에게는 1분 1초도 아깝다고 생각하고 있었기 때문에 의료진들이 주도권을 가지고 현 시스템을 세팅했다"고 말했다.마지막으로 국내와 마찬가지로 벨기에서도 SMA 치료제가 고가인 탓에 의료진의 역할이 가장 중요한 동시에 조기 검사만이 고가 치료제의 효과를 극대화할 방안이라고 제시했다. 리사벳 드 와엘 교수는 "벨기에의 경우에도 고가의 치료제이기 때문에 이동이나 투여 시 매우 조심해서 사용하고 있다. 부모들도 고가이고, 제대로 투여해야 한다는 것을 잘 인지하고 있어서 신중하게 사용하고 있다"며 "치료제를 원내 약국에서 약을 제조해 환자가 있는 병동까지 이동하는 것조차 모두가 꺼리기 때문에 의사가 직접 이동한다"고 전했다.그는 "결론적으로 고가 치료제를 급여로 적용한 상황에서 최상의 치료 효과를 내기 위해서는 증상 발현 전 치료를 시작해야 한다. 이를 위해서는 신생아 선별검사가 반드시 필요하다"며 "신생아 선별검사를 통해서 확인된 환자들을 대상으로 즉각적으로 추가 검사와 치료를 시작할 수 있는 시스템이 갖춰져야 한다"고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난 10월부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 스핀라자(성분명 뉴시너센)의 건강보험 급여가 확대된 가운데 3세 이후 질환이 발병한 환자에 큰 도움이 됐다는 평가다.다만, SMA 치료제의 선택지가 늘어남에 따른 의료진의 고민도 덩달아 커진 양상이다.세브란스병원 박형준 교수가 스핀라자 급여확대 의미를 설명하고 있다.세브란스병원 박형준 교수(신경과)는 2일 바이오젠코리아가 여의도 콘래드 호텔에서 개최한 간담회에 참석해 실제 임상현장에서의 스핀라자 급여기준 확대의 의미를 공유했다.앞서 복지부는 지난 10월 스핀라자의 지난 1년 동안 논의 끝에 급여기준 확대를 결정한 바 있다.스핀라자 투여 대상의 경우 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우이거나 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 1~3형이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자다.이 가운데 급여기준 확대의 핵심은 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다는 점이다.즉 성인에 가까운 환자들에게도 스핀라자 급여확대로 치료 기회가 확대됐다는 것이다.SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형이 구분하며, 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다.3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장애나 근육 악화 등을 겪을 수 있지만 상대적으로 발병 시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에 제외돼 있었다.세브란스병원 박형준 교수는 "SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 악화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다"며 "이번 급여기준 확대로 3b형 환자들 또한 근본적인 약물치료를 병행하면 운동기능이나 삶의 질 개선 효과를 기대할 수 있게 됐다"고 의미를 부여했다.의사 입장에서 할 수 있는 '무기'가 많아졌다는 것이 박형준 교수의 설명이다.아울러 스핀라자를 필두로 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)와 에브리스디(리스디플람)까지 SMA 치료 선택지 넓어짐에 따른 의료진의 치료제 선택의 고민도 커진 모습이다.해당 치료제들 모두 초고가 치료제로 분류되는 만큼 임상현장에서의 투여 부담이 커질 수밖에 없기 때문이다.박형준 교수는 "졸겐스마는 우선 사용할 수 있는 범위가 제한적이다. 유전자 치료로 바이러스를 넣어주는 개념으로 2세 미만에만 사용할 수 있다"며 "바이러스를 넣어주려면 환자의 체중 등 여러 가지를 고려해야 한다. 졸겐스마 투여 후 스핀라자와 에브리스디는 활용할 수 없다"고 설명했다.그는 "스핀라자와 에브리스디의 차이점은 주사제와 경구제라는 점이다. 치료제 개념은 비슷하지만 스핀라자는 척수강 내에 직접 주사하는 것이며 에브리스디는 경구제"라며 "두 치료의 헤드 투 헤드 비교 연구가 없기 때문에 어떤 치료제가 우월하다고 평가하기는 힘들다. 척수강 주사는 직접 투여, 경구제의 경우 온 몸에 치료효과 퍼진다는 것은 차이점"고 덧붙였다.  함께 자리한 바이오젠코리아 의학부 최정남 상무는 "환자의 무게에 따라 투여 용량이 달라져야 하는 것 아니냐는 질문이 많다. 하지만 스핀라자 용량이 그대로 유지되는 것이 보고가 됐다"며 "정확한 용량을 척수강 내에 정확하게 투여가 돼 안정적이고 일정한 임상적 효과를 시사한다"고 강조했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈는 자사의 경구형 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 '에브리스디( 리스디플람)'가 보건복지부 고시 및 건강보험심사평가원 공고에 따라 10월 1일부터 건강보험급여를 적용받는다고 밝혔다.한국로슈 경구형 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 에브리스디 제품사진.이번 고시에 따라 에브리스디는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자 중 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며, 치료 시작 시점에 생후 6개월 미만인 경우 또는 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 제1형~제3형이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 중 어느 하나에 해당하는 경우 보험 급여가 인정된다. 척수성 근위축증은 운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포(SMN, Survival Motor Neuron) 단백질 결핍으로 전신의 근육이 점차 약화되는 희귀 유전성 신경근육 질환이다. 주로 영아기에 첫 증상을 보이게 되나 성인기에 나타나는 경우도 있으며, 운동 기능을 포함한 다양한 근육이 점차 퇴행하는 특징을 보인다.에브리스디는 최초이자 유일한 경구형 5q 척수성 근위축증 치료제로 연령 및 체중에 따른 권장 맞춤 용량을 1일 1회 투여하는 신약이다. SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합하여 생존운동신경세포(SMN) 단백질 농도를 증가시키고 유지하는 기전으로, 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포, 전신의 SMN 단백질을 증가시킨다.서울대병원 희귀질환센터장 및 임상유전체의학과 채종희 교수는 "척수성 근위축증은 유형에 따라 정상 기대 수명을 가지는 환자군이 존재하며, 이에 따라 전 생애에 걸쳐 지속적이고 체계적인 관리가 매우 중요한 질환"이라며 "에브리스디 급여를 통해 이러한 환자들에게 장기간 보다 간편하게 질환을 치료하고 관리할 수 있는 새로운 경구형 옵션을 실질적으로 적용할 수 있게 되어 고무적"이라고 전했다.한국로슈 닉 호리지(Nic Horridge) 대표이사는 "에브리스디는 다수 글로벌 임상 연구를 통해 다양한 유형 및 폭넓은 연령대의 환자에서 효과와 안전성 프로파일을 확인한 유일한 경구형 척수성 근위축증 치료제"라며 "이번 급여 적용을 통해 그동안 제한적인 치료 환경에 놓여있던 척수성 근위축증 환자들의 치료 부담과 잠재적인 치료 장벽을 크게 낮출 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자오는 10월 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제들의 급여가 확대된다.스핀라자(성분명 뉴시너센)는 급여 범위가 확대되며, 에브리스디(리스디플람)는 새롭게 급여권에 포함된다.왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디, 스핀라자 제품사진.25일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 이 같은 내용의 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항을 일부개정 고시했다. 특별한 이견이 없다면 내달 1일부터 시행된다.우선 스핀라자와 에브리스디의 투여 대상은 동일하다. 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우이거나 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 1~3형이며 영구적 인공호흡기주를 사용하고 있지 않은 환자다. 운동기능에 대한 평가방법은 환자의 연령, 상태 고려해 평가도구를 제시했다.투여 시점 연령이 생후 24개월 이하인 경우, 주평가도구(필수)로 'CHOP-INTEND', 보조평가도구(필요시)로 'HINE-2'를 사용한다. 생후 24개월 초과인 경우에는 주평가도구로 'HFMSE', 보조평가도구로 'RULM', 'CHOP-INTEND(non-sitter)', 'CHOP-ATEND(non-sitter)'를 사용한다. 중단기준에서 운동기능의 '개선'에 대한 정의도 새롭게 마련했다.HINE-2의 경우 'kick 점수 2점 이상 증가하거나 그 외 항목(voluntary grasp 제외)에서 1점 이상 증가'인 경우를 임상적으로 의미있는 개선으로 정의했다. CHOP-INTEND(CHOP-ATEND)는 '총점 4점 이상 증가'이며, HFMSE는 '총점 3점 이상 증가', RULM은 '총점 2점 이상 증가'를 임상적으로 의미있는 개선으로 결정됐다.또한 운동기능의 '개선(약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교)' 또는 '개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 심평원장 정하는 위원회 결정에 따름)'를 2회 연속 입증하지 못하는 경우라도, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려해 위원회에서 판단토록 했다.더불어 스핀라자와 에브리스디 간 척수성 근위축증 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여로 인정하지 않는다. 다만, 스핀라자 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으나 에브리스디로의 교체투여가 필요한 해부학적인 사유(척추측만증 등) 등으로 척수강 주사가 어려운 경우를 초함해 위원회 판단에 따라 한 번의 교체투여가 가능하다.또한 에브리스디는 급여 논의 과정에서 이슈였던 '투여 리스크 관리 방안'도 신설된 급여기준에 담겼다.구체적으로 원내 처방을 원칙으로 하고, 장기처방 시 1회 처방 용량은 퇴원 및 외래의 경우 최대 2병으로 정하는 한편, 약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 '환자용 투약일지'를 환자 또는 보호자가 작성하고 이를 의료기관이 관리하도록 명문화했다.복지부는 급여기준 신설과 동시에 마련한 질의 응답을 통해 "급여개시일 이전부터 해당 약제를 투여중인 환자는 최초 비급여 투여 시작 시점에 에브리스디 급여기준 상 투여기준을 만족하고 요양급여 사전심사 신청시 중단기준에 해당하지 않는 경우 급여 인정한다"고 설명했다.이어 "급여 적용된 시점으로부터 4개월간 투여를 인정하되, 최초 비급여 투여시작 시점 기준으로 운동기능평가 결과를 확인하여 중단기준을 적용한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자호흡기세포융합바이러스(RSV) 백신이 연달아 허가받으며 변화가 예고된 가운데 영아 보호를 위해 임신부를 대상으로 접종하는 최초의 백신이 등장하며 새 이정표를 세웠다.아브리스보 제품 사진미국 식품의약국(FDA)는 지난 21일(현지시간) 화이자의 2가 RSVpreF 백신 아브리스보(Abrysvo)를 임신 32주에서 36주 사이의 임신부를 대상으로 능동면역을 일으켜 출생부터 생후 6개월까지의 영아에서 RSV로 인한 하기도질환(LRTD) 및 중증 하기도질환을 예방하는 용도로 승인했다고 발표했다.앞서 아리스보는 지난 5월 말 60세 이상 고령자들에게서 RSV에 의한 하기도 감염증 예방백신으로 FDA 허가를 취득했으며, 이번 허가로 임상연구 당시 계획했던 성인과 신생아를 대상으로 한 적응증을 모두 획득했다.이번 허가는 임산부에게 RSV 백신을 접종해 출생 후 영아를 RSV로부터 보호하는 백일해 예방접종과 같은 방식을 채택한 MATISSE 임상결과를 기반으로 이뤄졌다.연구결과 생후 90일 동안 의사가 검진한 RSV로 인한 중증 하기도감염에 대한 백신 효능은 81.8%로 분석됐다. 6개월 추적기간 동안 실질적인 효능은 69.4%였다.아브리스보는 임신 32주에서 36주 사이의 임신부 하위그룹에서 위약과 비교했을 때 출생 후 90일 이내에 중증 하기도질환 위험을 91.1% 감소시켰고 하기도질환 위험은 34.7% 감소시켰다.또 출생 후 180일 이내에는 중증 하기도질환 위험을 76.5% 감소, 하기도질환 위험을 57.3% 줄였다.이에 대해 서울 대학병원 감염내과 A 교수는 "개인적인 생각으로 영유아를 대상으로 접종했을 때 개발이 어려웠던 전례가 있었기 때문에 산모를 대상으로 임상 디자인을 구상했을 것으로 본다"며 "RSV가 가장 취약한 경우가 신생아, 영아기이기 때문에 산모 접종을 통해서 면역을 제공해준다는 점은 좋은 옵션이라는 생각"이라고 밝혔다.특히, 사노피와 아스트라제네카의 영아를 위한 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방 항체인 니르세비맙(제품명 베이포투스)이 RSV 질환에 취약한 생후 24개월 이하 영아에서 RSV 하기도질환(LRTD)을 예방하는 용도라는 점을 고려했을 때 임신 중 접종이 이뤄지는 아브리스보가 차별성을 가질 것으로 전망된다.또 니르세비맙은 지난 6월 FDA 항균제자문위원회로부터 신생아와 영유아 접종에 대해 만장일치 의견으로, 2세 이하 2번째 환절기 접종에는 찬성 19표, 반대 2표로 임상적 유의성이 더 높다고 승인이 권고됐던 만큼 아브리스보도 빠르게 정부 백신 접종 계획에 진입할 가능성이 높은 상태다.화이자는 최초로 모성 예방접종 백신이 허가받은 만큼 공공보건의 측면에서도 의미 있는 성과라는 시각.화이자 애널리사 앤더슨 부회장은 "아브리스보가 최초이자 유일한 모성 예방접종 백신으로 허가를 받은 것은 학계뿐만 아니라 공중보건에도 중요한 이정표를 세운 것"이라며 "RSV 감염으로 인한 중증 위험성이 가장 큰 연령대라 할 수 있는 생후 6개월 이하의 영‧유아들을 보호하는 데 큰 도움을 기대할 수 있게 됐다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자의약품의 급여권 진입 절차를 단축하기 위한 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업이 본격화된 가운데 올해 하반기 추가 약제 선정이 이뤄질 것으로 전망된다.보건 당국이 하반기 추가 선정을 위한 수요조사에 들어갔기 때문. 이에 따라 과연 어떤 품목이 이러한 혜택을 받을지에 제약계가 주목하고 있다. 자료사진. 복지부와 심평원, 건강보험공단은 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업을 올해 본격 운영 중이다.3일 제약업계에 따르면, 올해 하반기 보건복지부와 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단은 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 확대 운영을 계획중인 것으로 확인됐다.앞서 보건당국은 허가신청과 급여평가, 약가협상을 병행하는 시범사업을 추진해왔다.  고가‧희귀질환 치료제가 급여권에 진입하기까지 절차가 복잡하고 기간도 길다는 지적이 이어지자 허가부터 급여, 약가협상까지 동시에 하는 제도를 마련한 것. 윤석열 대통령도 대선 후보 당시 초고가약 신속 등재 및 급여확대를 공약으로 내걸었던 만큼 시범사업을 속도를 내고 있다.이에 따라 보건당국은 신경모세포종 치료제 콰르지바주(디누툭시맙, 레코르다티)와 진행성 담즙 정체증 치료제 빌베이(오덱비시바트, 입센코리아)를 시범사업 우선 약제로 최근 선정한 바 있다.콰르지바주는 이탈리아 제약사 레코르다티가 생산하고 있는 약으로 한국희귀필수의약품센터가 국내에 공급하고 있다. 고위험 신경아세포종이 있는 12개월 이상의 소아 환자에게 쓸 수 있는 주사제다.빌베이는 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증을 개선하기 위한 치료제다. 2021년 7월 미국식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 유럽에서는 생후 6개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 승인받았다. 올해 초 프랑스 제약사 입센은 빌베이를 갖고 있던 알비레오사를 인수했다.여기에 보건당국은 하반기 수요조사를 통해 선정 약제를 추가로 선정할 방침인 것으로 알려졌다.현재 거론되고 있는 품목은 노바티스의 전립선암 치료제 '플루빅토’(루테튬 Lu 177 비피보타이드 테트락세탄)'다. 이와 함께 사노피의 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자판증(aTTP) 치료제 '카블리비(카플라시주맙)'가 꼽히고 있다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "적절한 치료법이 없고, 기대여명이 1년 미만인 환자의 치료효과 우월성을 입증한 약제는 등재 기간을 최소화하기 위해 2023년도 하반기에 시범사업을 실시할 예정인 것으로 안다"며 "상반기에 시범사업 대상을 선정했고 하반기에 진행할 것으로 예상된다"고 전망했다.그는 "하반기 노바티스 플루빅토와 사노피 카블리비에 대한 수요 조사를 진행할 것으로 보인다"며 "시범사업의 경우 식약처의 '신제품 신속심사(GIFT) 지정 절차'를 밟아 나가야 하는데 해당 제도가 확대하는 것으로 이해하고 있다"고 평가했다.

메디칼타임즈=황병우 기자미국에서 60세 이상 성인에 이어 영유아를 대상으로 호흡기세포융합바이러스(RSV)의 예방 길이 열렸다.사노피와 아스트라제네카는 미국 식품의약국(FDA)이 17일(현지시간) 사노피와 아스트라제네카의 영아를 위한 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방 항체인 니르세비맙(제품명 베이포투스, Beyfortus)을 승인했다고 밝혔다.베이포투스 제품사진이번에 허가받은 적응증은 RSV 계절 동안 태어나거나 첫 RSV 계절이 시작되는 신생아 및 영아, 두 번째 RSV 계절 동안 중증 RSV 질환에 취약한 생후 24개월 이하 영아에서 RSV 하기도질환(LRTD)을 예방하는 용도이다.RSV는 전염성 바이러스로 감염시 폐와 호흡에 영향을 미치며 주로 어린 유아나 특정 만성 질환이 있는 경우, 노인에게 잠재적으로 생명을 위협하는 중증 질환이다.RSV 기관지염은 바이러스성 호흡기 질환으로 영아 입원의 주요 원인으로 꼽히며 심하면 사망에 이를 수 있는 호흡곤란을 일으킬 수 있다는 점에서 경각심이 높은 질환 중 하나다.실제 RSV는 미국에서만 매년 약 210만 명의 외래 환자가 발생하고 있으며 5만 8000건의 입원사례가 발생하고 있다.전 세계적으로도 RSV는 매년 약 10만2000명의 어린이가 사망하고 있는 상황. 이 중 약 절반은 생후 6개월 미만의 유아이며 대부분은 개발도상국으로 알려져 있다.니르세비맙은 지난 6월 FDA 항균제자문위원회로부터 신생아와 영유아 접종에 대해 만장일치 의견으로, 2세 이하 2번째 환절기 접종에는 찬성 19표, 반대 2표로 임상적 유의성이 더 높다고 승인이 권고됐다.니르세비맙은 기존에 접종이 이뤄지던 예방 약물과 같은 장기지속형 항체로 엄밀히 따지면 백신은 아니다. 인체 내부에 수동 항체를 넣어줘서 면역반응을 일으키는 기전은 앞서 존재했던 예방제와 같은 기전이지만 반감기를 획기적으로 늘려 효과를 높인 것이 특징이다.니르세비맙은 효능과 안정성을 평가하기 위한 MELODY 3상 임상시험과 MEDLEY 2상/3상 임상에서 미숙아 또는 만성폐질환 등을 가진 영아는 물론 건강한 영아를 대상으로도 RSV 발생을 각각 70.1%, 74.5% 낮췄다.또 지난 5월 포르투갈 리스본에서 개최된 유럽소아감염병학회(ESPID)에서 발표한 임상 3b상 연구인 'HARMONIE'의 결과 실제 임상현장에서 유의미한 입원율 감소 효과를 입증했다.연구는 2022~2023년 RSV 시즌 동안 실제 임상현장(real-world setting)의 자료를 수집하기 위해 프랑스, 독일 및 영국 내에서 총 250여 곳의 의료기관에서 총 8000명 이상의 영유아를 대상으로 진행됐다.연구결과 니르세비맙을 1회 투여받은 생후 12개월 미만 영‧유아들의 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 관련 하기도 감염증(LRTD) 원인 입원율이 비 투여 대조그룹에 비해 83.21% 감소한 것으로 나타났다.당시 사노피 토마 트리옹프(Thomas Triomphe) 백신담당 부사장은 이번 겨울에는 팬데믹이나 팬데믹 이전보다 RSV 관련 유아 입원율이 더 높았던 시기다"며 "이번 연구데이터는 니르세비맙이 소아 입원에 미치는 실제적인 영향과 공공보건에서의 중요성을 보여줬다"고 말했다이 같은 연구를 바탕으로 지난해 11월 니르세비맙은 유럽에서 허가를 취득 한 바 있다. 사노피와 아스트라제네카는 다가오는 2023-2024 RSV 계절에 앞서 베이포투스를 출시할 계획이다.사노피 토마스 트리옹프 백신 사업부 부사장은 "베이포투스는 모든 영아에게 첫 RSV 계절 동안 안전하고 효과적인 보호를 제공하기 위한 수동면역으로 승인된 유일한 단클론항체"라며 "잠재적인 게임 체인저를 우선순위에 두고 미국 가정에 제공할 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다"고 밝혔다.또 아스트라제네카 백신ㆍ면역치료제부문 이스크라 레익 부사장은 "베이포투스는 미국 내 광범위한 영아 인구에서 RSV로 인한 심각한 호흡기 질환을 예방하는데 있어 패러다임 전환의 기회를 제공한다"면서 "베이포투스가 기반으로 하는 과학은 가장 취약한 인구의 수요를 해결하고 의료시스템의 부담을 줄이려는 아스트라제네카의 지속적인 리더십을 보여준다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자의약품의 급여권 진입 절차를 단축하기 위한 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 1호가 정해졌다. 총 2개의 약제가 이름을 올렸으며 모두 소아 희귀질환 치료제다.26일 전문기자협의회 취재 결과, 보건복지부 보험약제과는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 약제로 소아 희귀질환치료제 2품목을 선정하고 제도 관련 조직에 안내했다.신경모세포종 치료제 콰르지바주(디누툭시맙, 레코르다티)와 진행성 담즙 정체증 치료제 빌베이(Bylvay, 오덱비시바트, 입센)가 그 주인공이다.자료사진. 복지부는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 2개를 선정해 안내했다.콰르지바주는 이탈리아 제약사 레코르다티가 생산하고 있는 약으로 한국희귀필수의약품센터가 국내에 공급하고 있다. 고위험 신경아세포종이 있는 12개월 이상의 소아 환자에게 쓸 수 있는 주사제다.빌베이는 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증을 개선하기 위한 치료제다. 2021년 7월 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 유럽에서는 생후 6개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 승인받았다. 올해 초 프랑스 제약사 입센은 빌베이를 갖고 있던 알비레오사를 인수했다.복지부는 그동안 허가신청과 급여평가, 약가협상을 병행하는 시범사업을 추진해왔다. 고가약이 급여권에 진입하기까지 절차가 복잡하고 기간도 길다는 지적이 이어지자 허가부터 급여, 약가협상까지 동시에 하는 시도를 한 것. 윤석열 대통령도 초고가약 신속 등재 및 급여확대를 대선 공약으로 내걸었던 만큼 시범사업을 속도를 내는 모습이었다.제약사가 식품의약품안전처에 허가 신청을 낸 직후 건강보험심사평가원이 급여 평가를 실시하고 있는 '허가-평가 연계제도'에다 건강보험공단이 하는 약가협상까지 더해 본격 급여 진입까지 기간이 상대적으로 짧아지게 됐다. 이들 단계는 통상적인 신약 평가 수준과 같은데 현재는 식약처 허가 후 급여 평가와 약가협상까지에만도 210일이 걸린다.시범사업 대상은 올해 식약처에 허가 신청 예정이며 기대여명이 1년 미만인 생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품이다. 국내외 제약사에서 10여개 의약품에 대해 신청서를 낸 것으로 알려졌다.복지부는 "질환의 중증도, 대체약제 유무, 치료 효과 여부, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려해 시범사업 대상 약제를 선정했다"라며 "제약사가 식약처에 품목허가 신청을 하는 시점부터 개시하며 제약사는 대상 약제의 혁신제품 신속심사(GIFT) 지점 절차를 선행해야 한다"고 설명했다.그러면서 "올해 하반기 수요 조사를 추가로 거쳐 2차 사업 대상을 선정할 예정"이라며 "1차 수요 조사에 포함돼 검토한 약제도 2차 대상 약제로 선정할 수 있다. 사업 시행 관련 논의를 위한 실무협의체는 7~8월 경 개최할 예정"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자동광제약이 오는 6월 26일 해열∙소염진통제 '동광이부프로펜주'를 발매한다고 12일 밝혔다.동광제약 '동광이부프로펜주' 제품사진.해당 제품의 가장 주목할만한 점은 국내에서 유일하게 생후 6개월 이상 소아에게 해열 목적으로 투여할 수 있는 이부프로펜 성분의 주사제라는 것이다. 해열 적응증을 가진 주사제 성분은 아세트아미노펜, 아스피린, 케토롤락 등 다양하지만 6개월이상의 소아에게 투여할 수 있는 주사제는 '이부프로펜' 성분이 유일하다. 지난 5월 미국 FDA가 생후 3개월 이상 소아의 통증과 발열 치료에 이부프로펜 주사제(칼도롤) 사용을 승인하면서 큰 화제를 모으기도 했다. 국내에서는 아직까지 이부프로펜 주사제의 적용이 생후 6개월 이상 소아에게 가능하나, 향후 생후 3개월 이상 소아까지 사용할 수 있도록 확대 승인을 받는다면 해당 시장 판도에 다시 한 번 큰 변화가 일어날 것이라는 전망이 나온다.동광제약 담당 PM은 "자사 직접 생산으로 안전성과 신뢰성을 확보했다"며 "2023년 기준으로 이부프로펜 주사 제조사 중 타사 위·수탁 없이 '동광이부프로펜주'만을 단독으로 생산하는 업체는 동광제약이 유일하다"고 강조했다.그는 "이외에도 동일 성분(이부프로펜) 허가제품 중 가장 긴 사용기간인 36개월로 허가를 받으면서 사용에 안정성을 확보했다"고 설명했다.한편, 동광제약은 오는26일 다양한 특장점을 가진 '동광이부프로펜주'를 발매하게 되면서, 파노펜주(아세트아미노펜), 케토롤락주(케로라), 로감주(피록시캄), 디페인주(디클로페낙), 타마돌주(트라마돌), 네페인주(네포팜)에 이어 진통 주사제 라인업을 한층 더 강화하게 됐다.