메디칼타임즈=최선 기자가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수(혈액내과)가 주도한 희귀난치성 혈액질환인 발작성야간혈색뇨증 (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: PNH) 신약의 제3상 국제임상연구결과가 혈액학 최고학술지 'Lancet Haematology'(IF 24.7) 온라인에 11월 27일 게재됐다.발작성야간혈색뇨증(PNH)은 PIG-A 유전자의 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성의 장애가 초래되며, 인구 100만명당 10-15명이 발생하는 희귀질환이다. 병명처럼 파괴된 혈구세포가 소변과 함께 섞여 나와 갑작스런 콜라색 소변을 보는 특징이 있다.서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수 (혈액내과)또한 적혈구가 체내의 보체공격을 받아 파괴(용혈)되므로 적혈구수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생할 뿐 아니라 혈관 내 용혈로 인한 혈색뇨증 및 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압, 평활근수축(심한 복통) 등의 증상 및 합병증으로 인해 심각한 삶의 질이 저하되고 사망에 이르는 질병이다.PNH의 치료제는 말단보체억제제(terminal C5 inhibitor)인 에쿨리주맙(eculizumab) 혹은 라불리주맙(ravulizumab)이며, 이는 용혈을 차단해 빈혈의 개선, 신부전 및 혈전증을 예방해 PNH 환자의 생존율 향상에 기여해 왔다. 그러나 말단보체억제제 치료를 받는 환자의 약 20%에서는 혈관 외 용혈로 인한 빈혈이 지속돼 삶의 질 척도 저하 및 수혈부담으로 어려움을 겪고 있다.다니코판 (danicopan)은 경구용 D인자 억제제로서 보체의 상위단계를 차단하는 역할을 한다 (proximal inhibitor). 이 교수는 다니코판 단독요법의 2상연구에도 참여해 안정성과 효능을 확인했고, 연구결과를 국제학술지 'Blood' (2021)와 'Haematologica' (2021)에 게재한 바 있다.이번 연구는 에쿨리주맙 혹은 라불리주맙을 투여받고 있는 PNH환자들 중 혈관 외 용혈로 인한 빈혈(혈색소 9.5g/dL 이하)이 있는 환자들만 참여했다. 미국, 유럽, 아시아 등 15개국 다양한 인종의 73명 환자가 등록돼 지속적인 에쿨리주맙 혹은 라불리주맙을 받으면서 다니코판 병용투여군 및 위약군을 2:1로 배정해 12주간 치료했다.연구설계단계에서 계획된 중간분석에서 63명(다니코판 투여군 42명, 위약군 21명)을 분석했다. 연구결과 1차 유효변수인 혈색소의 증가가 다니코판 투여군에서 위약군에 비해 12주동안 의미 있게 향상됐다. 2차 유효변수인 혈색소 2 g/dL이상 증가율, 수혈회피율(수혈이 불필요한 비율), 삶의 질 척도 개선율, 절대망상적혈구수의 변화 등 모두 다니코판 투여군이 의미 있게 우수했다.제1저자 및 교신저자인 이 교수는 "다니코판은 보체의 상위단계를 차단하는 말단보체억제제(라불리주맙) 치료 중 혈관 외 용혈이 발생한 환자들에게는 빈혈을 개선시키는 유용한 치료제가 될 수 있다"며 "라불리주맙은 혈관 내 용혈을 완전히 차단해 줄 수 있으며, 다니코판은 일부 환자에게 나타나는 혈관 외 용혈을 개선시켜, 이러한 병합요법이 PNH치료의 진일보된 연구로 볼 수 있다"고 연구 의미를 설명했다.가톨릭대학교 대학원장과 대한조혈모세포이식학회 이사장을 역임한 이 교수는 골수부전질환 (재생불량성빈혈, PNH 등) 분야에서 수 많은 국제학술대회 초청강의 및 국제임상연구를 주도하고 있는 세계적 석학이며, 현재 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장으로서 활발한 대내외 활동을 하고 있다. 

메디칼타임즈=안창욱 기자 [2007 새해특집] 임의비급여, 누구에게 돌을 던질 것인가 최근 성모병원의 임의비급여사태가 터지면서 의료기관에 대한 불신이 높아지고 있다. 그러나 의료계는 정부가 적정 진료환경을 외면한 채 생색내기식 보장성강화에만 골몰하면서 임의비급여가 해소되지 않고, 의료왜곡이 심화되고 있다고 항변하고 있는 실정이다. 의료기관과 환자가 상생하는 것은 요원한지 짚어본다.[편집자주] --------------------------- 보험기준에 맞추면 중증환자는 죽는다 생색내기 보장성강화, 의료기관 삼중고 의료 질 보장해야 병원도, 환자도 산다 임의비급여가 사회적 문제로 대두되면서 의료계는 이번 기회에 보험제도를 획기적으로 개선해야한다고 입을 모으고 있다. 특히 불가피하게 요양급여기준을 초과해 사용할 수밖에 없는 약제나 치료재료에 대해서는 환자 전액부담을 제도화해야 한다는 견해가 지배적이다. 서울대병원 허대석(혈액종양내과) 교수는 “정부는 진료현장에서 보험급여 여부를 흑백으로 판정해주길 바라지만 의료는 흑백논리가 아닌 확률”이라면서 “이런 점에서 명확하게 예측하기 어렵다”고 강조했다. 그는 “그럼에도 불구하고 어떤 것은 급여로 인정하고, 어떤 것은 삭감하는 게 문제”라고 꼬집었다. 대부분의 요양급여는 표준환자를 기준으로 설정하고 있지만 실제 환자는 기준보다 약을 더 많이 투여하거나 감량해야 하는데 이런 것을 반영하지 않고 있다는 것이다. 필수의료와 선택의료 분리 시급 그는 “환자의 개인차를 반영해 투약하면 보험기준을 위반한 게 되지만 의료행위는 공산품이 아니다”고 강조하면서 “환자의 특수성과 개인차를 반영해야 맞춤치료가 가능한데 이를 인정하지 않고 규격화된 최소한의 진료를 요구하는 게 현실”이라고 지적했다. 무엇보다 허 교수는 한정된 건강보험 재정을 감안한다면 어느 선까지 건강보험 급여를 인정할 것인지에 대해 사회적 합의가 절실하다는 견해다. 허 교수는 “지금까지 의료비용에 대한 보장성만 생각했는데 신약과 신의료기술을 무한정 보장할 수 없는 게 현실”이라면서 “필수적 의료에 대해서는 100% 보장하되, 선택적인 행위에 대해서는 수혜자부담으로 해야 한다”고 못 박았다. 그는 “보험제도가 결코 신의료기술의 발전을 따라올 수 없는데도 불구하고, 정부는 모든 의료를 통제하려한다”면서 “이런 현실을 인정해야지 그렇지 않고 보험기준을 애매하게 해놓고 문제가 터지면 의료공급자에게 모든 책임을 떠넘기고, 이런 움직임에 소비자까지 가세하고 있다”고 우려했다. 신의료기술과 보험기준을 벗어난 의료행위의 비용을 누가 부담할 것인지 합의하지 않은 채 의료공급자를 공격해 불신을 조장하고 있다는 것이다. 그는 “의료기관에 대한 불신으로부터 파생되는 의료쇼핑 등의 낭비가 건강보험 재정절감액을 상회할 수 있다”고 덧붙였다. 중증질환 중심 보장성강화 수술 이와 함께 근본적으로 보험제도 전반을 수술해야 한다는 지적도 나오고 있다. 가톨릭대 성모병원 이종욱(혈액내과) 교수는 “정부는 건강보험재정을 줄이기 위해 진료를 규제하고 삭감하고 있다”면서 “문제는 건강보험”이라고 잘라 말했다. 그는 “올해 건강보험료를 6.5% 인상한다고 하더라도 장기이식이나 백혈병 등 고액진료환자들에게 얼마나 혜택이 돌아갈지 의문”이라면서 “이는 재정 운영이 잘못된 방향으로 가고 있기 때문”이라고 주장했다. 일례로 일본의 경우 식대에 보험을 적용하다 철회했는데 우리나라는 거꾸로 비의료적 분야에 선심 쓰듯 급여를 인정하고 있어 중증환자들이 보험혜택을 볼 수 있도록 제도를 고쳐야 한다는 게 그의 생각이다. 이종욱 교수 역시 임의비급여 문제로 인해 의료기관과 환자간 불신이 증폭되는 것을 가장 우려스러워했다. 그는 “환자와 의사간 신뢰가 붕괴되고 있어 안타깝다”면서 “환자들은 의료기관을 믿지 못하고, 정부가 보험기준을 유연하게 적용하지 않고 보험틀에 꿰어 맞추길 강요한다”며 “그러다보니 의사들은 병원 눈치도 봐야 하고, 환자들이 민원을 내지 않을까 걱정해야 하는 처지가 되고 있다”고 개탄했다.