메디칼타임즈=문성호 기자지난해 골수섬유증 치료 신약으로 주목받으며 등장한 '인레빅(페드라티닙)'이 국내 임상 현장에 도입된지 1년 만에 주요 치료 옵션으로 부각되며 기대에 부응하고 있다.5일 의료계에 따르면, 상급종합병원을 포함한 대부분의 종합병원에서 한국BMS제약 골수섬유증 치료제 '인레빅'을 도입하기 위한 약사위원회(DC) 절차를 완료한 것으로 파악됐다.한국BMS제약 골수섬유증 치료제 '인레빅' 제품사진이다.인레빅은 룩소리티닙 이후 2차 치료옵션이 없던 골수섬유증 치료 분야에서 약 10년 만에 등장하며 주목받은 신약이다. 기존 JAK 억제제의 경우 JAK1과 JAK2에 모두 작용하는 반면, 인레빅은 JAK2 선택성이 강하게 작용하도록 개발됐다. JAK2의 선택적 억제를 통해 골수섬유증으로 인한 비장비대 또는 증상 치료를 입증했다.룩소리티닙 치료 내성을 가진 중등도 또는 고위험 골수섬유증 환자 대상으로 진행한 JAKARTA-2 임상연구에 따르면, 전체 환자의 31%에서 기존 베이스라인 대비 35% 이상의 비장 부피 감소 효과가 나타났다. 골수섬유증으로 인한 복부 불편감, 뼈 또는 근육통, 조기포만감, 가려움증, 왼쪽갈비 뼈 아래통증, 식은땀의 6가지 총 증상점수(TSS)가 50% 이상 감소한 환자의 비율도 27%(90명중 24명)에 달했다. 또한, 무진행 생존기간(PFS)의 중간값은 13.3개월이었으며, 1년 시점에서 생존율(survival rate)은 84%로 나타났다.이 같은 임상연구 바탕으로 인레빅은 지난해 6월부터 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인 환자의 2차성 골수섬유증과 관련된 비장 비대 또는 증상 치료에 급여가 적용됐다.서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 "급성백혈병으로 전환될 수 있는 희귀 혈액암인 골수섬유증은 극심한 피로와 빈혈, 뼈 통증 등 다양한 전신 증상이 발생하기 때문에 일상생활을 이어갈 수 있도록 증상 개선이 무엇보다 중요하다"고 설명했다. 이성은 교수는 "지난 10여 년간 룩소리티닙 치료 후 대안이 없어 1차 치료에 실패한 환자들이 감당해야 할 좌절감과 무게가 상당했다"며 "인레빅의 출시와 보험급여 적용은 오랜 기간 새로운 치료 옵션을 기다려 온 환자와 의료진에게 희망이 됐다"고 말했다.그래서일까. 국내 임상현장 도입 1년이 된 시점에서 치료제 활용이 가능한 의료기관 대부분 DC 통과를 마무리한 것으로 나타났다.이성은 교수는 "지난해 급여 적용 이후 골수섬유증 환자들의 치료 접근성이 크게 향상된 것을 체감하고 있다"며 "실제 처방 후 환자들의 삶의 질을 저하시키는 골수섬유증의 주요 증상이 개선돼 질환을 관리함으로써 지속적인 치료가 가능해지는 것을 확인할 수 있었다"고 설명했다. 특히 이성은 교수는 "룩소리티닙 치료에 실패했던 한 환자는 인레빅 처방 후 비장 크기가 약 30% 이상 줄어들며 복부 불편감, 통증 등이 크게 개선돼 일상생활로의 복귀가 가능해지기도 했다"고 의미를 부여했다.한편, 골수섬유증은 골수 조직이 섬유화 돼 혈액을 만드는 기능에 장애를 일으키는 질환이다. 섬유모세포에서 지나치게 많은 양의 섬유조직을 생산하게 되면서 혈액 생산세포를 대체해 중증 빈혈, 무기력감, 피로를 유발하고 비장 종대, 간 비대증을 일으킨다.골수섬유증 환자 대부분은 고령층으로 진단 시 평균 발병 연령이 60대 이상인 것으로 알려져있다. 최근 인구 고령화로 환자 수가 점점 더 늘고 있는데, 건강보험심사평가원 자료 기준으로 국내 환자 수는 2019년 1261명에서 2023년 2292명으로 최근 5년 사이 약 81%가 증가한 것으로 나타났다.

메디칼타임즈=박양명 기자X선 조영제 리피오돌 급여 범위가 '자궁난관'까지 확대됐다. 골수섬유증 치료 신약 인레빅(페드라티닙염산염수화물, 한국BMS)도 급여권에 진입했으며 변비 치료제 마그밀 등의 보험약값이 올랐다.보건복지부는 이 같은 내용을 담은 약제 정책을 건강보험정책심의위원회 심의 등을 거쳐 다음달부터 본격 시행한다고 31일 밝혔다.■리피오돌 등 급여범위 확대간 조영제로 사용되던 X선 조영제 리피오돌 급여 범위가 자궁난관에까지 넓어졌다. 난임 여부를 판단하는 자궁난관조영 검사를 할 때 사용하는 방사선 조영제 중 지용성 제제의 리피오돌이 가임에 도움을 줄 수 있다는 평가를 받은 것.여성에게 많이 생기는 '중증 손·발바닥 농포증'에 사용하는 트렘피어 프리필드 시린지 주사제(구셀쿠맙, 한국얀센)도 가임기 여성에까지 급여 범위가 확대된다. 트렘피어는 생물학적제제로 한 바이알당 158만원에 달하는 고가약으로 분류된다.선행 치료제에 반응이 없거나 부작용이 있어야 급여를 적용하는데 가임기 여성에게 주료 사용하는 치료제(메토트렉세이트, 사이클로스포린)를 선행치료제 범위에 포함시켜 급여 범위를 넓혔다.■인레빅 등 신약 급여 적용골수섬유증 치료제 인레빅(페드라티닙, 한국BMS제약)도 급여권에 들어왔다. 지난 2월 약제급여평가위원회를 통과한 지 약 3개월여만이다.건강보험 대상은 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 성인환자다. 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련한 비장비대, 증상 치료에서 급여가 가능하다. 상한금액은 3만9520원이다.인레빅은 중증 질환인 골수섬유증 환자에게 1차 약제로 치료 후 사용할 수 있는 약제가 없는 상황에서 치료 기회를 높여 기대수명을 연장하고 경제적 부담도 덜어줄 것이라는 기대를 받고 있다. 골수섬유증 환자는 비급여로 연간 약 5800만원을 부담했지만 건강보험 적용으로 1인당 연간 투약 비용을 290만원(본인부담 5% 적용)까지 절감할 수 있다.■변비약 마그밀 등 약값 인상노인, 만성질환자 변비 치료제 보험약가가 18원에서 23원으로 인상한다. 약가 인상 대상은 수산화마그네슘 성분의 변비 치료제이며 삼남제약 마그밀정, 신일제약 신일엠정, 조아제약 마로겔정 등 3개 품목이다.이들 약제는 원료 공급처 변경에 따른 원가 상승으로 최근 수급이 불안정했다. 정부는 만성질환자 등 치료에 필수의약품임을 고려해 약가 인상을 통해 공급이 원활하게 이뤄질 수 있도록 했다. 다만 내년 5월까지는 최근 5년간 연평균 생산량 수준(6억정)을 고려해 최소 6억300만정 이상을 생산 공급하도록 했다.약값이 조정된 퇴장방지약 7개 품목(자료: 2023년 5월 31일 복지부 보도자료)퇴장방지약 7개 품목에 대한 생산 원가도 보전하기로 했다. 7개 품목은 ▲파무에이주 500mg(프랄리독심염화물, JW중외제약) ▲제일리도카인주사액 ▲맥클주 ▲제익제약아스코르브산주사액 5% ▲제일제약아스코르브산주사액 500mg ▲휴온스 아스코르브산주사 ▲펜타사좌약(메살라진, 한국페링제약) 등이다. 이들 약은 농약 중독시 해독제, 국소 마취제, 수술 후 구역구토 예방약 등이다.특히 파무에이주는 2815원에서 3197원으로 인상 조정했는데, 대체 해독제가 없어 약제가 지속적으로 공급될 수 있도록 했다.퇴장방지약으로 지정된 약은 1년에 두 번 원가 보전을 신청할 수 있고 제약사는 원료비, 재료비, 노무비 등을 근거로 제출한다. 건강보험심사평가원은 회계법인 검토 등을 거쳐 타당성이 인정되면 약가를 인상하고 있다.복지부는 "중증질환 치료제 급여 확대로 환자 접근성이 높아지고 경제적 부담이 완화될 것으로 보인다"라며 "환자 치료에 필수적인 건강보험 약제의 적정 원가 보상을 통해 원활한 공급에 도움이 될 것"이라고 기대감을 보였다. 

메디칼타임즈=박양명 기자국회를 통해 급여 확대 요구가 나왔던 혈우병약 헴리브라(에미시주맙, JW중외제약)가 '비항체 환자'에게까지 쓸 수 있게 될 것으로 보인다더불어 중국 혈액암 신약 브루킨사(자누브루티닙, 베이진), 골수섬유증 치료제 인레빅캡슐(페드라티닙, 한국BMS제약)도 급여 적정성을 인정 단계를 넘었다.건강보험심사평가원은 이들 약제의 급여 적정성 논의 결과를 담은 제2차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의 결과를 10일 공개했다.결정신청 약제 등의 요양급여 적정성 심의결과약평위는 JW중외제약의 혈우병약 '헴리브라'를 비항체 환자에게까지 쓸 수 있도록 급여를 확대하는 안에 합의했다. 헴리브라 급여 확대 요구는 비항체 환자에게도 급여 범위를 확대해야 한다는 환자 요구가 수년 동안 끊임없이 이어져왔고, 지난해는 국정감사에서도 급여 확대를 요구하는 지적이 나왔다.더불어 약평위는 5개의 신약에 대해 급여 적정성을 인정했다. 먼저 중국계 제약사 베이진코리아의 혈액암 신약 '브루킨사캡슐 80mg(자누브루티닙)'은 세 개의 적응증 중 발덴스트롬 마크로글로블린혈중(WM)에서만 급여 적정성이 있다고 인정 받았다.이달초 암질심을 통과한 인레빅캡슐은 이전에 룩소리티닙으로 치료 받은 성인환자의 ▲일차성 골수섬유증 ▲진성적혈구증가증 후 골수섬유증 ▲본태성혈소판증가중 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료에 급여 적정성이 있다고 약평위는 결론 내렸다.또 FGF23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제 크리스비타주사액 10, 20, 30mg(부로수맙, 한국교와기린)도 급여 적정성이 있다고 봤다.약평위는 잘레딥캡슐 5, 10mg(잘레플론, 부광약품)과 오젬픽프리필드펜(세마글루티드, 노보노디스크) 등 2개 신약에 대해서는 평가금액 이하를 수용했을 때 급여 적정성이 있다는 결론을 내렸다.잘레딥캡슐은 성인 불면증 단기치료제에 적응증이 있으며, 오젬픽프리필드펜은 제2형 당뇨병 조절이 충분하지 않은 성인에게 식이요법과 운동요법의 보조제다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 미국 FDA가 골수 섬유증을 가진 성인 환자를 치료하기 위해 인레빅(Inrebic)(성분명 페드라티닙 fedratinib) 캡슐을 18일 승인했다. 골수 섬유증은 골수에 흉터 조직이 형성되고 혈액 세포가 골수에서 비장 및 간으로 이동해 장기 확대를 유발하는 만성 장애다. 증상이 발현될 경우 혈액 세포의 생성이 떨어져 적혈구 및 백혈구의 기능 저하를 일으키고 심한 피로, 호흡 곤란, 갈비뼈 통증, 열, 밤 땀, 가려움증 및 뼈 통증을 유발할 수 있다. 골수 섬유증이 자체적으로 발생하는 경우, 이를 일차 골수 섬유증이라고 하고, 이차 골수 섬유증은 과도한 적혈구 생산 또는 과도한 혈소판 생산이 있을 때 발생한다. 인레빅은 골수 섬유증 환자를 대상으로 한 페트라티닙 또는 위약의 무작위 임상 시험 결과를 통해 승인됐다. 환자는 2가지 상이한 페트라티닙 용량 (매일 경구 400mg 또는 500mg)을 받도록 설계됐는데 임상 시험에 따르면 페트라티닙 400mg 일일 용량으로 치료받은 96 명의 환자 중 35명이 24주째 비장 부피가 기준선 대비 35% 감소하는 등 유의한 치료 효과를 나타냈다. 또 36명의 환자는 야간 식은땀, 가려움, 복부 팽만감, 뼈와 근육 통증 등의 골수 섬유증 증상의 약 50%의 감소를 경험했다. 인레빅의 중증 부작용으로는 티아민 결핍과 관련된 신경학적 응급 상황인 베르니케 뇌증(Wernicke's)를 포함해 심각하고 치명적인 뇌병증(뇌 손상)이 보고됐다. 의료진은 인레빅을 처방하기 전, 치료 중에 임상 지시에 따라 모든 환자에서 티아민 수치를 평가할 것이 권고된다. 또 뇌병증이 의심되는 경우 즉시 투약을 중단해야 한다. 일반적인 부작용은 설사, 구역, 구토, 피로 및 근육 경련이다. 의료진은 환자가 심한 빈혈 혈소판 감소를 경험할 수 있다는 점에 주의해야 한다. 또 위장관 독성 및 간 독성이 있는지 모니터링하고 심한 설사, 메스꺼움 또는 구토를 일으킬 경우 복용량을 줄이거나 중단해야 한다. FDA는 인레빅을 희귀약으로 지정, 약에 우선심사권한을 부여한 바 있다. FDA 종양센터 리차드 파듀(Richard Pazdur) 박사는 "이 약의 승인 이전에는 오직 하나의 골수 섬유증 치료제만 있었다"며 "이번 승인으로 환자를 위한 새로운 옵션이 추가됐다"고 밝혔다. 이어 "FDA는 모든 환자가 같은 방식으로 반응하지는 않기 때문에 희귀 질환 환자를 위한 치료법 개발을 장려하고 대체 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다"고 덧붙였다.