바이오젠이 알츠하이머 치료제 아두헬름(성분명 아두카누맙) 임상 4상으로 돌파구 마련에 나선 가운데 새로운 치료제의 신속심사를 신청하며 후속 움직임에 나섰다.

지난해 아두헬름 승인 당시 기대 받았던 알츠하이머 신약에 대한 기대가 누그러진 상황에서 다음 치료제가 역할을 할 수 있을지 기대 받는 모습이다.

바이오젠은 협력사 에자이가 미국 식품의약국(FDA)에 알츠하이머 치료 신약 '레카네맙'의 가속승인을 위한 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 완료했다고 지난 10일 밝혔다.

레카네맙은 뇌에서 병리학적 아밀로이드 이상이 확인된 알츠하이머병 및 경증 알츠하이머병으로 인한 경도인지장애 치료를 위한 항-아밀로이드 베타(Aβ) 원시섬유(protofibril) 항체다.

이는 바이오젠과 에자이가 공동 개발 중인 두 번째 알츠하이머 치료제로 현재 에자이는 순차제출 완료의 일환으로 우선 심사를 요청한 상태다.

FDA가 신청서를 접수할 경우 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한이 정해지게 된다.

가속승인 신청은 856명 환자를 대상으로 진행한 2b상 연구 결과를 기반으로 한다. 격주로 레카네맙을 투여한 지 18개월 시점에서 뇌 아밀로이드 축적 정도를 0.306유닛 감소(베이스라인 1.37)시켰다.

참여자 80% 이상은 시각적 판독에서 아밀로이드 음성이 관찰됐다. 아밀로이드 감소 정도는 알츠하이머 종합 점수(ADCOMS), 임상 치매 척도 총합(CDR-SB) 및 알츠하이머 인지 세부 척도(ADAS-cog)의 점진적 하락과 상관관계를 보였다.

이와 함께 두 회사는 환자 1795명을 대상으로 임상 3상 '확증 Clarity AD' 연구를 병행해 왔다.

해당 임상의 중간 결과는 하반기 공개될 예정으로, 이후 FDA가 Clarity AD임상 종료 후 해당 결과에 대해서 동의하면 레카네맙의 임상적 유익성을 확인하기 위한 확증시험으로 인증 받을 수 있게 된다.

바이오젠의 미셸 보나초스 CEO는 "항 아밀로이드 항체는 환자와 의사에게 복잡한 질병을 다루기 위한 더 많은 옵션을 제공할 수 있는 중요한 의약품의 새로운 물결이 될 것"이라고 강조했다.

현재 레카네맙은 2b상에서 1차평가지표(치료 12개월 시점에서 병증 악화 억제율 25% 이상에 이를 확률 80%) 목표치에는 다다르지 못한 만큼 확증 연구인 3상 임상 결과가 레카네맙 성패가 가릴 것으로 예상된다.

다만, 여전히 아두헬름이 지난해 알츠하이머 치료제로 신속승인 이후 효능 논란 등으로 메디케어·메디케이드서비스센터(CMS)에 보험이 제한되면서 자리를 잡지 못해 러카네밉이 다른 결과를 낼 수 있을지는 미지수로 남아있다.

아두헬름의 경우 지난해 4분기 100만달러(한화 약 12억원)의 매출을 올렸으며 지난해 전체 매출은 300만달러(한화 약 36억원)였다. 바이오젠은 2022년의 글로벌 매출 실적을 97억~100억달러로 예측하며 2021년 보다 낮은 매출 실적을 전망하고 있는 상태다.

이 때문에 지난 3월 말에는 FDA에 시판 후 임상으로 불리는 임상 4상을 신청하며 아두헬름(성분명 아두카누맙)의 돌파구 마련에 나선 상태다.

아울러 릴리도 알츠하이머 치료 신약 도나네맙 허가에 다시 속도를 내면서 알츠히이머 시장 경쟁 무대에 올라서는 치료제 수도 늘어날 전망이다.

릴리는 올해 초 미국 메디케어의 아두헬름 보험 제한 결정에 따라 도나네맙 허가 시기를 늦췄지만 지난 1분기 실적발표에서 2분기 내 가속승인 신청을 완료하겠다고 밝혔다. 회사는 오는 2023년 FDA 결정을 받을 수 있을 것으로 예측 중이다.