울토미리스가 건강보험 급여 확대에 성공하며 희귀질환 시장에서 입지를 확고히 하고 있다.

치료제를 보유한 아스트라제네카 입장에서는 솔리리스(에쿨리주맙)와 짝을 이뤄 내년 국내 희귀질환 치료제 시장에서 독보적인 위치에 올라설 것으로 전망된다.

24일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 울토미리스(라불리주맙)의 급여 확대를 골자로 한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부 개정안'을 행정예고 했다. 큰 이견이 없는 한 다음 달부터 적용이 유력하다.

울토미리스는 솔리리스 대비 반감기를 약 4배 연장한 차세대 C5 보체 억제제다. 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 울토미리스는 8주로 투여 간격을 늘려 치료 편의성을 개선했다.

현재 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)에 대해서만 급여로 적용 중이다.

이 가운데 복지부는 내년부터 울토미리스를 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS) 에까지 급여를 확대한다는 방침이다.

여기서 aHUS은 만성적으로 제어되지 않는 보체의 활동으로 혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 지속적으로 손상을 입히는 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, TMA)이 발생하는 희귀질환이다.

국내에서는 솔리리스가 근본적인 치료제로서 기대 받으며 2016년 aHUS 치료에 대한 적응증을 추가한 후 2018년부터 건강보험 급여로 적용되고 있다.

여기에 내년부터 울토미리스도 aHUS에 급여로 적용되면서 희귀질환 중심 임상현장에서의 입지가 확대될 전망이다. 솔리리스를 필두로 에쿨리주맙 성분 주세제를 6개월 이상 투여중인 환자가 투여 유지 기준에 해당하는 경우 교체투여도 가능하다.

이에 따라 내년부터 울토미리스는 ▲PNH ▲aHUS ▲전신 중증 근무력증(gMG) ▲시신경 척수염 범주질환 중 2가지 희귀질환 영역에서 급여로 활용할 수 있게 됐다.

두 치료제를 모두 보유한 아스트라제네카 입장에서는 최근 해당 시장에 바이오시밀러와 신약들이 국내에 도입되고 있는 상황에서 두 치료제를 중심으로 PNH와 aHUS 영역에서의 시장 지위를 더 확고히 할 것으로 기대된다.

참고로 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 지난해 기준 울토미리스의 국내 매출액은 약 502억원 수준이다. 지난해 같은 기간 82억원의 매출액을 기록한 솔리리스와의 치료제 세대교체 속 해당 시장에서 독보적인 위치에 올라선 것.

여기에 내년 aHUS까지 급여가 확대되면서 희귀질환 시장에서 독보적인 위치에 올라설 것으로 보인다.

복지부 측은 "식약처 허가사항 추가에 따라 국내ㆍ외 허가사항, 관련문헌(교과서, 임상진료지침 등) 및 관련 학회 의견 등을 참조해 비정형 용혈성 요독 증후군에 급여 확대한다"며 "울토미리스 투여가 필요한 유전자 변이가 있거나 재발할 가능성이 높은 환자(이전에 수차례 재발하였거나 가족력이 있는 경우)는 2년간 지속 투여를 인정하며, 추가 투여가 필요한 경우 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정한다"고 설명했다.

이어 "유전자 변이가 없거나 확인되지 않은 환자의 지속투여는 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정한다"며 "신장이식과 혈장교환술을 동시에 실시하는 요양기관에서 요양급여 인정여부에 대해 사전 신청해 승인 받은 경우에 한해 인정한다"고 덧붙였다.

한편, 아스트라제네카는 지난 2020년 알렉시온을 390억 달러(약 42조원)에 인수한 뒤 국내에서 한독이 맡았던 솔리리스와 울토미리스 판권을 2023년 1월 회수한 바 있다.

이에 뒤질세라 최근 한독은 PNH 치료제인 엠파벨리(페그세타코플란) 급여적용을 계기로 희귀질환 시장에 재진입한 상황이다. 여기에 솔리리스 바이오시밀리인 에피스클리와 PNH 경구용 치료제 한국노바티스 '파발타(입타코판)'까지 국내 시장에 등장하면서 임상현장 경쟁은 더 치열해질 것으로 보인다.