녹십자 알라질증후군 치료제 '리브말리액(마라릿시뱃염화물)'의 건강보험 급여권 진입이 조만간 현실화될 전망이다. 이에 따라 약가 수준이 어떻게 될지도 관심이 쏠린다.

19일 제약업계에 따르면 건강보험정책심의위원회(건정심) 서면의결을 통해 녹십자 알라질증후군 치료제 '리브말리액'에 급여를 적용키로 했다.

리브말리는 극희귀질환으로 대상 환자군이 적기 때문에 약가 또한 고가로 책정돼 있었다. 하지만 이번 급여가 적용되면 환자들의 부담이 크게 감소할 전망이다.

알라질증후군은 JAG1 또는 NOTCH2 유전자 변이로 발생하는 상염색체 우성 유전질환으로 간, 심장, 신장 등 여러 장기에 이상을 일으킨다. 특히 주요 증상은 담즙 정체로 인한 심각한 소양증을 유발한다.

이는 3천명 당 1명 꼴로 발병하는 수준으로 국내에선 200명도 안되는 극소수이며 대부분 생후 1년 내 진단된다. 환자 중 절반이상이 간 이식을 받아야 할 정도로 중증도가 높지만, 지금까지 국내에서 급여로 사용할 수 있는 치료제가 없었다.

리브말리액은 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로, 2021년 미국에서 허가됐으며 국내에서는 2023년 2월 식약처 승인을 받았다.

약제급여평가위원회는 임상연구에서 소양증 점수 및 혈청 담즙산 수치 등에서 유의한 개선을 보여 임상적 필요성이 인정된다고 평가했다.

리브말리액이 경제성평가를 생략할 수 있었던 이유는 희귀질환 치료제로 대상 환자가 소수이기 때문이다. 또한 소아환자에 사용하는 약제로 삶의 질 개선을 입증함과 동시에 치료적 위치가 동등한 제품이 없다는 점에서 임상적 필요도가 높다고 평가됐다.

고대구로병원 이경재 교수(소아청소년과)는 앞서 열린 리브말리 국내 출시 간담회에서 "담즙정체성 소양증은 알라질증후군 환아의 삶의 질을 크게 떨어뜨리는 주요 증상으로, 기존 치료 옵션이 매우 제한적이었다"고 전했다.

그는 이어 "리브말리는 회장 담즙산 수송체 억제 기전을 통해 담즙산의 재흡수를 감소시켜 소양증을 완화하는 혁신적 치료제"라고 설명한 바 있다.