[메디칼타임즈=문성호 기자]그동안 주사제가 장악해온 다발성경화증(Multiple Sclerosis, MS) 치료제 시장에 경구용 치료제가 등장, 영역을 대체할 수 있을지 이목이 쏠리고 있다.

로슈(Roche)가 BTK(Bruton tyrosine kinase, 브루톤 티로신 키나제) 억제제 후보물질인 '페네브루티닙(Fenebrutinib)'의 긍정적인 임상 결과를 발표하며 기대감을 키우고 있기 때문이다.

3일 제약업계에 따르면, 로슈는 최근 재발형 다발성경화증 환자를 대상으로 한 페네브루티닙의 핵심 임상 3상 'FENhance 1'이 1차 평가변수를 충족했다고 공식 발표했다.

임상 결과에 따르면, 페네브루티닙은 대조군인 '오바지오(테리플루노마이드)' 대비 연간 재발률(ARR)을 51% 감소시킨 것으로 나타났다. 이는 앞서 발표된 FENhance 2 연구에서 기록한 59% 감소와 일관된 수치다.

로슈 측은 두 연구 결과를 종합할 때 환자들이 "약 17년에 단 한 번 꼴로 재발을 경험하는 수준"이라고 설명하며 강력한 재발 억제 효과를 강조했다.

특히 MRI 지표인 뇌 병변 억제 효과에서도 주목할 만한 수치를 보였다. T1 가돌리늄 증강 병변은 90% 이상, 새롭거나 커진 T2 병변은 95% 감소시키며 뇌 내 염증 활동을 사실상 차단했다.

주목할 점은 이번 발표가 지난달 공개된 진행성 다발성 경화증(PPMS) 임상인 'FENtrepid' 결과와 맞물리며 페네브루티닙의 입지를 강화하고 있다는 점이다.

PPMS 환자를 대상으로 현재 유일한 승인 약물인 주사제 '오크레부스(오크렐리주맙)'와 직접 비교한 FENtrepid 임상에서 페네브루티닙은 비열등성을 입증했을 뿐만 아니라, 사후 분석을 통해 상지 기능(upper limb function) 악화 위험을 26% 낮추는 등 주사제 대비 우월한 경향성까지 확인했다.

기존 BTK 억제제들이 간 독성 이슈로 임상이 중단되거나 지연됐던 것과 달리, 페네브루티닙은 안전성 면에서도 안정적인 모습을 보였다.

로슈에 따르면, 심각한 간 손상 지표인 '하이스 로(Hy's Law)' 사례가 대조군과 유사한 수준이었으며, 대부분의 간 수치 상승은 투여 중단 후 회복됐다.

이에 따라 로슈는 임상 데이터를 종합해 2026년 상반기 내 글로벌 허가 신청을 추진할 계획이다. FENhance 1 및 2 연구의 전체 데이터는 2026년 미국신경학회(AAN) 연례 회의에서 공유될 예정이다.

승인될 경우 페네브루티닙은 재발성 다발성 경화증(RMS)과 진행성 다발성 경화증(PPMS) 모두에서 효능을 입증한 최초이자 유일한 고효능 경구용 BTK 억제제가 될 전망이다.

로슈 레비 개러웨이(Levi Garraway) 최고의학책임자(CMO)는 "이번에 발표된 결과는 기존 데이터와 함께 페네브루티닙이 RMS 및 PPMS에 대한 최초의 고효능 경구 치료제가 될 수 있다는 증거를 제공한다"며 "지난 10년간 다발성 경화증 치료에 혁신을 가져온 로슈는 다발성경화증 환자들이 장애 없이 살아갈 수 있도록 혁신을 지속적으로 추진해 나갈 것"이라고 강조했다.

한편, 국내 임상현장에서도 MS 시장은 한국로슈가 주도하고 있다. 지난해 말 피하주사(SC) 형태인 오크레부스를 허가받아 정맥주사 중심이었던 치료제 시장의 재편을 추진 중인 가운데, 향후 페네브루티닙까지 가세할 경우 로슈의 시장 지배력은 더욱 공고해질 것으로 전망된다.