조건부 허가된 항암제의 3상 임상시험 진행에 숨통이 트일 전망이다. 말기암 환자를 대상으로 하는 3상 특성상 다수의 임상이 환자 모집에 난항을 겪었지만, 새로 마련된 신속심사 적용 기준 개정으로 초기 단계 환자 참여도 가능해졌다.

29일 식품의약품안전처는 말기암 환자를 대상으로 하는 대규모 3상 임상시험(치료적 확증 임상시험) 시 시험자 모집이 어려운 점을 고려해 '의약품의 신속심사 적용 기준 가이드라인'을 개정·배포했다.

식약처는 생명을 위협하거나 중대한 질병의 치료 분야에서 환자들에게 신속히 치료제를 제공하고자 의약품의 유익성이 위험성을 상회할 경우 치료적 확증 임상시험 자료 제출을 조건으로 한 신속 심사 제도를 운영중이다.

주로 항암제들이 추가 임상 진행을 조건으로 다양한 암종에 대해 신속심사 트랙으로 허가되는 사례가 많은데 문제는 임상적 유익성을 입증하기 위한 임상이 환자 모집 난항으로 시작조차 어렵다는 점.

이에 식약처는 가이드라인 개정을 통해 3상에 말기암 환자뿐 아니라 초기 단계 암환자도 참여할 수 있도록 했다.

식약처는 "치료적 확증 임상시험 실시가 어려울 경우 임상적 유익성을 입증할 수 있을 것으로 예상된다면 같은 암종의 선행 치료 단계 환자를 대상으로 한 치료적 확증 임상시험 실시를 고려할 수 있다"는 문구를 추가했다.

다만 질병 초기에도 말기의 임상적 효과와 안전성을 확인할 수 있는 암의 경우 등에만 제한적으로 허용되며, 이 경우에도 의약품의 특성, 대상 질환, 국내외 심사사례를 종합적으로 검토하고 전문가들의 충분한 자문을 거쳐 엄격하게 적용할 예정이다.

이번 개정은 미국 FDA, 유럽 EMA 등 해외 규제기관의 심사기준을 반영해 조건부 허가 항암제의 3상 임상시험에 유연성을 부여하고 환자의 치료 기회를 확대하기 위해 이뤄졌다.

식약처는 이번 가이드라인 개정이 조건부 허가 항암제의 3상 임상시험 수행에 도움을 주고 항암제의 신속한 개발과 말기암 환자의 치료 기회 확대에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대한다고 덧붙였다.