미국 첫 다발골수종 CAR-T 치료제인 아베크마(성분명 아데캅타진 비클류셀)가 적응증 확대를 위한 임상시험에서 긍정적인 효과를 확인했다.

BMS는 10일(현지시간) 이전에 2~4개의 치료를 받았고 마지막 치료에 불응한 재발성 및 불응성 다발성골수종 성인 환자를 대상으로 실시한 KarMMa-3 연구에서 이 같은 결과를 얻었다고 발표했다.

BMS와 파트너사 2세븐티 바이오(2seventy bio)가 진행한 KarMMa-3 임상 3상은 아베크마와 표준 병용요법을 비교 평가한 글로벌, 무작위, 다기관, 개방표지 연구로 다발성골수종에 대해 CAR-T 치료제를 평가한 최초의 무작위 임상시험이다.

독립적인 검토 위원회를 통해 수행된 사전 계획된 중간 분석 결과 KarMMa-3은 무진행 생존기간의 통계적으로 유의한 개선 효과를 입증하는 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다.

또한 아베크마 치료는 표준 병용요법에 비해 주요 2차 평가변수인 전체 반응률을 개선시킨 것으로 확인됐다. 주요 2차 평가변수인 전체 생존기간 분석을 위한 추적조사는 계속 진행 중이다.

이밖에 임상시험에서 안전성 결과는 이전에 실시된 KarMMa 연구에서 입증된 아베크마의 확립된 예측 가능한 안전성 프로파일과 일치했다. 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다.

이번 연구결과는 기존의 다발골수종 표준 치료법을 능가하는 최초의 CAR-T 치료제가 될 가능성을 봤다는 평가다.

BMS 앤 케르버 수석부사장은 "이번 연구결과는 다발성골수종 치료에서 CAR-T 치료제를 조기에 사용할 경우의 이점을 보여준다"며 "이러한 데이터는 혈액암에 대한 BMS의 세포치료제의 잠재력을 최대한 활용하겠다는 노력을 보여준다"고 말했다.

BMS와 2세븐티 바이오는 후속적으로 이번 연구의 전체 평가를 완료할 예정으로 추후 학술대회를 통해 자세한 결과를 발표할 계획이다. 이러한 결과를 바탕으로 규제당국과 적응증 확장을 논의할 예정이다.

이미 아베크마는 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)에 의해 이전에 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항 CD38 단일클론항체를 포함해 4개 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성골수종 성인 환자의 치료제로 승인된 이후 영향력을 확장한 상황.

이번 연구결과가 J&J와 중국의 레전드 바이오텍(Legend Biotech)이 개발한 CAR-T 치료제 카빅티(Carvykti, 시타셀)과의 경쟁에서 어떤 영향을 미칠 것인지도 주목받고 있다.

지난해 말 미국혈액학회(ASH) 2021 연례 학술대회에서 발표된 2년 추적관절 결과 임상시험에 참여한 환자의 61%가 질환 진행 없이 생존한 것으로 확인됐다. 해당 임상 결과는 지난해 발표된 아베크마의 임상결과에 비해 더 우수하다는 평가를 받고 있다.

다만 이와 별개로 아베크마는 치료수요가 증가하면서 용량 증설을 실시해 지난 2분기 매출이 8900만달러를 기록하며 1분기 대비 36에 증가하는 모습을 보였다.

BMS 데이비드 엘킨스 CFO는 "아베크마에 대한 수요가 공급을 계속 앞지르고 있다"며 "향후 추가제조를 포함해 생산 능력을 확대하는데 주력하고 있다"고 말했다.