길리어드가 개발한 삼중음성 유방암 치료제 '트로델비'가 항체약물집합체로는 두 번째로 건강보험 급여에 재도전하면서 결과에 관심이 모아지고 있다.

특히 길리어드가 재도전에 성공하기 위해 추가 재정분담안을 제시한 것으로 알려지면서 보건당국이 이를 받아들일지가 관심사다.

4일 제약업계에 따르면, 건강보험심사평가원은 오는 6일 올해 두 번째 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 개최할 예정이다.

이번 약평위 관심은 항체약물접합체(antibody-drug conjugate, ADC) 의약품으로, 2023년 5월 국내 허가된 길리어드의 트로델비(사시투주맙고비테칸)의 안건 상정 및 통과 여부다.

트로델비는 유방암을 포함한 다양한 암종에서 높은 발현을 보이는 Trop-2 단백질과 결합해 종양세포 내부로 약물을 방출함으로써 건강한 세포에 대한 영향을 최소화하면서도 종양세포뿐만 아니라 종양미세 환경까지 파괴하는 효과를 지녔다.

이에 따라 국내 임상현장에서는 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer) 치료에 비급여로 현재 활용이 가능하다.

하지만 비급여로 환자가 투여받기 위해선 한 사이클(3주) 당 1000만원을 넘어서는 비용 부담이 뒤 따르는 만큼 환자 접근성 개선과 임상현장 활용을 위해선 급여 적용이 필수적인 상황.

더구나 세포독성 항암제를 제외하고 유전자 변이나 바이오마커와 관계없이 전이성 삼중음성 유방암환자의 2차 이상 치료에 식약처의 허가를 받은 치료제는 트로델비가 유일하기에 환자들 사이에서도 급여 요구가 높은 치료제로 꼽힌다.

이를 모를 리 없는 길리어드도 2023년 출시 이후 심평원에 급여를 신청, 같은 해 11월 암질환심의위원회까지 통과하며 빠른 급여 적용을 기대케 했다.

그러나 트로델비는 암질심 통과 이후 1년 가까이 된 지난해 11월 약평위로부터 재심의 결과를 통보받았다. 약평위에서는 제약사로부터 약가 인하 등 추가적인 재정분담안이 제출되는 경우 재심의할 수 있다는 단서를 달았다.

제약사에게 약가를 더 깎아서 가져오라는 뜻이다.

그 사이 임상현장과 환자단체 등에서 트로델비에 조속한 급여 논의를 촉구하는 목소리가 커지는 상황.

강남세브란스병원 김지형 교수(종양내과)는 "전이성 삼중음성 유방암 환자의 경우 초반 1~2년 내외 평균 생존율을 진료실에서 먼저 말한다"며 치료옵션이 마땅치 않았던 그동안의 임상현장의 미충족 수요(unmet needs) 현실을 전했다.

김지형 교수는 "삼중음성 유방암은 절반 이상의 환자가 진단 후 3~5년 이내 재발을 경험하며 뇌나 폐로 최초 원격 전이되는 비율이 약 70%로 유방암 중에서도 예후가 좋지 않다"며 "항암화학요법이 표준요법으로 사용되나 잦은 다약제 내성, 낮은 반응률 등의 한계가 있고,특히 항암화학요법으로 1차 치료에 실패했을 경우 무진행 생존기간이 3~4개월에 불과하다"고 설명했다.

여기에 한국환자단체연합회도 성명을 통해 "트로델비는 한 사이클 약값이 약 1500~2000만원에 이르고, 연간 약값만 수억 원에 달하는 고가의 치료제"라며 "환자들은 이처럼 고액의 비급여 약제비 부담으로 치료를 지속하기 어려우며, 치료를 포기해야 하는 현실에 놓여 있다"고 상황을 설명했다.

환자단체연합회는 "환자들이 신속하게 트로델비로 치료받을 수 있도록, 길리어드는 사회적으로 수용할 수 있는 합리적인 재정 분담 방안을 마련해야 하며, 정부 또한 트로델비가 3차 치료제로서 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 환자들에게 마지막 치료제라는 점을 충분히 고려해야 한다"고 급여 논의를 촉구했다.

제약업계에서는 ADC 의약품 엔허투(트라스트주맙 데룩스테칸. 아스트라제네카‧다이이찌산쿄)에 이어 혁신신약으로 인정받을 수 있을 지 주목하고 있다.

약평위 선상에 아스텔라스 파드셉(엔포투맙베도틴)도 계류 중인 상황에서 정부가 마련한 혁신신약 적정 보상 방안에 ADC 치료제들이 모두 적용 받을 수 있을지 여부가 이슈가 되고 있는 것이다.

익명을 요구한 제약업계 관계자는 "정부가 마련한 혁신신약 보상 방안 기준에 포함될 수 있는 상황에서 약평위가 추가적인 약가 인하를 요구했다는 것 자체를 주목해야 한다"며 "제약사가 이에 상응하는 재정분담안을 재출했는지, 사실상 혁신신약 보상방안이 제대로 작동할 수 있을지에 대한 의문도 있다. 다가오는 약평위에 상정된다면 통과 여부 자체에 의미가 있다"고 전망했다.