메디칼타임즈=허성규 기자유한양행이 항암 신약 렉라자의 FDA 승인에 대해 자축하며 앞으로도 오픈이노베이션을 중심으로 한 R&D를 통해 제2의 렉자라를 내놓겠다는 포부를 밝혔다.특히 이중 항암 분야와 심혈관, 신장, 대사질환 등과 면역염증질환 등 3개 분야에 집중한다는 방침이다.유한양행은 23일 기자간담회를 갖고 향후 경영방향 등을 공유했다.23일 유한양행은 기자간담회를 갖고 렉라자의 FDA 승인 이후 경영방향 등을 밝혔다.이날 간담회에서는 유한양행의 렉라자 FDA 승인과 관련한 그동안의 성과를 공유하는 한편 이후 진행될 R&D 등에 대한 변화를 공유했다.이날 김열홍 사장은 "이번 렉라자의 FDA 승인은 사실 그동안 국내 제약사가 가보지 못한 길인데, 이 과정에서 많은 정보를 받고 때 배운 것이 있다"며 "이에 제2의, 제3의 렉라자를 개발할 때 이런 경험이 도움이 될 것"이라고 전했다.이어 "그동안 쌓인 경험과 글로벌 제약사와의 협력 경험 등은 새로운 후보의 라이센스 아웃에도 도움이 될 것으로 보고 있다"며 "앞으로도 이런 경험을 극대화 할 수 있도록 하고 강점을 발휘할 수 있는 분야에 대한 R&D에 집중할 것"이라고 강조했다.이와 관련해 유한양행 중앙연구소 오세웅 부사장은 "현시점에서 유한양행은 8개의 임상 파이프라인을 갖추고 있다"며 "또 올해 하반기와 내년에는 임상 단계에 진입하는 파이프라인이 4개 이상이 될 것으로 예상한다"고 말했다.이와 관련해 오세웅 부사장은 현재 집중하고 있는 3개의 파이프라인 등을 설명하며 이에 대한 기대감을 나타냈다.실제로 유한양행은 △현재 HER2 양성 고형암 치료를 위한 HER2/4-1BB 이중항체 치료제인 'YH32367' △지속형 IgE Trap 알레르기 치료제인 'YH35324' △고셔병 치료제인 'YH35995' 등의 임상을 진행 중에 있다.이와함께 R&BD본부 이영미 부사장은 이같은 파이프라인의 개발과 함께 향후 오픈이노베이션에 대한 방향성 등을 설명했다.이영미 부사장은 "그동안 유한양행은 내부 역량 뿐만 아니라 외부의 혁신적인 아이디어를 통해 새로운 가치 창출에 주력해왔다"며 "오픈이노베이션을 통한 신약 개발은 유한양행의 끊임 없는 혁신의 원천이고 글로벌 경쟁력을 강화해주는 그 시작점이라 생각한다"고 전했다.또한 이영미 부사장은 매출 성장 및 핵심 역량 중심의 R&D 전략으로 5건의 글로벌 기술수출과 35건의 전략적 투자를 진행 중이라는 점을 소개했다.이 부사장은 "유한양행은 전략적으로 항암분야와 심혈관, 신장, 대사질환분야, 면역염증질환분야를 전략 질환군으로 정하고 이에 집중하고 있다"며 "렉라자를 선두로 해서 고형암을 중심으로 한 항암제, 그 중 베스트인클래스로 진행할 수 있는 타겟을 찾고 있다"고 언급했다.이어 "최근 대사질환과 동반질환에 대한 이해도가 높아지면서 이와 관련핸 새로운 타겟을 적극적으로 찾고 있으며, 환자의 편의성을 높여줄 수 있는 방안을 찾고 있다"며 "면역 염증 알레르기 질환에 대해서도 적극적인 치료제를 찾고 있고 이를 개발해 나갈 것"이라고 덧붙였다.아울러 "이같은 전략 질환군 외에도 유한양행은 차세대 플랫폼 기술에도 관심을 가지고 있고 이를 위해 다양한 분야를 찾고 있다"며 "또 오픈이노베이션을 통한 파이프라인 외에도 초기 기술 등에도 관심을 갖고 이를 지원하고 있다"고 말했다.이날 조욱제 대표이사는 존슨앤드존슨과의 논의를 통한 단독요법 가능성에 대한 기대감을 전하기도 했다.한편 이같은 전략적인 방향성과 함께 존슨앤드존슨과의 논의를 통한 렉라자의 단독요법 상용화 가능성에 대한 기대감도 나타냈다.이날 조욱제 대표이사는 "현재 렉라자에 대한 애착이 상당히 강하다"며 "현재 병용요법으로 허가를 받았지만 차후 경제적으로 어려운 저개발 국가 등의 상황에 맞춰 단독요법 사용화 가능성도 존슨앤드존슨과 논의해 나갈 생각"이라고 말했다.이어 "현재 글로벌 판권이 모두 존슨앤드존슨이 가지고 있는 만큼 단독으로 결정할 사안이거나 확정적으로 말 할수 있는 사안은 아니다"면서도 "다만 존슨앤존슨과 논의해서 렉라자 단독 요법에 대해서도 글로벌 상용화 됐으면 좋겠다는 생각은 하고 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=허성규 기자유한양행이 첫 희귀질환 치료제로 개발 중인 고셔병 치료 신약 'YH35995'가 임상 1상을 승인 받았다.유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 'YH35995'의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 지난달 28일자로 승인 받았다고 밝혔다.고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease,LSD) 의 한 종류로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.'YH35995'는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS) 억제제로, 기질감소치료법 (Substrate Reduction Therapy, SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.이는 전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인되었으며, 특히 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발되어 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다는 것.즉 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다는 입장이다.고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적되어 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이고, 2 형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타나는 형태이다.특히, 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야이다.이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(First-in-human(FIH))하는 임상 1상 시험으로, 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다.김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은, "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출/최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 되었다"며 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정이다"라고 말했다.  한편 YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자'진단 방랑'을 겪고 있는 리소좀 축적 질환 환자들이 검사 급여로 인해 치료혜택을 받을 수 있을까.임상현장에서는 신생아 선별검사 급여 신설로 그동안 진단 어려움을 겪었던 폼페병 등 희귀질환자의 발굴이 늘어날 것이라고 평가했다. 이는 곧 치료기회 확대로 연결되는 만큼 치료제의 존재감도 한층 커질 것으로 예상된다.왼쪽부터  서울대병원 임상유전체의학과 채종희 교수, 순천향대 서울병원 이정호 교수.서울대병원 임상유전체의학과 채종희 교수(소아청소년과)는 19일 사노피-아벤티스 코리아가 개최한 행사에 참석해 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, 이하 LSD) 신생아 선별검사 급여 확대의 의미를 평가했다.여기서 LSD는 유전적 원인에 의해 특정 효소에 결핍이 나타나 대사 이상이 발생하는 질환이다. 세포 내 소기관인 리소좀 안에는 몸에서 더 이상 필요 없는 물질들을 분해하는 효소들이 존재한다. 이 효소에 이상이 발생하거나 효소가 생성되지 않을 경우, 분해되어야 할 물질들이 세포 내에 점진적으로 축적되며 비가역적인 손상이 발생한다.  결핍된 효소의 종류에 따라 약 50여종의 리소좀 축적 질환이 알려져 있으며, 다양한 리소좀 축적 질환을 통틀어 7000명에서 9000명 중 1명 꼴의 발병률을 보이는 것으로 추정된다.LSD 중에서도 치료 및 관리가 가능한 질환은 폼페병, 뮤코다당증(1형, 2형), 고셔병, 파브리병으로, 결핍된 효소를 체내에 주입하는 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 치료제가 개발돼 있다.서울대병원 채종희 교수는 "뮤코다당증 제1형으로 진단된 남매 사례에서, 5세가 돼서야 효소대체요법을 시작한 누나는 다발성 골형성부전이 나타난 것에 반해, 신생아 선별검사를 통해 질환을 조기 진단하고 생후 5개월에 치료를 시작한 동생은 외모와 성장률에서 정상적인 모습을 보이고, 다발성 골형성부전에 있어 이상 소견을 보이지 않았다"며 "뮤코다당증 제2형, 폼페병 등 다른 리소좀 축적 질환에서도 효소대체요법을 빠르게 시작할수록 정상적인 성장을 유지하고 증상의 발생을 예방할 수 있다"고 설명했다. 이어 "LSD는 증상이 생기면 늦다. 소아 시기부터 증상이 점진적으로 진행되며, 비가역적인 신체 손상을 유발한다"며 "때문에 손상 전 질환을 조기에 진단해 효소대체요법으로 증상의 진행을 막는 것이 무엇보다 중요하다"고 강조했다.이 가운데 최근 치료가 가능한 LSD의 신생아 선별검사의 급여가 올해부터 신설됐다. 이를 통해 국내 진단 환경의 개선에 따른 치료기회 확대 여건이 마련됐다. 순천향대 서울병원 이정호 교수(소아청소년과)는 "LSD는 전신에 다양한 증상이 나타나기 때문에 임상 양상만으로 병을 진단하기 어렵다"며 "환자의 긍정적인 예후를 위해 조기 치료가 필수적인 질환 특성 상, 조기 진단에 대한 미충족 수요가 존재해 오던 상황에서 올해 신생아 선별검사의 리소좀 축적 질환 급여 신설은 매우 고무적인 치료 환경 변화"라고 전했다.이정호 교수는 "신생아 선별검사를 통해 리소좀 효소 이상 소견을 받은 환아는 가까운 권역별 희귀질환 전문 기관을 방문해 정확한 진단을 받고 치료 여부에 대한 논의를 시작할 수 있다"며 "이번에 신생아 선별검사가 전면적으로 시행되면서 조기에 질환여부를 판단할 수 있는 접근성이 확보된 만큼, 새로 진단된 환자들이 빠르게 다음 조치에 들어갈 수 있도록 각 질환과 치료 과정에 대한 대국민적 인식 제고와 논의가 필요한 단계"라고 말했다.한편, 사노피의 경우 LSD 대상 치료제 라인업을 다양하게 갖추고 있다. 구체적으로 파브리병 치료제 파브라자임(아갈시다제베타), 폼페병 치료제 마이오자임(알글루코시다제알파)과 넥스비아자임, 뮤코다당증 치료제 알두라자임(라로니다제)과 엘라프라제(이두설파제), 고셔병 치료제 세레델가(엘리글루스타트)와 세레자임(이미글루세라제) 등이 있다. 

메디칼타임즈=황병우 기자 매년 2월의 마지막 날은 세계 희귀질환의 날이다. 올해로 14회를 맞이하는 세계 희귀질환의 날은 유럽희귀질환기구(the European Rare Disease Organization)가 4년에 한 번씩 돌아오는 2월 29일이라는 희귀성에 착안해 제정했다. 이 날은 치료에 어려움을 겪는 희귀질환 환우들의 고통을 나누고 희귀질환에 대한 사회적 인식을 개선하기 위한 다양한 행사와 이벤트를 진행한다. 희귀질환의 인식 제고가 중요한 이유는 상대적으로 소수인 희귀질환의 경우 증상이 있음에도 질환에 대한 인지도가 떨어져 질환의 진단이 늦어지는 경우도 많기 때문. 자료사진 그중 파브리병, 고셔병, 뮤코다당 등 리소좀 분해효소 결핍으로 발생하는 희귀질환은 망막변성과 같은 안질환 증상으로 의심이 가능해 유의 깊게 살펴봐야한다는 게 전문가의 설명이다. 리소좀축적질환(LSD, lysosomal storage disease)은 리소좀 축적 질환은 체내 효소의 결핍으로 인해 발병하는 희귀질환으로 대표적인 질환으로는 파브리병, 고셔병, 뮤코다당증, 폼페병 등이 있다. 일반적으로 리소좀이 세포내에 존재하며 가수분해 효소로 세균 등의 이물질 소화역할을 해야 하지만 특정한 효소의 부족으로 분자들이 분해되지 못하고 리소좀에 지속적으로 축적돼 다양한 증상이 발생한다. 이에 대해 서울아산병원 안과 임현택 교수는 "리소좀 축적 질환은 증상이 전신에 걸쳐 비특이적으로 나타나고 질환 자체에 대한 인식이 높지 않아 진단이 지연되는 경향이 있지만, 간단한 검사로 진단이 가능하다"고 말했다. 즉, 리소좀 축적 질환은 질환에 대한 인지도가 저조할 뿐만 아니라 증상이 비특이적으로 나타나기 때문에 진단을 받기까지 적지 않은 시간이 소요된다는 의미. 특히, 리소좀 축적 질환은 전신에 걸쳐 증상이 광범위하게 발현돼 여러 진료과들 간의 협진이 중요하며, 실제로 시력 교정술 등을 받고자 진행하는 안검사를 통해 발견되는 경우가 종종 있어 해당 의심 증상이 발견 시 신속한 협진이 필요하다. 리소좀 축절 질환과 연결 지을 수 있는 안질환은 ▲나이테각막 및 혈관 비틀림 ▲주시마비와 안구 운동장애 ▲각막혼탁 및 망막변성 ▲난시 및 근시 등이 있다. 나이테각막은 시력에는 영향을 주지 않는 것으로 알려져 있지만 파브리병의 매우 민감하고 특이적인 지표로 파브리병 환자의 초기 증상으로 나타난다. 나이테각막은 파브리병 여성 환자의 76.9%, 남성 환자의 73.1%에서 나타나는 만큼 파브리병 환자가 흔히 경험하는 증상이다. 임현택 교수 또한 시선을 모으기 어려운 주시마비와 안구 운동장애는 제3형 고셔병 환자에서 빈번하게 보이는데 약 50% 이상의 환자가 주시 마비와 안구운동장애 등 안신경 관련 증상을 비장 비대 증상과 함께 앓고 있는 것으로 알려져 있다. 마지막으로 뮤코다당증은 다양한 안과적인 문제를 보이는데 뮤코다당증 1형의 소아 환자에서 각막혼탁이 자주 관찰된다. 일반적으로 성인에게는 망막변성으로 많이 나타는데 각막혼탁은 뮤코다당증뿐만 아니라 파브리병 환자들도 흔히 겪는 증상 중 하나다. 결국 리소좀 축적 질환이 보통 진행성이기 때문에 빠른 치료가 좋은 예후로 연결되는 만큼 질환을 조기에 발견하는 것이 중요할 수밖에 없다는 것. 임 교수는 "리소좀 축적 질환과 동반되는 특별한 눈 소견을 통해서도 초기 의심 및 조기 진단이 가능하기 때문에 각막혼탁, 혈관이상 등 원인 불명의 안과 소견을 보이는 환자가 있다면 리소좀 축적 질환에 대한 스크리닝 검사를 적극 실시해봐야 한다"고 전했다.

메디칼타임즈=최선 기자 다음주 개최되는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 국내 제약, 바이오 업체가 대거 참여하면서 얼어붙은 제약주 투심에 불을 지필지 관심을 모은다. 올해로 38회를 맞은 JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 13일부터 16일까지 미국 샌프란시스코에서 개최된다. 매년 전 세계 약 40여개국, 1500여개 제약바이오 기업이 참가하는 등 세계 최대 규모의 컨퍼런스로 꼽힌다. 국내 참여 업체는 한미약품, 대웅제약, 유한양행, GC녹십자, 동아에스티 등 제약사를 비롯해 셀트리온, 삼성바이오로직스, 메디톡스, 휴젤, 에이비엘바이오, 알테오젠, 이수앱지스, 지트리비앤티, 엔지켐생명과학, 티움바이오, 바이오솔루션, 압타바이오, 펩트론 등의 바이오업체도 명함을 내민다. JP모건 헬스케어 컨퍼런스 자료사진 특히 컨퍼런스를 통해 그간 국내 업체와 글로벌제약사간 다양한 기술수출 계약이 체결됐다는 점에서 참여업체들의 후보 물질, 파이프라인, 기전, 임상 중간 결과 등에 이목이 쏠린다. 참가 기업의 예상 발표 내용을 살펴보면 셀트리온은 주요 사업계획 및 바이오시밀러 파이프라인, 마케팅 전략 등을 공개할 예정이다. 2030년까지 셀트리온그룹은 40조원을 투자해 11만명의 직간접 고용을 창출하겠다는 성장로드맵을 공개한 바 있다. 총 25조원의 금액을 투자해 바이오의약품 성장 기반을 구축하고 면역항암제를 포함한 2세대 바이오시밀러 20개 이상을 개발한다. 또 신규 치료 기전을 도입한 신약을 확보하는데 16조원을 투자한다는 내용이 발표될 예정이다. 이어 LG화학이 대사질환, 항암면역질환 신약후보물질 임상 현황과 향후 계획을, 한미약품은 20년 R&D 전략과 비만·당뇨, 항암, 면역질환, 희귀질환 혁신신약 등 개발중인 사항을 임상 데이터 위주로 발표한다. 국내 보툴리눔 톡신 시장에서 점유율 1위인 휴젤은 컨퍼런스에서 아시아 주요 기업들을 소개하는 '이머징 마켓(Emerging Markets) 트랙'의 발표자로 나선다. 휴젤은 메디컬 에스테틱 분야의 글로벌 선도 기업 도약을 위한 청사진도 공개한다. 휴젤은 본격적인 글로벌 빅마켓 진출을 앞두고 있는 만큼 해외 시장 확대와 함께 신제형 개발 등의 R&D 파이프라인과 오픈 이노베이션 전략 및 생산 시설 확장을 통한 기업 성장 비전에 대해 설명할 계획이다. 글로벌 제약사와 논의 계획이 있는 업체들도 주목받고 있다. 에이비엘바이오는 BBB 셔틀 이중항체 ABL301(파킨슨, 전임상), 알테오젠은 SC 제형 변환 플랫폼 ALT-B4, 압타바이오는 뇌 질환 관련 후보물질 APX-New 및 당뇨병성 신증 치료제 APX-115, 펩트론은 플랫폼 기술 스마트데포 소개 및 개발중인 파이프라인 임상 데이터 등을 설명할 예정이다. 펩트론은 약물을 체내에 투여한 후 제형으로부터 서서히 방출되게 하는 '스마트데포' 기술을 통해 2주 1회 투약 가능한 파킨슨병 치료 신약 이외에 당뇨병 치료제, 말단비대증 치료제, 전립선암 치료제를 개발중이다. 바이오솔루션도 초청받아 참가한다. 바이오솔루션은 자가연골 세포치료제 카티라이프에 대한 소개와 함께 인체조직 모델 등 보유 기술, 경쟁력, 사업 전략 및 비전을 설명한다. 바이오솔루션은 컨퍼런스를 통해 '카티라이프'의 미국 FDA 2상을 비롯한 3상 진행에 대해 글로벌 제약사 및 기관투자자들과 협업을 논의할 예정이다. 이수앱지스는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 다수의 글로벌 제약·바이오 기업과의 1:1 미팅을 진행한다. 소개될 파이프라인은 ▲ErbB3 타깃의 항암 항체 신약 'ISU104' ▲발작성 야간 혈색 소뇨증 치료제 솔리리스 바이오시밀러 'ISU305' ▲고셔병 치료제 '애브서틴' 등이다. 또한 공정개발에 대한 기술력과 우수성, 신약 개발 차별화 전략 등을 설명해 기술도입, 공동개발 등 다양한 형태의 협력 기회를 적극적으로 모색할 계획이다.

메디칼타임즈=최선 기자 우리나라 최대 제약기업 두 곳이 희귀질환 치료제 개발을 위해 머리를 맞댄다. 바이오 의약품의 간판 주자로 꼽히는 GC녹십자와 국내 합성의약품 시장을 선도하고 있는 유한양행이 공동으로 의약품 연구개발에 나서는 것은 이번이 처음이다. GC녹십자와 유한양행은 희귀질환 치료제를 포함한 공동 연구개발을 위한 양해각서를 체결했다고 19일 밝혔다. 허은철 GC녹십자 사장(왼쪽)과 이정희 유한양행 사장이 18일 경기도 용인의 유한양행 중앙연구소에서 희귀의약품 연구개발 협력 내용의 MOU를 맺었다. GC녹십자와 유한양행은 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 차세대 경구용 고셔병 치료제를 공동으로 우선 개발하기로 했다. 고셔병은 효소 결핍으로 생기는 희귀 유전성 질환으로 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 등을 일으킨다. 국내 환자 수는 70명, 전 세계 환자 수는 6,500명에 불과하다. 이번 프로젝트의 양사간 협력 범위는 후보물질 도출부터 비임상 단계까지로, 임상 개발과 적응증 확장 등은 추후 논의하기로 해 협력 범위가 커질 가능성도 높아 보인다. 이번 결정은 일차적으로 희귀질환 환자의 치료 환경 개선이라는 공통적인 가치 추구에 있다는 것이 두 회사 측의 설명이다. 희귀질환은 말 그대로 환자 수가 극소수이고 약은 개발하기 힘들어 제약사가 치료제 개발에 상대적으로 큰 관심을 갖지 않는 영역이다. 하지만 약값이 고가이며, 미국식품의약국(FDA) 등 허가기관에서 개발을 독려하기 위한 파격적인 혜택을 제공하고 있어, 미래성장동력의 한 축으로 인식되고 있다. GC녹십자의 희귀의약품 개발 성공 이력과 유한양행의 신물질 합성 기술력이 합쳐져 시너지 창출 가능성이 충분한 점도 이번 합의에 영향을 미쳤을 것이란 분석이 나온다. 국내 제약산업 측면에서는 두 회사의 협력이 제약사와 벤처간 짝짓기가 주를 이루던 ‘오픈 이노베이션’의 수준을 한 단계 끌어 올리는 계기가 될 것으로 분석된다. 글로벌 시장 상황을 봐도 극히 드물던 거대 다국적제약사끼리의 공동 연구개발 사례가 최근 들어 늘고 있는 점에 비춰볼 때 더 좋은 약 개발을 위해서는 협력 대상의 경계가 사라지고 있는 것이다. 허은철 GC녹십자 사장은 "양사가 각기 다른 연구개발 특색을 지니고 있어 상호 보완 작용의 효과가 클 것"이라고 말했다. 이정희 유한양행 사장은 "양사의 이번 협력이 연구 개발 분야의 진일보는 물론 '누구나 건강할 수 있는 사회'를 지향하는 제약 본업의 뜻이 함께한 좋은 본보기가 될 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 "리소좀 축적 질환 치료에 남은 과제는, 신경학적 증세의 해결이다." 증세가 심한 '신경형' 고셔병 환자의 분포가 절반이 넘는 한국인 환자의 경우, 치료제 선택의 관건이 되고 있다. 고셔병과 관련 효소대체요법(ERT)을 비롯한 기질감소치료법(SRT) 등이 처방권에 진입해 있지만, 이들 약물 모두 뇌혈액장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌 신경형 고셔병 환자의 증상 치료는 해결과제로 남은 탓이다. 26일 세계 희귀질환의 날을 맞아 샤이어 코리아에서 열린 미디어 교육세션에서는, 희귀난치성 질환으로 꼽히는 '국내 고셔병 환자 현황과 효소대체요법 치료의 최신 임상경험'이 공유됐다. 연자로 나선 서울아산병원 유전의학과 이범희 교수는 "1990년대 이후 ERT 및 SRT 등 다양한 약제가 진입했는데, 약물마다 일부 효능이나 편의성에 차이는 있지만 어떤 약제가 더 우월하다고 볼 임상근거는 없다"며 "또 경구제라고 하더라도 실제 투여 환자에 용량 조절 절차가 까다로워, 기존 주사제와의 투약편의성도 큰 차이를 보인다고 할 수 없을 것"이라고 말했다. 다만 고셔병 치료 옵션들마다 안전성 차이가 없는 만큼, 환자별 특정 유전형의 발현을 고려해 치료제 선택을 다양화할 수 있다는 설명이다. 고셔병은 특정효소(GCB)의 결핍으로 세포내 당지질(Gb1)이 축적돼 신체조직과 장기에 진행성 손상을 일으키는 리소좀축적질환(LSD) 중 하나다. 현재 리소좀 축적질환인 고셔병에 사용되는 약제는 계열상 두 가지로 분류된다. 효소대체요법(ERT)으로는 '세레자임' 바이오시밀러 '애브서틴' 최신 '비프리브'까지 3가지 효소치료제(주사제)가 진입해 있다. 또 효소가 떨어진 가운데 전구물질이 세포내 쌓이는 것을 막아주는 '세레델가(경구제)' '자베스카' 2종이 나와있는 상황. 이 교수는 "효소치료나 기질치료제 등 현재 나와있는 약제는 뇌장벽 투과가 어렵기 때문에 증상이 심한 신경형 환자 환자들 치료에 어려움이 있다"며 "신경형과 관련된 돌연변이가 있는 것을 확인하고, 다만 삶의 질에 있어서 효소치료에 대한 필요성을 설명하고 있다"고 말했다. 그러면서 "효소치료 계열내에서 비프리브는 세레자임과 차이를 가진다. 동물세포를 기반한 세레자임과 달리 인간세포를 이용하고 있어, 이로 인해 고셔병 환자의 골다공증 증세나 치료에 따른 증상 완화에 더 좋은 효과를 보일 것으로 기대한다"고 덧붙였다. 한편 고셔병의 경우 1990년대 이후 치료법이 개발된 이후, 국내에서는 아직 질환에 인식이 낮아 진단과 치료 모두에 어려움을 겪는 상황이다. 이범희 교수는 "국내 고셔병 환자는 약 70명으로, 신경형 증상 환자가 절반을 차지하며 1형 30여명, 2형 15여명, 3형 25명으로 현재 50여명이 생존해서 치료를 받고 있다"고 말했다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 사노피가 환자를 중심에 세운 새 기업비전을 선포하고, 연구 생산성과 파이프라인 강화에 나선다. 기존에 집중하던 저분자 화합물질 개발에서 유망 바이오제제로 무게 중심이 이동하는 한편, 아토피 및 면역질환 치료제 등의 다중표적약물 개발에도 집중하는 것. 여기엔 새 비전인 '임파워링 라이프(Empowering Life)'가 바탕이 된다. 15일 글로벌 헬스케어기업인 사노피 그룹은 기자간담회를 열고 사노피-아벤티스 코리아, 젠자임코리아 및 사노피 파스퇴르 주식회사 등의 5개 전문 사업부의 공통 키워드인 'Empowering Life'를 소개했다. 해당 비전은 전 세계적으로 건강 문제에 직면해 있는 사람들을 보호하고 지원하기 위해 새롭게 내건 캐치프레이즈다. 사노피 코리아 배경은 대표는 "인생은 종종 여정에 비유되는데 임파워링 라이프는 사노피가 건강한 삶의 동반자(Health Journey Partner)로서 사람들의 삶을 건강하게 최대 한도로 누릴 수 있도록 힘을 북돋우겠다는 의지를 담고 있다"고 밝혔다. 그러면서 "새로운 비전의 발표는 사노피가 질환 중심에서 환자와 사람 중심으로 시야를 전환한다는 의미가 있다"며 "과거 효과적이고 안전한 의약품을 만들어 제공하는 공급자에 초점이 맞춰져 있었다면, 앞으로는 사람에게 보다 많은 관심과 애정을 가지고 인생의 순간마다 최선의 삶을 살아갈 수 있도록 도움을 주는 동반자가 될 것"이라고 말했다. 이날 행사에는 사노피 코리아 배경은 대표를 포함 5개 사업부 대표가 모두 참석해 글로벌 비전과 주요 파이프라인을 소개하는 자리도 마련됐다. 여기서 당뇨순환기사업부(DCV), 전문의약품 사업부(GEM), 스페셜티케어 사업부(사노피 젠자임), 백신사업부(사노피 파스퇴르), 컨슈머 헬스케어 사업부(CHC) 대표가 각 사업부에서 구현한 'Empowering Life' 사례를 공유했다. 전문의약품 사업부에서는 투석환자에 사용되는 '렌벨라'가 대표적 사례로 꼽혔다. 국내 투석환자수가 증가하는 상황에서 투석으로 인한 고인산혈증, 부종 등 합병증이 문제되는 가운데 환자들의 삶의 질 저하를 예방하기 위해 운동법이나 식단에 대한 환자 교육을 주기적으로 진행하는 것이다. 당뇨순환기 사업부는 의료진 및 간호인력에 인슐린 치료 교육을 돕는 툴인 'DES(인슐린 교육 스페셜리스트)'를 2006년부터 12년간 7만여 명의 인슐린 처방 환자에 다양한 교육 툴을 운영하면서 의료관계자 및 환자의 인슐린 치료 인식 확대를 돕고 있다. 올초 컨슈머헬스케어 사업부의 경우, 베링거인겔하임의 일반의약품 사업부(OTC)를 인수하면서 사업부의 몸집을 키웠다. 지난 2사분기 외형적인 사업부 합병을 완료하고, 최근 더 많은 소비자에게 셀프솔루션을 공급하는 한편 유기적인 성장에 집중할 계획임을 밝혔다. 이외 스페셜티케어 사업부는 국내 30여 명의 환자가 분포한 고셔병 영역에서 기존 정맥주사 효소대체요법치료에 대안이 되는, 성인 제1형 경구용 고셔병치료제 '세레델가'를 올해 11월 출시를 준비하고 있다. 백신사업부에서도 지난 2011년부터 노숙자 등 주거취약계층 3만여 명을 대상으로 독감예방백신을 지원하고 있는 상황이다. 새 비전 선포를 계기로 긍정적인 변화를 이끌어 갈 미래의 혁신적인 파이프라인도 소개됐다. 사노피아벤티스 코리아 임상연구부 송혜원 이사는 "사노피는 희귀 질환, 백신 및 감염질환, 면역 염증, 종양, 신경과학, 당뇨병, 심혈관 질환 등 7개 치료영역에서 2015년에서 2017년 사이에 전 세계적으로 6개의 주요 제품을 출시했으며, 47개의 임상 개발 중인 신약 후보 물질 및 백신 후보군을 보유하고 있다"고 설명했다. 한편 사노피 그룹은 2016년 매출기준 세계 6위, 전체 매출 약 43조원을 기록했으며, 국내에서는 작년 IMS MAT 기준 국내 5위 규모를 보여주고 있다. 지난 2014년 국내 진출한 글로벌 빅파마 가운데 유일하게 혁신형제약기업으로 선정됐으며, 최근 재인증 신청을 마무리한 상태이다.

메디칼타임즈=문성호 기자다발골수종 신약 키프롤리스(암젠코리아)가 3제 요법에서의 급여 적정성이 인정됐다. B형간염 치료제인 베믈리디정(길리어드사이언스코리아)과 말단비대증 치료제 시그니포라르주사(한국노바티스)는 신청가격이 고가로 비급여로 평가됐다. 건강보험심사평가원은 지난 13일 제11차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 진행하고, 이 같은 내용이 포함된 평가 결과를 공개했다. 이번 약평위에는 8개 제약사 18개 품목이 안건으로 올랐다. 우선 암젠코리아의 다발골수종 치료제인 키프롤리스 30·60mg의 경우 '레날리도마이드 및 덱사메타손'과의 병용요법에서 급여 적정성이 인정됐다. 여기에 고셔병 치료제 세레델가캡슐 84mg(젠자임코리아), 난임치료제 폴리트롭프리필드시린주 75·150·225·330IU(엘지화학)와 고나도핀엔에프주사액프리필드시린지 75·150·225·300IU(동아에스티)도 급여적정성이 인정돼 약평위를 통과했다. 또한 명인제약의 간질 치료제인 큐팜주사 500mg, 한국얀센 다발성캐슬만병 치료제 실반트주 100·400mg 등도 급여 적정성이 인정됐다. 하지만 길리어드사이언스코리아 B형 간염치료제인 베믈리디정과 한국노바티스 말단비대증 치료제 시그니포라르주사 20·40·60mg는 조건부 비급여로 평가됐다. 심평원은 조건부 비급여로 평가된 치료제의 경우 임상적 유용성은 있으나 제약사의 신청가격이 고가여서 조건부 비급여로 평가됐다고 설명했다. 심평원 측은 "조건부 비급여로 평가된 치료제는 임상적 유용성은 있으나 신청가격이 고가로 비급여로 평가됐다"며 "급여 적정성이 있다고 평가된 금액 이하를 제약사가 수용할 경우 급여 전환이 가능하다"고 여지를 뒀다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 2015년 국내 시판 허가를 획득한 고셔병 최초의 1차 경구옵션인 '세레델가'가 영국NICE의 1차 치료약으로 급여 권고된다. 현재 사용되는 표준치료법인 효소대체요법(ERT)은 정맥 주사 방식으로 환자와 보호자가 평생 정기적으로 병원을 방문해야 한다는데 부담이 따르지만, 경구제로써 복용편의성이 높은 세레델가(엘리글루스타트)의 경우 효능과 내약성을 유지하면서도 삶의 질을 향상시킬 것으로 기대를 모으고 있다. 사노피 젠자임은 국립보건임상연구원(NICE)이 영국 국가보건서비스(NHS)에 세레델가를 성인 제1형 고셔병 환자 대상 1차 치료제로 권고한다는 내용의 최종 급여 결정을 받았다고 최근 발표했다. 발생 빈도가 매우 낮은 선천성 유전질환인 고셔병은 중증일 경우 생명을 위협할 수 있는데, 전 세계적으로 인구 4~6만 명당 1명 꼴로 발생하며 국내에는 약 50 가족 중 환자 60여 명이 있는 것으로 추정된다. 여기서 세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소(glucosylcermide synthase)를 억제해 글루코세레브로시다아제 효소(glucocerebrosidase)가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 줄여주는 기질감소치료제(SRT)이다. 특히 1일 1~2회 복용하는 제1형 고셔병 경구형 1차 치료제로, 임상시험을 통해 기존 치료제와 유사한 효능과 내약성을 가진 것으로 확인된 바 있다. 피터 쿠이퍼(Peter Kuiper) 사노피 젠자임 영국 아일랜드 대표는 "고셔병 환자들이 NICE에 첫 권고를 받은 경구용 치료제 세레델가에 대한 접근성을 보장 받는 데 한 발자국 가까워졌다"면서 "다른 정부 규제기관 역시 NICE의 선례에 따라 동일한 수준의 치료제 선택권을 환자들에게 허용해 주기를 기대한다"고 밝혔다. 한편 세레델가는 2007년 12월 4일에 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 희귀질환 치료제로 지정 받았으며, 2014년 미국FDA의 승인을 받은 이후 2015년 국내 시판 허가를 획득했다. 세레델가는 EU 지역 외에도 전세계 19개 국가에서 승인 받고 있으며, 29개국 400여 명에 이르는 환자들이 참여한 고셔병 분야 최대 규모의 개발 프로그램이 운영되고 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 녹십자(대표 허은철)가 이수앱지스(대표 김대성)와 희귀질환 치료제 국내 공급을 위한 사업 협력 계약을 체결했다고 지난 5일 밝혔다. 이번 계약으로 녹십자는 이수앱지스의 고셔병 치료제 '애브서틴'의 국내 유통 및 판매를 공동 담당하게 됐다. 양사는 지난 2014년부터 파브리병 치료제 '파바갈'의 판매를 공동으로 진행하고 있다. 고셔병과 파브리병은 세포의 리소좀에 특정 효소가 결핍되면서 이상 세포가 축적되는 유전성 대사 질환으로 국내 환자수는 각각 100명 내외 수준. '애브서틴'과 '파바갈'은 이러한 효소가 결핍된 환자에게 효소를 외부에서 만들어서 주입하는 효소대체요법(ERT)이다. 녹십자가 개발한 '헌터라제'도 헌터증후군이라는 같은 종류의 리소좀 축적 질환을 치료하는 치료제다. 다국적 제약사가 독점하던 시장에서 국내 기술로 각각의 희귀질환 치료제를 만들어 낸 양사는 협업을 통해 희귀질환 사업 역량을 극대화하겠다는 전략이다. 허은철 녹십자 사장은 "환자수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸 양사가 협업을 통해 환자의 선택권 확보 및 삶의 질 향상 등 보다 좋은 치료 환경을 만들어 갈 수 있을 것"이라고 말했다. 김대성 이수앱지스 사장은 "이번 녹십자와의 협력이 국내 시장의 사업 협력으로 시작하지만, 이러한 사례가 향후 글로벌 시장 진출의 성공적인 모범사례가 될 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=이석준 기자|다국적제약사 처방약 진단⑪| 사노피 사노피 그룹은 4개 법인이다. 제약 '사노피-아벤티스', 백신 '사노피-파스퇴르', 희귀의약품 '젠자임', 동물의약품 '메리알' 등이다. 처방약 진단에서 일단 동물의약품은 뺀다. 처방액 집계가 확실치 않은 백신도 제외한다. 이렇게 정리한 후 지난해 사노피 처방약 성적 흐름을 보면 '젠자임이 사노피-아벤티스 부진을 메웠다'는 한 줄로 요약된다. 2013년과 비교했을 때 젠자임 품목 대부분은 처방(IMS 데이터)이 늘었지만 사노피-아벤티스는 반대였기 때문이다. 사노피아벤티스, 젠자임 처방약 분석(단위: 억원, %) 물론 사노피 그룹 대표 처방약은 사노피-아벤티스에 있다. 기저인슐린 '란투스(인슐린글라진)', 항혈전제 '플라빅스(클로피도그렐)', 직장결장암치료제 '엘록사틴(옥살리플라틴)'은 지난해 각각 533억원, 472억원, 307억원을 기록했다. 전년보다 처방액이 줄었지만 덩치는 아직도 크다. 하지만 성장세는 단연 젠자임 품목이 돋보인다. '타이로젠주(티로트로핀알파)', 파브리병 '파브라임주(아갈시다제베타)', 면역억제 '치모글로부린주(인체흉선세포로면역시킨레빗트의항흉선면역글로부린치모글로부린)', 폼페병 '마이오자임(알글루코시다제 알파)', 뮤코다당체침착증 I '알두라자임주(라로니다제)' 등 모두 처방액이 늘었다. '타이로젠주' 91.89%, '미오자임주' 44.62%, '파브라임주' 34.34%, '치모글로부린주' 20% 등이 전년 대비 특히나 가파른 성장률을 보였다. 헌터증후군 '엘라프라제주(이두설파제)', 고셔병 '세레자임주(이미글루세라제)' 등 정도만 제자리걸음을 걸었을 뿐이다. 제약 산업 이슈가 블록버스터급 의약품 산업에서 희귀질환 치료제 쪽으로 옮겨가는 흐름과 맥을 같이한 젠자임이다. 향후 기대 품목도 젠자임이 많다. 지난해 8월 급여 출시된 '오바지오(테리플루노마이드)'가 대표적이다. 주사제 밖에 없던 다발성경화증 치료 시장에 나타난 최초의 먹는 약이다. 최근에는 서울아산병원에 랜딩되기도 했다. 사노피-아벤티스도 기대주가 있다. 제 1형과 2형 성인 당뇨병 환자에게 1일 1회 투여하는 장기 지속형 기저 인슐린 제품(인슐린 글라진) 'U300(코드네임)'이 그것이다. 미국에 이어 최근 유럽(유럽연합 집행위원회, EC)에서도 시판 승인을 받았다. 24시간 이상 안정적인 혈당 조절 및 전후 3시간의 투여시간 유연화로 환자 편의성을 증대했다는 점이 특징이다. '란투스' 후속약으로 보면 된다. 지난해 8월 급여 진입한 GLP-1 유사체 당뇨병약 '릭수미아펜주(릭시세나티드)'도 주목된다. 깐깐한 급여 기준이 완화된다는 조건하에서다. 현재 GLP-1유사체는 메트포르민과 설포닐우레아 병용 실패 환자 중 고도 비만인 비만지수(BMI) 30 이상에만 사용이 가능하다.

메디칼타임즈=이석준 기자 1형 고셔병 성인 환자를 위한 경구용 치료제가 유럽 승인을 받았다. 사노피 그룹 희귀질환사업 부문 젠자임코퍼레이션의 '엘리글루스타트(성분명)'이 그것인데 지난 1월 22일 유럽위원회(EC) 허가를 받았다. 젠자임에 따르면, 엘리글루스타트는 골수를 포함해 조직분포가 광범위한 글루코실세라마이드 합성효소의 강력하고 매우 특이적인 세라마이드 유사체 억제제다. 이는 1형 고셔병 환자의 세포와 조직에 축적되는 물질인 글루코실세라마이드 생성을 감소시킨다. 엘리글루스타트는 유럽연합에서 CYP2D6의 느린 대사자(PMs), 중간 대사자 (IMs) 또는 빠른 대사자(EMs)인 성인 1형 고셔병 (GD1) 환자의 장기 치료를 적응증으로 한다. 이상반응의 대부분은 경증이고 일시적이다. 가장 흔히 보고된 이상반응은 설사이며 환자의 약 6%에서 발생했다. 설사 발생률은 위약대조 핵심시험에서 엘리글루스타트 치료군과 비교해 위약 치료군과 동일하거나 보다 높았다. 엘리글루스타트 투여 환자의 2% 미만이 이상반응으로 치료를 영구적으로 중단했다.

메디칼타임즈=이석준 기자 제약업계가 의료진들의 최신 지견 갈증을 풀어줄 교육 프로그램 마련에 적극 나서고 있다. 서울 등 전국에 수시로 크고 작은 세미나를 열어 특정 질환에 대한 최신 지견을 논할 수 있도록 멍석을 깔아주고 있는 것이다. 의료진들은 글로벌 치료 흐름을 접하는 동시에 동료들과의 열띤 토론도 가능하다는 점에서 일거양득의 효과를 보고 있다며 큰 호응을 보이고 있다. 그야말로 가려운 곳을 긁어주는 효자손 같은 마케팅인 셈이다. CNS(중추신경계) 전문회사 룬드벡은 회사 이름을 따서 '룬드벡 인스티튜트'라는 소규모 프로그램을 운영하고 있다. CNS 질환 자체에 대한 심도 있는 논의와 관련된 최신 지견과 치료법 등 실질적인 내용을 나누는 학문의 장이다. 아침부터 저녁까지 타이트한 교육 일정에도 질 좋은 프로그램을 인정받아 다양한 연령대의 의사들의 자발적이고 능동적으로 참여하고 있다. 회사 관계자는 "2009년부터 시행된 룬드벡 인스티튜트는 매니아 층이 생길 정도다. '진정 공부를 하고 가는 느낌'이라는 피드백까지 받을 정도로 프로그램 가치를 선생님들께 인정받고 있다"고 소개했다. 스케일이 큰 세미나도 쉽게 찾아볼 수 있다. 해외 유명 석학을 국내로 초대해 나라별 처방 경험을 공유한다. 지난 9월 젠자임코리아의 '제2차 인터내셔널 고셔병 컨퍼런스'와 '제16회 아시아 LSD 심포지엄', 한국화이자제약의 '제 1회 아태 지역 뇌졸중 서밋(1st Asia Pacific Stroke Summit)' 등이 대표적이다. 뇌졸중 서밋에 참여한 서울아산병원 신경과 김종성 교수는 "뇌졸중 관리 중요성과 필요성을 더욱 널리 알리기 위해 세계 각국의 석학들이 모여 임상 및 최신 치료지견 등을 논의할 수 있어 매우 뜻 깊은 자리였다"고 평가했다. 온라인을 활용한 방식도 있다. 멀츠코리아는 지난 12일 전국 의료진 대상 필러 시술 강연 등을 온라인 생중계했다. 멀츠는 향후 6개월 간 실제 병원에 도움이 될 수 있는 효과적인 시술법과 노하우를 공유할 수 있도록 총 5회에 걸쳐 교육 프로그램을 정기적으로 실시할 계획이다. 멀츠코리아 유수연 대표는 "최근 몇 년 사이 필러와 보툴리눔 톡신 등 미용시술이 대중화되면서 의료진들 사이에서도 교육에 대한 갈증이 큰 것으로 알고 있다. 대표적인 에스테틱 제약사로 환자는 물론 의료진 교육에도 도움이 될 수 있는 프로그램을 꾸준히 개발하고 확대하는데 힘쓰겠다"고 강조했다.

메디칼타임즈=이석준 기자세계 희귀질환 전문가들이 리소좀 축적 질환(LSD) 등 최신 지견을 논의하기 위해 서울에 모인다. 젠자임코리아(대표이사 박희경)는 오는 26일과 27일 서울 코엑스 인터컨티넨탈호텔에서 '제2차 인터내셔널 고셔병 컨퍼런스'와 '제16회 아시아 LSD 심포지엄'을 개최한다고 15일 밝혔다. 이번 행사는 연구 및 데이터가 부족한 희귀질환 분야에서 아시아 및 전세계 의료진들이 모여 임상 경험과 최신 치료 경향을 공유한다는 점에서 의미가 크다. 특히 26일 브라질에 이어 세계 2번째로 열리는 '제2회 인터내셔널 고셔병 컨퍼런스'에서는 전세계 1만명 미만으로 발생하는 유전 질환인 '고셔병 뼈 합병증'을 주제로 12개 강연 및 발표가 진행될 예정이다. 영국 캠브릿지 대학교 티모시 콕스 교수, 미국 예일 LSD 센터의 프라모드 미스트리 교수 등이 주요 연자다. 27일 열리는 '제 16회 아시아 LSD 연례 심포지엄'에서는 '두 세기 간의 효소대체요법: 성과와 도전 과제'를 주제로 지난 20년간의 LSD 치료 과정을 조명한다. LSD에 속하는 고셔병, 파브리병, 폼페병, 뮤코다당증 치료 및 난관에 대한 질환 별 세션과 전반적인 LSD 진단, 스크리닝 문제를 다루게 된다. LSD 국내 권위자 서울아산병원 유한욱 교수가 조직위원장을 맡았으며, 독일, 일본 등 다양한 국가의 희귀질환 전문가들이 연자로 나선다. 이번 학술 행사는 관심 있는 의료진이라면 누구나 참가할 수 있다. 젠자임코리아 박희경 사장은 "희귀질환은 특성상 질환을 다루는 의료진 수나 연구 수도 적어 치료 경험을 공유하고 지견을 나누는 기회가 매우 중요하다"며 "이번 심포지엄이 그 일환이 되기를 기대한다"고 말했다.