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릴리 제이퍼카 국내 상륙…치열해진 BTK 억제제 시장

메디칼타임즈=문성호 기자희귀 혈액암으로 평가되는 '외투세포림프종' 대상 치료제 선택지가 확대되고 있다.주요 치료제 급여 확대와 함께 글로벌 제약사의 신약까지 국내에 상륙, 해당 시장을 향한 치료제 간의 경쟁이 본격화되는 양상이다.최근 식품의약품안전처는 최초 가역적 BTK 억제제 '제이퍼카(퍼토브루티닙)'를 허가했다.22일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 한국릴리의 최초 가역적 BTK 억제제 '제이퍼카(퍼토브루티닙)' 국내 사용을 허가했다.제이퍼카는 현재까지 최초이자 유일한 가역적 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제로, 이번 식약처 승인으로 이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL, Mantle Cell Lymphoma) 성인 환자에서 단독요법으로 사용할 수 있게 됐다. 용법·용량은 1일 1회 200mg 경구 투여 형태다.현재까지 MCL 환자에서 기존 BTK 억제제로 치료 후 질환이 진행된 경우, 해당 환자 집단에 사용하도록 승인된 약물은 없었다. 하지만 제이퍼카는 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자를 대상으로 효과를 보인 임상적 근거가 있는 최초이자 유일한 가역적 BTK 억제제다. 이에 따라 제이퍼카는 MCL 환자 대상 3차 치료 선택지로 임상현장에서 활용되는 한편, 글로벌 제약사 중심 BTK 억제제 시장이 한층 꺼질 것으로 전망된다.주요 BTK 억제제를 살펴보면, 얀센의 '임브루비카'(이부루티닙)를 시작으로 베이진 '브루킨사'(자누브되티닙), 아스트라제네카 '칼퀀스'(아칼라브루티닙) 등이 꼽힌다.이 중 임브루비카와 브루킨사가 MCL 적응증을 보유한 가운데 두 품목 MCL 1차 치료제로 급여로 적용 중이다. 임브루비카는 지난해 9월, 브루킨사는 올해 6월 1차 치료제로 급여 적용됐다. 아이큐비아에 따르면, 지난해 임브루비카와 브루킨사의 처방 매출은 각각 130억원과 10억원 수준이다.즉 임브루비카와 브루킨사 치료 후에도 질병이 진행된 MCL 대상 환자들에게 '제이퍼카'가 치료 선택지가 되게 되는 셈이다.참고로 제이퍼카는 지난해 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다. 국내에서는 지난해 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 성인 MCL 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정되기도 했다.삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 "이번 제이퍼카의 승인은 지금까지 선택의 폭이 제한적이며 기존 치료 중단 이후 질병 예후가 좋지 않은 국내 재발성∙불응성 MCL 환자들이 새로운 치료 기회를 얻게 되었다는 점에서 의미 있는 진전이라고 생각한다"며 "치료 대안이 부재했던 재발성∙불응성 MCL 환자들이 희망을 잃지 않고 치료에 전념하길 바란다"고 말했다. 
2024-08-22 11:59:11제약·바이오

브루킨사 급여 확대 성공…BTK억제제 시장 주목

메디칼타임즈=문성호 기자중국 제약사 베이진이 개발한 희귀 혈액암 신약 '브루킨사'(자누브루티닙)의 급여가 확대된다.주요 혈액암 영역으로 급여가 확대되는 만큼 다음 달 약가도 동시에 인하된다. 베이진이 개발한 2세대 BTK억제제 브루킨사가 6월부터 급여범위가 확대된다.28일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부와 건강보험심사평가원은 이 같은 방침을 확정하고 약제급여목록 고시와 항암요법 공고 등의 개정을 진행했다.브루킨사는 캡슐 형태의 혈액암 전문의약품으로 '브루톤 티로신 키나제(BTK, Brutons Tyrosine Kinase)' 단백질 억제제이다. B세포에 영향을 주는 신호 단백질인 브루톤 키나제를 차단해 악성 B세포를 억제하는 작용을 한다.이 가운데 브루킨사는 외투세포림프종(MCL, Mantle Cell Lymphoma)과 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM, Waldenström’s Macroglobulinemia) 치료제로 국내 허가를 받아 지난해 5월 급여에 적용된 바 있다.다만, WM에만 급여가 적용돼 MCL과 이후 적응증이 추가된 만성림프구성백혈병(CLL, Chronic Lymphocytic Leukemia)과 소림프구성림프종(SLL, Small Lymphocytic Lymphoma)은 비급여로 남아 있었다. 이에 따라 다음 달부터 급여범위가 확대되는 적응증은 MCL과 CLL·SLL이다. 지난 3월 심평원 약제급여평가위원회에서 필요성을 인정 받은 후 약가협상을 거쳐 3개월 만에 급여확대에 성공하는 셈이다.구체적으로 ▲이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 MCL ▲65세 이상의 이전에 치료 받은 적이 없는 만성 CLL·SLL ▲이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 만성CLL·SLL 등이다.아울러 급여가 확대되는 만큼 브루킨사의 약가도 동시에 인하된다. 기존 3만 4100원에서 3만 1265원으로 8.3% 하향 조정될 예정이다.한편, 브루킨사는 국내에서 급여로 첫 적용된 중국 신약으로서 BTK 단백질을 차단함으로써 악성 B세포의 생존 및 확산을 억제하는 표적항암제다. 국내 허가된 대표적인 경쟁 BTK억제제는 한국얀센의 '임브루비카(이브루티닙)'로 급여 확대를 계기로 치료제 경쟁이 벌어질 전망이다. 아이큐비아에 따르면, 지난해 임브루비카와 브루킨사의 처방 매출은 각각 130억원과 10억원 수준이다. 
2024-05-28 11:31:13제약·바이오

한국얀센 '임브루비카' 1차 치료제로 급여 확대

메디칼타임즈=문성호 기자한국얀센은 혈액암 치료제 임브루비카캡슐(이브루티닙)이 보건복지부 개정 고시에 따라 9월부터 일정 요건을 만족하는 경우 65세 이상 만성림프구성백혈병(CLL, chronic lymphocytic lymphoma) 또는 소림프구성림프종 (SLL, small lymphocytic lymphoma) 환자의 1차 치료제로 급여가 적용됐다고 5일 밝혔다.얀센 혈액암 치료제 임브루비카 제품사진.구체적으로, 65세 이상의 이전에 치료받은 적이 없는 만성림프구성백혈병 또는 소림프구성림프종 환자에서 Cumulative Illness Rating Scale(CIRS) 점수가 6점보다 크거나 또는 사구체 여과율(Creatinine Clearance)이 70mL/min 미만인 경우 임브루비카를 1차 치료에 단독요법으로 사용할 수 있다.이번 임브루비카 급여 확대는 이전에 치료받은 적이 없는 65세 이상 만성림프구성백혈병 또는 소림프구성림프종 환자 대상의 무작위 배정, 공개 라벨, 다기관 3상 임상연구 RESONATE-2 및 이를 최대 8년까지 장기간 추적한 임상연구 결과에 기반하여 이뤄졌다. RESONATE-2 임상연구 결과 임브루비카는 대조군인 클로람부실 단독요법 투여 대비 유의미하게 연장된 무진행생존기간(PFS) 결과를 보였으며(median PFS not reached vs 18.9 months), 24개월 전체생존률(OS)은 임브루비카 98%, 클로람부실은 85%로 임브루비카의 임상적 유용성이 확인됐다.성균관의과대학 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "이번 1차 급여 확대는 많은 환자와 의료진이 오랫동안 기다려온 소식으로, 복지부 고시의 요건을 만족하는 환자들이라면 첫 치료부터 임브루비카를 선택할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 있다"며 "경구제로 투여가 편리하며, 최대 8년 장기간 추적 연구를 통해 전체반응률 혜택을 입증한 만큼3, 더 많은 환자의 치료 성과 개선에 기여할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.한국얀센 항암제사업부 김연희 전무는 "임브루비카의 우수한 임상적 가치를 환자들에게 제공하기 위해 여러 번의 도전 끝에 급여 확대가 되었다는 점에서 매우 기쁘다"며 "한국얀센 항암제사업부는 앞으로도 더 많은 혁신 치료제의 접근성을 개선하기 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다.
2023-09-05 11:23:54제약·바이오

미국 인플레 감축법 약가 여파…첫 인하대상 공개

메디칼타임즈=황병우 기자미국에서 시행되는 '인플레이션 감축법(이하 IRA, Inflation Reduction Act)'가 시행되면서 여러 산업군에 여파가 미치는 가운데 미국 내 약가에도 영향을 주고 있다.조 바이든 미국 대통령이 총 7400억 달러(약 966조4400억 원) 규모의 이른바 '인플레이션 감축법(이하 IRA, Inflation Reduction Act)'에 서명하면서 제약바이오업계에도 영향이 예상된다.지난 29일(현지시간) 미국 정부는 인플레이션 감축법에 적용받게 될 1차 약가인하 협상 대상 10개 의약품이 최종 발표했다.IRA는 에너지 안보 및 기후변화 대응에 3690억 달러(약 481조9140억 원), 건강보험개혁법 보조금에 향후 2년간 640억 달러(약 83조5840억 원) 상당을 투자하는 내용을 골자로 한다.IRA의 Subtitle B(Prescription Drug Pricing Reform), Subtitle C(Affordable Care Act subsidies) 부분이 헬스케어와 관련한 내용을 포함하고 있다.Subtitle B는 CMS(Center for Medicare and Medicaid Services)의 약가 협상을 통한 약가 인하가 주 내용이며, Subtitle C는 22년 말까지 예정돼 있었던 ACA(Affordable Care Act, 오바마케어) 보조금을 3년 연장하는 조항을 포함하고 있다.현재 IRA가 제약바이오산업에 가장 큰 영향을 미칠 수 있는 부분은 약가인하로 예측된다.65세 이상의 고령자와 장애인 등 6천 6백만명을 대상으로 하는 메디케어(Medicare) 프로그램에 적용될 가격 협상 대상 의약품은 메디케어 지출액이 가장 많은 의약품 중에서 미국 식품의약국(FDA) 허가 이후 9년 이상 제네릭이 출시되지 않은 화학의약품과 13년 이상 바이오시밀러가 출시되지 않은 바이오의약품을 대상으로 한다.약가 인하 대상은 전문의약품 보험(Medicare Part D) 및 의료 보험(Part B)에 해당되는 의약품이 우선적으로 대상이며, 2026년부터 Part D 10개 의약품에 대한 약가 인하를 시작으로 2027년 Part D 15개, 2028년 Part D 및 Part B 각각 15개, 2029년부터는 Part D 및 Part B 각각 20개 의약품으로 점차 확대할 계획이다.이는 메디케어 프로그램이 시작된 지 60년 만에 처음으로 진행되는 것으로, CMS는 9월 1일 이전에 1차로 10개 약가인하 협상 대상이 되는 10개 의약품을 공개해야 했다.이번에 공개된 10개 의약품의 약가 인하 협상은 2년 정도 소요되며, 2026년부터 인하된 약가가 적용될 예정이다.최종 발표된 10개 약가 인하 협상 대상 의약품은 CMS가 2022년 6월 1일부터 2023년 5월 31일까지 1년간의 메디케어 지출내역을 분석해 선정했으며, 메디케어 Part D 총의료비의 20%에 해당하는 505억 달러가 지출되는 것으로 알려졌다.약가인하 협상 대상에 선정된 치료제를 살펴보면 ▲엘리퀴스 ▲자렐토 ▲자누비아 ▲포시가 ▲엔트레스토 ▲엔브렐 ▲임브루비카 ▲스텔라라 ▲피아스프 등 인슐린 등 10개 치료제가 포함됐다.10개 의약품을 제조하는 기업들은 오는 10월 1일까지 협상에 참여할지를 결정해야 하미국 IRA 약가인하 협상 대상 목록(한국바이오협회 자료 발췌)며, 거부하는 기업들은 메디케어 적용 의약품에서 제외되거나 의약품 매출액의 최대 90%에 해당하는 매출액에 대한 세금이 부과된다.참여하는 기업들은 해당 제품에 관한 연구 개발 투자비, 영업/유통비, 매출액 등의 세부 자료를 올해 안에 제출해야 하고, CMS는 내년 2월 1일까지 기업에 1차 협상 가격을 안내하고 기업들은 30일 이내에 이 협상 가격을 받아들일지 거부할지를 결정해야 한다.이후 CMS는 내년 8월 1일까지 각각의 기업들과 3차례 미팅을 진행해 가격을 확정하게 되며, 한 달 후인 9월 1일까지 최종 인하된 약가가 발표될 예정이다.약가 협상이 마무리되면 2026년 1월 1일부터 제약기업들은 CMS와 협상이 끝난 약가로 인하해 제공해야 하지만 제약기업들이 정부를 상대로 제기한 법률 소송 결과 및 내년에 있을 대통령 선거 결과에 따라 약가 협상과 약가 인하 시점이 변경될 수 있다.다만, 이러한 약가 인하는 공보험에 적용되고 사보험에는 적용되지 않아 사보험 약가 인하에 대한 요구가 커질 수 가능성도 존재하는 상태다.장기적으로 약가인하 협상에 포함된 의약품의 약가 인하 및 매출 하락이 불가피할 것으로 예측되는 모습.IRA에 대해 글로벌 제약사들은 처방 절감에 따른 지출 감소, 신약개발에 대한 악영향을 우려하고 있다.화이자는 "제약 산업에 특정한 조치들에 유감이며 세금을 95%를 부과하는 강한 조치가 포함돼 있어 산업에 큰 영향 예상된다"며 "법안이 그대로 시행된다면 제약 산업의 R&D 투자는 감소할 전망한다"고 말했다.또 암젠은 "IRA로 인한 처방 절감은 다른 비용으로 전환될 수 있으며 노인 환자들 지출 감소를 보장해주지 않는다"며 "정부의 약가 설정은 고령화 인구 치료를 위한 신약 개발에 악영향을 줄 것으로 본다"고 밝혔다.이 때문에 제약업계는 IRA를 두고 미국 정부를 상대로 법률 소송을 제기한 상황이다.현재까지 아스트라제네카, 아스텔라스, BMS, 존슨앤드존슨, MSD, 베링거인겔하임 등 제약사를 비롯해 미국상공회의소, 미국제약협회 등이 개별적으로 소송을 제기한 상태다.한국바이오협회는 "IRA법에 영향받는 제약기업들은 점차 늘어나고 기업들의 매출 감소가 연구 개발 투자비 감소로 이어질 수 있다"며 "향후 외부 기업과의 오픈 이노베이션 생태계에 부정적 영향을 미칠지, 바이오의약품에 대한 투자 증가로 이어질 지 등 변화에 대해 주의 깊게 지켜볼 필요가 있다"고 말했다.
2023-08-30 11:59:23제약·바이오

백혈병약 임브루비카, 급여기준 확대 문턱 넘었다

메디칼타임즈=박양명 기자백혈병 치료제 임브루비카(이브루티닙, 한국얀센)가 재도전 끝에 급여기준 확대 문턱을 넘었다.건강보험심사평가원은 21일 제8차 중증(암)질환심의위원회(이하 암질심)를 열고 임브루비카 등 암 환자에게 사용하는 약제에 대한 급여기준 심의 결과를 공개했다.한국얀센은 백혈병치료제 임브루비카의 급여기준 확대를 신청했다. 암질심은 만65세 이상의 동반질환이 있으며 이전에 치료받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병, 소림프구성 림프종 환자에게 단독요법에 대한 급여기준을 설정했다. 지난 6월 급여기준 설정 문턱을 넘지 못한 이후 두 달 만에 재도전한 결과다.반면, 중국 제약사 베이진코리아가 개발한 희귀 혈액암 신약 브루킨사캡슐(자누브루티닙)은 이번에도 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서의 단독요법에 대한 급여기준 만들기에 실패했다. 지난 4월에 이어 두 번째 실패다.브루킨사는 캡슐 형태의 혈액암 전문약으로 '브루톤 티로신 키나제(BTK, Brutons Tyrosine Kinase)' 단백질 억제제다. 현재는 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롱 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법에 대한 급여기준만 만들어진 상태다.약제의 급여기준은 식품의약품안전처 허가사항의 효능 효과 범위에서 임상문헌, 국내 및 외국 가이드라인, 전문가 의견에 따라 다르게 설정될 수 있다. 후속절차 진행 과정에서 급여여부 및 급여기준이 변경될 수 있다. 암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.
2022-09-22 08:53:21정책

백혈병 첫 BTK 표적옵션 임브루비카 장기 효과 확인

메디칼타임즈=원종혁 기자 BTK 억제제 선발품목으로 처방권에 진입한 '임브루비카'가 만성 림프구성 림프종(CLL) 환자에 1차약제로 단독요법과 병용전략 모두에서 괄목할 만한 생존혜택을 제시했다. 이전 항암치료 경험이 없는 환자에서 '리툭시맙'과의 병용요법으로 무진행 생존기간(PFS) 및 전체 생존기간(OS)을 개선한데 더해, 3차 표적항암제인 '베네토클락스'와의 병용 전략으로도 재발 위험도를 낮추는 결과지를 선보인 것이다. 올해 제61차 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에 얀센은 임브루비카(이브루티닙) 장기 병용임상 두 건을 비롯한, 치료 경험이 없는 환자 대상 1차 치료제로서의 유효성 분석 결과를 공개했다. 더욱이 48개월간의 추적관찰을 진행한 3상임상 두 건에서는, 임브루비카를 리툭시맙과 병용했을 때 기존 항암화학요법 대비 항암제 주요 평가 척도가 되는 PFS 및 OS 개선에 유의한 개선효과를 나타낸 것이다. 먼저 최신 3상임상인 'RESONATETM 연구' 및 'RESONATETM-2 연구'에서는 임브루비카 1차 단독요법으로서 CLL 환자에 생존혜택을 검증했다. 무엇보다 해당 연구 결과들이 PFS 및 OS, 치료반응률과 관련한 최장기 결과인 6년 추적관찰 데이터였다는 대목. 해당 3상임상 모두 미국국립보건원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)의 후원을 받은 연구 결과물로, 해당 임상에는 평균 70세 미만의 이전 항암 치료 경험이 없는 환자 354명이 등록됐다. 48개월 추적관찰 결과, 임브루비카 병용 환자군의 73%에서는 43개월간 임브루비카 치료를 이어갔다. 특히 임브루비카 병용군에서는 PFS 관련 위험도를 현행 항암화학요법 대비 61% 줄였으며, OS 혜택에서는 위험도를 66% 유의하게 감소시켰다. 치료와 관련한 3등급 이상의 이상반응도 임브루비카 병용군의 70%에서 보고된 반면, 비교군이었던 항암화학요법군에서는 80%로 발생 위험도가 더 높았던 것이다. 안전성과 관련해 모든 치료 차수에 있어서 좋은 내약성을 보였다. 추가 관찰분석 결과 이상반응으로 인해 치료를 중단한 비율은 19% 수준으로 보고됐다. 이 밖에도 2상임상인 'CAPTIVATE 연구'의 경우, 재발 고위험군을 대상으로 '베네토클락스'와의 병용전략에서 '미세잔존질환(uMRD)이 발견되지 않는 수준'을 평가한 결과에서도 뚜렷한 혜택을 보였다. 임브루비카 투여군에서는 말초 혈액에서 75%, 골수에서는 72%로 높은 도달률을 보였기 때문이다. 164명이 등록된 해당 임상 역시, 58세 연령(중간값)의 이전 항암치료 경험이 없는 CLL 환자가 치료 대상으로 잡혔다. 얀센 본사측은 "치료 경험이 없는 CLL 환자를 대상으로 임브루비카와 리툭시맙 병용전략을 평가한 장기간 추적관찰 자료에서 OS 개선혜택이 연장된 것은 주목해볼 부분"이라며 "더불어 초기 환자군을 대상으로 OS 혜택을 검증한 RESONATE 및 RESONATE-2 연구 결과도 임브루비카의 개선효과를 뒷받침해주는 부분"이라고 입장을 밝혔다. 그러면서 "베네토클락스와 임브루비카의 병용요법으로 MRD 데이터를 공개한 것은 첫 결과"이라면서 "CAPTIVATE 결과를 통해 말초 혈액과 골수에서 모두 재발 평가의 기준이 되는 uMRD를 15개월까지 늘리며 개선 혜택을 분명히 제시했다"고 강조했다. 이번 학회에서는 1차 치료제 단독요법을 비롯한 다른 표적약물과의 병용전략에 있어서, 안전성과 유효성을 충분히 제시한 이번 결과를 통해 임브루비카 기반 병용요법을 충분히 고려해볼 수 있을 것으로 평가했다.
2019-12-13 05:45:55제약·바이오

미국혈액학회 선정 면역·표적 혈액암약 기대주는?

메디칼타임즈=원종혁 기자 면역항암제 후속으로 등장한 CAR-T 세포치료제부터 이중항체약물까지. 전 세계 혈액종양학계 양대산맥으로 꼽히는 미국혈액종양학술회에서는, 세포유전자치료제 신기술을 적극 활용한 '입양세포치료' 플랫폼부터 'BCMA 표적치료제' 'BTK 억제제' 'CD20 이중특이성 항체약물' 등 다채로운 항암제들의 임상 성적표 공개를 앞두고 있다. 더욱이 소아혈액암 치료제로 진입한 '블린사이토(블리나투모맙)'의 경우, 미국국립보건원과 공동으로 진행한 소아 B세포 급성림프구성백혈병에 대규모 임상 데이터 첫 발표가 예정된 상황이라 학계 이목이 집중된다. 미국 플로리다에서 오는 7일~10일까지 열리는 제61차 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에는, 최신임상발표(late breaking) 세션을 통해 혈액종양 분야 신약후보물질들과 차세대 항체약물들의 임상 데이터를 대거 공개한다. 먼저 학회기간에는 면역치료 분야 신기술로 기대를 모으는 입양세포치료(Adoptive cell therapy) 전략이 발표의 중심에 올랐다. 입양세포치료는 이미 종양에 대한 면역기능을 가진 세포를 환자의 몸에 투여하는 최신 치료 방법으로, 어떠한 면역세포를 주입하는지 또는 제조공정상 유전자 특징에 따라 종양침윤림프구(TIL), T세포 수용체(TCR), 키메릭항원수용체(CAR) 세포치료제, 이중특이성 항체와 면역관문억제제 등으로 분류가 된다. 여기에는 최근 BMS제약과 글로벌 합병작업을 마무리한 세엘진의 주요 파이프라인이 이름을 올렸다. 세엘진은 면역세포치료제 유망주로 주목받는 CAR-T 치료제 신약후보군을 선보이는 상황. 노바티스(킴리아)와 길리어드(예스카타)를 잇는 CAR-T 치료제 후발품목으로, 내년말 승인이 예상되는 'Liso-cel(JCAR017)'의 주요 임상 두 건이 발표될 예정인 것이다. 주목할 점은, 비호지킨림프종을 대상으로 한 'NHL-001 연구'의 경우 객관적 반응률(ORR) 73%, 무진행생존기간(PFS) 중간값 6.8개월, 전체생존율(OS) 중간값 19.9개월로 개선효과가 보고됐다는 대목. 다만, CAR-T 치료제 선발 품목들에서 문제로 지적된 '사이토카인 방출 증후군(cytokine release syndrome, 이하 CRS)'이나 치료와 관련된 사망 이슈 등을 어떻게 풀어갈지 학계 이목이 집중된다. 이외 혈액암 분야 각광받는 차세대 약물 옵션으로 'BCMA 표적치료제' 세션에도 다양한 다국적기업과 바이오벤처가 신규 파이프라인을 소개한다. 그 가운데 세엘진의 'CC-93269' 및 존슨앤존슨(J&J)의 'JNJ-68284528'이 주요 후보군을 내놨다. J&J 신약후보물질의 경우 앞서 공개된 주요 임상결과에서 객관적반응률(ORR) 90%와 완전관해(CR)가 29% 수준으로 보고돼 기대를 모은다. 임브루비카 겨냥 후발 BTK 억제제 경쟁, 암젠 혈액암약 대거 리스트업 이미 처방권에 진입한 '임브루비카(이브루티닙)'를 겨냥한 후발 'BTK 억제제' 신약 세션에서는 릴리와 아스트라제네카가 강세를 보였다. 릴리는 'Loxo-305'를, 아스트라제네카는 '아칼라브루티닙(제품명 Calquence)'의 주요 임상 발표가 예정된 상황. 여기서 아스트라제네카는 만성 림프구성 림프종(CLL)에서 1차 치료전략으로서 항암제 '가지바(오비뉴투주맙)'와의 병용전략으로 PFS 30개월, 칼퀴엔스 단독요법으로는 82%의 PFS를 보고했다. 이는 가지바와 기존 항암화학요법 병용전략의 PFS가 34%로 낮게 나온 것과는 비교해볼 대목이다. 이 밖에도 '항CD20 이중특이성 항체약물'로 로슈 '모수네투주맙(Mosunetuzumab)'의 비호지킨림프종 임상 결과를 비롯해 리제네론이 개발한 'REGN1979'도 유망 후보물질로 주목된다. 한편 혈액암 치료제 품목을 다수 보유한 암젠도 최신임상세션에 다양한 임상 데이터를 공개한다. 특히 미국국립보건원 산하 암연구소와 공동 프로젝트를 진행한 소아 B세포 급성림프구성백혈병 임상결과가 발표의 주인공. 먼저 학회기간에는 3상임상인 'CANDOR 연구'가 재발 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 '키프롤리스(카르필조밉)'와 덱사메타손, '다잘렉스(다라투무맙)'의 3제 병용요법(이하 KdD요법)을 키프롤리스+덱사메타손(Kd 2제요법)과 비교한 임상 결과를 선보인다. 더불어 소아 B세포 급성림프구성백혈병(B-ALL)이 첫 재발한 환자를 대상으로, 소아 급성림프구성 백혈병 치료제 '블린사이토(블리나투모맙)'와 현행 항암화학요법의 유효성과 안전성을 비교한 'AALL1331 연구'도 새로운 임상데이터다. 해당 임상은 암젠과 국제 소아종양그룹(Children's Oncology Group, 이하 COG)이 평가를 진행한 연구로, 미국 국립보건원 산하 국립암연구소(NCI)의 암치료평가프로그램의 지원을 받은 대규모 임상결과로도 이목을 끈다. 암젠이 신규 항암제 파이프라인으로 준비 중인 '이중특이성 T세포 접목 기술(BiTE)'도 학회 발표가 예고됐다. 해당 혈액치료제 기술은 다발성 골수종을 포함한 급성골수성백혈병(AML), 급성림프구성백혈병(ALL), 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 및 비호지킨 림프종 등 다양한 적응증으로 약물 개발이 진행되고 있어 귀추가 주목된다. BiTE 기술을 접목한 첫 신약 품목은 블린사이토가 대표적 사례로 평가된다.
2019-12-04 05:45:57학술

BTK 억제제 '아칼라브루티닙' 임브루비카 경쟁 예고

메디칼타임즈=원종혁 기자 백혈병 신약 후보군인 BTK 억제제 '칼퀀스(아칼라브루티닙)'의 시장 진입이 가시권에 들었다. 주목할 점은 3상임상 결과 만성림프구성백혈병 사망위험을 70% 가까이 줄였다는 대목이다. 아스트라제네카는 17일(현지시간 기준) 아칼라브루티닙의 만성림프구성백혈병(CLL) 3상임상인 'Ascend 연구' 결과 일부를 공개했다. 해당 임상은 치료 경험을 가진 CLL 환자 310명을 대상으로 칼퀀스 단독군과 리툭산과 벤다무스틴, 혹은 자이델릭 병용군으로 비교를 진행했다. 그 결과, 칼퀀스 치료군은 16.1개월의 무진행 생존기간(PFS) 중앙값으로 대조군과 비교해 사망 위험을 69% 줄였다. 또한 12개월 치료 후 CLL 진행 중단 비율이 대조군 68%보다 높은 88%로 나타났다. 회사측은 "칼퀀스는 CLL에서 화학요법 없는 치료 옵션을 제공하는 BTK 억제제로서 올해 하반기 글로벌 허가 신청서를 제출할 예정"으로 전했다. 이번 CLL 임상 결과는 시장 선점품목인 얀센 임브루비카(이브루티닙)를 추격하는 계기가 될 것으로 보인다. 칼퀀스는 2017년 외투세포림프종(MCL) 치료제로 미국FDA 허가를 획득하며 임브루비카와 경쟁을 시작한 바 있다. 한편 CLL은 서구에서는 가장 흔한 형태의 백혈병으로 매년 19만건 이상의 환자가 발생하고 있지만, 국내에서는 전체 백혈병의 0.5% 수준을 차지하는 것으로 조사된다.
2019-06-18 12:00:06제약·바이오

혈액암 분야 최대규모 학술회, 주목할 신약후보물질은

메디칼타임즈=원종혁 기자 오는 연말 혈액종양 분야 최대규모 신규 치료 옵션의 임상 데이터가 각축전을 벌인다. 올해로 60회차를 맞는 미국혈액학회(ASH) 정기학술대회가 일주일 앞으로 다가온 것. 차세대 표적치료제를 활용해 기존 케모병용(항암화학요법)의 감량 전략을 비롯한, 림프종 및 백혈병 분야 치료 패러다임의 변화가 주목된다. 출처: 미국혈액학회(ASH) 홈페이지. 관련 업계에 따르면, 오는 30일부터 12월 4일까지 열리는 이번 학회에는 155개국가 2만 5000여명의 참석자가 이미 등록을 마친 것으로 알려졌다. 여기서 전체 4800여편의 임상 논문 초록이 발표 예정인 상황. 학회측은 "이번 학회기간에는 주목할 만한 랜드마크 임상들의 대규모 데이터가 선보일 예정"이라며 "이를 근거로 추후 임상 현자에 치료 변화도 기대할 수 있을 것"이라고 밝혔다. 기존 표준치료에 변화를 시도한 랜드마크 임상들은, 항암화학요법에 병용 가짓수를 줄이는 쪽으로 초점을 잡고 있다. 특히 미만성 거대 B세포 림프종에서 치료제 수를 감량하는 전략을 처음으로 선보일 FLYER 임상이 큰 축을 담당한다(abstract 781). 임상 등록 환자군도 18세부터 60세로 적용 대상의 범위도 넓다. 이에 따르면, 리툭시맙과 4개 항암화학요법을 섞는 'R-CHOP' 병용요법을 6차례 진행하는 현행 표준치료 전략을 비교군으로 잡았다. 선공개된 주요 결과, R-CHOP 네 싸이클 이후 리툭시맙 단독요법으로 2회 진행하는 것이 기존 치료전략에 비열등성을 입증한 것으로 알려졌다. 혈액학회는 "기존 표준치료 전략에서는 독소루비신 심장독성 문제 등 이상반응 우려가 컸던 상황이었으나 이번 결과를 토대로 비교적 젊은 연령에서는 치료제의 감량 전략이 혜택이 더 클 것으로 기대한다"고 정리했다. 이외 국립암연구소(NCI)가 진행한 BTK 억제제 임브루비카(이브루티닙)의 3상임상도 대규모 임상 결과를 선보인다. 65세를 넘긴 이전 치료 경험이 없는 만성림프성백혈병(CLL) 환자에서 임브루비카 단독요법의 표준 치료 효과를 저울질해 본 것(abstract 6). 지금껏 해당 질환에서는 항암화학요법이 치료 표준으로, 동 임상에서는 리툭시맙과 벤다무스틴 병용요법이 대조군으로 저울질 된다. 학회기간에는 경구용 항응고제 자렐토(리바록사반)와 엘리퀴스(아픽사반)의 신규 임상 데이터도 논의된다. 자렐토는 암 환자 가운데 응급 고위험군을 대상으로 정맥 혈전색전증 예방효과를 저울질한 CASSINI 임상을 공개한다(abstract LBA1). 또 자렐토와 엘리퀴스를 이용한 PAUSE 임상도 주목할 결과지. 여기에선 해당 경구용 항응고제를 복용 중인 심방세동 환자에 수술 후 치료제 중단 등을 평가하게 된다. 한편 세엘진 신약후보물질의 최종 결과지도 발표를 남겨뒀다. 골수형성이상증후군 및 베타 지중해빈혈(beta-thalassemia)에 핵심인 만성 빈혈에 대항하는 최초의 적혈구성숙약물인 '루스패터셉트(luspatercept)'의 3상 결과가 대표적 사례. 이번 공개될 Medalist 및 Believe 임상을 토대로 해당 약물은 내년 주요 허가 당국에 신약 신청서 접수를 계획하고 있다.
2018-11-27 05:30:22제약·바이오

BTK 억제제 얀센 임브루비카 시장, AZ 넘본다

메디칼타임즈=원종혁 기자 만성 림프구성 백혈병 분야 표적약인 'BTK 억제제'간 경쟁이 본격화됐다. 얀센 임브루비카(이브루티닙)가 올해 4월부터 2차 치료제로 급여권에 선진입한 상황에서, 아스트라제네카의 경쟁품목(아칼라브루티닙)도 속도를 내고 있다. 이들 품목은 동일한 BTK 억제제로 대부분의 적응증이 겹치는 상황. 최근 얀센은 임브루비카의 적응증 가운데 비호지킨 림프종 중에서도 희귀 혈액암 유형인 '발덴스트롬 거대글로불린혈증(Waldenstrom`s Macroglobulinemia)'이라는 이름 조차 생소한 질환에서 로슈 리툭산과의 콤보요법 승인작업에 돌입한 것으로 나타났다. 아스트라제네카가 아칼라브루티닙을 가지고 공격적인 적응증 확대 행보를 걷는 상황에서, 시장 확대를 위한 병용전략을 서두르는 분위기로 풀이된다. 이와 관련 얀센은, 최근 미국FDA로부터 발덴스트롬 거대글로불린혈증을 적응증으로 임브루비카와 리툭산을 함께 사용하는 병용요법에 신속검토 트랙을 승인받았다. 현재 임브루비카 단독요법으로 유일하게 해당 적응증을 보유한 상황에서, 리툭산 콤보요법으로 가짓수를 넓힌다는 복안. 적응증 확대 허가에 대한 평가도 긍정적이다. 세계 최대규모 암학회인 올해 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표된 임브루비카의 이노베이트 임상 결과(Innovate study)에 따르면, 콤보전략은 리툭산 단독요법 대비 질환 개선 혜택을 검증했다. 특히 치료 30개월 시점에서 질환 진행 위험이나 사망 위험을 80%까지 줄인 것. 임브루비카+리툭산 콤보전략을 사용한 환자의 82% 수준은 암이 진행되지 않았는데, 리툭산 단독요법군에서 28%만이 질환이 진행되지 않은 것과 비교되는 대목이다. 무엇보다 해당 콤보전략은 부작용 우려가 많은 항암화학요법을 사용하지 않았도 된다는 점에서도 강점을 가진다. 임브루비카 병용요법에선 빈혈이나 주사제 주입에 따른 이상반응을 줄인 것으로 나타났다. 아스트라제네카가 기대주로 꼽은 신규 BTK 억제제도 상황은 다르지 않다. 최근 동일 적응증으로 ASCO에서 아칼라브루티닙의 2상임상 결과가 발표됐다. 여기서 아칼라브루티닙은 106명의 치료 경험이 없는 환자에서 93%의 치료 반응률을 보였다. 현재 아칼라브루티닙은 외투세포림프종 외에도 B세포 악성종양들과 만성 림프구성 백혈병, 발덴스트롬 거대글로불린혈증, 소포성 림프종, 미만성 거대B세포 림프종, 다발성 골수종 등에 다양한 치료적 혜택을 검증하고 있어 귀추가 주목되고 있다. 한편 임브루비카는 얀센 자회사인 실락GmbH와 애브비의 자회사 파마사이클릭스가 공동개발한 품목이다. 미국에서는 얀센과 파마사이클릭스가, 이 외의 지역에서는 얀센이 판매를 담당한다.
2018-06-28 12:04:38정책

얀센 표적항암제 '임브루비카' 4월부터 급여 승선

메디칼타임즈=원종혁 기자 BTK 억제제 표적약 임브루비카(이브루티닙)가 만성 림프구성 백혈병 치료제로 급여 승인을 받았다. 국내에서 2016년 8월 식약처로부터 2차 치료제로 허가받은지 1년6개월여 만이다. 한국얀센의 경구용 희귀 혈액암 치료제 '임브루비카캡슐140mg'이 보건복지부 개정 고지에 따라, 이번달부터 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자 치료에 보험급여가 인정된다. 임브루비카는 1일 1회 단일요법의 경구제로 환자들의 복용편의성 및 순응도를 높인 표적항암제다. 지금껏 국내 만성 림프구성 백혈병의 2차 이상 치료로는 플루다라빈(fludarabine)을 포함한 항암화학요법만이 급여가 인정돼 치료옵션이 제한적이었던 상황이다. 이번 급여 승인에는 2년 장기 추적 결과인 'RESONATE' 3상임상이 근거가 됐다. 18개월째 관찰시점에서, 임브루비카 투여군(195명)의 무진행 생존률(PFS)은 76%로 오파투무맙 투여군 8%와 비교됐다. 또한 임브루비카 투여군의 전체 반응률(ORR)은 90%로, 오파투무맙 투여군 25%에 비해 유의하게 높았다. 만성 림프구성 백혈병은 진행이 느린 림프구성 혈액암으로, 국내 환자수는 2015년 기준 946명으로 연령대별로는 60대 이상 환자들이 가장 많고 남성(61.4%)에서 높게 나타났다. 한편 임브루비카는 얀센 자회사인 실락GmbH와 애브비의 자회사 파마사이클릭스가 공동개발한 품목이다. 미국에서는 얀센과 파마사이클릭스가, 이 외의 지역에서는 얀센이 판매를 담당한다.
2018-04-11 09:40:51제약·바이오

얀센 성공 키워드 "소프트웨어 이식 가교역할 주목"

메디칼타임즈=원종혁 기자|다국적제약사 CEO 두 번째 대담-한국얀센| 총매출액의 약 20%를 연구개발에 쏟아붓는 제약회사. 굳이 파이프라인 다각화에 힘빼지 않고, 미충족 수요가 높은 소외질환에 집중하는 기업. 신경정신계, 항암제, 면역계질환, 심혈관계 및 대사성질환, 감염질환과 백신 등 5개 치료영역을 고집하는 얀센을 두고 나오는 평가다. 이러한 얀센의 한국법인에는 '얀센 외길만을 걸어온 제약인'이 선봉에 서있다. 첫 발을 디딘 1992년부터 25년간 얀센에 몸담아온 김옥연 대표. 전 세계 60여 개국 250개 이상의 독립법인을 거느린 글로벌 헬스케어그룹 존슨앤드존슨(J&J)의 전문제약사업부인 얀센에, 책무가 바탕이 된 로열티(충성심)를 당해낼 장사가 또 있을까. 김 대표는 얀센 국제본부에서의 업무 경험과 아시아 태평양 지역을 아우르는 마케팅 추진력을 통해 포트폴리오 구축에 성공적인 결과물을 내놓고 있다. 때문에 국내 주요 다국적제약사에선 '첫' 여성 CEO로, 한국다국적의약산업협회(KRPIA)의 연임 여성 회장으로도 '최초'란 수식어가 낯설지 않다. 메디칼타임즈는 얀센 북아시아 총괄 사장을 겸임한 한국얀센의 김옥연 대표를 만나 얀센의 기업문화와 지속가능한 사업 비전에 대해 물었다. 프로필을 보고 놀랐다. 25년 얀센 외길을 걸었는데. -가장 중요한 것은 회사가 추구하는 기업 철학 및 가치가 직원 개인의 가치와도 잘부합하는지 여부다. 표면상 보기좋게 내걸은 기업 철학이 회사 전반적인 문화에서 실천되지 않는다면 허상이나 다름없다. 이는 얀센에 감사한 부분이다. 실천을 놓고 항상 고민하는 노력을 보이기 때문이다. 얀센의 경우 가치 추진방향이나 개선점을 놓고 논의를 벌이는 피드백 과정이 일상이다. 김영란법 시행 이후 영업환경이 많이 바꼈다. 얀센은 사정이 어떤가 -브랜드 차별화 경쟁을 하기엔 쉽지 않은 환경이 됐다. 현 규제 아래에서 차별화 전략을 취하다 보면, 불필요한 형태의 경쟁까지도 야기될 수 있기 때문이다. 그래서 품목이 포지셔닝한 해당 질환의 전문성에 집중하고자 한다. 단순히 의료진에 제품을 파는 게 목적이 아닌, 현장에서 치료의 한계점을 공유하고 도움이 되는 솔루션을 함께 찾아가는 파트너로서의 위상을 높이는 데 주력하는 것이다. 이러한 과정에서 불필요한 경쟁이 걸러질 것이란 생각이다. 얀센은 한국에 생산공장을 보유한 다국적기업이다. 이에 차별점이 있나? -제약산업은 제조업이 아닌, 지식산업이다. 글로벌을 지향하는 제약사라면, 한국에 공장이나 연구소 보유 보다는 전 세계 다양한 자원 중 가장 혁신적인 회사를 찾아내 협업하는 시스템을 갖추는 데 노력해야 한다. 신약 후보물질을 찾는 단계부터 제조, 포장과정까지 가장 탁월한 기술을 보유한 회사와의 협업 및 아웃소싱 결과에 따라 승패가 결정되기 때문이다. 결국 혁신성을 어떻게 연결시키느냐가 사회 기여 여부를 결정하는 척도가 되기도 한다. 사회 기여도를 볼때, 한국에 공장을 짓는 '하드웨어'적인 부분보다는 혁신적 기술을 활용한 '소프트웨어' 측면의 이식이 필요하다고 본다. 다국적제약사들의 국내 시장 기여도에 대한 평가가 엇갈리는데. -이들 외자사가 국내 임상연구의 발전에 공헌한 부분은 인정해야 한다. 큰 틀에서 재조명이 필요한데, 그동안 이러한 뒷배경을 알리지 못했다는 데 반성도 따른다. 이와 관련, 작년 정부가 약가협의체를 통해 만든 기준을 두고는 걱정이 많다. 국내 생산 및 국내 최초 허가 여부에 따라 약가우대를 받게 되는데, 당장의 성과를 쫓아 보호주의적 관점을 견지한다면 결국 미래 글로벌 경쟁력을 약화시키는 방향이 되지 않을까 우려가 된다. 얀센의 작년 매출실적을 어떻게 평가하나. -전략적인 성장에선 의미있는 한 해였다. 수치상으로는 2015년과 2016년 평균을 웃도는 10%, 7% 정도의 성장을 기록했다. 주사제, 항암제, 마약성진통제 등이 주력인 얀센 제품은 원외처방액을 담은 유비스트 자료에는 잘 잡히지 않기 때문에, 해당 데이터가 실적을 대변할 수 없다. 주목할 점은 다양한 질환 영역에서 새로운 옵션의 개발로 시장 점유를 늘리며 성공적인 결실을 맺었다는 것이다. 이를 바탕으로 작년 아태지역에서 얀센 한국팀이 수상하는 쾌거를 내놨다. 대표적인 예로 임브루비카 발매를 비롯한 콘서타의 성인 ADHD 급여 확대, 작년 연말 인베가 트린자 발매 등을 꼽을 수 있다. 또 그간 준비를 끝마치고 올해 1월 론칭한 뉴신타 등도 기대 품목이다. 최근 론칭한 제품들의 지속적인 성장이 중요한데, 성장 원동력으로 스텔라라, 심퍼니, 레미케이드 등 생물학적제제들에 거는 기대도 크다. 이들에 적응증이 계속 확대되면서 사용량이 늘 것으로 예상하기 때문이다. 성장동력과 관련 바이오시밀러의 시장 진입에 대한 영향은 어느 정도인가. -바이오시밀러 만큼 다양한 생물학적제제가 진입을 앞두고 있다. 레미케이드 단일 품목에 미치는 영향이 크다기보다 바이오시밀러와 바이오신약 등 전체전익 시장 규모와 매출이 늘어날 것이란 예상이다. 따라서 해당 시장 전체를 확대하고 환자들의 조기진단과 치료를 연결하는데 더 많은 노력을 들일 계획이다. 일례로 레미케이드의 경우가 그렇다. 염증성장질환(IBD) 환자들은 직장내시경에서 잘 보이지 않는 부위에 염증이 위치하는 사례가 많다. 이를 조기 진단하는 방법을 학회와 공동연구를 진행해 의견을 정부에 전달했다. 결국 레드오션에서 헤엄치는 것보다 블루오션에서 시장전체의 크기를 키우는데 주력하자는 얘기다. 올해 얀센이 기대를 거는 품목들에, 관전 포인트는? -장기지속형주사제인 인베가 트린자의 경우 조현병 환자에서 얼마나 보험이 확대됐는가 보다는, 환자의 치료목표를 어디에 설정하는가 눈높이가 다르다. 그동안 해당 환자에선 급성 증상완화 쪽으로 치료의 초점이 맞춰졌다면, 최근엔 사회일원으로 조기복귀시키는게 우선 목표다. 결국 장기지속형 치료제가 주요 옵션이 될 수 밖에 없다. 정신보건법의 개선을 두고 긍정적인 발판이 마련되는 상황이고, 더불어 환자 단체와 학회 선생님들의 의견을 수렴해 인식전환의 필요성에 대한 목소리를 내고 있다. 임브루비카는 혁신성이 높은 제품이기에 널리 보급하는게 책무다. 보험제도에 일부 제한이 있다보니 추가 적응증 확대에 따른 환자 보급을 고민 중이다. '한 제품안에 또 다른 파이프라인이 있다'는 가치 적용의 사례라고 볼 수 있다. 또 마약성진통제 중 25년만에 새로운 화합물질로 출시된 뉴신타는 강점이 분명하다. 문제가 됐던 소화기계통 부작용을 줄였다는 게 차별점이다. 환자나 의료진 모두에 사용 편의성이 높기 때문에 병원 DC 통과에 집중하고 있다. 정책적 지원과 관련, 최근 암분야 등에 개별 펀드 운영 방안이 논의된다. -KRPIA가 제안한 의견에 포함된 내용이기도 하다. 4대 중증질환에 대한 보장성 강화가 얘기되면서 실제 유효한 성과도 여럿 보인다. 다만, 제한된 보험재정안에서 소수의 환자들이 지나치게 많은 보험재정 혜택을 받는 것이 아니냐는 시각이 존재한다. 이는 소수의 환자들에 상대적 박탈감을 갖게 만들지만, 다수가 앓고 있는 질환에 대한 보편타당성도 간과할 수는 없다. 많은 선진국에서 운영하고 있는 암 포함 특수질환에 대한 기금을 마련해, 보험재정에 악영향 없이 재난적 질환을 앓고 있는 소수의 환자들에 사회적 도움을 주는 것은 필요하다고 생각한다. 대표님이 생각하는 리더십은 무엇인가. -누가 많이 아는가보다 다양한 경험으로부터 접점을 찾아가는 능력에서 리더십의 역량이 차이난다고 생각한다. 그래서 소통을 강조하는 편이다. 상대의 이야기를 듣는 과정에서 의견 결정의 질이 향상될 수밖에 없기 때문이다. 경력 초기에는 대다수의 사람이 나처럼 생각하고 행동할 것이라는 오류를 범하지만, 회사 생활을 통해 다양한 관점과 경험, 사고방식들을 경험하게 된다. 유아독존은 없다. 의견을 한 데 모으고 단결된 힘으로 발전시키는 과정에서 진정한 힘이 나오지 않을까 싶다.
2017-02-22 05:00:56제약·바이오

혈액암약 임브루비카, CLL에도 사용 가능해져

메디칼타임즈=원종혁 기자 한국얀센의 경구용 희귀 혈액암 치료제 임브루비카(성분명 이브루티닙)가 적응증이 넓어졌다. 지난 달 11일자로 식품의약품안전처로부터 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료에 대한 적응증을 획득한 것. 이번 적응증 확대는 다기관 무작위 3상임상인 RESONATE(PCYC-1112-CA) 결과를 근거로 한다. 해당 결과는 2014년 7월 국제 학술지인 NEJM에 게재된 바 있다. RESONATETM 연구를 살펴보면, 이전 치료에 재발하거나 불응한 만성 림프구성 백혈병 또는 소세포성림프종 환자 391명을 대상으로 임브루비카의 효과와 안전성을 비교 평가했다. 1차 평가변수는 무진행 생존기간 중앙값(median PFS), 2차 평가변수는 전체생존율(OS) 및 전체 반응률(ORR)이었다. 결과에 따르면, 12개월째 임브루비카 투약군(195명)의 전체생존율은 90%로, 오파투무맙 투여군의 사망 위험 (80%) 대비 57%가 감소한 것으로 나타났다. 또 임브루비카군의 전체 반응률은 42.6%로, 오파투무맙 투여군 4.1% 대비 유의하게 높았다. 평균 무진행 생존기간과 관련, 임브루비카군의 PFS는 9.4개월, 오파투무맙 투여군은 8.1개월이었다. 오파투무맙 투여군 대비 임브루비카군의 질병 진행 및 사망 위험은 78%가 감소했다. 한국얀센 스페셜티사업부 유재현 상무는 "국내 만성 림프구성 백혈병 환자들은 질환이 재발함에 따라 선택할 수 있는 치료제가 제한됐다"며 "적응증 확대를 통해 혁신적인 치료제를 통해 희귀혈액암 환자들의 삶의 질 향상 및 생명연장에 기여할 것"이라고 말했다. 한편 임브루비카는 얀센 자회사인 실락GmbH(Cilag GmbH International)과 애브비의 자회사 파마사이클릭스가 공동 개발한 약물로 미국에서는 얀센과 파마사이클릭스가, 이 외의 지역에서는 얀센이 판매하고 있다. 브루톤 티로신 키나제(BTK) 단백질 억제제인 임브루비카는 2014년 8월 8일 이전에 한가지 이상의 치료를 경험한 외투세포림프종 환자 치료제로 식품의약품안전처의 승인을 받은 바 있다.
2016-09-21 17:42:46제약·바이오

외투세포림프종 치료제 임브루비카 급여 개시

메디칼타임즈=원종혁 기자 경구용 희귀 혈액암 치료제 임브루비카(성분명 이브루티닙)가 1일부터 건강보험 적용을 받게 된다. 이에 따라 우리나라에 있는 434명의 환자들이 실질적인 혜택을 받을 것으로 전망된다. 임브루비카 캡슐140mg(성분명 이브루티닙) 한국얀센(대표 김옥연)은 대표적 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제인 임브루비카 캡슐140mg이 6월 1일부터 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 해당 환자 치료에 건강보험급여가 적용된다고 밝혔다. 임브루비카는 1일 1회 경구 복용하는 단일요법으로 사용된다. 이번 급여 결정은 임브루비카의 효과가 바탕이 됐다. 임브루비카의 대표적 3상 임상연구 RAY(MCL3001)에서 템시롤리무스(temsirolimus) 대비 향상된 재발·불응성 외투세포림프종 환자의 무진행 생존 기간(PFS)을 보인 것이다. 해당 임상연구는 280명의 재발∙불응성 외투세포림프종 환자를 대상으로 시행된 무작위 3상 임상으로 임브루비카 투약군 139명과 템시롤리무스 투약군 141명으로 배정됐다. 결과에 따르면, 임브루비카560mg을 경구 투여한 환자에선 PFS가 14.6개월(중앙값)로 템시롤리무스 투여군 6.2개월에 비해 향상됐다. 특히 연구시작 2년 후 임브루비카 투여군의 41%가 무진행 생존을 보였으나, 템시롤리무스 투여군은 7%만이 무진행 생존을 나타냈다. 한국얀센 스페셜티사업부 유재현 상무는 “임브루비카의 보험급여 적용으로 그동안 제한적 치료로 고통받던 해당 환자들에 희망을 전할 수 있어 기쁘게 생각한다”며 “앞으로도 희귀혈액암 환자와 보호자들의 질 향상과 생명 연장에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다. 한편 임브루비카는 해당 적응증으로 지난 2014년 8월 8일 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다.
2016-06-01 11:51:23제약·바이오

먹는 임브루비카 '무진행 생존기간' 확 늘렸다

메디칼타임즈=이석준 기자경구용 외투세포림프종 치료제 얀센 '임브루비카(이브루티닙)'가 정맥주사제 템시롤리무스 대비 향상된 무진행 생존기간(PFS)을, 질환의 진행 또는 사망 위험을 57% 줄인다는 데이터 'RAY(MCL3001)'를 꺼내놓았다. 최근 열린 미국 혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서다. 'RAY(MCL3001)'는 280명의 재발∙불응성 외투세포림프종 환자를 대상으로 시행된 무작위, 공개, 3상 임상 연구다. 환자들은 1:1 비율로 '임브루비카'군(n=139)과 '템시롤리무스'군(n=141)에 무작위 배정됐다. 연구 1차 평가 변수는 무진행 생존기간(PFS), 2차 평가 변수는 전체 반응률(ORR, Overall Response Rate), 전체 생존율(OS, Overall Survival) 및 안전성이다. 추적 관찰 기간 중앙값은 20개월이다. 그 결과 '임브루비카'군 PFS 중앙값은 14.6개월로 '템시롤리무스'군 6.2개월에 비해 향상됐다. 질환의 진행(Disease Progression) 또는 사망 위험을 57% 감소시켰다(HR 0.43 [95% CI, 0.32-0.58; P
2015-12-09 10:49:40제약·바이오
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