뇌기능개선제 콜린알포세레이트의 임상 재평가에 돌입한 식품의약품안전처가 올해 안에 관련 자료의 미제출시 업무정지와 허가 취소를 공표했다.

실제 효능을 확인하기 위한 임상 재평가에 돌입하는 만큼 허가된 세 가지 적응증의 효능 확인이 어려운 경우에도 적응증 삭제 및 품목 허가 취소가 진행된다.

30일 식약처는 기자단 브리핑을 통해 이같은 내용을 밝혔다.

앞서 식약처는 콜리세린연질캡슐 등 콜린알포세레이트 성분 134개사, 255품목에 대한 임상 재평가 계획을 밝혔다.

치매약 도네페질은 임상 재평가를 거쳐 혈관성 치매증상 개선 증상에 대한 효능이 삭제된 바 있다. 콜린알포세레이트도 같은 방식으로 임상 재평가를 거치는 만큼 근거 기반의 효능을 밝히는 것이 제약사의 과제로 남았다. 도네페질은 치매약으로 허가를 받았지만 콜린알포세레이트는 뇌기능개선제에 불과해 효능을 밝히는 것이 더 어렵다는 게 전문가들의 평이다.

임상시험을 실시하려는 경우 제약사는 임상시험 계획서를 12월 23일까지 제출해야 한다. 만일 국내 임상시험을 실시할 의사가 없는 경우 재평가 대상에서 제외될 수 있다.

식약처 관계자는 "임상 시험은 제약사별로 공동으로 하든, 개별로 하든 상관없다"며 "임상 시험 계획서가 들어오면 확인 후 승인하고 그뒤 실제 임상 평가에 돌입한다"고 말했다.

그는 "콜린알포세레이트가 1995년 승인될 때 당시 기준상 적응증이 광범위하게 승인된 점은 누구나 인정한다"며 "이번 임상 재평가를 통해 적용 범위를 확실히 할 수 있을 것"이라고 강조했다.

이어 "도네페질도 재평가를 통해 혈관성 치매 적응증이 삭제됐다"며 "의약품으로서의 효능, 효과를 인정하기 위해서는 그에 준하는 자료, 근거가 있어야 한다"고 밝혔다.

콜린알포세레이트의 근거 중심의 효능 입증이 어려운 경우 현재 적응증이 삭제될 수 있다. 세 가지 적응증이 모두 삭제되는 경우 품목 허가 취소로 전문약의 지위를 잃게 된다.

임상 진행은 허가 유지를 위해 선택이 아닌 반드시 진행해야 하는 사항이다.

식약처 관계자는 "자료 제출을 안 한다면 총리령에 따라 업무정지 2개월 시작으로 허가 취소까지 진행된다"며 "정기적으로 임상시험 진행경과를 보고하지 않거나, 정해진 기한 내에 재평가신청서 및 자료를 제출하지 않는 등 재평가 공고사항을 성실히 이행하지 아니하는 경우에도 행정처분이 내려질 수 있다"고 말했다.

규제 당국이 효능 증명을 주문한 만큼 이에 맞는 임상 설계 역시 업체의 과제로 남았다. 주관이 개입할 수 있는 '인지의 개선'을 수치로 증명하기 위해선 치밀한 임상 설계가 필요하기 때문이다.

A 업체 관계자는 "업체들끼리 공동 임상이나 비용 분담에 관한 구체적인 이야기가 아직 오간 것은 없다"며 "치매약으로 나온 도네페질도 임상 재평가에서 적응증이 삭제됐다는 점에서 불안감은 상당하다"고 우려했다.

그는 "인지 개선은 주관이 개입할 수 있는 부분이 커 임상 설계 디자인이 중요하다"며 "최소 2년에서 최대 5년 정도 진행될 임상 관련 비용, 비용 투자 대비 실익 여부, 향후 품목 유지에 따른 기대 수익 등 불확실한 요소가 많아 군소 업체들은 품목을 포기할 가능성도 있다"고 덧붙였다.