[메디칼타임즈=허성규 기자] 코오롱티슈진이 최근 발표한 'TG-C (TissueGene-C, 과거 제품명: 인보사) 15302'의 임상 3상 탑라인 결과를 두고 실패가 아닌 '절반의 성공'이라는 해석을 내놓은 가운데 학계에서는 임상적 유효성을 인정받기 어려울 것이라는 해석이 나온다.

TG-C는 무릎 골관절염을 대상으로 개발 중인 세계 최초의 혼합세포 유전자 치료제(Mixed-Cell Gene Therapy) 연구다. 이 약은 과거 '인보사'라는 제품명으로 판매 승인을 받았으나, 2019년 2액 세포의 주성분이 초기 인지했던 '연골유래세포'가 아닌 '신장유래 293세포'로 밝혀지면서 국내 허가가 취소된 바 있다.

이에 따라 회사는 세포 구성(신장유래세포) 재정립 및 안전성 데이터(방사선 조사 처리로 인한 주입 세포 비증식성 등)를 보완해 미국 식품의약국(FDA)에 제출하였으며, FDA의 임상 보류 해제로 임상이 재개됐고 ,그 결과가 도출됐는데, 1차 평가변수 기준에는 달성하지 못해 실패로 기록됐다.

이에 대해 21일 코오롱티슈진은 미국 임상 3상 결과 발표와 관련한 기자 간담회를 갖고 "예상치 못하게 플라시보 효과가 크게 나타났다. 기존 임상과 마찬가지로 'TG-C'의 효과성은 다시 한번 확인했다"고 해석했다.

이날 먼저 TG-C 美 임상3상 결과에 대한 설명에 나선 노문종 대표는 과거 임상 결과와 비교해볼 때 TG-C의 효과성은 그대로 재현됐으나 플라시보 반응이 크게 나타났다고 정리했다. 노 대표는 "증상 개선 효과의 경우 기존 임상 결과보다 더 우월하다고 이야기할 수 있다"며 "다만 플라시보 효과가 기대하지 않게 강하게 오랫동안 측정됐기 때문에 차별성을 보여주지 못했다"고 언급했다.

이어 "이번 시험군에서는 기존에 있었던 위약 반응과 다르게 특이적인 효과가 관찰이 돼 24개월까지 지속되는 결과가 얻어졌기 때문에 투여군과 대조군과의 약효를 미리 정해진 기준에 따라서 분석했을 때는 효능은 확인하지 못했다는 결론이 이르게 된 것"이라고 전했다.

노 대표는 "수치로 봤을 때 TG-C의 약효 부분에 대해서는 의심하지 않지만 강하게 나타난 위약 효과를 어떻게 관리, 해석하느냐에 달린만큼, 추가 분석 등 후속 작업을 진행해야할 것으로 생각하고 있다"고 덧붙였다.

이어 향후 계획 등을 공유하기 위해 나선 전승호 대표는 이번 임상 3상 결과가 단순 실패가 아니라는 점을 재차 강조하고 나섰다.

전승호 대표는 "일부에서는 실패라고 이야기 하지만 사실 이번 결과는 절반의 성공이라고 본다"며 "이번 결과에서는 위약과의 차이는 못 보였지만 원인 발견한다면, 지속적으로 이어질 항해에 도움이 될 수 있을 것으로 보고 있다"고 말했다.

아울러 이번 임상의 1차 평가 변수를 충족하지 못했으나 기술적 해석에 나선 무릎 치환술 발생 비율 비교에서 효과를 확인했다는 점도 소개했다.

실제로 TG-C군의 경우 310명 중 2명이 무릎치환술을 받았으나, 위약군은 151명 중 8명으로, 약 8.8배의 차이를 확인했다고 공개했다.

전승호 대표는 "이 역시 강력한 지표가 될 수 있는 만큼 이번 임상 외에 임상을 연장해서 얼마나 차이를 보이는지 확인할 계획을 가지고 있다"며 "또 이런 데이터는 출시 이후, 보험이나 경제성 평가 등에서 활용이 가능하리라 예상하고 있다"고 설명했다.

이에따라 현 15302 스터디의 경우 4분기 내 임상결과보고서를 수령할 예정이며 현재 진행 중인 TG-C 12301 스터디의 경우 4분기 내 탑라인 결과를 발표하고, 내년 1분기에는 결과보고서를 수령할 수 있을 것이라고 봤다.

전승호 대표는 "앞으로 할 일은 총체적으로 분석해서 원인 파악하는 것"이라며 "이를 통해 원인 규명은 물론이고 후속 절차에 대해서 잘 반영하기 위한 부분이라 생각해달라"고 전했다.

마지막으로 전승호 대표는 "이번 임상의 경우 병원 간 차이와 플라시보 원인 추가 분석을 통해 추가 임상 3상 진행 시 통제 강화를 진행할 것"이라며 "다양한 접근을 통해 유의미한 임상 데이터를 도출해 시장과 지속적으로 소통할 것"이라고 말했다.

이어 "10월에는 TG-C 12301 임상 결과가 도출될 것으로, 이후 FDA와 협의를 거쳐 추가 임상 3상이나 품목허가 준비 절차 진행 등을 검토할 것"이라며 "성공은 아니지만 실패도 아닌 절반의 성공인 만큼 앞으로 지속적으로 할 일이 많이 남아 있다고 보고 지지해주고 지켜봐달라"고 강조했다.

이과 관련한 한 대학병원 임상 연구 교수는 "임상 프로코롤이라는 기준을 달성하지 못한 이유가 여러가지 있을 수 있다, 연구 기준, 투약문제, 환자 순응도 등의 이유"라면서 "하지만 연구가 초기 설정한 기준에 달성하지 못한 것은 실패로 기록된다"고 평가했다.