국내 제약바이오업체들이 혈액암 치료제 개발 임상에서 잰걸음 행보를 보이고 있다.

크리스탈지노믹스의 아이발티노스타트가 임상 2상에서 가능성을 확인한 가운데, 압타바이오 품목이 희귀약에 지정되는 등 국내사들이 각각의 기전으로 도전장을 내밀고 있다.

최근 네오이뮨텍(Reg.S)은 재발·불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자에 대한 'NT-I7'과 노바티스 킴리아의 병용요법 임상 1b상에서 첫 환자 투약을 마쳤다.

NT-I7은 단백질 조작 특허기술로 안정화시킨 '인터루킨-7(IL-7)' 분자와 단백질 지속형 플랫폼 기술 'hyFc'를 융합한 T세포 증폭제다. 여러 종류의 혈액암 동물 모델에서 T세포를 증폭 및 활성화했다.

특히 NT-I7을 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제와 함께 투여하면, CAR-T가 늘고 지속성 및 표적 치료 활성이 크게 향상된 바 있다.

미만성거대 B세포 림프종(DLBCL)은 악성림프종인 비호지킨림프종(NHL) 중에서 약 25~30%를 차지한다. 아직까지 완치를 위한 치료법은 없으며 미국에서만 연간 2만명 이상의 환자가 발생하지만, 치료를 받아도 50%가량의 환자들이 부작용이나 재발 등을 겪는 것으로 알려졌다.

크리스탈지노믹스는 저메틸화제(hypomethylating) 치료에 실패한 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 임상 2상에서 골수형성이상증후군 치료제 아이발티노스타트 225mg투약한 환자에게서 종양이 완전히 사라지는 완전 관해(complete response)가 나타난 바 있다.

또 다른 환자에게서도 골수에서 종양이 사라지는 mCR(marrow complete response)도 확인했다.

앞으로 아이발티노스타트는 혈액암 표준치료제와 병용요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고 치료적 활용도를 높이려는 다양한 임상개발 계획을 세워 추진하고 있다.

한편 MDS는 원인 메커니즘은 아직 명확히 규명되지 않아 치료에 어려움을 겪고 있다. 골수에서 발생한 비정상적 세포들로 인해 말초 혈액에서 백혈구, 적혈구, 혈소판이 감소하게 돼 이 암에 걸리면 피를 만드는 기능에 문제가 생기며, 환자의 30% 정도는 급성골수성백혈병(AML)으로 악성 전환하게 된다.

압타바이오는 삼진제약과 공동연구 중인 혈액암 치료제 'Apta-16(SJP1604)'가 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품 신청 당시 회사는 지정 대상을 내성 환자 등으로 한정했음에도, FDA 측에서 자체적으로 희귀의약품 적용 대상을 전체 혈액암 환자 대상으로 확대 승인했으며, 이는 신약 후보물질로서 'APTA-16'의 높은 가치를 인정받는 계기가 될 수 있다는 설명이다. 기술이전 가능성이 큰 후보로 보고 있다.

'Apta-16'은 압타바이오의 원천기술인 Apta-DC(aptamer drug comjugate) 플랫폼에 기반한 파이프라인으로, 암세포를 빠르게 사멸시키는 급성 골수성 백혈병 치료 혁신신약이다.

'Apta-16(SJP1604)'는 올해 1월 국내 식품의약품안전처에 임상 1상 승인을 받고 급성 골수성 백혈병(AML) 내성 환자을 대상으로 임상시험을 진행하고 있다. 동물실험 모델에 해당 약물 투여 결과 생존 기간이 2배로 연장 효과를 보였으며, 애브비의 FDA 승인 약물 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여할 경우 약효가 약 20배 증가된 것을 확인했다.