회당 약 4억원의 초고가 희귀질환 신약 '에브리스디'가 우리나라에서도 임상시험이 이뤄진다. 로슈의 에브리스디(리스디플람)는 척수성근위축증(SMA)의 경구치료제다.

양산부산대병원은 신경과 신진홍 교수와 강남세브란스병원 신경과 박형준 교수가 청소년기 및 성인기 SMA 환자를 대상으로 국내 임상시험을 주도한다고 7일 밝혔다.

에브리스디는 2020년 11월 식품의약품안전처 허가를 받은후 약가 협상을 하고 있다. 로슈는 지난해 7월 건강보험심사평가원에 급여 등재를 신청했다. 매일 먹는 액체 형태의 약으로 척수강내 투여가 필요하지 않아 투약이 편리하고, 척추 변형 환자에게도 투여에 제한이 없다. 미국 기준 연간 최대 34만달러(약 4억원)의 비용이 들어간다.

에브리스디는 약 개발 단계에서 국내 임상시험은 없었다.

이전까지 SMA 임상연구는 영아 및 소아를 주요 대상으로 진행됐으며 청소년과 성인, 특히 보행이 가능한 환자에 대한 치료 연구 결과는 상대적으로 부족하다.

신 교수는 "환자들에게는 더할나위 없이 기쁜 소식이지만, 초고가 신약에 대한 약제비는 보험 재정에 부담으로 다가올 수 밖에 없다"라며 "신약 승인 이후에도 추가 연구를 통해 객관적인 치료 효과를 파악하고, 이를 통해 보험 급여 기준을 합리적으로 개선해 나갈 필요성이 있다"고 말했다.