황반변성 치료제 아일리아(성분명 애플리버셉트)가 미국시장 독점 발매 시한을 6개월 연장하면서 도전자의 시장 진입을 더 늦췄다.

미국 식품의약국(FDA)은 아일리아에 소아 독점권(pediatric exclusivity) 조항을 적용해 미국시장 독점발매 시한을 오는 2024년 5월 17일까지 6개월 연장토록 했다고 지난 21일(현지시간) 발표했다.

소아 독점권은 특허가 만료된 전문의약품과 관련해 제약사 측이 FDA의 요구에 따라 소아 피험자들을 대상으로 한 임상을 진행할 경우 6개월간 독점적 발매기간을 연장해 주고 해당 기간 중에는 제네릭 제품들의 발매를 불허하는 제도를 말한다.

일반적으로 소아는 성인과 다르기 때문에 체내 약물대사 기전을 전혀 달리할 수 있는 만큼 소아를 대상으로 하는 별도의 임상을 진행하는 일이 중요하다는 점이 소아 독점권 프로그램의 도입 목적이다.

FDA의 소아 독점권 적용 결정은 BUTTERFLEYE와 FIREFLEYE 등 2건의 임상 3상에서 도출된 자료를 바탕으로 이뤄졌다.

두 임상은 FDA의 주문에 따라 조산아들을 대상으로 미숙아 망막증(ROP)을 치료하는 데 아일리아가 나타낸 효과를 평가한 후 자료를 제출한 시험례들이다.

이 중 FIREFLEYE 임상은 리제네론의 주도로 진행됐고, BUTTERFLEYE 임상은 바이엘이 총괄했다.

이번 FDA 결정으로 이전 특허 보호 기간이었던 2023년 11월에서 6개월 연정되면서 수십억달러의 가치가 있을 것으로 전망된다. 아일리아는 지난해 미국에서 약 58억달러의 매출을 올린 바 있다.

아일리아의 특허는 내년에 만료되기 시작해 향후 10년간 계속되며, 어떤 특허가 바이오시밀러의 진출을 막을지는 현재로서 확실하지는 않지만 핵심 물질 구성 특허는 내년 6월에 만료되는 것으로 알려져 있다.

현재 삼성바이오에피스는 물론 알보텍, 산도즈, 등의 회사들이 아일리아의 바이오시밀러를 개발 중에 있다.

삼성바이오에피스는 지난 9월 총 52주간 이뤄진 임상 3상의 32주차 중간 분석 결과를 미국 시카고에서 열린 미국 안과학회(AAO) 연례 학술대회에서 발표한 바 있다.

삼성바이오에피스가 제출한 초록(abstract)에 따르면, 환자들의 최대 교정시력(BCVA)은 기준 시력 대비 SB15가 6.7글자, 오리지널 의약품이 6.6글자 향상됐으며 두 군 간의 차이는 사전에 정의한 동등성 기준을 만족했다.

또한 기타 2차 유효성 평가 지표 및 안전성과 면역원성, 약동학적 특성 또한 두 의약품 처방 군에서 동등한 것으로 나타났다.

이밖에 BUTTERFLEYE와 FIREFLEYE 임상은 아일리아의 미숙아 망막증 적응증 추가를 신청하는 데 근거자료로 제출됐으며, FDA는 적응증 추가 신청 건을 '신속심사' 대상으로 지정한 상태다.

앞서 FDA는 지난 2019년 7월 '아일리아'를 미숙아 망막증 치료를 위한 '희귀의약품'으로 지정한 바 있다.

'아일리아'의 미숙아 망막증 효능 및 안전성은 아직까지 FDA 뿐 아니라 세계 각국의 보건당국들에 의해서도 완전한 평가가 이루어지지 않은 단계다.