비스타틴 계열 이상지질혈증 신약 벰페도익산이 임상 3상에서 합격점을 받았다.

스타틴 불내성 환자들을 대상으로 한 임상에서 벰페도익산이 LDL-콜레스테롤 수치를 21% 낮추고 심근경색 위험을 23% 낮추는 등 효용을 증명했다.

벰페도익산 임상 3상 CLEAR Outcomes 결과가 4일 미국심장학회(American College of Cardiology, ACC)와 세계심장연맹과 함께 개최한 과학세션(ACC.23/WCC) 및 국제학술지 NEJM에 공개됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa2215024).

스타틴은 이상지질혈증 1차 치료제로 유용하지만 고용량 스타틴에도 반응하지 않는 환자, 근육 관련 부작용 발생 등 한계도 뚜렷하다.

비스타틴 계열 벰페도익산은 ATP 구연산분해효소 억제 기전을 통해 LDL-콜레스테롤 수치를 감소시키고 근육 관련 부작용 발생 가능성도 낮다.

CLEAR Outcomes 임상은 부작용으로 스타틴을 복용할 수 없거나 스타틴에 반응하지 않는 환자 1만 3970명을 1:1로 무작위 할당해 일일 벰페도익산 180mg(n = 6992) 또는 위약(n = 6978)을 투약, 심혈관계 사건의 발생을 비교했다.

기준선에서의 평균 LDL 콜레스테롤 수치는 두 그룹 모두에서 139.0mg/dL이었으며, 평균 40.6개월 추적 관찰했다.

분석 결과 투약 6개월 후 벰페도익산 투약군에서의 LDL-콜레스테롤 수치 감소는 위약보다 29.2mg/dL 더 컸다. 감소율 차이는 21.1%p다.

1차 연구 종말점 발생률은 벰페도익산 투약군이 819명(11.7%)으로 위약 927명(13.3%) 대비 낮았고(HR 0.87), 심혈관 질환 또는 비혈관계 질환으로 인한 복합 사망의 발생률도 낮았다(8.2% 대 9.5%, HR 0.85).

치명적 또는 비치명적 심근경색 발생률은 261명(3.7%) 대 334명(4.8%)으로 벰페도익산에서 23% 가량 위험이 감소했고(HR 0.77), 관상동맥재개통은 435명(6.2%) 대 529명(7.6%)로 19% 가량 위험이 감소했다(HR 0.81).

다만 벰페도익산은 치명적이거나 치명적이지 않은 뇌졸중, 심혈관 질환으로 인한 사망, 어떠한 원인으로 인한 사망에 대해 유의미한 효과를 보이지 않았고 통풍과 담석증의 발병률은 위약 보다 높았다(각각 3.1% 대 2.1%, 2.2% 대 1.2%).

연구진은 "스타틴 내성 환자들 사이에서, 벰페도익산 치료는 심혈관 원인, 치명적이지 않은 심근경색, 비치명적 뇌졸중 또는 관상동맥 혈관계 회복으로 인한 사망 등 심혈관 장애의 낮은 위험과 관련이 있었다"고 결론내렸다.