바이오솔루션(대표이사 장송선)이 보건복지부 첨단의료기술개발사업(과제번호 HI20C006700)의 지원을 받아 미국에서 임상 2상 진행중인 카티라이프와 관련해 미국 FDA로부터 RMAT 지정을 승인받았다고 24일 밝혔다.

첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정은 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 재생치료제의 개발을 가속화하기 위한 제도로서, RMAT 지정을 받게 되면 FDA가 시행중인 신속개발프로그램의 혜택을 받을 수 있다.

첨단재생의학치료제는 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법을 의미하는데, 카티라이프의 이번 RMAT 지정을 통해 현재 진행중인 미국 임상과 관련한 보다 신속한 심의를 받을 수 있게 됨은 물론, 임상 완료 뒤 판매승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review) 요청 또한 가능하다. 아울러 FDA의 전담 담당자로부터 치료제의 임상승인을 위한 맞춤식 조언을 들을 수 있어 최종 승인까지의 리스크를 줄일 수 있다.

2017년 도입 이후 현재까지 총 230건의 신청을 받아 승인된 건수가 91건에 불과해 승인율이 40%에도 미치지 못할 만큼 RMAT에 지정되기까지의 과정은 상당히 까다로운 것으로 알려져 있으며, 현재까지 우리나라 제약, 바이오 기업 중 RMAT에 지정된 업체는 바이오솔루션 외 2개사에 불과한 실정이다.

게다가 승인된 기존 91건의 대부분이 희귀질환 및 항암제 관련 분야이고, 만성질환 관련 치료제로 RMAT에 지정된 기업은 미국의 Athersys, Voyager Therapeutics 등 4개사에 불과했던 상황이라 이번 카티라이프의 RMAT 지정은 해당 질환 치료제로서 가치가 상당한 것으로 볼 수 있다. 바이오솔루션이 그간 국내에서 실시했던 임상 결과가 우수했던 점 역시 추가 보완요구없이 RMAT에 지정되는데 주요한 요인이 됐던 것으로 보인다.

특히 이번 RMAT 지정은 미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)이 설립 후 첫번째 질환 타겟으로 지난 5월 발표한 NITRO(the Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis) 프로그램 시행과 맞물려 미국에서만 3200만명 이상이 고통받고 있는 골관절염(Osteoarthritis) 치료를 위한 혁신적 치료제의 시판시기를 한층 앞당길 수 있는 전기를 마련할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)은 미국 국방고등연구계획국(DARPA)을 바이오메디컬 분야로 확대하기 위해 미국 바이든 대통령의 대선공약으로 2022년 3월 설립됐으며, 2022년 10억 달러 예산을 시작으로 2023년 15억 달러 예산을 확보해 알츠하이머, 당뇨, 암 등에 대한 혁신연구지원을 진행하고 있다.

회사는 카티라이프에 대한 이번 미국 FDA의 RMAT 지정을 발판으로 FDA와의 조직적인 교류를 통해 카티라이프에 대한 임상 과정 전반에 대한 주도면밀한 진행 및 시판허가 심의기간의 단축과 품목허가의 성공 가능성을 획기적으로 높이는데 만전을 기할 계획이다.