졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 정부의 '고가의약품'으로 분류 후 매출에 큰 영향을 받고 있는 것으로 나타났다.

26일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 지난 8월부터 한국노바티스의 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마를 건강보험 급여로 등재한 바 있다.

국내에서 허가 논의 때부터 초고가 치료제로 주목받았던 졸겐스마는 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단 약가협상을 거치며 1회 투여 당 약 19억 800만원의 약가가 매겨진 상황.

이 과정에서 복지부는 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 조건을 달았었다.

일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결한 것.

이에 따라 졸겐스마 급여 등재 이후 초기 투여를 원하는 환자들의 사전 신청이 이어졌다.

실제로 심평원에 따르면, 지난해 8월 급여 등재 이후 10월까지 3개월 동안 졸겐스마 투여가 승인된 환자는 총 9명인 것으로 집계됐다. 이외 2건은 급여기준에 충족하지 못해 불인정됐으며, 나머지 1건은 보류된 것으로 나타났다.

다시 말해, 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인되면서 75%의 승인률을 보인 셈이다. 청구금액으로 따지면 180억원에 가까운 금액인데, 결국 사전승인 여부에 따라 제약사 매출에 큰 영향을 미친 셈이다.

따라서 의약품 조사기관 아이큐비아 자료에서도 이 같은 사전 승인 신청 통과 여부가 큰 영향을 미치는 것으로 드러났다.

구체적으로 지난해 3분기 108억원의 매출을 올렸고 4분기에는 54억원의 매출을 올렸다.

하지만 올해 1분기 아이큐비아 기준, 54억원의 매출을 올린 후 2분기에는 환자에게 투여한 사례가 없어 급여 등재 이후 처음으로 분기 매출 0원을 기록했다. 즉 급여 등재 초기 사전신청이 집중된 후 시간이 지나면서 대상자가 줄어드고 있는 셈이다.

참고로 복지부와 건보공단, 심평원은 졸겐스마 급여 등재 과정에서 지난해 약 277억원의 재정소요를 예상하는 한편, 환급형‧총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮을 것으로 전망했었다.

결과적으로 아이큐비아 기준 지난해 매출액 162억원을 기록하면서 정부가 매출 예상액을 맞춘 셈이 됐다.

심평원 측은 "졸겐스마주는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재됐다"며 "환자 단위 성과관리를 위해 약제를 투여한 요양기관은 환자에게 급여기준을 안내하고, 요양급여 신청서와 이행동의서, 투여 모니터링 보고서를 모두 제출해야 한다"고 강조했다.

한편, 정부가 지난해 고가의약품 관리방안 도입 후 관리 대상이 된 약제는 대부분 SMA 치료제인 것으로 나타났다. 10월 에브리스디(리스디플람)가 등재 예정임에 따라 졸겐스마와 스핀라자(뉴시너센)까지 SMA 질환 3개 치료제 모두가 고가의약품 관리방안 대상에 포함됐다.

이외 노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'까지 총 4개 의약품이 고가의약품 관리대상에 포함된 것으로 나타났다.

복지부 측은 "10월부터 스핀라자주의 급여기준 변경 및 에브리스디건조시럽 신규 등재에 따른 변경에 따라 고가의약품 급여 관리 기준이 변경될 예정"이라며 "관리기간이 대부분 1년인 가운데 졸겐스마의 경우 5년이 관리 기간으로 설정됐다"고 덧붙였다.