국내 임상 현장에서 마침내 한국노바티스 초고가 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)' 투여가 시작됐다.

일단 국내 초대형병원으로 여겨지는 빅5 병원 중심이다.

19일 제약업계에 따르면, 2월부터 급여적용 된 한국노바티스의 럭스터나가 국내 임상현장에서 본격적인 투여가 추진되고 있는 것으로 확인됐다.

지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.

RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.

즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.

복지부는 2월부터 럭스터나를 급여로 적용하는 동시에 약가 상한금액을 1병당 3억 2580만원으로 책정하는 한편, 환자 1인당 부담금은 약 1050만원으로 책정했다.

문제는 이 과정에서 과연 럭스터나를 투여 가능한 병원이 국내에서 얼마 될 지였다.

까다로운 투여 과정 탓인데 급여 적용 당시부터 투여 가능한 병원이 존재할지 의문을 제기하는 목소리마저 존재했다.

실제로 익명을 요구한 한 국내 대학병원 안과 교수는 "럭스터나를 망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 평가하기도 했다.

이 가운데 삼성서울병원서 본격적인 럭스터나 일정을 잡고 투여를 계획 중인 것으로 나타났다.

삼성서울병원의 경우 이미 노바티스와의 협의를 통해 환자프로그램 운영, 럭스터나에 대한 경험이 있는 만큼 국내에서는 가장 먼저 계획을 잡은 것으로 풀이된다.

뒤 이어 서울대병원과 세브란스병원에서도 럭스터나 투여를 위해 노바티스 측과 협의를 진행 중인 것으로 확인됐다.

초고가 치료제인 동시에 투여를 위해서는 병원 내에서 관련된 기기를 구축해야 하는 만큼 빅5 병원으로 활용 가능한 병원이 초대형병원으로 국한되는 양상이다.

한 제약업계 관계자는 "럭스터나의 경우 질환의 특성 상 국내에서 투여 가능한 환자가 제한돼 있다"며 "일단 제한된 상황에서 본격적인 투여가 이뤄지고 있다. 환자 당 양안을 모두 투여하기 어렵기 때문에 양안을 순차적으로 럭스터나를 투여하는 방향으로 이뤄지고 있다"고 전했다.