그동안 치료제 부재로 환자 치료가 어려운 분야로 꼽혔던 비대성 심근병증.

최근 신약의 등장과 진단검사 급여로 치료 패러다임 변화에 대한 기대감이 높은 가운데 치료제가 이달부터 급여가 적용된다.

6일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 한국BMS제약은 폐색성 비대성 심근병증 치료제 '캄지오스(마바캄텐)'를 12월부터 급여로 적용하기로 했다.

여기서 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 나가는 혈류를 차단해 호흡곤란에서부터 심부전, 실신, 심장 돌연사까지 발생시킬 수 있는 치명적인 희귀 심장 질환이다.

캄지오스는 oHCM의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제로 2023년 5월 식약처 허가를 받았다. 구체적인 적응증은 증상성(NYHA class II-III, 경증 및 중등증) 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선이다.

오랜 기간 동안 치료제 부재로 근본적인 치료 대신 오프라벨 약제로 증상관리만 이뤄졌던 상황에서 '캄지오스'의 등장은 치료 패러다임을 뒤바꿀 수 있는 계기가 됐다는 평가다.

이 가운데 복지부는 이달부터 캄지오스를 증상성 폐색성 비대성 심근병증을 진단 받은 성인 환자로서, 베타차단제 또는 칼슘 채널 차단제로 4주 이상 치료했음에도 효과가 없을 경우 1차 치료제(베타차단제 또는 칼슘채널차단제)와 병용했을 때 급여로 적용하기로 했다.

최종 약가 협상결과 연간 대상환자 수는 1565명으로 예상청구액은 연간 약 352억원으로 예상된다.

한 차례 약가협상 기간을 연장해 책정된 약가는 캡슐 당 6만 1619원이다.

그러면서 복지부는 기존 캄지오스를 비급여로 투여받던 환자들이 급여로 인정받기 위한 조건도 제시했다.

구체적으로 급여개시일인 2024년 12월 이전부터 캄지오스를 투여중인 환자는 최초 투여 시작 시점에 현행 급여기준에 해당함이 객관적 자료로 확인되고 가장 최신의 반응평가에서 LVEF, LVOT 기울기가 허가사항의 중단기준에 해당하지 않는 경우 급여를 인정한다는 방침이다.

또한 급여 적용된 시점으로부터 급여기준에 따른 평가방법 및 투여중단 기준에 따라 지속적인 투여를 인정하며 객관적 평가결과를 첨부해야 한다.

복지부 측은 "반응평가를 위해 실시하는 심초음파의 경우 검사 급여기준에 따라 심장질환 산정특례 대상자가 해당 산정특례 적용기간 중 반응평가를 위해 실시하는 등 의학적 필요성이 있다고 판단되는 경우 급여 인정이 가능하다"고 설명했다.