초고가 치료제인 졸겐스마가 국내 도입된 이 후 대부분의 투여 환자가 효과를 본 것으로 나타났다.

8일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원 진료심사평가위원회는 한국노바티스는 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)의 성과 평가를 진행한 것으로 나타났다.

이 가운데 정부는 졸겐스마의 급여 적용 이후 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시해야 하고 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 제출하도록 했다.

졸겐스마는 ▲영구적 호흡기 사용 또는 사망 ▲CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 ▲투여 전후 CHOP-INTEND 점수 개선이 있더라도 이후 반응평가에서 2회 연속 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 운동기능평가(HFMSE) 3점 이상 감소된 경우 투여 실패로 정의한다.

공개된 심의결과, 전체 9건 중 의미있는 개선은 8건, 기타 1건으로 나타났다.

이 중 기타 1건은 20개월 남아에게 2022년 9월 투여 후 24개월이 지난 시점에 평가한 사례로, 운동기능평가가 3점 이상 감소된 경우에 해당해 다음 평가 시 운동기능평가를 통한 운동기능을 확인하도록 했다.

결과적으로 국내 임상현장에 졸겐스마를 도입, 투여한 환자 전체를 보면 18명 중 17명은 의미 있는 개선이 있었고, 1명은 투여 실패로 사망했다.

대부분의 환자가 졸겐스마 투여 후 효과를 확인했다는 뜻이다.

심평원 진료심사평가위원회 측은 "현재까지 총 21명의 환자가 투여했으며, 이 중 3명은 투여 후 6개월 평가 전"이라며 "나머지 18명 중 17명은 의미 있는 개선이며, 1명은 투여 실패했다"고 설명했다.

한편, 노바티스는 졸겐스마 활용과 동시에 '척추강내 투여제형(이하 IT)' 임상3상에 성공하면서 추가 투여영역 확대에 나선 상황이다.

실제로 현재 졸겐스마의 경우 중증의 유형이면서 전체 환자의 50%에 해당하는 SMA 타입 1을 대상으로 하고 있다. 동시에 2세 미만 환자에서만 투여가 가능하다.

여기에 최근 졸겐스마 IT 제형 임상에 성공, 향후 추가로 출시된다면 SMA 1형뿐만 아니라 2형인 2세 이상 환자에까지 영향력 확대가 가능할 전망이다.

노바티스 개발 담당 사장 겸 최고의학책임자(CMO)인 슈리람 아라드하이(Shreeram Aradhye) 박사는 "2세 이상의 SMA 환자에서 IT 제형의 효능, 안전성 및 내약성에서 긍정적인 결과를 확인했다"며 "이번 결과로 광범위한 SMA 환자를 치료할 수 있을 것으로 예상된다"고 전망했다.