[메디칼타임즈=임수민 기자] 그동안 임상 데이터 부재로 실효성 입증에 한계를 보였던 AI 신약개발 플랫폼이 실제 임상 시험을 통해 기술적 실효성을 입증하고 있다.

국내 AI 신약개발 선두주자인 파로스아이바이오는 항암 신약 후보물질 '라스모티닙(PHI-101)'의 임상 1상 결과가 개발 초기 AI 플랫폼이 예측한 안전성 및 유효성 데이터와 일치하는 것으로 확인됐다고 10일 밝혔다.

지난 2016년, 파로스아이바이오는 독자 AI 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'를 활용해 심장독성 위험이 가장 낮은 후보물질로 라스모티닙을 낙점한 바 있다.

실제 임상 1상 결과, 라스모티닙은 경쟁 약물들과 달리 'Grade 3' 이상의 QTc 연장(심장독성) 위험 사례가 단 한 건도 관찰되지 않았다.

유효성 측면에서도 재발성/불응성 AML(급성골수성백혈병) 환자군에서 종합완전관해(CRc) 50.0%를 기록하며 AI가 예측한 안전성과 효능을 동시에 입증했다.

파로스아이바이오 관계자는 "라스모티닙은 AI 기술의 신약개발 적용 및 활용이 다소 생소했던 2016년 말, 당시 Discovery 단계에서 당사의 케미버스에 탑재된 AI 기반 심장독성 예측 모듈을 활용해 선별됐다"며 "그 결과, AI 예측과 실제 환자 안전성 결과가 전반적으로 부합하는 것을 증명했다"고 강조했다.

이어 "유효성 측면에서도 재발/불응성 FLT3 변이 AML 환자 대상 임상 1b 평가 가능한 환자군에서 CRc 50.0%, ORR 66.7%를 확인했다"며 "AI가 단순 탐색 도구를 넘어, 안전성과 효능을 함께 고려한 후보물질 선정에 실질적으로 기여했다고 볼 수 있다"고 설명했다.

AI 플랫폼 도입은 전통적인 신약 개발의 한계로 꼽혔던 시간과 비용 문제 또한 해결했다.

파로스아이바이오에 따르면, 현재 재발성 난소암 치료제로 개발 중인 'PHI-101-OC'의 경우 케미버스를 활용해 기존 방식 대비 비용은 최대 80.2%, 개발 시간은 63.6%까지 절감했다.

회사 관계자는 "약 100억 건 이상의 단백질 삼차원 구조와 화합물 빅데이터를 갖춘 케미버스는 총 9개의 모듈로 구성돼 있으며, 각 모듈별로 후보물질 발굴부터 독성 예측, 적응증 확장 등의 기능을 수행하며 신약개발의 Discovery 단계에서 폭넓게 활용하고 있다"고 말했다.

이러한 성과를 기반으로 실질적인 비즈니스 성과도 가시화되고 있다. 파로스아이바이오는 라스모티닙의 글로벌 임상 1상 결과보고서(CSR)를 바탕으로 현재 국내외 제약사들과 기술이전 및 병용요법 개발 논의를 활발히 진행 중이다.

또한, 고형암 치료제 'PHI-501'의 임상 1상을 개시하며 추가적인 데이터 확보에 나섰다. 아직 전 세계적으로 FDA 승인을 받은 AI 신약 사례가 없는 만큼, 속도감 있는 연구개발을 통해 시장의 기대에 부응하겠다는 전략이다.

파로스아이바이오 관계자는 "단순한 협력 관계를 넘어 실질적인 기술수출 성과를 내기 위해 로드맵에 따라 차질 없이 진행 중"이라며 "조속한 시일 내 가시적인 성과로 AI 신약개발의 가치를 증명하겠다"고 강조했다.