크리스탈지노믹스의 간암 신약후보 '아이발티노스타트'가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 24일 밝혔다.
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아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다.
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이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등이 가능한 혜택을 받게 됐다.
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특히 간암 대상 아이발티노스타트는 미국에서 허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년간의 시장 독점권도 확보할 수 있다.
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크리스탈지노믹스는 아이발티노스타트로 적용되는 암 종류를 넓히고 병용치료 요법을 통해 활용도를 높인다는 계획이다.
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앞으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1/2상을 준비해 미국에서 진행할 예정이다.
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크리스탈지노믹스 관계자는 "간암에서 미국 희귀의약품 지정으로 아이발티노스타트의 미국 임상진행과 허가시점을 앞당길 수 있을 것"이라며 "다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약을 만들겠다"고 말했다.
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한편 크리스탈지노믹스가 개발한 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째이다. 지난해 8월 췌장암 치료제로 개발중인 아이발티노스타트가 지정됐고, 2017년 12월에는 백혈병 신약 후보물질 'CG-806'이 급성골수성백혈병(AML)로 지정을 받아 현재 미국 Aptose사에서 임상시험이 진행 중이다.