스핀라자가 주도하던 척수성근위축증(SMA) 시장에 후속 진입을 노리고 있는 에브리스디(성분명 리스디플람)가 경구 복용 강점을 앞세워 급여 진입에 긍정적인 평가를 받고 있다.

특히, 전문가는 선제적으로 대응해야하는 SMA 질환 특성상 선택지가 넓어지는 것은 중요한 부분이라며 이슈라는 시각이다.

이 같은 내용은 지난 5일 한국 로슈가 주최한 '에브리스디 국내 허가 1년' 간담회에서 논의 됐다.

먼저 발표를 맡은 경북대 소아청소년과 이윤정 교수는 최근 몇 년 사이 척수성근위축증에도 여러 치료제가 개발된 만큼 환자 상태에 맞는 치료 전략과 접근성 강화의 중요성을 강조했다.

일반적으로 척수성근위축증은 영아부터 성인기까지 생의 어느 시점에나 증상이 발생할 수 있다.
또한 18개월 이후 나타나는 3형 척수성근위측증 환자들은 거의 정상적인 기대 수명을 갖고 있는 만큼 전 연령대에 걸쳐 지속적인 관리를 할 수 있는 치료 전략이 필요하다는 게 이 교수의 설명이다.

이 교수는 "최근 치료법의 획기적 발전으로 SMA 환자도 조기에 진단해 적절히 치료 받으면 일상을 유지하며 기대 여명을 누릴 수 있게 됐다"며 "이제는 환자들이 나이와 신체 상태에 맞는 적절한 치료를 받아 삶을 유지할 수 있도록 전반적 치료 환경을 개선해 나가야 할 시점"이라고 밝혔다.

이를 위해 이 교수는 다학제적 진료의 확충과 신생아스크리닝 검사 등을 통한 조기치료 시스템 도입 등을 치료전략의 과제로 제시했다.

이 교수는 "미국 등에서 신생아 스크리닝을 통해 진단이 되고 조기 진단이 된 환자의 경우 치료를 받고 정상에 가까운 운동기능이 확인된다"며 "SMA진료가 다학제 팀으로 구성해 환자를 봐야하는 상황에서 인프라가 부족한 만큼 조기치료 시 경제적으로 증상적으로 좋은 결과를 볼 수 있을 것으로 본다"고 말했다.

그럼에도 불구하고 현재 SMA 치료에서 가장 우선되는 치료제는 유일하게 급여권 내에 진입해 있는 스핀라자다. 다르게 이야기하면 에브리스디 역시 환자치료 옵션이 되기 위해서는 급여 인정이 필수라는 의미로도 해석이 가능하다.

이에 따라 로슈 역시 지난 7월 에브리스디는 건강보험심사평가원에 경구용 액상제 SMA 치료제 에브리스디(리스디플람)의 급여 등재를 신청한 상태다.

올해 허가를 받은 졸겐스마 역시 급여등재 신청을 한 상태지만 급여등재 허들은 에브리스디가 더 낮을 것으로 전망되고 있다.

이에 대해 한국로슈 신경과학팀 장정현 리드는 "에브리스디는 연령과 몸무게를 기준으로 복용량이 결정돼 2세미만 영유아는 성인보다 저렴한 가격으로 치료가 가능해 부담을 덜어줄 것으로 본다"며 "스핀라자와 함께 동일한 급여권 내에 진출을 노리고 있고 환자의 접근성을 위해 보험이 중요한 만큼 좋은 결과를 공유하기를 기대한다"고 밝혔다.
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한편, 일부에선 SMA 질환 특성상 에브리스디가 가진 경구복용이라는 특성이 온전히 발휘되기 어렵다는 지적도 존재한다.

타입 1,2 환자의 경우 직접 복용이 어려워 다른 경구약과 달리 복약순응도가 떨어질 수 있다는 의미. 현재 로슈는 경구복용 시 환자 편의를 위해 액상형태의 복용과 보호자 역할교육 등을 계획 중에 있다.

이 교수는 "아직 임상에서 직접 에브리스디를 사용해보지 못한 상황이기 때문에 경구라는 강점을 살리는 것에 대해서는 걱정되는 부분이 있기도 하다"며 "환자의 상황에 따라 여러 옵션을 가지고 치료하는 방향으로 고려가 돼야할 것으로 본다"고 덧붙였다.