졸겐스마(성분명, 오나셈노진 아베파르보벡)가 8월부터 급여권에 들어선 가운데 기존 치료제인 스핀라자(성분명 뉴시너센)와의 교체투여시 최소 4주의 간격이 필요해 보인다.

또 졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 무상공급을 포함한 졸겐스마 투여 후 타 치료제로의 교체투여 급여 적용은 인정되지 않는다.

건강보험심사평가원(이하 심평원)은 지난 6일 졸겐스마 급여 기준 관련 질의응답 고시를 통해 졸겐스마 교체투여에 대한 내용을 안내했다.

졸겐스마는 지난 20일 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 부의안건 논의를 통해 19.8억원의 비용으로 급여적용이 확정됐다.

건강보험 적용 시 환자 부담은 1회 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 낮아진다.

다만, 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓았다.

이에 따라 대상 환자는 1차년도에 스핀라자 사전승인 공개 심의사례에서 2020년 SMA 1형 신규 환자 7명과 스핀라자에서 교체투여 환자 7명을 포함해 14명이고, 2차년도는 SMA 1형 신규 환자 7명이다.

구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.

이에 대해 심평원은 "스핀라자에서 졸겐스마로 교체투여시 간수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있다"며 "적어도 4주 이상적으로는 4개월의 투여 간격을 가지는 것이 권장된다"고 말했다.

또 심평원은 "졸겐스마 투여 후 타 치료제 투여의 안전성 및 유효성이 입증되지 않았다"며 "졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여무상공급 포함 후 타 치료제로의 교체투여는 급여 적용을 인정하지 않는다"고 설명했다.

현재 교체투여의 경우 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.

이에 대해 심평원은 "비침습적 인공호흡기를 포함해 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우 영구적 호흡기 사용 상태로 판단한다"며 "항-AAV9 항체 역가 검사 결과가 1:100으로의 방향(1:100, 1:200, 1:400인 경우)을 의미한다"고 밝혔다.

이밖에 급여기준과 경과구정의 연령은 생후나이 조건을 달력 기준으로 판단하며, 졸겐스마 투여를 위해서는 장기 추적조사 이행 동의서를 의무적으로 제출해야 된다.

복지부는 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족하더라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다.