솔리리스, 울토미리스 등 아스트라제네카 치료제들이 득세하고 있는 야간발작성혈색소뇨증(PNH) 시장이 빠르게 재편되고 있다.

이 가운데 '먹는' 약이라는 장점을 내세운 치료제가 빠르면 상반기 내 급여 적용이 기대된다.

10일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 회의를 열고 한국노바티스는 B인자 억제제 '파발타(입타코판)'의 급여 적정성을 인정했다.

파발타는 면역체계의 대체 보체 경로(alternative complement pathway)에서 근위적으로 작용하는 B인자 억제제다. B인자를 억제하는 새로운 기전 외에도 PNH 치료제로서는 국내 최초의 단일 경구제로 1일 2회 복용한다.

노바티스는 지난해 8월 파발타 국내 허가 후 곧장 급여를 신청, 약평위 문턱을 넘어서면서 국민건강보험공단과의 최종 약가협상만 남겨두게 됐다.

빠르면 상반기 내 급여 등재가 가능해진 셈이다.

공교롭게도 같은 회의 테이블에 PNH 치료제 아스트라제네카의 '보이데야정'도 올랐지만 비급여 판정을 받았다. 'PNH 환자에서 EVH 증상이나 징후가 있는 경우 부가요법'으로 급여 등재를 추진했지만 약평위에서 발목이 잡히면서 파발타와 희비가 엇갈렸다.

여기서 주목되는 점은 경구제인 파발타의 급여 등재가 현실화되면서 주사제 중심인 임상현장 패러다임 변화가 예상된다는 것이다.

실제로 그동안 주사제인 솔리리스(에쿨리주맙)와 울토미리스(라불리주맙)를 앞세워 아스트라제네카가 PNH 시장을 주도해왔다. 여기에 지난해 급여로 적용받은 한독의 엠파벨리(페그세타코플란) 역시 주사제 형태다.

삼성서울병원 혈액내과 장준호 교수는 "B인자는 대체 보체 경로에서 C5보다 상위 관문 역할을 하는 근위적 인자다. 즉 B인자를 억제하면 C5 뿐만 아니라 C3에도 영향을 미치기 때문에 혈관 내외 모두에서 발생하는 용혈을 유의미하게 개선할 수 있다"며 "이러한 기전적 특성을 바탕으로 파발타는 임상을 통해 C5억제제 치료 경험이 없는 환자에게 유의미한 효능과 안전성 프로파일을 확인했을 뿐만 아니라 항 C5 치료에서 파발타로 전환한 환자에게도 항 C5 치료를 유지한 환자보다 우수한 결과를 보였다"고 설명했다.

장준호 교수는 "특히 단일 경구 제형이라 복약 편의성이 높다"며 "기존에 없던 새로운 기전의 효과적인 치료 옵션을 갖추게 돼 상당히 고무적이며 PNH 치료 패러다임이 전환되는 시점"이라고 말했다.

한편, PNH는 만성적인 보체 매개성 혈액 질환으로, 생명에 영향을 줄 수 있는 심각한 희귀질환이다. PNH 환자는 일부 조혈모세포에 후천적 돌연변이가 있어 조기 파괴되기 쉬운 적혈구를 생성하며 혈관 내 용혈(IVH, Intravascular Hemolysis)과 혈관 외 용혈(EVH, Extravascular Hemolysis)이 발생한다.

이는 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등의 합병증을 유발해 사망에 이를 수 있으며 5년 사망률 35%, 10년 사망률도 약 50%에 달한다. 빈혈 및 쇠약 증상으로 삶의 질에도 영향을 미칠 수 있다.