한국MSD가 키트루다에 이어 희귀 항암제인 '웰리렉' 급여에 재도전한다.

첫 관문인 암질환심의위원회에서 급여기준 설정 여부에 따라 빠른 급여 적용이 기대된다.

14일 제약업계에 따르면, 한국MSD 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)이 오는 3월 19일 예정된 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 다시 상정될 전망이다.

여기서 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL)병은 여러 장기에 발생하는 종양과 관련된 유전성 질환으로, 종양 억제 유전자 VHL의 유전적 이상에 의해 발생한다. 뇌, 척수에 발생하는 중추신경계 혈관모세포종, 망막 혈관모세포종, 내이의 내림프낭종양, 신장과 췌장의 낭종, 부신의 갈색세포종 및 부신경절종, 생식기관의 낭샘종 등 다양한 악성 및 양성종양을 유발하는 것이 특징이다.

발생 빈도는 약 3만 6000명당 1명으로 전 세계적으로 약 20만명, 미국에서 약 1만명이 앓고 있는 것으로 추정된다.

국내의 경우 심평원 자료 기준, 성인 VHL병 환자수는 200명대 초 중반으로 평가된다.

이를 바탕으로 한국MSD는 VHL 희귀한 적응증으로, 2023년 국내 희귀의약품으로 지정받아 5월 최종 허가 받은 바 있다.

회사는 이 후 지난해 4월 급여 검토 신청서를 심평원에 제출, 본격적인 도전에 나섰다.

하지만 같은 해 8월 암질심에 상정됐지만 급여기준 미설정 결론이 나면서 한 차례 좌절을 겪었다.

이 후 다시 급여 검토 신청서를 제출하면서 오는 18일 예정된 2025년도 3차 암질심에 재상정이 유력한 것으로 알려졌다.

그 사이 웰리렉 급여를 촉구하는 국민동의청원과 함께 환자단체들의 목소리가 커지고 있는 형국.

실제로 국민동의청원자는 "VHL 유일한 치료제인 웰리렉의 한 달(90알) 가격이 2261만원에 달해 경제적 부담이 가중되고 있다"고 급여를 촉구했다.

한편, 웰리렉은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.

MSD는 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 웰리렉 유효성을 입증했다.