[메디칼타임즈=김민건 기자] 큐리언트가 개발 중인 CDK7 저해 항암제 모카시클립의 임상 개발 범위를 난치성 소아 뇌종양으로 확대한다. 미국 연구진과 공동으로 진행한 전임상 연구에서 종양 억제와 생존기간 연장 효과를 확인한 데 이어 실제 환자를 대상으로 치료 가능성을 검증한다는 계획이다.

큐리언트(대표이사 남기연)는 2일 모카시클립(mocaciclib, Q901)의 소아 뇌종양 연구자 주도 임상시험계획(IND)이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 밝혔다.

이번 임상은 치료 후 재발한 수모세포종(Medulloblastoma)과 비정형 기형양·횡문근양 종양(Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor, AT/RT) 등 소아 배아성 뇌종양 환자를 대상으로 진행된다.

이번 임상 대상 질환은 치료 선택지가 제한적인 대표적 난치성 소아 뇌종양이다. 해당 연구는 2024년 미국 콜로라도대학교 앤슈츠 메디컬 캠퍼스와 하버드대학교 다나파버암센터에서 시작했다.

큐리언트 제공 자료를 보면, AT/RT의 5년 생존율은 약 35%이며 3세 미만 환자에서는 15% 수준으로 낮아진다. 수모세포종 역시 MYC 관련 고위험군에서는 5년 생존율이 30% 안팎에 그친다. 특히 재발 이후에는 효과가 확립된 표준치료가 제한적이어서 새로운 치료제 개발 필요성이 크다.

소아 뇌종양을 치료하는 현지 임상의들이 고위험 환자의 불량한 예후와 관련된 발암 인자 MYC을 제어할 치료법을 찾는 과정에서 모카시클립의 CDK7 저해 기전을 주목했다.

미국에서는 소아 뇌종양을 대상으로 비교적 적은 환자 수의 임상자료를 바탕으로 치료제가 가속승인을 받은 사례도 있다는 게 회사 측 설명이다.

FDA는 2024년 재발성 또는 불응성 소아 저등급 신경교종 치료제 오젬다(토보라페닙)를 유효성 평가 환자 76명의 임상 자료를 토대로 가속승인했다. 2025년에는 H3 K27M 변이 미만성 중심선 신경교종 치료제 모데이소(도르다비프론)를 환자 50명의 유효성 자료를 근거로 가속승인했하기도 했다.

큐리언트는 소아 뇌종양이 FDA의 희귀 소아질환 우선심사권(PRV) 제도와 연관된 개발 분야라는 점에 주목하고 있다. PRV는 해당 요건을 충족한 치료제가 품목허가를 받아야 부여될 수 있는 별도의 인센티브다.

MYC은 암세포의 증식과 생존에 관여하는 주요 발암 인자로, 약물로 직접 억제하기 어려운 전사인자에 속해 오랫동안 항암제 개발의 난제로 꼽혀 왔다.

모카시클립은 MYC을 직접 억제하는 대신 유전자 전사 조절에 관여하는 CDK7을 저해하는 방식으로 작용한다. 큐리언트에 따르면 올해 10월 국제학술지 '사이언스 어드밴시스(Science Advances)'에 게재된 연구에서도 모카시클립이 MYC에 의한 전사 활성화를 효과적으로 억제하는 것으로 나타났다.

소아 뇌종양을 대상으로 한 전임상 연구에서도 항종양 효과를 확인했다. 회사 측은 모카시클립을 투여한 소아 뇌종양 모델에서 생존기간이 통계적으로 유의하게 연장됐다고 설명했다. 종양 억제 효과는 CDK7 유전자 발현을 직접 차단했을 때와 유사한 수준이었다.

모카시클립이 뇌와 중추신경계에 도달해 종양 성장을 억제한 점도 나타났다. 시험 과정에서 체중 감소나 혈액 이상 등 주요 부작용은 관찰되지 않았다는 회사 측 설명이다.

연구진은 이러한 결과를 올해 6월 호주 시드니에서 열린 국제 소아 신경종양 심포지엄(ISPNO 2026)에서 발표했다.

남기연 큐리언트 대표는 "이번 IND 승인은 아이들을 가장 가까이에서 지켜본 의사들이 새로운 치료법을 찾아 나선 절박함이 만들어낸 결실"이라며 "전임상에서 확인한 강력한 효능이 임상에서도 이어지길 기대하며, 치료법이 없어 고통받는 전 세계 많은 아이들과 가족들에게 모카시클립이 새로운 희망이 되길 바란다"고 말했다.

이어 "소아 뇌종양은 FDA의 희귀 소아질환 우선심사권(PRV) 대상 질환인 만큼, 이번 임상이 성공한다면 모카시클립은 블록버스터 항암제와 희귀 소아질환 치료제라는 두 가지 가치를 모두 갖추게 될 것"이라고 덧붙였다.