[메디칼타임즈=문성호 기자]MSD의 신장암 치료제 '웰리렉(벨주티판)'이 최근 임상 실패의 아쉬움을 뒤로하고 수술 후 보조요법 영역에서 FDA 승인을 획득하며 반전에 성공했다.

기존 표준 치료였던 키트루다(펨브롤리주맙) 단독요법 대비 재발 위험을 유의미하게 낮추는 데 성공하면서, 신세포암 초기 치료 시장의 주도권을 확보할 수 있게 됐다.

16일 제약업계에 따르면, 최근 미국 식품의약국(FDA)은 수술 후 재발 위험이 높은 투명세포형 신세포암 성인 환자의 보조요법(Adjuvant)으로 MSD의 '키트루다-웰리렉' 병용요법을 승인했다.

특히 이번 승인에는 정맥주사 제형뿐만 아니라, MSD가 차세대 라인업으로 밀고 있는 피하주사(SC) 제형(미국 제품명 키트루다 큐렉스)과의 병용요법도 함께 허가돼 환자의 투약 편의성을 한층 높였다.

이번 승인은 고위험군 신세포암 환자 1841명을 대상으로 진행된 글로벌 임상 3상 'LITESPARK-022' 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다.

임상 결과, 수술 후 키트루다와 웰리렉을 병용 투여한 환자군은 기존 표준요법인 키트루다 단독 투여군(위약 병용)에 비해 암의 재발, 전이 또는 사망 위험이 28% 감소한 것으로 나타났다(HR=0.72). 두 투여군 모두 무병생존기간(DFS) 중앙값에는 아직 도달하지 않아 장기적인 치료 혜택 가능성을 높였다.

이번 승인은 MSD 입장에서 지난 4월 맛봤던 임상 실패의 아쉬움을 달래고, 신세포암 시장 주도권을 공고히 할 수 있는 계기가 될 전망이다.

앞서 MSD는 진행성 신세포암 1차 치료제 시장을 겨냥해 '키트루다-렌비마(렌바티닙)-웰리렉' 3제 요법을 평가하는 임상 3상(LITESPARK-012)을 진행했으나, 기존 2제 요법 대비 생존율 개선을 입증하지 못하며 고배를 마신 바 있다.

1차 치료제 진입 실패로 웰리렉의 확장성에 의문부호가 붙었던 상황이었다.

그러나 MSD는 불과 두 달 만에 전이성 단계보다 앞선 '수술 후 보조요법' 영역에서 승인 보증수표를 받아내며 분위기를 쇄신했다.

현재 신장암 보조요법 시장은 키트루다 단독요법이 표준 치료(Standard of Care, SoC)로 독점하고 있던 영역이다. MSD는 자사의 면역항암제에 표적항암제인 웰리렉을 더하는 전략으로, 기존 단독요법의 한계를 뛰어넘은 최초의 병용요법 지위를 확보하게 됐다.

다만, 투약에 따른 부작용 관리는 향후 임상 현장의 주요 과제가 될 것으로 보인다.

처방 정보에 따르면 웰리렉 투여 시 빈혈(Anemia)과 저산소증(Hypoxia) 등 주요 부작용이 관찰됐으며, 임상 환자의 약 34%가 부작용으로 인해 용량을 감량한 것으로 나타났다. 또한 태아 유해성 우려에 따른 박스형 경고(Boxed Warning)가 포함되어 처방 시 비호르몬성 피임법 사용 등 철저한 모니터링이 요구된다.

이번 임상에 참여한 다나-파버 암 연구소 토니 추에이리(Toni K. Choueiri) 박사(하버드 의대 교수)는 "수술 후 재발 위험이 높은 초기 단계 신세포암 환자들은 특히 전이성 질환으로 암이 재발하는 경우가 많다"며 "이번 임상 결과는 투명세포 신세포암의 재발을 막는 데 도움이 되는 중요한 새로운 치료 옵션을 제시한 것"이라고 의의를 부여했다.

미국 신장암 환자 단체인 키드니캔(KidneyCan)의 브라이언 루이스(Brian Lewis) CEO 역시 "새로운 병용 요법의 FDA 승인은 신장암 환자들에게 매우 고무적인 소식이며, 초기 환자들의 미충족 수요를 해결하는 중요한 진전"이라고 평가했다.

한편, 웰리렉이 신세포암 영역에서 임상연구로 치료 영역을 확장 중이지만 국내 임상 현장에서는 희귀질환 분야에서만 허가돼 있는 탓에 활용은 제한적이다.

현재 국내에서 웰리렉은 '폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 성인 환자에서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료'에서만 적응증이 허가돼 있다.

이마저도 지난해 급여에 도전했지만 첫 문턱인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 넘어서지 못하고 있는 실정이다. 글로벌에서는 초기 단계 치료제로서 효능을 입증하며 영토를 확장 중인 반면, 국내에서는 이미 허가된 희귀질환 적응증조차 급여권 진입에 난항을 겪고 있어 대조를 이루고 있다.