PCSK9 억제제인 고지혈증약 프랄런트(알리로쿠맙, 사노니아벤티스-지레네론)가 유전성 내분비 질환인 동형 접합성 가족성 고 콜레스테롤혈증 (HoFH)에도 큰 효과를 보인다는 연구 결과가 나왔다.

강력한 지질 강하 효과에 이어 HoFH를 적응증으로 추가할 수 있는 기반을 마련한 것. 연구진은 치료가 어려운 난치 질환인 HoFH에 새로운 추가 옵션이 생겼다는 의견을 내고 있다.

케이프타운대 의과대학 Dirk Blom 교수가 이끄는 연구진은 HoFH에 대한 프랄런트의 효과에 대한 무작위 대조 임상을 진행하고 현지 시각으로 30일 세계심장학회(ACC 2020)에서 그 결과를 발표했다.

프랄런트는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 유일한 PCSK9 억제 기전의 고지혈증약이지만 HoFH에 대한 적응증은 전혀 검증된 바 없었다. 효능과 안전성에 대한 최초의 임상인 셈이다.

이에 따라 연구진은 총 69명의 HoFH 환자를 대상으로 12주간 2주마다 프랄런트를 처방한 그룹과 대조군으로 나눠 무작위 이중 맹검 대조 임상 시험을 진행했다.

그 결과 12주째 프랄런트를 처방받은 환자의 평균 LDL 콜레스테롤 수치는 치료 전보다 26.9% 낮아진 것으로 분석됐다.

특히 대조군은 오히려 LDL 콜레스테롤 수치가 8.6% 상승했다는 점에서 직접 비교시 평균 상대 감소율은 35.6%나 됐다.

HoFH 환자에게서 LDL 콜레스테롤 감소치도 주목할 만 했다. 12주 이후 측정한 검사에서 환자들의 LDL 콜레스테롤이 평균 62.8 mg/dL가 감소했기 때문이다.

프랄런트는 LDL 콜레스테롤 외에도 다른 지질 질환들도 감소시키는 효과를 보였다.

대조군에 비해 아포지질단백질(apolipoprotein B)이 29.8% 줄어든 것을 비롯해 지단백(lipoprotein)도 28.4%가 줄어든 것이다. 또한 총 콜레스테롤 수치도 26.5%가 감소하는 것을 확인했다. 그러나 심각한 부작용은 보고되지 않았다.

이에 따라 연구진은 프랄런트가 HoFH 환자에게도 유용한 옵션이 될 수 있을 것으로 내다봤다. 부작용없이 LDL 콜레스테롤을 비롯해 지질 수치를 낮출 수 있는 근거가 마련됐다는 것이다.

Dirk Blom 교수는 "프랄런트는 HoFH 환자의 LDL 콜레스테로를 낮추는데 매우 도움이 되는 옵션이 될 수 있다"며 "내약성이 우수하고 부작용이 없다는 점에서 새로운 치료법으로 손색이 없을 것"이라고 밝혔다.