중증 원형탈모증 치료제로 허가받은 경구용 JAK억제제 리틀레시티닙이 24개월에 걸친 장기간 효능 검증에서 합격점을 받았다.

영국 세인트 존스 피부과연구소 C. 지오지오스 등이 진행한 원형 탈모증이 있는 청소년·성인 대상 리틀레시티닙의 장기 안전성과 효능 연구 결과가 유럽피부과성병학회 저널에 23일 게재됐다(doi.org/10.1111/jdv.20526).

원형 탈모증(alopecia areata, AA)은 작은 탈모 부위부터 두피, 얼굴 또는 체모의 완전한 손실에 이르기까지 흉터가 없는 탈모를 특징으로 하는 자가 면역 질환이다.

AA는 만성일 수 있으며, 일부 환자의 경우 최적 질병 관리를 위해 장기적인 치료가 필요하지만 효과적인 전신 치료 옵션은 제한적인 상황이다.

앞서 ALLEGRO 2b/3상에서 AA 및 두피 탈모가 50%인 12세 이상 환자에 매일 리틀시티닙 50mg(QD)을 투여한 결과 탈모 심각도 평가 도구 SALT 20 이하 기준을 충족한 환자는 24주차에 23%, 48주차에 43%로 증가했다.

연구진은 장기 효과를 살피기 위해 이전에 ALLEGRO 2a상 또는 2b/3상에 등록된 환자 혹은 두 연구 모두 받지 않은 신생 환자를 등록해 24개월까지 추적 기간을 늘린 ALLEGRO-LT 3상을 진행했다.

등록 환자는 AA와 25% 이상 두피 탈모를 겪고 있는 12세 이상 청소년 및 성인이었고 4주간 매일 200mg 리틀레시티닙을 복용케한 이후 매일 50mg 용량으로 변경했다.

효능 결과 측정은 탈모 도구 중증도(SALT) 점수 20점 이하와 10점 이하인 환자의 비율로 했고, 환자 글로벌 변화 인상(PGI-C) 척도는 '적당히 개선' 또는 '매우 개선', 눈썹 탈모 평가(EBA) 및 속눈썹 탈모 평가(ELA)는 2 점 이상 개선으로 집계했다.

분석 결과 등록된 449명의 환자 중 리틀레시티닙의 평균 노출일은 728.7일이었고, 24개월째 73.5%와 66.4%가 SALT 점수 20점 이하와 10점 이하를 달성했다.

참가자의 82.4%가 PGI-C 척도에서 반응을 보였고, 60.8%와 65.7%는 EBA와 ELA에서 각각 반응을 보였다.

환자의 86.1%가 치료 후 발생한 부작용(AE)을 보고했으며, 대부분 경미하거나 중등~중증도를 보였으며, 가장 빈번한 경우는 SARS-CoV-2 검사 양성(24.2%), 두통(20.8%), 발열(13.0%)이었다.

중증 AE, 중증 AE 및 치료 중단률은 각각 4.9%, 6.0%, 6.5%로, 대상포진 감염은 6명, 심각한 감염은 4명, 악성 종양(비흑색종 피부암 제외)은 3명, 주요 심혈관 부작용은 3명 발생했다.

연구진은 "AA 및 25% 이상 두피 탈모 환자에서 리틀레시티닙은 임상적 효능을 나타냈다"며 "장기 치료 시에도 허용 가능한 안전성 프로파일을 보였다"고 결론내렸다.