한독 솔리리스(에쿨리주맙)가 적응증을 추가하면서 비정형 용혈성 요독증후군의 치료 길이 열렸다.

'치료 대안'에 따라 국내 의료진들도 국내 첫 비정형 용혈성 요독증후군 가이드라인을 마련하면서 솔리리스도 1차 치료제로서 탄력을 받고 있다.

최근 혈액내과 등 3개 분과가 협업, 비정형 용혈성 요독증후군의 진단과 관리를 위한 가이드라인을 제정, JKMS(Journal of Korean Medical Science)지에 게재한 것으로 확인됐다.

비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)은 환자의 최대 79%가 발병 후 3년 안에 영구적인 신손상이 발생하거나, 사망하거나 투석이 필요한 심각한 희귀질환이다.

비정형 용혈성 요독증후군은 그동안 혈장 교환술, 신장투석, 간, 신장 이식 등 증상 완화와 합병증 관리 정도만 가능했지만, 솔리리스는 근본 원인인 보체에 직접 작용하는 치료제로 적응증을 추가했다.

치료 대안이 대두되자 국내 전문가들도 비정형 용혈성 요독증후군의 신속, 정확한 진단을 위해 팔을 걷었다.

분당차병원 혈액내과 오도연 교수가 주도한 가이드라인 제정에는 소아신장 분야 서울대병원 정해일, 서울아산병원 박영서, 신촌세브란스병원 신재일, 서울삼성병원 조희연, 고대구로병원 유기환 교수가 참여했다.

또 혈액내과 분야에서 서울대병원 윤성수, 신촌세브란스병원 김진석 교수, 고대안암병원 박용 교수가, 신장내과 분야에서 고대안암병원 조상경, 동탄성심병원 구자룡, 의정부성모병원 김영옥 교수가 참여했다.

가이드라인은 이례적으로 3개 분과에서 다수의 전문가가 협업한 만큼 비정형 용혈성 요독 증후군의 인식을 높이는 한편 정확한 진단과 치료 방법 등으로 주목받고 있다.

알렉시온(Alexion)이 개발한 솔리리스도 1차 치료제로서 탄력을 받을 전망이다.

그간 보조치료를 받은 약 33-40%의 환자들은 첫 번째 발병시 사망하거나, 말기 신장 질환(ESRD)까지 진행돼 근본적인 치료로 보기는 어려웠다.

반면 솔리리스는 근본 원인에 직접 작용하는 치료제로 떠오르면서 이번 가이드라인 역시 비정형 용혈성 요독증후군의 1차 치료제로 솔리리스를 제시하고 있다.

솔리리스 국내 판권을 가진 한독 관계자는 "적응증을 추가로 비정형 용혈성 요독증후군을 보다 적극적으로 치료할 수 있게 됐다"며 "비정형 용혈성 요독증후군 환자를 대상으로 솔리리스를 3년간 투여 결과, 보조요법만을 시행한 환자 대비 사망 위험이 89% 감소했다"고 밝혔다.

그는 "약 20개월 간 진행된 임상에서도 솔리리스를 지속적으로 투여한 환자들은 솔리리스를 투여하다 중단한 환자에 비해 혈전성 미세혈관병증 발생율이 약 66% 낮았다"며 "특히 2년 간의 장기 연구 결과, 혈청 보체 억제, 혈소판, 헤모글로빈 농도 등에서 임상적인 수치 변화를 보여 의미 있는 내약성과 안전성을 보였다"고 덧붙였다.