의학계가 서울대병원 강형진 교수의 카티(CAR-T)를 치료제 개발에 박수를 보내고 있는 가운데 국내 임상연구를 통한 제2, 제3의 성공사례가 나올 수 있을지에 관심이 모아지고 있다.

7일 보건복지부에 따르면 서울대병원 강형진 교수의 연구는 정부의 '첨단재생의료 임상연구 지원사업'의 성과.

해당 연구는 지난 12월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식품의약품안전처의 제1호 고위험 임상연구로 진행됐다.

당시만 해도 연구의 성과를 예측하기 어려운 상황. 서울대병원은 지난 2월 28일 18세 백혈병 환자에게 자체 생산한 CAR-T 치료제를 투여했고 한달 후, 3월 28일 골수검사에서 백혈병 세포가 완전히 사라진 것을 확인했다.

CAR-T치료제는 1회 치료비용이 5억원 이상으로 초고가이지만 1회 치료만으로 완치 혹은 생명연장 효과가 있어 꿈의 항암제로 불리고 있다.

문제는 비용. 특히 노바티스 외국계 제약사 의약품으로 보험등재에 난관을 겪고 있는 찰나, 서울대병원 의료진의 성과는 더 의미가 크다.

더욱 기대되는 것은 서울대병원 강형진 교수 이후로도 임상연구가 진행 중이라는 사실이다.

복지부는 서울대병원 임상연구 이외에도 삼성서울병원에서 진행하는 고위험 연구도 지원 중이다. 해당 연구 주제는 전두측두치매(frontotemporal dementia, FTD) 환자를 대상으로 ET-STEM(ethionamide 유도 효능증진 탯줄유래중간엽줄기세포)의 안전성 및 잠재적 치료 효과 평가를 위한 연구.

이와 더불어 가톨릭대 산학협력단에서 진행하는 중위험 임상연구도 진행 중이다. 이는 자가조혈모세포이식 환자의 이식 초기 단계에 사이토카인 유도 살해세포 투여에 대한 안전성을 평가하기 위한 연구자 주도 연구다.

복지부에서 지원하는 연구비 규모는 서울대병원은 12억5천만원(’22.1~’23.12), 삼성서울병원은 18억 3천만원(’22.3~’23.12), 가톨릭대 산학협력단은 10억원(’22.1~’23.12) 수준으로 올해 3월말 기준, 최종 의결 및 승인된 임상연구는 총 5건에 이른다.

복지부는 이미 지원이 이뤄지고 있는 3건 이외 고위험 임상연구와 중위험 임상연구 1건도 첨단재생의료 임상연구 지원 사업단에 연구비 지원을 신청할 예정이다.

희소식은 지난 2020년 8월 첨단재생바이오법이 시행되고 2021년 1월 심의위원회가 운영을 시작한 이후 첨단재생의료 임상연구 신청 건수가 계속 증가하고 있다는 사실이다.

지난 21년 상반기까지만 해도 15건에 그치던 임상연구 신청은 21년 하반기 26건으로 늘더니 22년 접어들어서는 3월까지 41건으로 빠르게 증가하고 있다.

이와 더불어 심의위원회가 판단하는 적합 의결 여부도 21년 7월 9.5%에서 21년 12월 29.6%, 22년 3월 33.3%로 증가세로 현재까지 심의위원회를 통해 적합 의결된 건수는 총 10건이다.

임상연구를 추진하는 기관 의료기관 수 또한 21년 2월 22곳에 그쳤지만 22년 4월 현재 총 38곳까지 지정을 받으면서 저변을 확장해 나가고 있다.

보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 "제1호 고위험 임상연구를 통해 소아 백혈병 환자에게 치료 기회를 제공하고, 그 효과를 보게 되어 고무적"이라며 "앞으로도 임상연구계획 심의 등 관련 절차를 신속하고 철저하게 진행하면서 범부처 재생의료기술개발사업 등을 통해 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 밝혔다.